基于卫生部将血友病用药

有关卫生部将血友病用药纳入国家基本药品目录的建议血友病概述血友病是遗传性的出血性疾病，病因是患者血液中某种能够促使血液凝固的蛋白缺失或减少。在先天性出血性疾病中，血友病是最常见的一种，特别甲型血友病，新生儿发病率为万分之一，在血友病患者中的比例约占85％，另首先是血友病乙。现在血友病通过药品治疗是能够较好控制的，全球约40万血友病患者能够过上健康的生活。但如果不进行药品治疗，出血不止会造成激烈疼痛、严重关节损伤、坏死残疾以及死亡。自发性内出血和外伤流血难止是本病的最大特性(参见附件1)。血友病患者的痛苦人体内大量的毛细血管和血液组织，不可预期的出血是人们无法控制，由于血友患者体内缺少凝血因子，无法正常凝血，因此血友病患者会产生自出血靠本身难以止血。频繁的的关节出血，肌肉出血，内脏出血，给患者带来疼痛，造成患者终身残疾，严重的出血甚至威胁生命。中重度血友病患者如得不到及时有效的治疗，致残、致死率会非常高（参见附件2）。血友病的治疗血友病到现在为止，没有根治的方法。但通过注射“冻干人凝血因子或凝血酶原复合物”增加患者体内的凝血因子活性水平，能够有效地消除患者的出血症状，这是现在唯一的控制和治疗血友病办法，这被称为替代治疗。呼吁近年来随着国家改善民生的举措，医保政策的不停出台和改善，城乡职工、居民血友病患者的用药困难问题在一定程度上得到了缓和。但我国是人口大国，农业大国，绝大部分中国血友病患者都集中在农村，由于治疗药品昂贵他们还要每天面对着失学，失业，失血，残疾，甚至死亡的威胁。国家在大力推动新型农村合作医疗，诸多农村患者得到了更多的协助。但由于新型农村合作医疗采用的是国家基本药品目录，血友病治疗唯一用药并不在基本药品目录中，造成农村的血友病患者治疗血友病并不能报销，农村血友病患者无法享有国家医保。我们呼吁卫生部能尽快将血友病用药纳入国家基本药品目录，有下列几点因素：一、我国是人口大国，中国是一种有13亿人口、农村人口仍占全国人口总数56%的大国，按照血友病患者新生儿万分之一的发病率来计算，在中国农村最少有7万血友病患者。血友病患者所用的药品是血液或生物制剂，其中甲型患者需要冻干人凝血因子，乙型患者需要凝血酶原复合物，这些药品是血友病患者唯一用药，但价格极其昂贵。一支200IU冻干人凝血因子Ⅷ的市场价格为396元，一支250IU重组人凝血因子Ⅷ的价格为1320元，并且患者需要终身用药，家庭经济负担十分沉重（参见附件3、附件4）。二、由于冻干人凝血因子是血友病患者的唯一用药，因此世界卫生组织基本药品原则清单第16版，第10.2条规定（参见附件5）:影响凝血的药品：冻干人凝血因子Ⅷ，凝浓缩的第IX因子复合物（凝血因子，第II、VII、IX、X因子）血友病患者用药均为补充药品，列入基本药品目录。世界卫生组织小朋友基本药品原则清单第2版，第11.2规定（参见附件5）：特殊用途的血浆成分：冻干人凝血因子Ⅷ，凝浓缩的第IX因子复合物（凝血因子，第II、VII、IX、X因子）小朋友血友病患者用药为补充用药。从人道主义的伦理观来说，无论什么人患何种疾病，无论这种病的发病率多么低，只要有一种药品能够治愈或者缓和病症，其价格再昂贵、也是对患者生命的基本保障。对于血友病而言，凝血因子Ⅷ和凝血酶原复合物正是血友病患者的唯一救命药。三、国家人力资源和社会保障部在最新《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（）中，将血友病患者使用的冻干人凝血因子Ⅷ列为甲类药品，凝血酶原复合物，重组因子Ⅷ列为乙类药品。但由于上述两种药品不在国家基本药品目录中，农村新农合患者现在的治疗还是自费，得不到解决。启动的国家“十二五规划”建议把基本医疗卫生制度作为公共产品，向全民提供，优先满足群众基本医疗需求。应当健全覆盖城乡居民的基本医疗保障体系，逐步提高保障原则，建立完善以国家基本药品制度为基础的药品供应保障体系，新增医疗卫生资源重点向农村和都市社区倾斜。将血友病用药纳入国家基本药品目录，正是体现了这一点。四、现在安徽、河南等地区已经把血友病列为新农合大病门诊报销病种（参见附件6、附件7、附件8），同时其它各地区城乡居民和职工医保政策也逐步趋于完善（参见附件9），但是我国是人口大国，农业大国，现在的医保普及状况还远远达不到抱负效果，因此将血友病用药纳入国家基本药品目录势在必行。根据实践状况来看，将血友病用药纳入国家基本药品目录这一举措，对农村血友病患者的治疗发挥了卓越的效果，能够获得较好的社会效益。总而言之，我们恳请贵部，体恤广大农村血友病患者的实际困难，将血友病用药纳入国家基本药品目录中，推动农村医保普及贯彻，使农村血友病患者也能享有国家医保有关政策，造福百姓。中国血友病联谊会中国血友之家2月2附件1、血友病介绍附件2、缺少治疗给血友病患者造成的伤害(图片)附件3、北京市凝血因子最高零售价售价表附件4、重组人凝血因子Ⅷ最高零售价格附件5、世界卫生组织（WHO）基本药品目录摘要附件6、河南省新型农村合作医疗统筹赔偿方案附件7、安徽农民血友病患者享有赔偿方案附件8、崇明县农村合作医疗工作实施意见的告知

