2022年中国基因治疗行业短报告 -众诚智库

生命健康系列研究众诚智库出品12类程模展趋势业优势的A蛋白质为靶点，对比传统小分子和抗体药物作用于蛋白质层面进行调控，基因治疗则是从指导蛋白质合成的根源DNA入手，通过调控基因治疗和传统药物的作用环节不同转录逆转录转录逆转录复制基因治疗复制翻译复制蛋白质传统治疗：公开资料整理，众诚智库基因治疗和传统药物的对比治疗物药物分子量作用层面靶点数量多多对较少作用机制化学作用力为主择性强弱强期长短短/中作用周期较长，以月计较短，以小时计期研发难度小大小给药途径静脉注射为主口服/静脉注射/肌肉注射静脉注射/皮下注射有效性从基因层面解决问题，从根治愈，特别是遗传疾病部分疾病只能控制，无法根治全性仍存在较大风险和未知因素，多个细分领域不成熟已形成相对完善的安全评估体系肿瘤等疗可分为体内基因治疗和体外(离体)基因治疗两大类类操作流程(步骤)作用机制/适应症技术及产业化体内基因治疗将携带治疗性基因非病毒载体直患者体内操作流程相对简单，大致可分为3个步骤将正常基因插入到病毒载体的DNA上体外包装产生具有感染能力的工程病毒重组后的病毒直接注入病人体内毒◼腺相关病毒(AAV)逆转录病毒等应症举例◼脊髓性肌萎缩症(SMA)◼色素性视网膜炎(RPE65)原性安全风险大，基因毒性病毒规模化生产难度高体外基因治疗将患者的细胞在体行遗传修饰后回输操作流程较复杂，可分为6个步骤将正常基因插入到病毒载体的DNA上重组后的病毒DNA体外包装获取病人的体细胞，体外培养扩增重组后的病毒感染获取的病人细胞携带正常基因的重组细胞体外培养扩增携带正常基因的重组细胞回输病人体内毒◼慢病毒(LV)逆转录病毒等应症举例◼不同类型的肿瘤(通过ACT细胞疗法的方法)CART市对病毒载量要求低：公开资料整理，众诚智库1960-1989年期探索1990-1998年狂热发展191960-1989年期探索1990-1998年狂热发展1999-2011年2012-至今度繁荣球缺陷病的基因治疗项目失败CRISPRCas疗发展脚步，中国基因治疗快速发展◼与欧美发达国家相比，我国基因治疗行业发展相对滞后。我国在上世纪90年代开始临床研究，2016年魏则西事件后，发展出现停滞。然优化”概念告终开始，主治血友病Gendicine晚期头颈癌产品Oncorine，适用于鼻咽癌床申请停滞：公开资料整理，众诚智库颁布主体关文件要内容12月《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》各级各类医疗卫生机构开展涉及人的生物医学研究伦理审查工作加快推进细胞治疗技术在急性B细胞白血病和淋巴瘤等恶性肿瘤、以及鼻咽癌和肝癌特有和多发疾病领域的应用示范与推广年7月部《生物技术研究开发安全管理办法》较大风险的人类基因编辑等基因工程的研究开发活动设为较高风险等级年2月《罕见病诊疗指南(2019年版)》一批罕见病目录，积极探索进一步提升罕见病保障水平的可行路径年5月《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》资源材料是指含有人体基因组、基因等遗传物质的器官、细胞等遗传材料年6月《人用基因治疗制品总论(公示稿)》疗制品生产制造、产品检定、质量控制等各环节做出要求年9月《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》疗产品的生产用材料、制备工艺与过程控制、质量研究与质量控制、稳定等方面提出指导意见年3月《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法(征求意见稿)》及人的生命科学和医学研究活动均应当接受伦理审查年3月民代表大会《中华人民共和国国民经济和社会发展第划和2035年远景目标纲要》基因组学研究应用，遗传细胞和遗传育种、合成生物、生物药等技术创新列为重域12月《“十四五”生物经济发展规划》药物、融合蛋白药物、生物仿制药、干细胞和细胞免疫治疗产品、基因治外泌体治疗产品年1月部门《十四五医药工业发展规划》胞治疗和基因治疗药物等新型生物药的产业化制备技术：公开资料整理，众诚智库应用养升DNA体体编辑技术胞基因治疗产品各类罕见病/遗传病发与应用粒纯化原材料/载体/目标成分的培养与纯化等粒菌体收获应用养升DNA体体编辑技术胞基因治疗产品各类罕见病/遗传病发与应用粒纯化原材料/载体/目标成分的培养与纯化等粒菌体收获检测中国基因治疗产业链仍不成熟，存在大量问题亟