全球新药研发进展报告

1、 HYPERLINK / GJulolybalDrug R&D Progress Report HYPERLINK / 2022年07月全球新药研发进展 HYPERLINK / Copyright 2022Pharmcube. All Rights Reserved.目录 年 月核心数据统计 HYPERLINK l _bookmark0 2022 年 7 月全球获批创新药统计 01 HYPERLINK l _bookmark1 2022 年 7 月全球获得特殊审评审批创新药统计 03 HYPERLINK l _bookmark2 2022 年 7 月全球肿瘤领域新发起核心临床统计 05肿瘤领域

2、 HYPERLINK l _bookmark3 praluzatamab ravtansine 治疗 HR+/HER2- 非扩增乳腺癌（Arm A）的 2 期试验达到主要临床终点 07 HYPERLINK l _bookmark4 卡博替尼联合纳武利尤单抗和伊匹木单抗，一线治疗晚期中 / 低风险肾细胞癌的 3 期试验 COSMIC-313 达到 PFS 主要临床 HYPERLINK l _bookmark4 终点 08 HYPERLINK l _bookmark5 Theratechnologies 公布 TH1902 治疗 sortilin 蛋白表达肿瘤的 1 期 FIH 试验数据 09 H

3、YPERLINK l _bookmark6 FDA 授予吉达利塞用于既往接受过 CDK4/6 疗法以及非甾体芳香化酶抑制剂后疾病进展患者，治疗 HR+/HER2- 乳腺癌突破性 HYPERLINK l _bookmark6 疗法资格 10免疫领域 HYPERLINK l _bookmark7 AMT-101 用于未接受生物制剂患者，治疗中重度溃疡性结肠炎的 2 期试验 MARKET 未达到主要临床终点 11 HYPERLINK l _bookmark7 度普利尤单抗用于 1-11 岁儿童治疗嗜酸性粒细胞性食管炎的 3 期试验 EoE KIDS 达到主要临床终点 11 HYPERLINK l _

4、TOC_250000 其他领域 HYPERLINK l _bookmark8 PLN-74809 治疗特发性肺纤维化的 2a 期试验 INTEGRIS-IPF 达到主要和次要临床终点 12 HYPERLINK l _bookmark9 FDA 暂时批准 LUMRYZ（羟丁酸钠）缓释口服混悬剂用于治疗患有日间嗜睡和猝倒的发作性睡病患者 HYPERLINK l _bookmark9 - 13 HYPERLINK l _bookmark9 EU 批准 Upstaza（eladocagene exuparvovec）用于 18 个月以上患者治疗芳香族氨基酸脱羧酶缺乏症 HYPERLINK l _boo

5、kmark9 - 13022 年 7 月全球获批创新药统计序号 药品名称企业名称适应症中国研发进度获批时间/地区是否首次批准在研管线数量全球在研/国内在研同靶点同适应症1NVX-CoV2373Serum Institute of India ;新型冠状病毒感染Takeda Pharmaceuticals ;Novavax靶点：SARS-CoV-2 spike protein无申报2022-07-05 EU否352/1111052/2852聚乙二醇尿酸酶Horizon Therapeutics高尿酸血症甲氨蝶呤靶点：UO|DHFR申报临床2022-07-08 US否12/684/383曲拉西利G

6、1 Therapeutics ;化疗引起的 Boehringer Ingelheim ;骨髓抑制靶点：CDK4|CDK6先声药业批准上市是45/3563/2244/332022-07-13 CN4克唑替尼Pzer炎性肌纤维母细胞瘤靶点：HGFR, c-Met|ROS1|ALK批准上市否78/421/024/202022-07-14 US48/345Nefecon (布地奈德)Calliditas Therapeutics ;IgA肾病云顶新耀 ;STADA靶点：-III期临床2022-07-15 EU是-33/136环泊酚海思科镇静剂批准上市否109/1522/696/15靶点：GABAA r

7、eceptor|sodium channel2022-07-15 CN7ET-104Azurity Pharmaceuticals ;癫痫局灶性发作 (唑尼沙胺口服液)Eton Pharmaceuticals靶点：-无申报2022-07-18 US是-40/48芦可替尼Novartis ;Incyte白癜风批准上市否44/2118/420/8靶点：JAK1|JAK22022-07-18 US9普特利单抗翰思生物 ; 翰中生物 ; 康方生物 MSI-H或dMMR实体瘤靶点：PD1批准上市2022-07-19 CN是242/14131/1310FT218 (羟丁酸钠)Avadel Pharmace