附件1、血友病介绍血友病是一种由于基因缺点而引发的遗传性出血性疾病，患病者普通为男性。病人因体内缺少某种凝血因子而经常发生内出血，靠本身机能难以止血。血友病有下列几个特点：1、新生儿发病率在约为1/10000甲型和乙型血友病最为常见；两者患者比例大概4：1；北京市如按1300万人口估算，血友病患者约1000—1300人。2、出血部位重要集中在各大关节（膝、肘、踝、髋、肩）、肌肉和内脏的内出血；3、是“最疼痛的疾病”之一。发病时如得不到及时的治疗，出血过程伴有巨痛，患者经常数日夜不能寐，极度痛苦，无治疗条件的往往靠杜冷丁、吗啡等成瘾性强效止痛药度过发病期，但这并不能起的任何治疗作用，只是缓和疼痛；4、是一种终身疾病，暂无法根治，只能对症治疗；5、治疗用药较单一，疗效明显，费用昂贵!发病时的重要治疗方式为静脉点滴或静脉注射给药，门诊治疗即可。治疗办法为替代治疗，补充冻干人凝血因子Ⅷ（甲型血友病患者）和凝血酶原复合物（乙型血友病患者）即可。每个血友病患者每年的治疗费用根据体重大小和病情轻重大概需要5-10万元。血友病的治疗费用带给患者及其家庭巨大的经济压力，一人有病往往拖垮一种家庭乃至亲友，因病致贫的现象非常多。患者家庭的困苦可想而知，急待政府的实际协助。6、如果得不到长久、有效的治疗和护理，将造成患者高致残、高死亡率；7、血友病由于是一种全身出血性疾病，其出血部位多集中在肌肉组织、关节、内脏，身体状况不稳定，随时可能发生出血，部位不唯一，没有拟定性。治疗是终身的；费用及其昂贵。8、如果患者能得到长久、有效的治疗和护理，身心状况、寿命均可达成近似正常人群的水平。血友病患者在出血时能够通过及时输注凝血因子等药品来有效地控制出血，避免发生残疾和生命危险，学习、生活、参加社会活动也可保持基本正常，成为对社会有用的人，而不是成为社会或家庭的负担。附件2、缺少治疗给血友病患者造成的伤害(图片)腹腔出血形成巨大血肿。血肿感染、表皮溃烂后进行引流。腿肌肉长久血肿、穿孔，后被迫截肢。年6血因血友病并发症早逝，年仅42岁。重复出血得不到及时治疗造成关节畸形、活动障碍、肌肉萎缩。这些出血状况，如能得到及时有效的治疗，是完全能够避免的。腹腔出血形成巨大血肿。血肿感染、表皮溃烂后进行引流。腿肌肉长久血肿、穿孔，后被迫截肢。年6血因血友病并发症早逝，年仅42岁。重复出血得不到及时治疗造成关节畸形、活动障碍、肌肉萎缩。这些出血状况，如能得到及时有效的治疗，是完全能够避免的。

