药融云-医药行业“中国新靶点”：数据分析赋能未满足临床需求药物研发

中国新靶点”数据分析赋能未满足临床需求药物研发王中健博士深入挖掘“中国新靶点”88据药融云数据统计，全球新药总计159095个，涉及7042个靶点，16665家企业。>全球新药中，药物发现和临床前药物占比最大(88.1%),IND-NDA阶段的药物占比8.1%,批准上市药物占比3.8%。>全球新药中，首家研发企业为国内企业的药品总数为50912,占比32%。肿瘤领域中，处于临床阶段的药品数量最多，共计4764个，占比80%。全球批准上市新药全球2019-2023年批准上市新药全球批准上市新药全球2019-2023年批准上市新药全球159025个新药共涉及7042个靶点。>全球:NDA及以上研发阶段新药共涉及948个靶点，占所有靶点的13.5%。2019-2023年，全球共计批准上市784个新药，全球NDA及以上研发阶段新药全球2019-2023年批准上市新药全球NDA及以上研发阶段新药靶点2475615072604472560329435573221352中国获CDE受理I类新药概况获CDE受理I类新药数量统计2017-2021期间，获受理I类新药数量不断提高，2022》2017-2022期间，生物药数量CARG为39%,化学药数量CARG为24%。>2022年生物药占比较2017年增加14%;且占比首次超过50%,达到52%。中国获CDE受理I类新药靶点概况获CDE受理I类新药涉及靶点数量统计>2017-2022期间，我国I类新药受理数量及涉及靶点数量逐步提高，靶点数量CARG为41.7%。》2022年靶点集中度为30.5%,较2017年增长2.2%,热>2017-2022期间，排名前五的热门靶点分别为2017-2022期间，CD3、LAG3、TIGIT、RET、KRAS的研发热度有所2017-2022期间，前5%的热门靶点涉及药物占所有受理新药的44%,靶点集中度有所提升。0202深入挖掘“中国新靶点”在中国，国内企业研进展的靶点在全球范围内，已有药物处于IND及以上研发阶段的靶点在中国，国内企业研发较多且已取得研究进展的靶点中国全球中国及以上的靶点中去除国内企业研究较多且已取得研究进展的靶点，得到“中国新靶点”。靶点在全球范围内已经有药物处于IND及以上研发阶段，即在成药性上获得了一定的验证。各靶点按照药品数量进行排序，得到“中国新靶点”中的热门靶点，研究价值更大。新新药立项流程确定靶点是现代新药研发的基础根据适应症确定靶点根据适应症确定靶点进行药物设计●具有未满足的临床需求●研发热度高●市场前景广阔②利用药融云数据库，深入挖掘各细分适应症的02深入挖掘“中国新靶点”非酒精性脂肪性肝炎(NASH)为非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)的严重类型，与肥胖、胰岛素抵抗、2型糖尿病、高脂血症等代谢紊乱关系密切，好发于中年特别是超重肥胖个体，其临床表现为脂肪性肝炎、脂肪性肝硬化。》全球范围内，NAFLD的患病率超过25%,NAFLD患者中NASH患者占比为21~25%。随着全球肥胖症的流行，NASH的患病率将不断提升；预计到2025年，NASH药物的市场规模将达到200-350亿美元。●NASH患病率将不断提升，对国民健康构成严●除了saroglitazarmagnesium外，并无其他针对性药物获批。●急需成熟可靠的无创诊断方法。非酒精性脂肪性肝炎领域的“中国新靶点”》利用药融云数据库进行深入挖掘，共得到70个非》非酒精性脂肪性肝炎领域的“中国新靶点”的I期临床I期临床432222222ALOX12ACC1ALOX12ACC1>ACC有两种亚型，ACC1主要存在于脂肪生成组织中(肝脏和脂肪组织);ACC2主要存在于氧化组织中(骨骼肌、心乙酰辅酶A在ACC的作用下转化为丙二酰辅酶A,从而调节从头脂肪生成和脂肪酸氧化。因此，抑制ACC可以从源头上治疗NASH。NASH治疗中调节ACC1/2的进化策略 药高脂血症吉利德吉利德辉瑞I期临床美国患者在治疗12周后，A治疗方法④胰腺与胰岛移植(目前恢复患者生理性胰岛素分泌的唯一手段)未满足的临床需求221型糖尿病领域的“中国新靶点”1型糖尿病领域的热门“1型糖尿病领域的热门“中国新靶点”》1型糖尿病领域的“中国新靶点”的TOP3靶点分4111111222112药品名称研发企业全球最高研发阶段批准上市Ⅱ期临床I期临床Ⅱ期临床国家/地区试验登记号与单独使用胰岛素相比，复方制剂可在临床试验的24天内，显著改善了平》肥胖是由能量摄入和能量消耗长期失衡导致脂肪过度堆积的一种慢性代谢性疾病，BMI≥28即可诊断为肥胖。》肥胖是一种独立疾病，也是许多疾病的主要危险因素，例如：2型糖尿病、非酒精性脂肪性肝病、心血管疾病等。据WHO统计，自1975年以来，全球肥胖患病率几乎增加了两倍。2015-2019年，中国成人(≥18岁)肥胖患病率超过16.4%。在成年人中，过去男性的超重和肥胖的患病率低于女性，但近年来这种差异缩小甚至逆转。●随着肥胖患者的急剧增加，肥胖问题已成为全球的主要公共问题。●通过药物治疗和生活方式干预治疗肥胖，有效●药物治疗和手术治疗存在一定的副作用。肥胖领域的“中国新靶点”利用药融云数据库进行深入挖掘，共得到44个肥212134GDF15及其在研药物GDF15),是TGFβ超家族的成员。>GDF15在多个组织中大量表达，包括肝、肠、肾和胎盘。在动物模型中，GDF15通过与胶质细胞源性神经营养因子家族受体α样受体(GFRAL)结合，从而诱导ERK、AKT和PLC的磷酸化，减少高脂饮食的摄入量，达到治疗肥胖的作用。除肥胖外，GDF15还是治疗2型糖尿病、非酒精性脂肪性肝病、心血管疾病和癌症恶病质的有潜力的候选靶点。药品名称药品名称NNC-0247-研发企业肥胖全球最I期临床美国美国美国美国试验登记号GDF15-GFRAl-RET信号复合体的形成模型—治疗方法①药物治疗②异基因造血干细胞移植未满足的临床需求急性髓系白血病领域的“中国新靶点”I期临床π期临床7》急性髓系白血病领域的“中国新靶点”的TOP3靶7HLA-A2及其在研药物>HLA-A2是人类白细胞抗原(humanleukocyteantigen,HLA)最常见的I类亚型；HLA为人类6号染色体上的基因复合物，编码调节免疫系统的细胞表面蛋白，也被称为>T细胞识别肿瘤细胞上的HLA-A2复合物，并释放干扰素γ等细胞因子，引发细胞毒性反应。肿瘤细胞上HLA-类的缺失是导致肿瘤细胞免疫逃逸的主要原因之一。药品名称研发企业罗氏AML全球最高研发阶段国家/地区I期临床欧洲I期临床美国I期临床