2023年度中、美创新药获批情况跟踪报告：获批药物愈发多元化本土创新力量不断迸发-20240221

投资要点.2023年，国家药品监督管理局（NMPA）共批准了85款新药（新药统计范围为首次在国内获批的1类、3.1类、5.1类化学药品和新药共有34款，主要集中于抗肿瘤方面，另外自身免疫系统、神经和精神疾病、心血管和代谢性疾病领域以及一些感染疾病领域也有1类新药获批。从药品类型来看，2023年NMPA批准的1类新药中化学药品仍然是“主力军”，有21款，占比达62%；生物制品有13款（包括单抗、双抗、细胞疗法等占比38%。除1类新药外，2023年NMPA还批准了51款其他新药，包括生物制品3.1类新药10款以及化学药品5.1类新药41款。其中，有多款创新药的获批备受行业关注。.2023年，美国FDA药物评价和研究中心（CDER）共批准了55种新药，获批总数为近30年第二高：其中包括38种新分子实体（占比69%）和17种生物制剂（占比31%），总数远超近10年的平均水平（46种），小分子仍然占据半壁江山（31/55，56.4%）。55款新药中有9款斩获FDA授予的突破性疗法认定，占到了总数的16%；有20款属于First-in-class药物，占全年获批指定为快速通道状态（FastTrack有31个（56%）被指定为优先审评。CDER在2023年总计加速批准了55种新药中的9种（16%）。总的来看，有36种（65%）使用了一个或多个快速项目，如快速通道、突破性疗法认定、优先审评或加速批准。FDA的生物评估和研究中心（CBER）在2023年批准了16款细胞和基因疗法、疫苗和血液制品。其中包括第一个基于CRISPR-Cas9的基因编辑产品、两种呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗和一系列基因疗法。.2023年CDER批准的新药中有3款新药来自中国药企，分别为君实生物的FRUZAQLA（呋喹替尼）和亿帆医药的长效G-CSF产品RYZNEUTA（艾贝格司亭α注射液），国产创新药全球竞争力不断提升。.总体说来，2023年作为全球创新药迅速发展的一年，NMPA和FDA批准新药数量上均取得明显恢复性增长，处于近年较高水平，获批药物也愈发多元化，在多种技术路径以及多种适应症上均取得了重要进展。2023年本土创新力量不断迸发，国内多款新药获FDA批准，实现国内创新药出海新突破。展望2024年，期待更多创新疗法的批准，为全球患者带来新的治疗选择，可以持续关注ADC和CAR-T相关新技术的突破以及阿尔兹海默症、减重、NASH等领域的进展。.风险提示：产品研发不达预期，产品审批进度不及预期，产品销售不达预期。相关报告握行业结构性机会——医药生请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明行业跟踪报告1、2023年NMPA批准新药总结 1.2、NMPA批准的其他新药 2、2023年FDA批准新药总结 2.1、2023年CDER新药批准情况 2.2、横向对比2023年CDER新药批准情况 2.3、CDER重点获批新药简述 2.4、2023年CBER新药批准情况 图1、近年NMPA批准新药药品类型分布（款） 图3、近年NMPA批准1类新药数量（款） 图5、2023年NMPA批准上市1类新药疾病领域分布（款） 图6、2023年CDE批准上市1类新药药品类型分布（款） 图7、1994-2023年CDER批准的新分子实体和生物制剂数量 图8、2023年按治疗领域划分的CDER批准新药 图9、2023年按药品类型划分的CDER批准新药 图10、2023年CDER批准的First-in-class药物 图11、2023年CDER批准的孤儿药 图12、2023年CDER批准的突破性疗法资格药物 图13、2023年CDER批准的快速通道资格药物 图14、2023年CDER批准的优先审评资格药物 图15、2023年CDER批准的加速批准资格药物 图16、2023年在PDUFA日期当日或之前获批比例 图17、2023年首轮审查即获批比例 表1、2023年NMPA批准上市1类新药 表2、2023年NMPA批准上市3.1类和5.1类新药 表3、2023年CDER批准的新药 表4、部分2023年CBER批准新药 请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明行业跟踪报告报告正文2023年，国家药品监督管理局（NMPA）共批准了85款新药（新药统计范围为首次在国内获批的1类、3.1类、5.1类化学药品和生物制品其中包括62款化学药品（占比72.9%）以及23款生物制品（占比27.1%）。与往年相比，2023年NMPA批准新药数量显著上涨，为近6年最高。2023年国产新药获批29款，相比2022年显著增长。图1、近年NMPA批准新药药品类型分布（款）图2、近年NMPA批准新药国产/进口分布（款）2023年NMPA共批准1类新药34款，数量上远超2022年，其中29款为国产创新药，5款为进口品种。图3、近年NMPA批准1类新药数量（款）请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明行业跟踪报告表1、2023年NMPA批准上市1类新药序号药品名称剂型持证商通用名药品大类药品类型靶点适应症首次批准上市1索卡佐利单抗注射液注射剂兆科(广州)肿瘤药物有限公司索卡佐利单抗生物制品抗体PDL1宫颈癌2023-12-212地达西尼胶囊胶囊剂浙江京新药业股份有限公司地达西尼化学药品其他GABAAreceptor失眠症2023-11-293阿泰特韦片/利托那韦片组合包装组合包/片剂）福建广生中霖生物科技有限公司阿泰特韦+利托那韦化学药品其他CYP3A4;SARS-CoV-23CLpro;HIV-1protease新型冠状病毒感染2023-11-244伯瑞替尼肠溶胶囊胶囊剂(肠溶)北京浦润奥生物科技有限责任公司伯瑞替尼化学药品其他c-Met非小细胞肺癌2023-11-165格菲妥单抗注射液注射剂瑞士罗氏制药股份公司格菲妥单抗生物制品抗体CD3;CD20弥漫性大B细胞淋巴瘤2023-11-086纳基奥仑赛注射液注射剂合源生物科技(天津)有限公司纳基奥仑赛生物制品细胞疗法CD19B细胞急性淋巴细胞白血病2023-11-087注射用埃普奈明注射剂(冻干)武汉海特生物制药股份有限公司埃普奈明生物制品其他TRAIL多发性骨髓瘤2023-11-028氘可来昔替尼片片剂Bristol-MyersSquibbPharmaEEIG氘可来昔替尼化学药品其他TYK2斑块状银屑病2023-10-199甲苯磺酸利特昔替尼胶囊胶囊剂PfizerInc.