智慧芽：2024年2月全球首批及特殊审评药物报告

1智慧芽全球新药情报库免费使用：全球首批新药概览contents精选首批药物解读全球特殊审评药物概览免费使用：报告数据来源智慧芽新药情报库：免费查全球海量新药数据表格中加有链接的药物、靶点、疾病、机构均可点击直接跳转至数据库查看详情因数据公开、统计周期及检索方法的差异化，本报告数据可能产生误差，1智慧芽全球新药情报库全球首批新药概览全球首批新药概览2024年2月，全球共有8个首批新药上市，中国3韩国3美国2个。32.521.520.53.532.521.520.533中国韩国表:2月全球首次批准药物y制品1类瘤Life2024-02-23CAR-TBCMA2智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：PGF;VEGF-A药；融合蛋白斑水肿；近生血管;视韩国2024-02-23水肿；湿性NewcombinatiNewcombinati感染；肾盂美国2024-02-22感染；肾盂美国2024-02-22AllecraTherapeutiCSSASTypel/4-NewMolecularEntityandlactamase3智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：50Ssubunit;RAzhaokeu)ophthalm化药2.3类中国2024-02-20uticalLtd.素瘤;不可lovance美国2024-02-16KOREA)KOREA)酶出血BMlkorea韩国2024-02-16制品1类Rochepharma中国2024-02-06(schweiz)AG4智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：hEPHARMARESEARCHLtd.5智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：本月精选以下2个首批药物，将围绕药物的基本信息、研发状态、核心专利、作用机制、临床试验、竞争格局等多个方面对药物进行详细解析。•cefepimeHydrochloride/Enmetazobactam•LifileucelcefepimeHydrochloride/Enmetazobactam基本信息基本信息用于治疗复杂的尿路感染和肾盂肾炎6智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：专利标题专利分类Novel2-substitutedmethylpenam免费使用：专利标题专利分类Novel2-substitutedmethylpenamderivatives公开(公告)号疾病简介智慧芽新药情报库数据显示，该药物主要布局感染领域，总计已开展智慧芽新药情报库数据显示，该药物主要布局感染领域，总计已开展5项临床试验。详细研发信息，请核心专利智慧芽新药情报库数据显示，共有5件核心专利，部分专利信息如下。US20080015156A1药物解析药物解析杆菌)的侵袭和增殖所引起的炎症。具体发病机制通常涉及细菌从尿道口上行侵入膀胱，并可能进一步上行感染肾脏。主要症状包括尿频、尿急、下腹或背部疼痛、尿液异味或混浊以及可能伴随的发热和寒颤。一般认为，和寒颤。一般认为，不通过人际接触传播，而是源自个体自身的肠道菌群。流行病学上，女性因为尿道较短且和肛门更接近，更易患UTI儿童和老年人也是感染的高风险群体，整体而言UTI是非常常见的感染性疾病之一7智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：尿路畸形或梗阻、使用尿管和有免疫缺陷状态的人群也是高风险群体。关键临床结果数据如下所示：8智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：研发，2024年2月16日，在美国获批上市，用于治疗不可切除或转移性黑色素瘤。智慧芽新药情报库数据显示，该药物主要布局肿瘤领域，总计已开展5项临床试验。详细研发信息，请智慧芽新药情报库数据显示，共有2件核心专利，涉及医药用途等，专利信息如下。医药用途其他9智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：不可切除或转移性黑色素瘤是一种高度侵袭性的皮肤肿瘤，源于色素产生细胞(黑色素细胞)的恶变，更为常见，并且近年来患者数量有所上升。罹患不可切除或转移性黑色素瘤的患者预后较差，治疗选择包括靶向治疗、免疫治疗和化疗，但其治疗效果受限，致力于提高早期诊断和新型治疗策略的研究至关重要。核心临床Lifileucel基于NCT02360579获得批准上市。期多中心研究期多中心研究关键临床结果数据如下所示：10智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：11智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：12智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：synapse.zhihuiya免费使用：AKR1B1Therapeuti美国2024/2/2833全球特殊审评药物概览2024年2月，全球共有103个药物获得特殊审评资格，包括48个孤儿药个优先审评，个快速通道,8个突破性疗法，2个优先药物,2个罕见儿科疾病，2个加速审评，1个加速批准。