附件3、北京市凝血因子最高零售价售价表北京发改委公布凝血酶原复合物[因子ⅡⅦⅨⅩ]注射剂200单位(冻干粉)194元/瓶京发改[]61号-01-26北京发改委公布凝血酶原复合物[因子ⅡⅦⅨⅩ]注射剂400单位(冻干粉)330元/瓶京发改[]61号-03-03北京发改委公布凝血酶原复合物[因子ⅡⅦⅨⅩ]注射剂1000单位(冻干粉)666元/瓶京发改[]61号-03-03北京发改委公布人凝血因子Ⅷ注射剂200单位(冻干粉)396元/瓶京发改[]279号-03-03北京发改委公布人凝血因子Ⅷ注射剂300单位(冻干粉)540元/瓶京发改[]279号-03-03北京发改委公布人凝血因子Ⅷ注射剂400单位(冻干粉)673元/瓶京发改[]279号-03-03北京发改委公布人凝血因子Ⅷ注射剂500单位(冻干粉)798元/瓶京发改[]279号-03-03

附件4、重组人凝血因子Ⅷ最高零售价格附件5、世界卫生组织（WHO）基本药品目录摘要

附件6、河南省新型农村合作医疗统筹赔偿方案豫卫农卫〔〕4号河南省卫生厅河南省财政厅河南省中医管理局有关印发《河南省新型农村合作医疗统筹赔偿方案（）》的告知各省辖市卫生局、财政局，各有关扩权县（市）卫生局、财政局：根据卫生部等部门《有关巩固和发展新型农村合作医疗制度的意见》（卫农卫发〔〕68号）精神，省卫生厅、省财政厅和省中医管理局制订了《河南省新型农村合作医疗统筹赔偿方案（）》，现予印发。请各地结合实际，认真贯彻执行。二〇〇九年八月二十八日河南省新型农村合作医疗统筹赔偿方案（）规范和完善新型农村合作医疗（下列简称新农合）统筹赔偿方案是新农合制度建设的基础和核心。为进一步加强新农合基金管理，提高基金使用效率和农民受益水平，推动新农合制度建设，制订下列方案。一、基本原则（一）坚持大额医疗费用补贴为主、兼顾受益面。新增各级财政补贴资金重要用于大病统筹，也可合合用于小额医疗费用补贴。（二）坚持以收定支，收支平衡，保障适度，略有节余。既要将合作医疗基金最大程度地用到农民身上，又要避免出现基金透支，确保基金安全。（三）坚持区域内相对统一。省辖市所辖县（含市、区，下同）赔偿模式和住院赔偿起付线、封顶线要基本一致。根据经济发展状况和农民医疗消费水平，各县具体赔偿比例可适宜浮动。（四）坚持便民利民宗旨。在确保基金安全的前提下，逐步简化报销赔偿程序，确保补贴资金及时兑现。（五）坚持合理运用卫生资源。适宜拉开不同级别医疗机构的起付线和赔偿比例，引导病人到基层医疗机构就诊。（六）保持政策的稳定性和持续性。原则上统筹赔偿方案的调节应从新的年度开始执行，并确保在一种运行年度内参合农民公平享有新农合政策。二、具体内容（一）完善统筹赔偿模式通过几年的实践探索，我省新农合已形成大病统筹加门诊家庭账户、大病统筹加门诊家庭账户加门诊统筹、大病统筹加门诊统筹三种模式。随着新农合筹资水平的提高，为扩大新农合受益面，提高新农合基金使用效益，逐步推行大病统筹加门诊统筹的赔偿模式。，各省辖市要在继续完善住院统筹、特殊病种大额门诊赔偿的基础上，选择乡村两级卫生服务网络比较健全、新农合管理比较规范的2-3个县（市、区）开展门诊统筹试点。激励各省辖市主动发明条件，整体推动门诊统筹模式。原则上省政府拟定的医改试点县（市、区）要全方面实施门诊统筹，以往实施门诊统筹与家庭账户相结合的县（市、区），要全方面过渡为门诊统筹模式。进一步扩大门诊统筹覆盖范畴，力求到全省全部开展新农合县（市、区）全部实施门诊统筹。……（五）扩大门诊赔偿范畴1、加强门诊家庭账户管理。实施家庭账户的地区，要改善和规范家庭账户基金使用与管理，使大多数参合农民直接受益。