8、uticals发作性睡病靶点：-无申报2022-07-19 US是-25/211trastuzumabAstraZeneca ;HER2阳性乳腺癌 deruxtecanDaiichi Sankyo靶点：HER2申请上市2022-07-19 EU否293/15379/3612eladocagenePTC Therapeutics ;芳香族氨基酸 exuparvovec台大医院脱羧酶缺乏症靶点：DDC无申报2022-07-20 EU是13/11/113洛那法尼AnGes ;Hutchinson-GilfordEiger BioPharmaceuticals早老综合征；靶点：Ftase早衰样核纤层蛋

9、白病无申报是4/03/01/02022-07-20 EU14芬特明+托吡酯VIVUS肥胖靶点：NA|CA|calcium channel|GABAA receptor|AMPA receptor|sodium channel申报临床2022-07-20 US否-211/5715塞利尼索Karyopharm Therapeutics；多发性骨髓瘤德琪医药；靶点：XPO1Ono Pharmaceutical批准上市2022-07-21 EU是10/8436/16316eptacog betaLFBA型血友病； B型血友病靶点：factor VIIa无申报是14/366/1338/112022-07

10、-25 EU17IMVAMUNEBavarian Nordic猴痘靶点：poxvirus无申报2022-07-25 EU否4/05/018ARQ-151 (罗氟司特)Arcutis Biotherapeutics斑块状银屑病靶点：-无申报2022-07-29 US是-108/3522022年07月全球新药研发进展2022 年 7 月全球获批创新药统计中国研发进度是否首在研管线数量次批准同靶点同适应症19乌帕替尼AbbVie非放射学中轴型批准上市否44/2112/3脊柱关节炎靶点：JAK12022-07-29 EU20恩曲替尼Roche；NTRK融合阳性批准上市是60/3419/14Nervia

11、no Medical Sciences实体瘤24/20靶点：Trk|ROS1|ALK2022-07-29 CN48/3421贝利尤单抗AstraZeneca；GSK狼疮性肾炎批准上市否7/142/9靶点：BAFF2022-07-27 US序号 药品名称企业名称适应症获批时间/地区全球在研/国内在研数据说明：数据来源于医药魔方 NextPharma 全球新药数据库，收录创新药指新分子实体或新复方组合，仿制药或简单的改良型新药不收录。收录范围为 7 月全球首次上市 / 新适应症获批的创新药；靶点 / 适应症相关数据统计截止于 2022 年 8 月 4 日。靶点 / 适应症相关药品管线为研发仍处于

12、active 状态的药品； 是否首次批准 指该药品是否在该国家 / 地区首次获批。2022 年 7 月全球获得特殊审评审批创新药统计序号 药品名称企业名称适应症审评审批类型当前研发最高阶段全球中国mosunetuzumab靶点：CD3|CD20lecanemab靶点：Atrastuzumab deruxtecan靶点：HER2pegcetacoplan靶点：C3Biogen; RocheBiogen; BioArctic; Eisai AstraZeneca plcDaiichi Sankyo Co., Ltd.Swedish Orphan Biovitrum Apellis Pharmace

13、uticals滤泡性淋巴瘤阿尔茨海默病HER2低表达乳腺癌地图样萎缩优先审评(US)获得时间：2022-07-06优先审评(US)获得时间：2022-07-05优先审评(US)获得时间：2022-07-25优先审评(US)获得时间：2022-07-19批准上市申请上市批准上市批准上市III期临床 III期临床申请上市无申报奥雷巴替尼信达生物;广州生物医药与健康研究院 慢性髓系白血病亚盛医药;广药集团优先审评(CN)获得时间：2022-07-19批准上市批准上市靶点：Bcr-Abl T315I mutation|FGFR1|SCFR, c-Kit|Flt3|PDGFRglenzocimab靶点：

14、GPVI吉达利塞靶点：PI3K|mTORNFS-01靶点：MT-ND4SKB264靶点：TROP2WU-CART-007靶点：CD7abelacimab靶点：factor XI|factor XIa韦洛利单抗靶点：C5aGliovac靶点：NA14OP-1250靶点：ERActicor Biotech; 康哲药业 Pzer; Celcuity纽福斯; 华中科技大学科伦博泰; Merck & Co. Wugen; 晨泰医药Anthos Therapeutics; Novartis InaRx; 舒泰神Epitopoietic ResearchOlema Pharmaceuticals卒中 乳腺癌