甲苯磺酸利特昔替尼化学药品其他TEC;JAK3斑秃2023-10-19纳鲁索拜单抗注射液注射剂上海津曼特生物科技有限公司纳鲁索拜单抗生物制品抗体RANKL骨巨细胞瘤2023-09-06舒沃替尼片片剂迪哲(江苏)医药股份有限公司舒沃替尼化学药品其他EGFRexon20;HER2exon20非小细胞肺癌2023-08-23托莱西单抗注射液注射剂信达生物制药(苏州)有限公司托莱西单抗生物制品抗体PCSK9杂合子型家族性高胆固醇血症;高胆固醇血症;混合型高脂血症2023-08-16培莫沙肽注射液注射剂江苏豪森药业集团有限公司培莫沙肽化学药品EPOreceptor慢性肾病贫血2023-06-30拓培非格司亭注射液注射剂厦门特宝生物工程股份有限公司拓培非格司亭生物制品其他notavailable化疗引起的中性粒细胞减少性发热2023-06-30伊基奥仑赛注射液注射剂南京驯鹿生物医药有限公司伊基奥仑赛生物制品细胞疗法BCMA多发性骨髓瘤2023-06-30奥特康唑胶囊胶囊剂EvenusPharmaceuticalLaboratories,Inc.（恒瑞子公司）奥特康唑化学药品其他fungalCYP51外阴阴道念珠菌病2023-06-29磷酸瑞格列汀片片剂江苏恒瑞医药股份有限公司磷酸瑞格列汀化学药品其他DPP-4II型糖尿病2023-06-28伊鲁阿克片片剂齐鲁制药有限公司伊鲁阿克化学药品其他ROS1;ALK非小细胞肺癌2023-06-28安奈拉唑钠肠溶片肠溶片轩竹(北京)医药科技有限公司安奈拉唑钠化学药品其他protonpump十二指肠溃疡2023-06-2520伏罗尼布片片剂贝达药业股份有限公司伏罗尼布化学药品其他PDGFR;VEGFR肾细胞癌2023-06-0821甲磺酸贝福替尼胶囊胶囊剂贝达药业股份有限公司甲磺酸贝福替尼化学药品其他EGFRT790M非小细胞肺癌2023-05-3122奥磷布韦片片剂南京圣和药业股份有限公司奥磷布韦化学药品其他NS5Bpolymerase慢性丙肝2023-05-1723泽贝妥单抗注射液注射剂浙江博锐生物制药有限公司泽贝妥单抗生物制品抗体CD20弥漫性大B细胞淋巴瘤2023-05-1724四价流感病毒亚单位疫苗(中慧元通)注射剂江苏中慧元通生物科技股份有限公司四价流感病毒亚单位疫苗(中慧元通)生物制品疫苗influenzavirus流感2023-05-1725艾贝格司亭α注射液注射剂亿一生物制药(北京)有限公司（亿帆医药子公司）艾贝格司亭α生物制品其他G-CSF化疗引起的中性粒细胞减少症2023-05-0926口服三价重配轮状病毒减毒活疫苗(Vero细胞)注射剂兰州生物制品研究所有限责任公司Ⅲ价轮状病毒疫苗(基因重配)生物制品疫苗rotavirus轮状病毒感染2023-04-1727来瑞特韦片片剂广东众生睿创生物科技有限公司来瑞特韦化学药品其他SARS-CoV-23CLpro新型冠状病毒感染2023-03-2328谷美替尼片片剂上海海和药物研究开发股份有限公司谷美替尼化学药品其他c-Met非小细胞肺癌2023-03-0829阿得贝利单抗注射液注射剂上海盛迪医药有限公司阿得贝利单抗生物制品抗体PDL1小细胞肺癌2023-03-0330盐酸凯普拉生片片剂江苏柯菲平医药股份有限公司盐酸凯普拉生化学药品其他protonpump反流性食管炎;十二指肠溃疡2023-02-1531氢溴酸氘瑞米德韦片片剂上海旺实生物医药科技有限公司氢溴酸氘瑞米德韦化学药品其他RdRp新型冠状病毒感染2023-01-2932先诺特韦片/利托那韦片组合包装组合包/片剂）海南先声药业有限公司先诺特韦+利托那韦化学药品其他CYP3A4;SARS-CoV-23CLpro;HIV-1protease新型冠状病毒感染2023-01-2933琥珀酸莫博赛替尼胶囊胶囊剂TakedaPharmaceuticalsU.S.A.琥珀酸莫博赛替尼化学药品其他EGFRexon20;HER2exon20非小细胞肺癌2023-01-13请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明行业跟踪报告Inc.34艾诺米替片片剂江苏艾迪药业股份有限公司艾诺韦林+拉米夫定+替诺福韦二吡呋酯化学药品其他HBVpolymerase;HIV-1RT;LINE-1HIV-1感染2023-01-04从疾病领域上看，2023年获NMPA批准的1类新药主要集中于抗肿瘤方面（44%，15/34如淋巴瘤、多发性骨髓瘤、非小细胞肺癌等；其次是抗感染方面的药物（26%，9/34其中除新冠药物和疫苗外，治疗丙肝、外阴阴道念珠菌病和HIV感染疾病药物各有1款；另外，血液病领域有3款（3/34，9%具体适应症包括慢性肾病贫血以及化疗引起的中性粒细胞减少；自免和消化领域各有2款药物心脑血管类药物（3%，1/34）。图5、2023年NMPA批准上市1类新药疾病领域分布（款）资料来源：医药魔方，兴业证券经济与金融研究院整理从药品类型来看，2023年CDE批准的1类新药中化学药品仍然是“主力军”，共有21款，占比达62%，包括小分子酪氨酸酶抑制剂、BTK抑制剂、JAK抑制剂、CDK4/6抑制剂、SGLT2抑制剂等。