表:2月全球特殊审评药物Govorestat优先审评CSF1R单克隆抗体慢性移植物Incyte美国2024/2/28体2024/2/26Genmab美国13智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：IL-4Rα单克隆抗体sanofi;RegeneronpembrolizumabPD-1美国2024/2/21Linvoseltamab体瘤2024/2/21Inc.AustraliapembrolizumabPD-1美国2024/2/21Linvoseltamab体瘤2024/2/21Inc.AustraliaptyLtd.MerckMercksharp&Dohmecorp.IL-4Rα单克隆抗体IL-4Rα单克隆抗体Aventispharmaceuticals,14智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：KRASG12C小分子化药KRASG12C癌BristolMyerssquibbco.美国2024/2/21Belzutifan瘤；肾细胞癌HIF-2aMSDR&D(china)co.Ltd.pembrolizumabPD-1美国2024/2/20优先审评Efgartigimod/HyaluronidaseFCRnBelzutifan瘤；肾细胞癌HIF-2aMSDR&D(china)co.Ltd.pembrolizumabPD-1美国2024/2/20优先审评Efgartigimod/HyaluronidaseFCRnFC片段慢性炎症性vamoroloneGRi)Med2024/2/182024/2/21vorasidenipharmaceuticalsLLCMerckMercksharp&Dohmecorp.15智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：特殊审评特殊审评TechTechCo.,LtdpalopegtercasR;PTH1Rd2024/2/16Nemolizumab美国2024/2/14IL-31RA优先审评NTRK融合BristolMyersseladelpardihydrate美国2024/2/12abNemolizumab美国2024/2/14IL-31RA优先审评NTRK融合BristolMyersseladelpardihydrate美国2024/2/12ab体瘤D32024/2/4cs,Inc.ptyLtd.GaldermaGaldermaHoldingsAsquibbco.cymaBaycymaBayTherapeuti障碍障碍5-HT2Areceptor;sERTdioxymetamfetamineTherapeutiJanssenJanssenResearch&16智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：entLLCxiaoer炎Ltd.Ltd.orientyDevelopmentco.,eneMAGEA4MAGEA4法cscsplcuneTherapeuti(PRIME)GLA欧盟2024/2/12neGTX-102酸UBE3A(PRIME)GLA欧盟2024/2/12neGTX-102酸UBE3A欧盟utical,Inc.pharmace(PRIME)sangamoTherapeutcs,Inc2024/2/52024/2/517智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：BavarianNordicA/s欧盟2024/2/23IDH1;IDH2小分子化药IDH1突变胶质瘤InstitutdeRecherche欧盟2024/2/21lovanceeutics,Inc.美国2024/2/16HuahuiHealthHuahuiHealthLtd.HH009孤儿药UN494KATPchannelsunicyciveTherapeut美国2024/2/29cscs,InccholgeneTherapeutibase-genes13XRNA18智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：特殊审评特殊审评孤儿药孤儿药sodiumchannels;Aprevepprevep,Inc.美国美国2024/2/282024/2/28receptor孤儿药孤儿药autotaxin小分子化药胰腺癌ioncturaSA孤儿药孤儿药DYRKDYRK1B;BAXCo.Co.Ltd.caliwayBiopharmaceuticals美国美国2024/2/27ADRA2小分子化药早产儿视网膜病变FeliqsFeliqscorp.美国美国2024//27SNBioscience美国2024/2/2619智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：DeverraTherapeuti2024/2/26孤儿药美国cs,Inc.