家庭账户基金由家庭组员共同使用，用于家庭组员门诊医药费用支出，也可用于住院医药费用的自付部分支出。家庭账户基金结余可结转下年度使用，但不允许用于抵冲下一年度参加合作医疗缴费资金。……3、扩大慢性病及特殊病种大额门诊医疗费用赔偿范畴。为解决部分参合农民因患慢性病等特殊病种门诊医疗费用负担过重问题，各地要将恶性肿瘤放化疗、慢性肾功效不全透析治疗、器官移植抗排异治疗、再生障碍性贫血、血友病等特殊病种，以及Ⅱ期及以上高血压病、冠心病（非隐匿型）、有并发症的糖尿病、急性脑血管病后遗症、肝硬化失代偿期、结核病（免费项目除外）、精神分裂症、类风湿性关节炎、慢性阻塞性肺气肿及肺心病等慢性病门诊费用均纳入大病统筹基金支付范畴。慢性病、特殊病赔偿不设起付线，按一定比例（适宜高于门诊统筹报销比例）或按年度定额包干的方法予以补贴。恶性肿瘤放化疗、慢性肾功效不全透析治疗、器官移植抗排异治疗、再生障碍性贫血、血友病等特殊病种的大额门诊治疗费用，按不低于40％的比例报销。……（八）本方案1月1日起执行，及以前下发的赔偿方案同时作废。各县（市、区）应在本方案的基础上制订具体实施方案，报经省辖市卫生局、财政局审核同意后，由县（市、区）人民政府下发执行。注：该附件中只保存文献中和血友病有关的部分内容附件7、安徽血友病患者享有农民赔偿方案安徽省新型农村合作医疗赔偿方案（）一、指导思想以《中共中央国务院有关深化医药卫生体制改革的意见》和《国务院有关医药卫生体制改革近期重点实施方案（—）》以及中共安徽省委、省人民政府《有关深化医药卫生体制改革的实施意见》为指导，贯彻卫生部、财政部、民政部、农业部、国家中医药局《有关巩固和发展新型农村合作医疗制度的意见》以及我省的《实施意见》的规定，结合我省新农合运行状况，科学合理使用新农合基金，提高赔偿比例，扩大受益面，巩固和发展与农村经济社会发展水平和农民基本医疗需求相适应的、含有基本医疗保障性质的新型农村合作医疗制度（下列简称“新农合”），让参合病人广泛得到更多的实惠。……六、门诊赔偿（一）慢性病门诊赔偿。1、常见慢性病门诊赔偿能够不设起付线，其可赔偿费用的赔偿比例不低于40%。各地分类设定不同病种的年度赔偿总额上限（原则上不超出2500元）。能够随时结报，也能够定时累计结报一次。常见慢性病涉及下列病症：高血压（Ⅱ、Ⅲ期）、心脏病并发心功效不全、冠心病（心肌梗塞）、脑出血及脑梗塞恢复期、慢性阻塞性肺气肿及肺心病、慢性溃疡性结肠炎、慢性活动性肝炎、肝硬化失代偿期、慢性肾炎、饮食控制无效的糖尿病、甲状腺功效亢进（减退）、癫痫、肝豆状核变性、帕金森氏病、风湿（类风湿）性关节炎、重症肌无力、系统性红斑狼疮。各地可根据本地慢性病疾病谱，结合新农合基金承受能力，适宜增加新农合保障范畴的慢性病病种，并可将上述费用较高的病种调入下文中的“特殊慢性病”范畴。2、特殊慢性病的门诊赔偿不设起付线，其可赔偿费用直接比照同级医院住院赔偿政策执行，可每季度累计结报一次。特殊慢性病涉及下列病症：再生障碍性贫血、白血病、血友病、精神分裂症、恶性肿瘤放化疗、慢性肾功效不全透析治疗、器官移植抗排治疗、心脏换瓣膜术后、血管支架植入术后等。各地可根据本地特殊慢性病疾病谱，结合新农合基金承受能力，适宜增加新农合保障范畴的特殊慢性病病种。3、上述常见慢性病和特殊慢性病（下列合称“慢特病”）的可赔偿费用是指针对该病必须（或专用）的药品、检查和治疗项目的费用。各县应组织二级以上医院的临床专家对常见慢性病制订“基本治疗方案”和“管理方案”，规定就诊医院级别、可报的药品、检查和治疗项目费用。“慢特病”的鉴定和认定程序要严格按照《安徽省新型农村合作医疗慢性病及特种疾病鉴定程序和管理方法》执行。……注：该附件中只保存文献中和血友病有关的部分内容

