2022年我国基因治疗行业现状：利好政策频发 驱动产业规模持续扩大

2022年我国基因治疗行业现状：利好政策频发驱动产业规模持续扩大

根据观研报告网发布的《2021年中国基因治疗市场分析报告-行业规模现状与发展商机前瞻》显示，基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。近年来，国家持续出台产业鼓励政策，支持基因治疗行业的发展，为其产业化提供重要的政策支撑，市场空间较大。

2020-2021年我国基因治疗行业政策汇总

序号

法规名称

发布时间

发布部门

主要内容

1

《人源性干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》

2021

CDE

对按药品进行开发的干细胞产品从研发到上市阶段药学研究技术问题提供建议

2

《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（征求意见稿）》

2021

CDE

旨在为该类产品开展长期随访临床研究提供技术指导，确保及时收集迟发性不良反应的信号，识别并降低这类风险，同时获取这类产品长期安全性和有效性的信息。

3

《溶瘤病毒类药物临床试验设计指导原则（试行）》

2021

CDE

适用于治疗恶性肿瘤的溶瘤病毒类药物的单用或联用的临床试验设计，首次提出了对于临床试验设计要点的指导原则，内容涵盖受试人群、给药方案、药代动力学、免疫原性、疗效评价、安全性评价、风险控制等

4

《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》

2021

CDE

对细胞免疫治疗产品探索性临床试验和确证性临床试验的若干技术问题提出了建议和推荐，并规范了对免疫细胞治疗产品的安全性和有效性的评价方法

5

《溶瘤病毒产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》

2021

CDE

溶瘤病毒产品的研发和申报应符合现行法规的要求并参考相关技术指南的内容。人体使用的溶瘤病毒产品的生产应符合《药品生产质量管理规范》（简称GMP）的基本原则和相关要求。

6

《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）（征求意见稿）》

2021

CDE

根据目前对基因修饰细胞治疗产品的科学认识制定了本指导原则，提出了对基因修饰细胞治疗产品非临床研究和评价的特殊考虑和要求

7

《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》

2020

CDE

提出了基因治疗产品的一般性技术要求以及监管机构监管和评价基因治疗产品的参考

8

《基因转导与修饰系统药学研究与评价技术指导原则（意见征求稿）》

2020

CDE

本指导原则对基因转导与修饰系统的药学研究提出一般性技术要求。

目前，我国正在进行的基因治疗临床试验中，以肿瘤领域为主，占比达75%。我国在研基因治疗临床试验按治疗领域拆分而在研基因治疗临床试验中，临床I期的市占比为51.6%，临床II期为35.9%，临床III期市占率为12.5%。中国在研基因治疗临床试验按临床阶段拆分2016-2020年，我国基因治疗市场规模从1500万元增长到2380万元，但是增幅尚不明显。未来，随着相关产品临床试验的大量开展及相关利好产业政策相继发布，预计2021-2025年基因治疗市场规模将快速扩大，到2025年将达到178.9亿元。2016-2025年我国基因治疗市场规模预测情况在市场竞争方面，目前，我国基因治疗新药公司主要专注于CAR-T、TCR-T等免疫细胞产品，以及基因修饰溶瘤病毒产品的研发，治疗领域为血液瘤、淋巴系统肿瘤、实体瘤等。中国主要基因治疗药物研发公司

公司

核心技术类型

主要治疗领域

博雅辑因

造血干细胞平台、通用型CAR-T平台、RNA剪辑编辑平台

贫血、血液及淋巴系统肿瘤、实体瘤

亦诺微医药

基因修饰的溶瘤病毒研发平台

血液瘤及实体瘤

上海复诺健

Synerlytic溶瘤病毒平台

实体瘤

复星凯特

CAR-T、TCR-T

血液及淋巴系统肿瘤、实体瘤

纽福斯

AAV基因治疗技术平台

神经损伤疾病、血管性视网膜病变等多种眼科疾病

滨会生物

基因修饰的溶瘤病毒研发平台

实体瘤

传奇生物[LEGN.O]

CAR-T、TCR-T、同种异体细胞疗法

血液及淋巴系HIV统肿瘤、实体瘤、

药明巨诺[2126.HK]

CAR-T、TCR-T

血液及淋巴系统肿瘤、实体瘤

中国主要基因治疗药物研发公司与国外企业在业务领域比较

公司名称

2020年度营收规模

市场占有率

产业链布局

客户构成

项目情况

Lonza

3.63亿美元

21.1%（全球）

在美国、日本、新加坡、荷兰均布局基因和细胞治疗的基地，超过20年的GMP经验；最高达2000L悬浮培养产能

诺华、吉利德等超过160个客户

2个进入商业化阶段的项目，超过120个项目

Catalent

4.92亿美元

28.6%（全球）

基因治疗CDMO领域：2019年度收购领先的基因治疗病毒载体开发和制造公司ParagonBioServices；2020年度收购比利时细胞和基因疗法公司MaSTherCellGlobal，2016至2020年基因治疗领域并购投入超过15亿美元；全球工厂超过45家

未披露

2020年度，首次实现CDMO服务的药物管线获得FDA批准商业化

OxfordBioMedica

0.48亿美元

2.8%（全球）

作为慢病毒载体基因治疗的先驱，英国OxfordBioMedica公司是诺华的CAR-T产品Kymriah生产慢病毒载体的唯一供应商。此外，还与赛诺菲、GSK等制药巨头保持着合作关系，为他们提供工艺开发和生物加工等服务。目前近20万平方英尺产能

诺华、BMS、阿斯利康

2020年CDMO项目增长至20个，主要为与诺华、BMS等合作的CAR-T项目

无锡生基医药

1.08亿美元（含药明康德美国区业务，未单独披露无锡生基医药）

6.4%（全球）

2020年完成中美两地腺相关病毒(AAV)一体化悬浮培养平台和CAR-T细胞治疗一体化封闭式生产平台建设；2021年度收购英国基因治疗技术公司OXGENE，大幅增强先进病毒载体平台的能力

未披露

2021年一季度，药明康德美国区实验室为36个临床阶段细胞和基因治疗项目提供CTDMO服务，包括22个I期临床试验项目和14个II/III期临床试验项目；其国内公司无锡生基医药执行2个CMC项目

金斯瑞生物科技

620万美元

3.21%（国内）

2020年度成立金斯瑞蓬勃生物平台开展基因治疗CDMO业务，建设中美两地临床试验所用的GMP设施及设备通过传奇生物布局CAR-T细胞治疗

隆耀生物、香雪生命等

2020年度，新获得14个CMC阶段项目，14个临床项目

博腾生物

-

-

已在苏州建立免疫细胞治疗的工艺平台和临床1期GMP生产平台，可满足质粒、病毒、细胞产品从工艺开发到临床生产的需求

截至2021年3月，