孤儿药孤儿药CD3;CD19双特异性抗急性淋巴细curon美国2024/2/26Ltd.孤儿药CEACAM5CART结直肠癌A2美国2024//22IL36RpharmaceNetherton2024/2/20美国r20智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：uticalsuticals,Inc.瘤MyosinTherapeutistat2024/2/20孤儿药carboplati欧盟2024/2/19DNAnNXC201CAR-TBCMA2024/2/19小分子化药胆道肿瘤stat2024/2/20孤儿药carboplati欧盟2024/2/19DNAnNXC201CAR-TBCMA2024/2/19小分子化药胆道肿瘤TransTherasciencesib欧盟2024/2/19cs,Inc.小分子化药胶质瘤carTheraSASDracenDracenpharmaceuticals,Inc.ImmixImmixBiopharma,IncInc.;;Aurora21智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：maniumIrbesartan/propager孤儿药AT1R欧盟ptyLtd.DimerixBioscienceCXCR44Ppharma欧盟maniumIrbesartan/propager孤儿药AT1R欧盟ptyLtd.DimerixBioscienceCXCR44Ppharma欧盟孤儿药plerixafor2024/2/19ARCT032CFTRmRNAArcturusARCT032CFTRmRNAArcturus2024/2/192024/2/19N006TTRAlexionN006TTRAndecaliximabMMP92024/2/19酸lonispharmace欧盟AndecaliximabMMP92024/2/19酸lonispharmace欧盟2024/2/19KLKB1GileadGileadsciences,Inc.uticals,22智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：TherapeutCSAustraliaptyLtd.孤儿药ETA;ETB小分子化药肺动脉高压JanssencilagptyLtd.孤儿药GLA腺相关病毒法布里病sichuan基因治疗Real&美国2024/2/15孤儿药B卵巢癌；原癌；输卵管癌病；全身型NXDevelopmentcorp.Inc.ApolloTherapeuti美国2024/2/15美国2024/2/1423智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：免费使用：pitolisantride孤儿药H3美国2024/2/12receptorAP-3042024/2/12 Therapeutics,Inc.合征Inc.孤儿药CB1;CB2小分子化药心包炎酸lonispharmace2024/2/142024/2/14uticals,cardiolAPOC3Therapeutics,Inc.HarmonyHarmonyBioscienceSLLCPIKFYWE小分子化药肌萎缩侧索。rphA欧盟2024/2/12Alebundpharmaceuticalsco.,Ltd.24智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：synapse.免费使用：TMPRSS6DiscMedicine,Inc.2024/2/8wuhanBinhuiBiopharmaceutical美国2024/2/12孤儿药CSF2RwuhanBinhuiBiopharmaceutical美国2024/2/12瘤9MW-3011孤儿药XLRS1腺相关病毒视网膜劈裂Beijing美国2024/2/8yco,LtdTheranostecInc2024/2/825智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：孤儿药nreceptorsAllystapharmaceuticals,Inc.美国2024/2/8PKCQbioticsptyLtd.2024/2/8PKCQbioticsptyLtd.2024/2/8tiglate美国2024/2/8Immune-oncIncInc.ArriventBiopharmEGFR-GFRexon癌Alflutinib26智慧芽：全球新药情报库免费使用免费免费使用：FRL858R孤儿药CFTR腺相关病毒囊性纤维化4D美国2024/2/5MolecularBioscience癌；转移性快速通道快速通道Artiva2024//22CAR-NK27智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：PGNEDODM12024/2/20Inc.酸DMPKBacterialoutermembrane免费使用：PGNEDODM12024/2/20Inc.酸DMPKBacterialoutermembraneomnixMedicalLtd.美国2024/2/201MM-1-104MAPK;MEKImmuneeringcorp.