孤儿药的意思-孤儿药是什么意思

1、孤儿药的意思 |孤儿药是什么意思基本说明 孤儿药 -概述由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,被形象地称为“ 孤儿药”；目前我国对于“ 孤儿药” 的研发仍处于一片空白, 罕见病患者的治疗药物基本依靠国外进口,结果 造成很多罕见病患者只能挑选昂贵的进口药或者无药可用；在目前确认的五六千种罕见病中,绝大部分都是无药可治的,只有少部分有药可治,但是这部分“ 孤儿药” 价钱却特别昂贵,一般 的家庭难以承担庞大的经济压力；以治疗“ 戈谢病” 的药物为例,一年的治疗费用约为 20 万美元,昂贵的治疗费用让很多患者只能舍弃

2、治疗；目前中国国内有134 名“ 戈谢病” 患者通过罕见病救助方案慈善赠药项目获得免费药物；我国目前对罕见病没有官方的权威定义,1 疾病种类与患病人群的数据也未见准确报道；按世界卫生组织定义罕见病的发生率 0.65%1% 运算,我国现阶段罕见病患者就超过千万人之多；但是在 罕见病防治救助方面的工作,我国进展缓慢,对罕见病药品的研发、引进、生产、销售等环节缺少政策支持,造成国内罕见病药品研制产 业存在空白；进展状况据中华慈善总会罕见病救助办公室的工作人员介绍,直到近年 来,随着生物技术的进展,在美国、欧盟等国的“ 孤儿药” 相关法律 的保证下,才研制出少数几种罕见病的治疗药物；基于“ 孤儿药”

3、研发的高风险现状,很多国家对其赐予了政策上的支持；例如日本于1993 年正式实施了罕见病用药治理制度 ,争论的全过程可享受基金资助、减税、优先审批、药品再审查时间延长及国家健康保险支付上的优惠；美国药品治理局 FDA也为“ 孤儿药” 的注册供应快速通道程序, “ 孤儿药” 仍享有减税及 7 年的市场独占权；2 世界各国对罕见病药物的法律法规鼓励了生物医药公司对罕见病药物的研发,也大大加速了罕见病药物的上市；美国在 1983 年罕见病药法案实施之前仅有不足 10 个罕见病药物上市,到了 2022年 12 月,在 FDA 登记的罕见病药物已达1951 种,获得上市批准的罕见病产品达到 325 种；

4、欧盟在 1999 年罕见病药物法规实施前, 仅有 8 种孤儿药被审核通过,至 品得到认定, 47 2022 年 2 月,已有 619 种罕见病产种“ 孤儿药” 被审核通过；2022 年初,我国新药注册特殊审批治理规定颁布实施,将罕见病用药审批列入特殊审批范畴；然而,我国仍无自主研制生产的罕见病药物上市, 患者只能期望国外药品公司在中国尽快获得罕见 病药物的注册；孤儿药在亚洲孤儿药 “ 用于治疗特殊病、 罕见病的“ 孤儿药”即罕用药物 3 在亚洲有着庞大的潜在需求；亚洲目前有40 亿人口,占了全球64亿人口的三分之二；很多亚洲国家的GDP 正以 5% 的速度增长；特殊是日本和新加坡等经济较发达的

5、 国家已拥有发达的医疗保健体系； 其他的诸如中国和印度尼西亚等国 家随着经济的进展也在努力改善本土的医疗保健状况；但是由于每个 国家医疗保健体系不同,对 “ 孤儿药” 的需求也随着地区经济和环境 的差异而有所不同, 特殊是很多亚洲国家已经真正熟悉和懂得了“ 孤 儿药” 的作用和位置,国家医疗保险政策已掩盖到“ 孤儿药” ；但遗憾的是,亚洲仍有不少国家才仅仅开头关注这 类治疗罕见病的药物； ”日本：研发者的游乐场日本的医疗保健已经处于世界最高水平；日本人医疗保健的年支出达到了 3000 亿美元；虽然这个数字比美国人的 1.8 万亿美元要 少得多,但随着人口老龄化的加剧,对更好、更安全药物的需求正

6、在 连续增长, 因此,日本厚生劳动省 MHLW 已经越来越意识到改善药 品监督治理和提高药品安全的迫切性；4 日本厚生劳动省于1993 年开头实施 “ 孤儿药”进展方案 The Orphan Drug Development Program ；该方案主要是为那些维护生命必需的、无利润的药物供应支持；迄今为止,日本厚生劳动省已经指定了 182 个“ 孤儿药” ,其中 97 个是作为新药批准的；“ 孤儿药” 进展方案的优厚条件已令国外的“ 孤儿药” 研发企业趋之如鹜；目前日本指定的182 个“ 孤儿药” 中,超过半数都是外国企业研发的； 这进一步说明白外国公司充分利用了日本的“ 孤儿药”进展方案；

7、目前日本上市的“ 孤儿药” 大部分是用于治疗感染性疾病、血液系统疾病、神经肌肉病和比较普遍的儿科疾病；在日本只有符合以下条件的药物才能被指定为“ 孤儿药”：5 在日本的患者要在50000 人以下,而在美国是202200人以下 ; 必需是目前在日本仍没有其他治疗方法的疾病,或是此药物更优于目前的临床用药 ; 申请时需要提交清晰的产品开发方案和支持此药物在日本上市的科学依据；假如一个制药企业的药物获得了“ 孤儿药” 的身份,它将会得到如下好处：日本厚生劳动省将为 “ 孤儿药” 申请者供应免费的询问服务; 申请者在收集支持性数据时将会得到日本政府的资助,这些数据包括了临床试验、 “ 桥接” 争论数据