2023年CDE批准的1类新药中生物制品有13款，占比38%，药品类型包括单抗、双CD20、PCSK9、RANKL等多个靶点。请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明行业跟踪报告图6、2023年CDE批准上市1类新药药品类型分布（款）资料来源：医药魔方，兴业证券经济与金融研究院整理2023年共有15个1类抗肿瘤新药被国家药监局批准上市，占据了全部1类新药的44%。除了小分子化药（伯瑞替尼、舒沃替尼、伊鲁阿克、伏罗尼布、甲磺酸贝福替尼、谷美替尼、琥珀酸莫博赛替尼）和抗体药物（阿得贝利单抗、索卡佐利单抗、格菲妥单抗、纳鲁索拜单抗、泽贝妥单抗）外，还有两款细胞治疗药物（纳基奥仑赛、伊基奥仑赛）以及一款重组蛋白（埃普奈明）。舒沃替尼（迪哲医药）是首款针对EGFR20号外显子插入（EGFRExon20ins）突变型晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的国产创新药，也是肺癌领域首个获中、美双“突破性疗法认定”的国产创新药。在一项针对含铂化疗进展或不耐受的EGFRExon20ins突变型晚期NSCLC患者的注册研究中，主要终点客观缓解率（cORR）达61%，突破现有治疗瓶颈。此外，舒沃替尼安全性与传统EGFRTKI相似，整体耐受性好，临床可管理可恢复。伏罗尼布（贝达药业）是具有全新化学结构的新一代多靶点激酶抑制剂，可抑制肿瘤血管生成及生长，于2023年6月获批与依维莫司联合，用于既往接受过酪氨酸激酶抑制剂治疗失败的晚期肾细胞癌（RCC）患者。伏罗尼布针对VEGFR、PDGFR、c-Kit、Flt-3、CSF1R等多靶点具有抗血管生成的显著疗效，并且能够满足靶点的特殊PK/PD要求，达到保留活性，降低毒性的目的。甲磺酸贝福替尼（贝达药业）是针对T790M突变的第三代EGFR-TKI，于2023年5月获批用于既往经表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗出现疾病进展，并且伴随EGFRT790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的治疗。2023年10月又获批用于具有表皮生长因子受体（EGFR）外显请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。阿得贝利单抗（恒瑞医药）于2023年3月获批联合卡铂和依托泊苷用于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者的一线治疗，是首款国产治疗小细胞肺癌的PD-L1单抗。在其III期研究中，相较于安慰剂联合化疗组，阿得贝利单抗联合化疗可显著改善患者的总生存期（OS）达15.3个月，降低死亡风险达28%，2年生存率达31.3%，且具有可控的安全性。索卡佐利单抗是李氏大药厂从美国SorrentoTherapeutics公司引进的一款针对肿瘤免疫检查点的全人源PD-L1单克隆抗体（mAb于2023年12月获批用于既往接受含铂化疗治疗失败的复发或转移性宫颈癌患者的治疗。该抗体与PD-L1蛋白结合，阻断PD-L1蛋白与其受体PD-1间的相互作用，从而解除PD-1或PD-L1信号通路对T细胞的抑制，增强T细胞对肿瘤的杀伤作用。格菲妥单抗（罗氏）是一种双特异性抗体，通过与B细胞表面的CD20和T细胞表面的CD3同时结合，介导免疫突触形成，随后引起T细胞活化与增殖、细胞因子分泌和细胞溶解蛋白释放，从而诱导表达CD20的B细胞溶解。该药物于2023年11月获批用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者。纳鲁索拜单抗（石药集团）为全球首个获批上市的IgG4亚型全人源抗RANKL单克隆抗体，目前同靶点的上市药物地舒单抗为IgG2亚型。与地舒单抗相比，该产品的均一性、质量可控性均得到显著提升。2023年9月纳鲁索拜单抗获批用于治疗不可手术切除或手术切除可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤，该产品正在开发的其他适应症还包括肿瘤骨转移和骨质疏松症等。泽贝妥单抗（博锐生物）是国内首个获批上市的国产CD20抗体1类新药，也是博锐生物首款获批上市的1类创新生物药。研究结果，泽贝妥单抗和美罗华（利妥昔单抗注射液）相比结构得到了进一步优化，在两药安全性及免疫原性相当的情况下，泽贝妥单抗具有更强的抗肿瘤潜力和更高的完全缓解率，临床疗效更优。2年随访数据也显示出相比美罗华而言，泽贝妥单抗能降低复发和死亡风险。伊基奥仑赛（驯鹿生物/信达生物）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。2023年7月，伊基奥仑赛获批用于治疗复发难治多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。埃普奈明（海特生物）为重组变构人肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体（Circularly请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明PermutedTRAIL，简称CPT），是目前全球唯-批准上市的DR4/DR5激动剂（First-in-class用于联合沙利度胺和地塞米松用于既往接受过至少2种系统性治疗方案的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。CPT通过外源性细胞凋亡途径触发细胞内Caspase级联反应，从而发挥抗肿瘤作用，国外同靶点药物目前仍处于临床Ⅰ期或Ⅱ期阶段。2023年NMPA共批准7款1类抗感染领域新药，其中四款为抗新冠病毒感染药物，分别为先声药业的先诺欣（先诺特韦+利托那韦）、君实生物的民得维（VV116）、众生药业来瑞特韦片以及广生堂的阿泰特韦片/利托那韦片。