美国2024/2/20;PDGFB;PDGFAcsptyLtd.Autoimmunediabetesvaccine；重组亚GAD2美国DiamydMedicalAB病DiscMedicine,2024/2/20美国HJV病的贫血Inc.癌TGF-小分子化药certaTGF-小分子化药certa2024/2/192024/2/152024/2/1528智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：DYRK1B;BAXcaliwayBiopharmaceuticalsCo.Ltd.美国2024/2/14炎Glaxosmit炎GlaxosmithklineLLC快速通道HBSAg反义寡核苷酸瘤candelcs,Inc美国2024/2/13Biotech,Biotech,Inc.FAPFAP;DPP-BioxcelBioxcelTherapeuti美国美国2024/2/12TTR酸lonispharmace29智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：uticalsuticals,Inc.2;TOP1癌;输卵管Biologics癌；铂耐药(suzhou)癌癌Nuvalent,Inc.2024/2/272024/2/1BST2美国u癌癌HER2突变2024/2/26EGFRexonexon20美国30智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：免费使用：药物；多肽212pb-AR-RMXSSTR2024/2/12LatozinemabSORT12024/2/7A004RPGRJanssenResearch&2024/2/4Johnson突破性疗法突破性疗法APRIL单克隆抗体免疫球蛋白肾病otsukapharmace2024/2/16美国uticalDevelopmalization,Inc.RadioMediRadioMediInc.;oranoMedsASabab2024/2/9Alector,Alector,Inc.Tozorakimab2024/2/7L-33单克隆抗体Tozorakimab2024/2/7染X连锁视网X连锁视网31智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：entLLC病exon44外显子44Bioscience32智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：本月精选以下3个特殊审评药物，将围绕药物的基本信息、研发状态、核心专利、作用机制、临床试验、竞争格局等多个方面对药物进行详细解析。•Nipocalimab••Nipocalimab基本信息基本信息Nipocalimab，是一种靶向FCRn的单克隆抗体。该药物由Johnson&Johnson研发2024年2月9日，针对胎儿成红细胞增多症，获得美国突破性疗法认定。33智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：研发状态智慧芽新药情报库数据显示，该药物主要布局免疫系统疾病领域，总计已开展46项临床试验。详细研发信息，请核心专利核心专利智等，专利信息如下。件核心专利，涉及34智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：疾病简介公开(公告)号专利标题专利分类序列医药用途组合物|制备/工艺药物解析药物解析以改善氧合)、胎儿自身的遗传问题或是其他并发症相关。此增多可能导致胎儿循环过负荷、高血粘长其在血液循环中的半衰期。FCRn因此在免疫调节和维护抗体介导的免疫保护中扮演着关键角色。35智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：根据智慧芽新药情报库统计，当前共有16款靶向FCRn的药物，最高研发阶段分布如图所示，详细数据sibeprenlimab基本信息基本信息sibeprenlimab，是一种靶向APRIL的单克隆抗体。该药物由。tsukapharmaceuticalDevelopment36智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：研发状态研发状态核心专利核心专利37智慧芽：全球新药情报库免费使用免费使用：疾病简介免疫球蛋白A肾病(IgA肾病)，也被称作贝尔格病(Berger'sdisease)，是一种自身免疫性疾病，其公开(公告)号专利标题专利分类序列医药用途医药用途药物解析药物解析进而可能导致肾功能逐渐减退。主要症状包括血尿(尤其是上呼吸道感染后出现)、蛋白尿以及有时腰痛。腰痛。它是最常见的原发性肾小球疾病之一，在全球范围内分布，其中亚洲和欧洲的发病率较高。男性发病率通常高于女性，多见于年轻成年人。治疗通常包括控制血压和减少蛋白尿，对于部分患者可能需要免疫抑制剂或其他治疗以减缓疾病进展靶点介绍APRILAPRIL(Aproliferation-InducingLigand)是属于肿瘤坏死因子(TNF)超家族的一种细胞因子，同源于BAFF(B细胞活化因子)且与其有相似的结构和功能。APRIL主要通过与特定的受体结合，