8、等,特殊是申请者将会获6 得相当于临床费用50% 的财政补助,免征其相当于开发费用6% 的税和 10% 的法人税 ; 申请者将会获得快速审批,理论上,快速审批需要 10 个月,而正常审批至少需要 12 个月; 申请者将可能获得 10 年的市场独占期 ; “ 孤儿药” 的更新周期为10 年,而其他药物为6 年；日本的临床试验数据是最有价值的, 日本的数据对产品获得批准具有打算性； 一般说来, 国外或亚洲的数据最多只是被日本厚生劳动省作为参考；日本和其他亚洲国家一样,辨别医生是否对“ 孤儿药” 感爱好很重要；为了让产品获得强有力的支持,最好的方法是对医生关注的特殊疾病来开展药物研发, 另外,获得日

9、本相关协会的支持也很重要；7 大多数情形下,申请者必需在药物批准上市前获得“ 孤儿药” 位置；只要日本厚生劳动省觉得资料足够和完整,他们会接受申请； 药物被授予“ 孤儿药” 身份后,申请者就可以向日本厚生劳动省询问、争论 日本临床试验方案；临床试验完成后,将提交新药申请；虽然日本拥 有“ 孤儿药” 物法案,但是法案的最终说明权归日本政府；最近在日本获得批准的 “ 孤儿药” 物包括了葛兰素史克公司艾 滋病的药物 Lexiva 、Genzyme 公司治疗法布里病的药物Fabrazyme 和诺华公司治疗老年黄斑变性的药物 Visudyen 维速达尔 ；韩国：补偿机制推动市场扩大韩国目前的医药市场规模

10、为 的第三大医药市场；65 亿美元,是继日本和中国之后韩国医药市场近几年以 7%9% 的速度稳步增长；韩国食品药品监督治理局正在与国际接轨,改善国内的药品治理法规；2022 年8 5 月,韩国政府和世界卫生组织签署参与关于药品和其他医疗产品的 化学安全国际备忘录；韩国供应“ 孤儿药” 的机构是制药企业或韩国“ 孤儿药中心”；2022 年 10 月,韩国批准了超过130 个“ 孤儿药” 上市；药品要想在韩国被授予“ 孤儿药” 身份需要满意如下条件：病; 发病人数少于 20220 人,目前没有合适的方法治疗的疾假如是韩国国内生产的药物,总产值必需少于 500 万美元；假如是国外制造的进口药物, 其

11、进口总额也要少于 500 万美元；“ 孤儿药” 的审批需要69 个月；依据韩国政府的规定,获得批准的“ 孤儿药” 能有 6 年的市场独占期；一般而言,韩国补偿1/21/3 的“ 孤儿药” 费用和看病费用；目前,韩国有很多病人团9 体已经胜利游说政府供应类似的资金；最近,韩国批准的“ 孤儿药”包括雅培的抗艾药 Kaletra 、先灵葆雅治疗骨质疏松症和恶性肿瘤引起高钙血症的药物氯屈膦酸二钠 clodronate,Bonefos ；新加坡：申报之路荆棘满布新加坡人口少, 经济发达,具有高度发达的医疗保健体系；新加坡被很多医药公司认为是亚洲的中心；很多大型制药企业如辉瑞、葛兰素史克已经在新加坡成立了

12、分支机构,地和研发机构；并开头扩展他们的制造基2022 年 1 月,新加坡医药治理局成立；医药治理局由此前的药品治理中心和药品评判中心组合而成,其使命是对药品的注册和评价流程进一步简化和合理化；但是,新加坡在“ 孤儿药”这部分的法规并未激活； “ 孤儿药” 在新加坡尚没有 100% 的明确定义；因此,罕用药物要想在新加坡获得“ 孤儿药” 身份会面临许多困难；10 在新加坡要支持一只药物成为“ 孤儿药” 必需具备如下条件：药物必需用于治疗威逼生命的疾病,定性作用 ; 疾病只能影响到极少数人 ; 必需供应对发病率的初步估量；并且在治疗中起到决假如药物能满意上面全部的条件, 新加坡卫生部将会赐予该药

13、 物“ 孤儿药” 身份,审批时将获得最高优先权； “ 孤儿药” 能获得 10 年的市场独占期；但迄今为止,对“ 孤儿药” 的补偿机制对新加坡政 府来说仍旧是一种挑战；中国香港：“ 洋品” 几乎一统天下11 中国香港人口少, 但是经济比较富有； 香港地区的医疗保健水 平是亚洲最好的；香港医药市场规模为 16 亿美元；然而,虽然目前香港也有本土的药厂,但其最先进的药 物基本都从国外进口；香港卫生署 DOH 负责该地区与健康相关的法律和政策制定；DOH 由医疗器械掌握中心、卫生预防中心、牙科和药品等很多小部 门组成；药品服务部门主要是负责药品注册、药品进 / 出口掌握等；在香港,“ 孤儿药” 申请者可以通过新化学实体注册程序注