此外还有治疗丙肝、外阴阴道念珠菌病和HIV感染疾病药物各有1款。奥磷布韦（圣和药业）是HCVNS5BRNA依赖性RNA聚合酶（为病毒复制所必需）抑制剂，是一种核苷酸前体药物，在细胞内代谢为具有药理活性的代谢产物（SH229M3可被NS5B聚合酶嵌入HCVRNA中而终止复制。该药为我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药，适用于与盐酸达拉他韦联用，治疗初治或干扰素经治的基因1、2、3、6型成人慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染，可合并或不合并代偿性肝硬化。奥特康唑（恒瑞医药）是一种抗真菌药物，属唑类金属酶抑制剂，靶向抑制真菌甾醇14α去甲基化酶（CYP51获批用于治疗重度外阴阴道假丝酵母菌病（VVC，也被称为霉菌性阴道炎）。奥特康唑也是恒瑞医药布局抗感染治疗领域首个上市的1类创新药，公司产品管线持续拓宽。艾诺米替片为艾迪药业开发的国内首个具有自主知识产权的三联单片复方抗艾滋病1类新药，是在艾诺韦林片（艾邦德®)的基础上加入两个核苷类骨干药物——替诺福韦（TDF）和拉米夫定（3TC）所组成的药物。其中，艾诺韦林片为艾迪药业研发的抗HIV治疗的第三代非核苷类逆转录酶抑制剂（NNRTIs），于2021年6月25日在国内获批上市，TDF、3TC为治疗HIV的核苷类逆转录酶抑制剂（NRTIs）。2023年NMPA共批准3款1类血液病治疗新药，其中2款为适应症为化疗引起的中性粒细胞减少症药物，分别为亿帆医药的艾贝格司亭α注射液和特宝生物的拓培非格司亭，此外还有1款为翰森制药治疗慢性肾病贫血的新药培莫沙肽。至2023年末，国内获批同类长效重组人粒细胞集落刺激因子（rhG-CSF）已达6款，其他4款分别为石药集团百克（山东）生物制药的津优力、齐鲁制药的新瑞白、恒 瑞医药的硫培非格司亭艾多、山东新时代药业的申力达。请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明艾贝格司亭α注射液（亿帆医药）是Di-KineTM双分子技术平台开发的治疗用一类生物制品新药，是基于Fc融合蛋白技术，由CHO细胞表达的rhG-CSF二聚体，具有长效和强效的生物学特点。艾贝格司亭α注射液主要应用于治疗肿瘤患者在接受抗癌药物后出现中性粒细胞减少症，可使中性粒细胞迅速增殖和恢复，从而增强了免疫系统抵抗感染的能力，以防止患者在化疗期间死于感染或者其他相关并发症，也使得患者能完成完整的化疗周期，取得更好的抗肿瘤治疗效果。随着2023年11月被FDA批准上市，该产品也成为中国境内唯一一款同时在中国、美国获批的长效G-CSF产品。拓培非格司亭（特宝生物）是全球唯一采用40kD双链Y型PEG（聚乙二醇）修饰的长效rhG-CSF，通过创新结构设计，在保障疗效的情况下治疗剂量更低，仅为目前已上市同类长效产品的1/3，药物暴露峰值约为1/10，可减少对骨髓的过度刺激，具有潜在降低骨痛、白细胞增多等不良反应的发生风险的优势。作为新一代“升白药”，拓培非格司亭具有更低给药剂量，高效平稳升白同时降低骨髓过度动员潜在风险的优势。培莫沙肽（翰森制药）是全球唯一促红细胞生成素（EPO）受体高选择性小多肽化学药，也是中国唯一上市的促红细胞生成素月激动剂，适用于未接受红细胞生成刺激剂（ESA）治疗的成人非透析患者，及正在接受短效EPO治疗的成人透析患者。相比短效红细胞生成刺激剂（ESAs）药物，培莫沙肽经聚乙二醇修饰，显著延长半衰期，只需每4周给药一次，大大降低给药频率，给患者带来很大便利，有助提高治疗依从性。自免领域：在全球市场，自免领域已诞生不少重磅药物。2023年国内共获批2款自免领域的1类新药，分别为百时美施贵宝的氘可来昔替尼以及辉瑞的甲苯磺酸利特昔替尼。（1）2023年10月19日，酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂氘可来昔替尼获中国NMPA批准上市，用于治疗适合系统治疗或光疗的成年中重度斑块状银屑病患者，成为了首款在国内获批上市的口服TYK2变构抑制剂。此前氘可来昔替尼已在美国和欧盟等地获批，是近10年来全球首款获批上市的中度至重度斑块状银屑病口服治疗药物。（2）同日，利特昔替尼（JAK3/TEC抑制剂）也获批用于治疗≥12岁青少年和成人重度斑秃患者。2023年6月，利特昔替尼在美国获批，为全球首款获批治疗包含青少年重度斑秃的新型生物制剂。消化领域：2023年国内共获批2款消化领域的1类新药，分别为轩竹医药的安奈拉唑钠以及柯菲平的盐酸凯普拉生。（1）安奈拉唑钠2023年6月25日获批用于十二指肠溃疡的治疗，该药是首个且唯一一个中国完全自主研发的质子泵抑制剂(PPI)，其I-III期临床研究均以中国人群为对象，是适合中国患者的PPI。此外，请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明行业跟踪报告安奈拉唑钠肠溶片除用于治疗十二指肠溃疡外，还拓展了新适应症用于成人反流性食管炎（RE）的治疗，该II期临床试验已完成受试者入组。（2）盐酸凯普拉生为我国自主研发的首款钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB通过与H+-K+-ATP酶上的K+结合位点结合抑制胃酸分泌，获批用于十二指肠溃疡和反流性食管炎的治疗。失眠领域：地达西尼（京新药业）是治疗失眠的1类小分子新药，为γ-氨基丁酸A型（GABAA）受体的部分正向别构调节剂，通过部分激活GABAA受体，产生促进睡眠的作用。地达西尼的上市打破了国内16年以来没有治疗失眠障碍的创新药上市的局面。