附件8、崇明县人民政府批转卫生局制订的崇明县农村合作医疗工作实施意见的告知

各乡、镇人民政府，县政府各委、办、局，县各直属单位：县人民政府同意县卫生局制订的《崇明县农村合作医疗工作实施意见》，现转发给你们，请认真按照执行。二○○七年一月十七日崇明县农村合作医疗工作实施意见为进一步提高合作医疗保障水平，满足农民的基本医疗需求，根据市政府《有关提高我市农村合作医疗保障水平意见》（沪府办发〔〕4号）（下列简称《意见》）和《崇明县农村合作医疗工作实施意见》（崇府发〔〕104号）文献精神，对本县农村合作医疗工作提出下列实施意见：一、保障对象（一）应参加对象

本县范畴内未参加“城乡职工基本医疗保险”、“小城乡医疗保险”、“中小学生和婴幼儿住院、门诊大病基本医疗保障”的含有本县农业户口的农村常住居民为应参加对象，规定一人参加时，该居民所在家庭的其它应参加对象均须参加。（二）可参加对象

1、已参加“小城乡医疗保险”的本县农村居民。

2、含有本县农业户口，年纪在18周岁下列，已参加“中小学生和婴幼儿住院、门诊大病基本医疗保障”的人员。

上述两类人员可参加户籍所在地乡镇的合作医疗，但只能享有普通门急诊医药费赔偿。二、基金来源（一）政府扶持

根据《意见》的规定，从起，各区县及乡镇政府扶持合作医疗的资金与个人交纳资金全市平均之比不低于1︰1，且崇明在要达成全市人均筹资水平218元。据此，拟定县、乡镇政府对合作医疗的扶持资金各为人均55元（以农业人口数为准）。（二）个人缴费

根据《意见》有关“到，各区县合作医疗资金个人缴纳部分占人均合作医疗经费比例不低于40%，并按照市统计部门公布的数据，达成不低于本地农民人均纯收入的2.0％”的规定，结合崇明实际，拟定本县农村合作医疗应参加对象个人筹资原则为110元，可参加对象个人筹资原则为100元。三、基金使用与赔偿原则（一）基金类型

1、县抗大病风险型基金。由市政府补贴资金中的25%部分、县政府扶持资金55元以及个人缴费部分中的10元构成，用于5000元以上住院及门诊大病医药费的赔偿。

2、乡镇福利型基金。由市政府补贴资金中的75%部分、乡镇政府扶持资金55元、个人缴费部分中的60元以及公司和村集体补贴资金等构成，用于5000元下列（含5000元）门急诊和住院医药费用的赔偿。

3、个人医疗基金帐户。个人缴费部分中的40元，继续存入个人医疗基金帐户，用于个人门急诊和住院医药费结算。（二）赔偿比例

1、门诊和住院可报医药费年累积在5000元下列（含5000元）的，由乡镇福利型基金统筹赔偿。赔偿比例为：

（1）门诊：在村卫生室就诊赔偿60%，在乡镇社区卫生服务中心就诊赔偿50%，在县、市级医疗机构就诊赔偿40%，村卫生室门诊费用每次限额30元，乡镇级及以上医疗机构门急诊费用每次限额120元。个人门急诊医药费结报时，按赔偿比例先充减个人医疗帐户资金，充减完个人医疗帐户资金后，进入乡镇福利型基金统筹赔偿，