需突破，主要为产品的开发与需突破上游：病上游：病毒载体的生产患者厂应器过滤器、纯化仪萎缩症力Ⅱ型先天性黑蒙症视网膜疾病体瘤源：众诚智库资料来源：众诚智库66.7%65.0%66.7%65.0%外市场规模迅速扩大16年至2021年，市场规模从0.5亿美元增长到37.77亿美元，年复合增长率达137.48%，预计到.63%行业临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续获批上GR2025年全球基因治疗市场规模及增速437%%20.75411410.52016201720182019202020212022E2023E2024E2025E市场规模(亿美元)增速2025年中国基因治疗市场规模及增速458.2%0.152016201720182019202020212022E2023E2024E2025E市场规模(亿元)增速源：众诚智库CDMO基因治疗后续动能快速释放-中国罕见病患者约2000万，患有遗传疾病的人数达5700万，较美国患有遗传疾病的人数高出4倍以上-中国基因治疗的临床研究规模不断扩大，将继续帮助中国顶尖的肿瘤和遗传疾病治疗中心收集本土诊治的证据，积累基因治疗实践经验，形成良性循环-未来基因治疗不再局限于处理人类基因组中的单个基因缺陷基因治疗递送载体断优化-目前，大部分基因治疗的载体都为病毒载体，使用非病毒载体的项目大约仅占项目总数的28.3%-以腺相关病毒(AAV)、慢病毒(LV)为代表的病毒载体应用最为广泛-非病毒载体例如裸露DNA、脂质体、纳米载体等因具有成本低、制备简单、便于大规模生产、安全性高等优点成为重要研发领域基因治疗CDMO服务快速兴起-中国基因疗法热度显现，龙头企业纷纷布局，小型企业大量涌现，但基因治疗研发生产的瓶颈始终存在-基因治疗研发领域对于利用专业的CDMO团队降低成本的需求很高，基因治疗领域CDMO机构所提供的外包服务兴起-基因治疗CDMO模式，可提供服务包括载体选择与优化服务、载体构建和病毒包装服务、质量检测服务、临床阶段小规模生产服务、后期商业化生产服务，为研发生产所遇痛点提供解决方案间向竞争力(按市值)和元生物中国(上海)主要为提供病毒载体-腺相关病毒包装-AAV等的平台服务传奇生物(金斯瑞)中国(南京)集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体科济药业中国(上海)专注于治疗血液瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法诺中国(上海)专注细胞免疫治疗，涵盖血液及实体肿瘤的细胞免疫治疗产品管线睿基因中国(苏州)致力于基因编辑、病毒递送、大分子改造等先进技术睿昂基因中国(上海)聚焦肿瘤领域，拥有自主品牌检测仪器、检测试剂及第三方实验室雅辑因中国(北京)主要提供科技推广和应用服务业复星凯特中国(上海)专注于肿瘤免疫细胞治疗产品的研发驯鹿生物中国(南京)肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新基石，向实体瘤和自身免疫疾病发展百诺中国(深圳)致力于基因治疗产业领域产品发明、生产工艺发明、工程细胞发明等物中国(上海)主要发展h100系列生物基因工程腺病毒诺思兰德中国(北京)致力于心血管疾病、代谢性疾病、罕见病和眼科疾病等领域生物工程新药的研发和产业化源和力中国(北京)致力于以单纯疱疹病毒为载体的基因治疗创新药物的开发、生产和销售士针对失明、血友病遗传病的基因治疗方法等华国生物国为治疗严重的遗传疾病和罕见疾病开发革命性基因疗法国针对庞贝氏病的基因疗法和全套腺相关病毒技术等来国针对神经退化类疾病的基因疗法瑞国主要为罕见病的基因药物的研究和开发：公开资料整理，众诚智库库简介库简介◼众诚智库咨询顾问(北京)有限公司，是专注于“政府决策支撑”的国家高新技术企业，也是首家在国家“双创板”挂牌的咨询机构(股权交易代码：E00286)。众诚智库是工信部、商务部、生态环境部重要的产业和信息化支撑单位，主要为各司局和地方政府提供课题研究、决策支撑、产业运营服务。实支撑”为核心，以主导产业发展规划为牵引，通过“城市战略规划+产业规划+行动方案+政策制定+人才、创新、融资平台+招商引咨询服务。政政策研究及预研•政策修订研究•重要规划/政策解读•产业政策实践及预研产产业链研究•产业链全景图•产业图谱及招商地图•行业结构、梯队、格局分析决策支撑与产业咨决策支撑与产业咨询•行业蓝