代谢类疾病领域1）托莱西单抗（信达生物）为中国首个获批的本土自主研发PCSK9抑制剂，能显著降低LDL-C水平，用于治疗原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性高胆固醇血症）和混合型血脂异常的成人患者。（2）针对二型糖尿病的瑞格列汀（恒瑞医药）是首个且目前唯一一个获批的中国自主研发的DPP-4抑制剂。除1类新药外，2023年NMPA还批准了51款其他新药，包括生物制品3.1类新药10款以及化学药品5.1类新药41款。在这其中，有多款创新药的获批备受行业关注，比如：再鼎医药引进的艾加莫德为全球首个获批的FcRn拮抗剂，已经在美国、欧盟和中国获批用于AChR抗体阳性的成人gMG治疗，在日本获批用于治疗对类固醇或非类固醇免疫抑制疗法（ISTs）没有充分应答的成人gMG患者；诺华（Novartis）开发的靶向PCSK9的siRNA疗法英克司兰钠注射液，这是全球和默沙东（MSD）合作开发的MET抑制剂司美替尼胶囊，为中国首个获批的I型神经纤维瘤病（NF1）治疗药物；罗氏（Roche）开发的靶向Ang-2和VEGF-A的双特异性抗体法瑞西单抗，这是全球首个获批用于眼部的双特异性抗体疗法。表2、2023年NMPA批准上市3.1类和5.1类新药序号药品剂型集团药品类别一药品类别二靶点适应症结论变更日期注册分类1注射用艾夫糖苷酶α注射剂(冻干)赛诺菲生物制品其他GAA庞贝氏症2023-10-073.12艾加莫德α注射液注射剂再鼎医药生物制品抗体FcRn重症肌无力2023-06-303.13Acalabrutinib胶囊胶囊剂阿斯利康化学药品其他BTK小淋巴细胞性淋巴瘤/慢性淋巴细胞白血病套细胞淋巴瘤2023-09-01；2023-03-225.14阿立哌唑长效肌内注射剂注射剂(长效)大冢化学药品其他5-HT2A;D2;5-HT1A精神分裂症2023-05-235.15安纳白介素注射液（预充式）注射剂(皮下)辉瑞生物制品其他IL-1RA家族性地中海热2023-10-313.16依折麦布阿托伐他汀钙片片剂欧加隆;默沙东化学药品其他HCVentry;NPC1L1;HMG-CoAreductase纯合子型家族性高胆固醇血症2023-09-155.17苯丁酸甘油酯口服液口服溶液剂化学药品其他notavailable尿素循环障碍2023-06-195.1请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明行业跟踪报告8比拉斯汀片片剂Menarini化学药品其他H1receptor慢性荨麻疹2023-06-265.19氟替卡松福莫特罗吸入气雾剂吸入气雾剂瑞典利博化学药品其他glucocorticoidβ2-adrenergicreceptor哮喘2023-09-155.1醋酸格拉替雷注射液注射剂梯瓦化学药品其他MHC-II多发性硬化症2023-06-265.1醋酸来法莫林注射用浓溶液注射剂赛默飞世尔科技;RoivantSciences化学药品其他50Ssubunit社区获得性细菌性肺炎2023-11-175.1醋酸来法莫林片片剂Almac;RoivantSciences化学药品其他50Ssubunit社区获得性细菌性肺炎2023-11-175.1达格列净二甲双胍缓释片缓释片阿斯利康化学药品其他PEN2;SGLT2II型糖尿病2023-06-265.1交联玻璃酸钠注射液注射剂泰格医药;LG化学药品其他notavailable膝骨关节炎2023-04-065.1多替拉韦钠分散片分散片葛兰素史克化学药品其他HIV-1integraseHIV-1感染2023-06-025.1二十碳五烯酸乙酯软胶囊软胶囊赛默飞世尔科技;亿腾化学药品其他PPARα;EPA高甘油三酯血症2023-06-015.1法瑞西单抗注射液眼内注射剂生物制品抗体VEGF-A;Ang2糖尿病黄斑水肿2023-12-183.1复方氨基酸(16AA)/葡萄糖(12.6%)电解质注射液注射剂(大容量)费森尤斯卡比化学药品其他carbohydrate肠外营养;肠内营养2023-06-125.1富马酸福莫特罗吸入溶液吸入溶液剂晖致;Mylan化学药品其他β2-adrenergicreceptor慢性阻塞性肺病;慢性支气管炎;肺气肿2023-07-045.120琥珀酸利柏西利片片剂诺华化学药品其他CDK4;CDK6HR阳性乳腺癌2023-01-295.121甲磺酸贝舒地尔片片剂烨辉医药化学药品其他ROCK2移植物抗宿主病2023-08-035.122卡谷氨酸分散片分散片Recordation化学药品其他notavailable高氨血症2023-06-295.123卡替拉韦注射液注射剂(长效)葛兰素史克化学药品其他HIV-1integraseHIV-1感染2023-07-135.124卡替拉韦钠片片剂葛兰素史克化学药品其他HIV-1integraseHIV-1感染2023-07-135.125注射用两性霉素B脂质体注射剂(脂质体)吉利德化学药品其他notavailable组织胞浆菌病;皮肤利什曼病;发热;芽生菌病;内脏利什曼病;隐球菌病;曲霉病;球孢子菌病;中性粒细胞减少症;念珠菌病2023-02-205.126利匹韦林注射液注射剂(长效)化学药品其他HIV-1RTHIV-1感染2023-10-245.127司美替尼胶囊胶囊剂赛默飞世尔科技;阿斯利康化学药品其他MEK1;MEK2神经纤维瘤2023-05-085.128芦曲泊帕片片剂盐野义制药;亿腾医药化学药品其他TPOreceptor慢性肝病合并血小板减少症2023-06-295.129马吉妥昔单抗注射液注射剂再鼎医药;Baxter生物制品抗体HER2HER2阳性乳腺癌2023-09-013.130马立巴韦片片剂Shire;武田;康泰伦特药业化学药品其他UL97CMV感染2023-12-215.131马昔巴特口服液口服溶液剂北海康成化学药品其他ISBTAlagille综合征2023-06-025.132米托坦片片剂化学药品其他notavailable肾上腺皮质癌2023-09-085.133尼替西农胶