基因工程在疾病治疗方面的应用

基因工程在疾病治疗方面的应用定义用现代基因重组高科技对基因进行克隆通过重组DNA导入大肠杆菌、酵母或动物细胞成功构建工程菌株或细胞株在工程菌株、细胞中所表达生产的新型药物包括细胞因子、多肽类激素、溶血栓药物、疫苗、抗体、反义RNA及基因治疗药物等等多种难治疾病优点、发展和现状PartOne自1982年美国Lilly公司上市了第一个基因工程产品——人胰岛素以来，至今已有基因工程药物大约140多种上市，尚处于临床试验或申报阶段的基因工程药物有500多种基因工程药物因其疗效好、应用范围广泛、副作用小的特点成为新药研究开发的新宠。也是发展最迅速和最活跃的领域当传统制药业的增长速度减慢时，基因工程制药正在加速发展，全世界基因工程药物持续6年销售额增长率都在l5％～33％，基因工程制药已成为制药业的一个新亮点目前基因工程药物的主要类型PartTwo分类胰岛素干扰素红细胞生成素生长激素白细胞介素集落刺激因子胰岛素是治疗糖尿病的特效药，长期以来只能依靠从猪、牛等动物的胰腺中提取，100Kg胰腺只能提取4-5g的胰岛素，其产量之低和价格之高可想而知。将合成的胰岛素基因导入大肠杆菌，每2000L培养液就能产生100g胰岛素!大规模工业化生产解决了这种比黄金还贵的药品产量问题胰岛素他们首先要找到胰岛素基因，在人的胰岛细胞里有一段特定结构的DNA分子指挥着胰岛素的合成，然后又找到在人的大肠里存在对人体无害的大肠杆菌。把人的胰岛素基因转入到大肠杆菌的细胞中，随着大肠杆菌的繁殖，胰岛素基因也一代代的遗传下去。大肠杆菌繁殖速度相当快，大约20分钟就能繁殖一代，把它放到大型的发酵罐里进行人工培养，就可以大量繁殖，并且生产出大量人的胰岛素。1981年，基因重组人胰岛素产品正式投入市场，大肠杆菌成了名副其实的生产胰岛素的“活工厂”，胰岛素供不应求的问题彻底解决了。至今仍是临床上治疗糖尿病最有效的方法。但是由于过去提取方法的落后，远远不能满足病人的要求。基因工程技术一问世，科学家就想到利用该技术来解决胰岛素药源不足的问题。干扰素是哺乳动物细胞在诱导下产生的一种淋巴因子，能够加强巨噬细胞的吞噬作用和对癌细胞的杀伤作用，抑制病毒在细胞内的增殖，用于肿瘤和其他病毒病的治疗。基因工程干扰素干扰素治疗病毒感染简直是“万能灵药”!过去从人血中提取，300L血才提取1mg!其“珍贵”程度自不用多说。基因工程人干扰素α-2b(安达芬)是我国第一个全国产化基因工程人干扰素α-2b，具有抗病毒，抑制肿瘤细胞增生，调节人体免疫功能的作用，广泛用于病毒性疾病治疗和多种肿瘤的治疗，是当前国际公认的病毒性疾病治疗的首选药物和肿瘤生物治疗的主要药物。生长激素白细胞介素集落刺激因子ThreeinOne人体生长激素能够治疗侏儒症和促进伤口愈合，动物生长激素能够加速畜禽生长发育。目前，人和动物的生长激素基因都已经在大肠杆菌中成功表达．在医学和畜牧业领域取得了很好的应用效果。是一种抗肿瘤免疫因子．可促进T细胞的生长、增殖和分化，也可促进B细胞的生长和增殖，同时能够增强杀伤性淋巴细胞的功能，也用于癌症的治疗。分为2类：一类为粒细胞集落刺激因子，另一类为巨噬细胞集落刺激因子。二者都可促进体内白细胞的增殖，增强粒细胞的功能，调控造血功能，用于肿瘤病人化疗后白细胞下降等的治疗DNA重组技术为新一代疫苗——基因工程疫苗的研制提供了全新的方法。基因：I=程疫苗是指应用DNA重组技术，通过基因组改造，降低病原微生物的致病性，提高免疫原性，进而达到防治传染病的目的。迄今为止，基因工程疫苗是最先进的疫苗，相比传统疫苗而言它有巨大的优势。123一种肾脏产生的作用于肾髓的造血相关细胞因子.