2021年中国核酸药物行业发展现状、发展趋势及推动行业发展的对策建议

2021年中国核酸药物行业发展现状、发展趋势及推动行业发展的对策建议一、核酸药物种类及原理

核酸药物包括小干扰RNA（siRNA），小激动RNA（saRNA），微小RNA（microRNA），信使RNA（mRNA）。

mRNA疫苗原料为信使RNA，单链，不需要进入细胞核，无外源基因片段整合到基因组的风险。mRNA进入细胞后转染后生成的蛋白就有更好的构象和活性。且mRNA疫苗好生产、成本低，可通过简单的复制模板快速获得。而因为单链结构，mRNA非常脆弱，易被体内的酶降解。分子量大，亲水性强，是小分子药物的上千倍。影响mRNA成药性的关键就是载体和输送技术。mRNA疫苗需要特殊的修饰和递送系统，以实现细胞内表达。自身携带负电荷，难以通过细胞膜进入细胞内。

开发mRNA疫苗难点有两个：1、规避专利设计可电离阳离子脂质及脂质的工业化生产；2、工业生产设备。

二、核酸药物行业发展现状

核酸药物是具有特定碱基序列的药物,包括寡聚核苷酸药物、核酸适配体药物和核酸疫苗.目前核酸药物已被广泛用于基础研究,疾病的临床诊断和治疗，如肿瘤、感染性疾病、血液病及神经退行性疾病等。

近年来，我国大力鼓励创新药物研发，药品优先评审、药品上市许可人制度等重磅政策频出，有力地促进了我国创新药行业的发展。

新冠疫情加速了RNA药物的上市，随着递送技术的发展和RNA药物形式的多样化发展，核酸药物已经开启繁荣发展的时代，也被称为继化学药、抗体药后的第三代药物。

核酸药物包括mRNA、反义寡核苷酸、环形RNA、非编码RNA、核酶、脱氧核酶、小干扰RNA(siRNA)和微小RNA(miRNA)等多种形式。

目前，全球获批的核酸药物有14款，获得FDA的紧急使用授权的有2种mRNA疫苗，除此之外，还有众多核酸药物在临床试验中，预计随着核酸药物技术的不断改进和对遗传调控的深入理解，未来核酸药物会有更加长足的发展，并在传染病以外的疾病领域也会有所突破。

mRNA疫苗为有效应对COVID-19疫情，mRNA疫苗的研发被提上日程，也取得了较大进展。截至2020年底，获得美国FDA紧急使用授权的两款疫苗均为mRNA疫苗。BNT162b2和mRNA-1273在Ⅲ期临床试验中显示对COVID-19的保护效力分别达到95.0%和94.1%，主要不良反应为轻中度，严重不良事件发生率较低，初步表明疫苗具有较高的有效性和安全性。

近年来，在一系列创新型企业带动下，我国原创新药研发取得了一系列新进展。艾博生物、蓝鹊生物和斯微生物等积极致力于mRNA药物/疫苗的研发，2020年6月，艾博生物联合军事医学研究院、云南沃森生物共同研制的针对COVID-19的mRNA疫苗(ARCoV)获批临床试验，是国内第一个获得批准的mRNA疫苗，现已进入II期临床阶段。

核酸药物领域是近两年增长最快的生物医药细分领域。近年来，中国国内资本市场也继续深化对核酸药物的布局，投融资事件有了大幅的增长。2021年中国核酸药物市场投融资事件45起，同比增长114.3%。

2020年中国核酸药物市场投融资金额为108.1亿元，同比增长1701.7%；2021年中国核酸药物市场投融资金额为150.5亿元，同比增长39.2%。

近年来，生物医药细分领域融资热度增长最快的是核酸药物领域，mRNA疫苗在疫情中出色的表现吸引了大量投资人的关注。其中，艾博生物mRNA疫苗在2021年11月29日获得C+轮3亿美元的融资。

三、核酸药物的发展趋势及推动行业发展的对策建议

核酸药物以其疗效显著、开发周期短成为临床用药和新药市场的热点。我国原创新药起步较晚，当前新药获批上市不多，但依托国内顶尖研究力量和一大批创新型研发企业砥砺奋进，已有多款新药处于临床试验和临床前阶段。2021年，我国开启“十四五”踏上新征程，面向人民生命健康的重大需求，围绕核酸药物前沿关键技术难点，汇聚企业、高校和科研院所等多元创新主体的强大力量，围困我国核酸药物研发的靶向性差、脱靶效应和稳定性差等瓶