囊胶囊剂化学药品其他HPPD酪氨酸血症2023-02-205.134尼替西农口服混悬液口服混悬剂化学药品其他HPPD酪氨酸血症2023-02-205.135吡仑帕奈口服混悬液口服混悬剂杜芬药厂(集团);卫材化学药品其他AMPAreceptor癫痫局灶性发作2023-05-175.136替拉珠单抗注射液注射剂(皮下)SunPharmaceutical生物制品抗体IL-23p19斑块状银屑病2023-05-303.137注射用维博妥珠单抗注射剂(冻干)生物制品抗体microtubule;CD79b弥漫性大B细胞淋巴瘤2023-01-133.138盐酸艾司氯胺酮鼻喷雾剂鼻用喷雾剂化学药品其他NMDAreceptor重度抑郁症2023-04-205.139Ozanimod胶囊胶囊剂Celgene;百时美施贵宝;赛默飞世尔科技化学药品其他S1PR1;S1PR5临床孤立综合征;多发性硬化症2023-02-025.1请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明行业跟踪报告40氮卓斯汀氟替卡松鼻用喷雾剂鼻用喷雾剂晖致;Mylan;Cipla化学药品其他glucocorticoid;H1receptor季节性过敏性鼻炎2023-07-045.141Copanlisib注射用冻干制剂注射剂(冻干)拜耳化学药品其他PI3Kδ;PI3Kα滤泡性淋巴瘤2023-05-235.142盐酸纳呋拉啡口崩片口腔崩解片三生制药;BushuPharma;TorayIndustries化学药品其他κopioidreceptor尿毒性瘙痒症2023-07-045.143盐酸特泊替尼片片剂德国默克化学药品其他c-Met非小细胞肺癌2023-12-085.144盐酸替洛利生薄膜衣片片剂Bioprojet;赛默飞世尔科技化学药品其他H3receptor发作性睡病日间嗜睡;发作性睡病猝倒2023-07-045.145盐酸依特卡肽注射液注射剂安进;赛默飞世尔科技化学药品CaSR慢性肾病继发性甲状旁腺功能亢进2023-05-095.146Inclisiran注射液注射剂Sandoz;诺华化学药品核酸ASGPR;PCSK9高胆固醇血症2023-08-225.147Erenumab注射液注射剂诺华;安进生物制品抗体CGRPreceptor偏头痛2023-09-213.148瑞舒伐他汀依折麦布片片剂赛诺菲化学药品其他HCVentry;NPC1L1;HMG-CoAreductase家族性高胆固醇血症2023-12-275.149蔗糖氢氧化氧铁咀嚼片咀嚼片ViforPharma;泰格医药化学药品其他P慢性肾病高磷血症2023-02-245.150甘精胰岛素利司那肽注射液1:1注射剂赛诺菲生物制品其他insulin;GLP-1RII型糖尿病2023-01-133.151赖脯胰岛素注射液注射剂(超速效)礼来生物制品insulinI型糖尿病2023-12-083.1请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明行业跟踪报告美国生物医药的受理和审评主要由美国食品药品监督管理局（FDA）的药物评价和研究中心（CDER）和生物制品评价与研究中心（CBER）负责。CDER的职责主要是审查并确保新药、仿制药和非处方药上市安全，其中包括对一些生物制品的监管。CBER则负责对生物和相关产品（包括血液、疫苗、过敏原、组织以及细胞和基因疗法）的监管。全年来看，美国FDA药物评价和研究中心（CDER）共批准了55种新药，获批总比31%总数远超近10年的平均水平（46种）。图7、1994-2023年CDER批准的新分子实体和生物制剂数量资料来源：FDA，NatureReviewsDrugDiscovery（2024兴业证券经济与金融研究院整理按治疗领域划分，肿瘤学依旧为获批新药数量最多的领域。CDER在2023年批准了13种（24%）新的癌症疗法；神经病学位居第二，有9种（16%）获得批准；传染病和血液学并列第三，各有5种（9%）。请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明行业跟踪报告图8、2023年按治疗领域划分的CDER批准新药资料来源：NatureReviewsDrugDiscovery（2024），兴业证券经济与金融研究院整理按药物类型划分，2023年小分子仍然占据CDER批准新药的半壁江山，达到31款，占比为56.4%（31/55）。值得关注的是，药品类型继续变得更加多样化1）基于核苷酸的疗法数量有所增加，包括第二款RNA适配体药物的获批2）在抗体方面，有4款双特异性T细胞抗体获批。图9、2023年按药品类型划分的CDER批准新药资料来源：NatureReviewsDrugDiscovery（2024），兴业证券经济与金融研究院整理从药物的创新性来看，2023年CDER批准的55款新药里，共有20款新药属于请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明行业跟踪报告First-in-class药物，占全年获批新药总数的36%。这些新药的作用机制不同于现有的疗法，在没有令人满意的替代疗法的情况下，为患有特定疾病的患者带来了新的希望。此外，2023年，CDER批准的55个新药中有28个（51%）被批准用于治疗罕见疾病（在美国影响不到20万人的疾病）。图10、2023年CDER批准的First-in-class药物资料来源：FDA，兴业证券经济与金融研究院整理图11、2023年CDER批准的孤儿药资料来源：FDA，兴业证券经济与金融研究院整理在2023年，55种CDER批准的新药中有9款斩获FDA授予的突破性疗法认定，占到了总数的16%。突破性治疗药物需要提供初步的临床证据表明该药能够实质性改善现有治疗药物的临床终点，获得突破性疗法认定后该药物可以享受快速通道的所有权利，申请者还可以在药物研发中获得强化指导以及高效的审评指导等。