刘冬冬药品价值与药物经济学Final

药品价值与药物经济学刘冬冬药物经济学与结果研究顾问2016.5价值定价基准价格基于产品价值给予高价基于产品价值给予低价价值价格Source:U.S.BureauofLaborStatistics,DivisionofIndustryEmploymentProjections.OccupationalOutlookHandbook,2010-11Edition.药品价值属性构成来源价值属性构成HuberBandDoyleJ.OncologyMedicationDevelopmentandValue-basedMedicines.Quintiles.2010.特性(whatisit)-分子结构-作用机制获益(whatitdoes)-有效性-安全性-风险-收益比价值(whyitmatters)-成本-效果-疾病负担-生命质量-患者满意度-便利性/依从性FadenRRandChalkidouK.“DeterminingtheValueofMedicines-TheEvolvingBritishExperience.”NewEnglandJournalofMedicine.2011阈值-增量成本效果比价值-疾病负担（未满足的需求，严重程度）-创新新-社会价值药品市场准入需要跨越的“障碍”1STHURDLE

安全2NDHURDLE

有效3RDHURDLE

质量4THHURDLE

经济/成本效果药物经济学是什么？药物经济学（Pharmacoeconomics）是对卫生保健系统中的药物治疗的成本（资源消耗）以及药物产品和服务的效果（临床的、经济的、人道主义的）进行识别、测量和比较。——J.LyleBootman投入产出经济学药物经济学药物的“性价比”成本健康产出“药物经济学是经济学评估在医药领域的一种应用”药物经济学的应用范围国家/省级医保目录医院用药目录合理用药临床路径/决策招标总量控制定价药物经济学在不同阶段的应用PhaseIIIFiling/LaunchPeriLOEPhaseII/IIbLOEO&E[partnershipw/otherfunc.incl.Medical]PhaseIEvidenceBlueprintContinuousToolDevelopmentandCommunication

(CostCalculator,Dashboard,ValueDecks,Storyboards,Apps)HEOREndpointsIdentification/InclusionintoClinicalTrialsValueMessagesAspirationalExpectedTargetedApprovedEvolve/LeverageGlobalValueDossierBurdenofIllnessConsiderUnderstandQuantifyGenerateCommunicate/LeverageUpdate/LeveragePlanDevelopDeliverUpdateGlobalHEORStrategicPlanUnderstandInstrumentValidationEvaluateUpdateDeliverHealthEconomicModel(s)CustomerInsightsBuildRefineDeliverEvolve/LeverageCommunicate/LeverageCommunicate/LeverageRealWorldEvidenceHTA/PE成熟市场概况8FRANCE

HauteAutoritédelaSanté-HASAUSTRALIA

PharmaceuticalBenefitsAdvisoryCommittee-PBACUS

AgencyforHealthcareResearchandQuality-AHRQCANADA

CanadianAgencyforDrugsandTechnologiesinHealthGERMANY

InstituteforQualityandEfficiencyinHealthcare–IQWIGSWEDEN

TheSwedishCouncilonHTA-SBUUK

NationalInstituteforHealthandClinicalExcellence-NICEConfidentialandProprietary.ForInternalUseOnly.《中国药物经济学指南》指南1：研究问题指南2：研究设计指南3：成本分析指南4：健康产出指南5：评价方法指南6：模型分析指南7：差异性和不确定性指南8：公平性指南9：外推性指南10：预算影响分析成本构成及定义直接成本间接成本隐性成本成本直接医疗成本：指某种药物治疗方案所消耗的医药资源，如医疗费、药费、检查费等；直接非医疗成本：指病人寻求医疗服务而导致的个人消耗，如差旅费、食宿费、营养费等。指由于疾病、伤残或死亡所造成的收入损失，包括休学、休工、早亡所造成的工资损失等。指疾病、预防或诊断措施等引起的疼痛、恐惧、担忧等肉体和精神上的痛苦及不适，生活或行动的不便等。难以用货币确切表达。隐性成本一般不考虑不同研究角度下的成本测量范围间接成本直接非医疗成本直接医疗成本直接医疗成本中医保补偿部分医院消耗的医疗资源的成本医保医院社会患者直接医疗成本中患者自付部分直接非医疗成本间接成本外部性成本外部性成本一般不考虑健康产出的类型及定义效果Effectiveness

效用Utility

效益Benefit健康产出中间指标：如血压、血脂、血糖等生化指标。终点指标：如避免心肌梗死、中风、糖尿病等疾病状态的发生，避免疾病导致的死亡等。质量调整生命年QALY:将一个人的实际生存年数换算为相当与完全健康人生存了几年。以货币计量的健康结果，如：多生存一年的价值为3倍人均GDP等。死亡健康产出：以QALY质量调整生命年为例40年完全健康生活15年残疾生活5年生活不能自理效用值=1效用值=0.6效用值

=0.240QALYs9QALYs1QALY60生命年LY

/50质量调整生命年QALYs效用值

=00QALY药物经济学评估的方法1成本-效益分析Cost-BenefitAnalysis,CBA2成本-效果分析Cost-EffectivenessAnalysis,CEA3成本-效用分析Cost-UtilityAnalysis,CUA4最小成本分析

Cost-MinimizationAnalysis,CMA研究中经常将成本效果和成本效用分析统称成本效果分析各种研究方法的区别研究方法成本产出决策原则CMA货币以下三种的任一种CMinCEA货币自然单位ICERCUA货币QALYICERCBA货币货币NB药物经济学评价的一般法则ICER选择A方案

成本A效果AB方案

成本B效果B

KeyconceptsIncrementalCost-EffectivenessRatio(ICER)药物经济学评估的一般法则17E增量效果C增量成本IIVIIIII

ThresholdWHO推荐的成本-效果阈值ICER低于1倍人均GDPICER在1-3倍人均GDP间ICER大于3倍人均GDP非常具成本效果具有成本效果不具成本效果增加的成本完全值得增加的成本可以接受DecisionTree决策树模型InputsSourcePopulationDistribution,Prevalence,Salary,etc.Literaturereview,report,etc.Medical&ProductivitycostsMedicalcost,Productivitylost,discountrate,etc.Literaturereview,KOLsurvey,etc.DrugefficacySuccessrate,relapserate,etc.Clinicaltrial,literaturereview,etc.Markov模型InputsSourceClinical

PainScore(distributionandreduction),Trial,KOLsurvey,etc.Cost

Resourceitemandprobability,costpreunit,drugcost,etc.KOLsurvey,databaseanalysis,dataonfile,etc.MarkovDecisionTreeDiscrete-eventSimulation离散事件模型InputsSourceClinical

probabilities,rates,andproportionsrelatedtotheevents,etc.CAPRIEstudy,Chineseexpertconsensus,literaturereview,etc.Cost

Drug,events,etc.Localcharge,calculated,etc.UtilityHealthstates,Literaturereview,etc.药品数据(观察性)健康档