降低基因治疗的生产成本

降低基因治疗的生产成本七月2023行业挑战及充满前景的技术Luxturna350万美元B型血友病的静脉注射药物缩短上市时间。一个高利润却有挑战的机遇20161613是诺2019年至202236202842亿美元。增长近增长近基因治疗全球销售额1)[百万美元，2019-2028年]StrimveilsSkysona

Imlygic

Zynteglo

Hemgenix

LuxturnaRoctavian

Zolgensma

4,299133871

2023-2028CAGR0%+16%

3,8231

28156

44%3,5711

919847

326

-2%3,1101

92203

7738

249227

388

39%1405430

349

359

59%2,5931

94308

89310%89310%55%1,8581,9607%419619

1,067

30%+61%

2,0391

21091

302

719+89%

+4%1,227

96118

9289824426

274326

5313443

8643861

31

161

1,2231,2511,2231,2511,41920212022202320242025202620272028

1,650

1,7623412019

2020

（基因治疗制造面临的关键挑战载体制造载体是基因治疗制造成本的主要驱动因素。实际成本因所需的载体类型或亚型的不同而具10价值2,000美元到15,00。500个500升批次比2,0002,000（00Hemenix300-700100-200万美元的范围内。制造战略高制造成本和近年来的全球经济压力意味着现在比以往任何时候都更重要的是要有一个明目前，约70-80%的载体生产在早期阶段是外包出去的，45-50%在后期和规模生产阶段是外包出去的。这使得专业合同制造商只能进行小规模生产。（不同的载体具有不同的转染效率/不同的载体具有不同的靶点（（应资金挑战最近全球生物技术投资的低迷困扰着基因治疗行业。2021年至2022年间，生物技术风险投45（20182022基因治疗制造的主要挑战载体制造趋势一些领域内的新进展有助于提高产量和批次规模/一致性:专业化：/比例。新一代制造方法：自动化：下游加工：造系统进行精细调整和适应。分析:F对一种名为delandistrogenemoxeparvovec/20%。载体趋势主要载体(AV45是慢病毒,20(,6S,8)和逆转录病毒R,2)。AAVAAV进行杂AAVAAVDNA或RNAAAV大(在某些AAV大50%我们预测AAVs和LVs的使用很可能会继续增长，预计在五年内市场份额将分别达到40-50%和25-35%。非病毒载体技术新的非病毒载体技术有望成为基因治疗制造增长的重要推动因素。它们主要有三种类型:脂质纳米颗粒（LNPs）：LNPs们作为BioNec/OVID聚合纳米颗粒(PNPs)：PNPsLNPsPNPs的研究仍处/LNPs外泌体：发展。市场主导：在基因治疗市场上，病毒类载体运用最为常见，远基因治疗载体及AAV市场细分[2022]基因治疗腺相关病毒(AAV)(45%)腺病毒(AV)(16%)慢病毒基因治疗腺相关病毒(AAV)(45%)腺病毒(AV)(16%)慢病毒(LV)(20%)病毒(3%)疱疹病毒(8%)非病毒载体(10%)脂质纳米颗粒(LNPs)血清型脂质纳米颗粒(LNPs)

杆状病毒Vero2-2Phoenix-ECOHEK293HEK293