另有25种（45%）新药被指定为快速通道资格（FastTrack）；有31个（56%）加速批准途径旨在比传统批准更快地将能够提供重要治疗进展的药物推向市场，这可能使更多药物在更短的治疗时间内显示出临床益处，造福更多相关疾病患者。请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明行业跟踪报告图12、2023年CDER批准的突破性疗法资格药物资料来源：FDA，兴业证券经济与金融研究院整理图14、2023年CDER批准的优先审评资格药物资料来源：FDA，兴业证券经济与金融研究院整理图13、2023年CDER批准的快速通道资格药物资料来源：FDA，兴业证券经济与金融研究院整理图15、2023年CDER批准的加速批准资格药物资料来源：FDA，兴业证券经济与金融研究院整理《处方药用户费用法》（PDUFA）授权FDA向生产药品的公司收取费用，从而日期当日或之前获批，并且CDER在“firstcycle”的审查时批准了55种新药物请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明行业跟踪报告图16、2023年在PDUFA日期当日或之前获批比例资料来源：FDA，兴业证券经济与金融研究院整理图17、2023年首轮审查即获批比例资料来源：FDA，兴业证券经济与金融研究院整理2022年批准的37种药物中有20种（54%），2021年批准的50种药物中有27种（54%2020年批准的53种药物中有21种（40%2019年批准的48种药物中有20种（42%）属于First-in-class。2.2023年有36种药物（65%）通过至少一种加速途径获得批准，2022年同为65%，2021年这一比例高达74%，2020年和2019年分别为68%和60%。1)2023年，55种药物中的9种（16%）获批为突破性治疗（BreakthroughTherapy），比2022年的35%，2021年的28%和2020年的42%比例降低相较2022年的32%和2021年的36%显著增加。2)2023年，55种药物中有9种（16%）采用了加速批准途径（AcceleratedApprovalpathway为近几年较低水平。相比之下，2022年有16%、2021年有28%、2020年有23%获得了加速批准指定。3.在罕见病方面，2023年获批55种药物中有28种（51%）被批准为罕见病的孤儿药。近年获批的孤儿药比例基本保持稳定，2022年占比54%（20/37种2021年占比52%（26/50种2020年占比58%（31/53种）。2023年，CDER批准了许多不同领域的有效药物疗法，成功帮助患者减轻疾病症状，并保护患者免受危及生命的疾病的侵害。请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明行业跟踪报告表3、2023年CDER批准的新药1转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性23456789pozelimab-bbfgpalovaroteneNgenla弥漫性大B细胞淋巴瘤/由滤泡性淋Inpefa鲍曼不动杆菌-醋酸钙不动杆菌复合perfluorhexyloctanepegunigalsidasealfa-iw请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明行业跟踪报告强生的talquetamab（Talvey）是一款first-in-class双抗，能同时靶向多发性骨髓瘤(MM)细胞上的GPRC5D和T细胞上的CD3，被加速批准用于治疗患有复发性或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，这些患者既往接受过至少4种疗法，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。辉瑞的BCMA×CD3双抗elranatamab（ElrexfioGenmab和艾伯维的CD20×CD3双抗epcoritamab（Epkinly）以及罗氏/基因泰克的CD20×CD3双抗glofitamab的获批使此类“T细胞衔接器”的获批药物数量达到8个。阿斯利康（AstraZeneca）的capivasertib（Truqap）是第一个获得批准的AKT抑制剂。FDA批准其与雌激素受体拮抗剂氟维司群联合用于治疗PIK3CA、AKT1或PTEN中一种或多种生物标志物改变的激素受体阳性、HER2阴性的转移性乳腺癌。AKT位于PI3K-AKT-mTOR信号通路中，PI3K和mTOR抑制剂此前已获得批准。该药物与评估PIK3CA、AKT1和PTEN状态的伴随诊断一起获得批准。Springwork的nirogacestat（Ogsiveo）是第一个上市的γ分泌酶抑制剂，用于罕见的硬纤维瘤和结缔组织的非癌性生长。辉瑞公司最初开发了用于治疗阿尔茨海默病的nirogacestat，然而γ分泌酶抑制剂治疗阿尔茨海默病的后期试验失败了，部分原因是这些药物对Notch信号传导的影响。Notch信号传导调节细胞功能，包括细胞的生长。Notch信号在硬纤维瘤中可能过度活跃，这为Springworks（辉瑞孵化）提供了这种小分子的替代开发途径。和Cohersus的特瑞普利单抗（Loqtorzi），使PD1/PD-L1抑制剂获批总数达到9个。更多此类免疫疗法可能会在2024年获得批准。这是首款获批上市的第二代NTRK/ROS1抑制剂，ROS1抑制剂类别迎来第五款获批药物。BMS于2022年以41亿美元收购了TurningPointTherapeutics，从而收购了这款小分子药物。请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明行业跟踪报告FDA还批准了葛兰素史克（GSK）的momelotinib，这是一种JAK1/JAK2/ACVR1抑制剂，用于治疗骨髓纤维化贫血患者。