使原始红细胞的成熟期缩短，调节肾髓中的造血细胞含量，用于肾功能不全引起的贫血、放射化疗引起的贫血以及其他一些罕见的贫血症的治疗．还可用于外科手术前准备自体输血的病人.红细胞生成素目前是在培养的哺乳动物细胞中表达，但成本较高，生产过程复杂.红细胞生成素基因工程药物目前的研究方向是通过关键技术的突破性研究，研发具有自主知识产权，对治疗人类重大疾病能够产生确切的疗效，毒副作用较小，可以进行大型规模化生产，质量较为稳定的、功能可控的基因工程药物，并且在原有基因工程药物的基础上，扩大临床治疗效果和应用范围.开发系列制剂，满足不同患者的需求，基因工程疫苗种类PartThree应用基因工程技术开发的已经使用和正在研制的新型疫苗种类主要有基因工程亚单位疫苗、基因工程活载体疫苗、核酸疫苗、合成肽疫苗、转基因植物可食疫苗等。展望疫苗开发具有安全性、有效性、价廉性、易推广性等特点。基因工程疫苗具有传统疫苗无可比拟的优点，是疫苗产品开发的主要方向。研制多联或多价疫苗是基因工程疫苗的主要发展方向。蔬菜水果为“天然药物”我国科学家，他们也正在为西红柿做着各式各样的“基因手术”，使蔬果成为“天然药物”功能食品，可用来治病。生病了，也许不必打针，也用不着吃药，只要随口来上几个水果就行。研究人员首先要将某种特定蛋白植入普通西红柿，经多代繁殖，使被转入的基因逐步稳定化，并最终成为一个独立的番茄品系。这时，这些番茄家族新成员就可以从实验室大步走向田间大规模繁衍。首批问世的药物西红柿将分别用于治疗高血压、血蔬果为“天然药物”友病和骨质疏松症。对于一些重症患者，西红柿疗法也许还不能完全替代传统药物治疗，但它们至少能起到“神奇”的辅助疗效。一种名为抗乙肝的西红柿也已在中国农科院生物技术研究中心培育成功，目前正处于环境释放阶段。虽然它不能治愈乙肝，但只要一年吃上几个，就能完全代替乙肝疫苗注射。预计~U2004年底，这种“疫苗水果”将首先亮相于全国20个大城市的超市，每个西红柿售价约为2元。可以预见，用不了很长时间，酸甜可口的番茄就将正式升格为人见人爱的“天然药物”。对于病人而言，吃药将变成一种品尝美味的享受。基因工程药物研究未来的发展方向PartFour基因工程药物开发研究是一个系统工程，技术含量高，决策管理风险大。但是只要在具体的研发过程中充分注意并解决好其内在问题，所投入的人力、财力就会发挥最大作用，成功的可能性就越大。相信随着基因组学、蛋白质组学的发展，人们对基础医学、基础药学、基础药理学、分子生物学、生物信息学等的认识也越来越深入，特别是对许多疾病的发病机理的认识越来越清楚，越来越多的基因产物将成为基因工程药物开发的目标，基因工程药物开发将会迎来一个美好的明天阻埘。基因工程技术的运用使药品开发发生了根本性的转变，治疗性蛋白质分子设计与工程化已取得突破性进展，如今基因工程药物已进入第三代蛋白质治疗药物发展阶段。通过基因工程手段可以使过去一些生产困难的产品，如激素、酶、抗体等生物活性物质明显提高产品质量与收率，同时大幅度降低生产成本，提高患者的用药水平和生活质量。基因工程技术应用于药物研制是一项造福于人类的宏伟工程，随着科学技术的发展，基因工程药品必将会给人类带来巨大的经济效益和社会效益。..............................基因治疗PartFive非病毒载体递送微小RNA治疗肿瘤微小RNAs(microRNAs，miRNAs)是一种转录后水平调控基因表达的非编码小RNAs。已有大量研究显示，miRNAs在肿瘤发生发展过程中发挥重要调控作用，如肿瘤细胞的增殖、转移、凋亡和耐药性等方面。因此，miR