卫材和渤健的抗Aβ抗体lecanemab于2023年1月获得阿尔茨海默病的加速批准，并在6个月后获得全面批准。继渤健首款抗Aβ抗体aducanumab于2021年开创的有争议的监管先例之后，FDA基于lecanemab的淀粉样蛋白降低能力批准了该药物的加速批准。根据III期CLARITYAD试验的结果，该抗体在治疗18个月后，在CDR-SOB评分变化方面显示出比安慰剂有0.45分的获益。渤健和Ionis的tofersen（Qalsody）被加速批准用于SOD1突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS），这是第一个针对ALS遗传原因的疗法。SOD1型肌萎缩侧索硬化症是一种罕见的神经肌肉疾病，由突变和有毒的SOD1蛋白驱动。美国约有330人患有这种致命的疾病。Tofersen是Ionis首次发现的一种反义寡核苷酸，它将SOD1mRNA与大脑中较低水平的毒性SOD1结合。在最初旨在支持全面批准的III期试验中，Tofersen未能减缓SOD1ALS患者的疾病进展。但有迹象表明，该试验可能太短了，该药物成功地降低了SOD1和经元损伤的生物标志物神经纤维丝轻链（NfL）的水平。一个由9人组成的FDA咨询小组一致投票认为，根据一系列证据，数据支持该药物“合理可能”帮助人们的机会。FDA还批准了Reata的omaveloxolone（Skyclarys）用于治疗Friedreich共济失调，这是一种罕见的遗传性疾病，会逐渐损害神经系统。Omaveloxolone的作用机制尚不清楚，但它激活了NRF2通路，抑制氧化应激并可能保护神经元。该药物的II期临床研究结果显示，在治疗48周后，omaveloxolone组在改良的弗里德赖希共济失调评定量表（mFARS）评分上比安慰剂组提高了2.4分。.在传染病方面，几种新的传染病产品具有巨大的商业潜力阿斯利康的nirsevimab（Beyfortus）是最新上市的病原体靶向单克隆抗体，适用于在第一个RSV流行季出生或进入第一个RSV流行季的新生儿和婴儿，及24个月以下在第二个RSV流行季仍易患严重RSV疾病的婴幼儿。Nirsevimab是首个获准用于保护全体婴幼儿群体的预防方案，单次注射可提供至少5个月的保护，相当于典型的RSV季节的长度。FDA还完全批准了辉瑞的COVID-19组合产品奈玛特韦+利托那韦（Paxlovid）。这种抗病毒药物在疫情最严重的时候以创纪录的速度在辉瑞公司发现和开发，并于2021年获得了紧急使用授权。它在上市的第一年实现了189亿美元的销售额。请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明.在补体抑制剂方面，新获批产品涵盖不同的治疗方式、靶点和适应症2023年，补体系统药物进入收获期。在2023年之前，两种靶向C5的抗体已经获得批准，包括Alexion（现为阿斯利康）的首创mAb依库珠单抗（Soliris）。FDA于2007年首次批准该单克隆抗体用于治疗罕见的血液疾病阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。FDA批准了诺华的iptacopan（Fabhalta这是一种丝氨酸蛋白酶因子B的小分子抑制剂，B因子与C3相互作用以启动补体级联反应。Iptacopan是第一种用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的口服单药治疗药物。IvericBio和安斯泰来的avacincaptadpegol（Izervay）用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩，是一种RNA适配体，具有类似抗体结合和阻断靶标的能力，为首款眼部疾病补体蛋白C5抑制剂。其是继Eyetech和辉瑞的VEGF靶向适配体pegaptanib（Macugen，2004年FDA批准上市）获批19年后第二款上市的RNA适配体。再生元的C5靶向单克隆抗体pozelimab（Veopoz）于2023年8月18日获批，是FDA批准的首个用以治疗成人和1岁以上的CD55缺陷型蛋白丢失性肠病（CHAPLE）儿童患者的疗法。优时比（UCB）的zilucoplan（Zilbrysq）是一种由15个氨基酸组成的大环肽，也抑制C5。FDA批准该药物用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)。FDA还授予InflaRx的C5a靶向药物mAbvilobelimab（Gohibic）紧急使用授权，允许在接受有创机械通气（IMV）或体外膜肺氧合（ECMO）后48小时内开始治疗住院成人的COVID-19。然而，美国国立卫生研究院的COVID-19治疗指南小组表示，没有足够的证据推荐支持或反对。如果转化为完全批准，Gohibic将成为第一个靶向C5a的单克隆抗体。随着2023年5月安斯泰来Fezolinetant（Veozah）被批准用于更年期引起的潮热Fezolinetant靶向神经激肽3受体（NK3该受体最初作为下一代抗精神病药的靶标引起人们的兴趣，后来发现与激素介导的体温调节有关。Sage和渤健的zuranolone（Zurzuvae）为患有产后抑郁症（PPD）的女性提供了第一个FDA批准的口服选择。Zuranolone是一种口服神经活性类固醇(NAS)GABA-A受体阳性变构调节剂(PAM)，而GABA系统是大脑和中枢神经系统（CNS）的主要抑制性信号通路，对调节CNS功能有重要作用。2019年，FDA批准了Sage的请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明brexanolone（Zulresso），这是