15、Leber遗传性视神经病变三阴性乳腺癌T细胞急性淋巴细胞白血病淋巴母细胞淋巴瘤血栓(抗凝或抗血小板)坏疽性脓皮病胶质母细胞瘤HR阳性乳腺癌突破性治疗疗法（EU）获得时间：2022-07-21突破性治疗疗法（US）突破性治疗疗法（CN）获得时间：2022-07-18突破性治疗疗法（CN）获得时间：2022-07-15获得时间：2022-07-07罕见儿科用药资格（US）快速通道资格（US）获得时间：2022-07-19 快速通道资格（US）获得时间：2022-07-11 快速通道资格（US）获得时间：2022-07-06 快速通道资格（US）获得时间：2022-07-26 快速通道资格（US）获

16、得时间：2022-07-21II/III期临床 II期临床 III期临床 III期临床I/II期临床III期临床 III期临床申请上市I/II期临床无申报无申报 III期临床 III期临床无申报无申报 II期临床无申报无申报15PLN-74809靶点：v6 integrin|v1 integrinPliant Therapeutics原发性硬化性胆管炎 快速通道资格（US）获得时间：2022-07-21II期临床无申报16PLG0206靶点：NAPeptilogics人工关节感染快速通道资格（US）获得时间：2022-07-19I期临床无申报17PBI-200靶点：TrkPyramid Bio

17、sciencesNTRK融合阳性实体瘤孤儿药资格（US）获得时间：2022-07-06I/II期临床无申报18DSP-0390靶点：EBPssCART-19 cells (优卡迪)靶点：CD19|IL-6Mycapssa (奥曲肽)靶点：-AVR-RD-05靶点：NA依非白介素靶点：IL-723BION-1301靶点：APRIL24特瑞普利单抗靶点：PD1Sumitomo Dainippon Pharma优卡迪Amryt PharmaUniversity of Manchester;Avrobio天境生物; NeoImmuneTech Chinook TherapeuticsCoherus B

18、ioSciences; 君实生物脑癌B细胞急性淋巴细胞白血病类癌综合征II型黏多糖贮积症胶质母细胞瘤 IgA肾病鼻咽癌孤儿药资格（US）获得时间：2022-07-18孤儿药资格（US）获得时间：2022-07-14孤儿药资格（US）获得时间：2022-07-14孤儿药资格（US）获得时间：2022-07-13孤儿药资格（US）获得时间：2022-07-13孤儿药资格（EU）获得时间：2022-07-05孤儿药资格（EU）获得时间：2022-07-21I期临床 I/II期临床批准上市临床前 II期临床 II期临床批准上市无申报 申报临床无申报 无申报 II期临床无申报 批准上市2022 年 7

19、月全球获得特殊审评审批创新药统计无申报II期临床孤儿药资格（US）获得时间：2022-07-28阵发性睡眠性血红蛋白尿症Kira PharmaceuticalsP014靶点：complement component28无申报I期临床孤儿药资格（US）获得时间：2022-07-29阵发性睡眠性血红蛋白尿症OmerosOMS906靶点：MASP127无申报I/II期临床孤儿药资格（EU）获得时间：2022-07-21实体器官移植Sangamo TherapeuticsTX-200靶点：HLA-A226无申报I期临床孤儿药资格（EU）获得时间：2022-07-21Recursion Pharmace

20、uticals;家族性腺瘤性息肉病Takeda Pharmaceuticals25TAK-733靶点：MEK1|MEK2中国全球当前研发最高阶段审评审批类型适应症企业名称序号 药品名称2022年07月全球新药研发进展2022 年 7 月全球肿瘤领域新发起核心临床统计试验药品研发机构试验方案临床试验登记号试验简称/入组人数发起人SHR7280靶点：GnRHR恒瑞医药SHR7280vs 安慰剂NCT05442827 SHR7280-301 396人恒瑞医药适应症：子宫肌瘤试验地区：CN试验周期：2022-07-30至2026-06-01sipuleucel-T靶点：PAP;GM-CSFDendre

21、onsipuleucel-Tvs 醋酸阿比特龙or 恩扎卢胺CTR20221644DCNP002140人Dendreon适应症：前列腺癌/去势抵抗/转移性/一线试验地区：CN试验周期：2022-07-28SHR-A1811恒瑞医药SHR-A1811vs 吡咯替尼 / 卡培他滨NCT05424835 SHR-A1811-III-301 269人恒瑞医药靶点：HER2适应症：乳腺癌/HER2阳性/晚期/二线试验地区：CN试验周期：2022-07-15至2024-12-31林扎戈利靶点：GnRHRKissei Pharmaceutical; Theramex; ObsEva;葆正医药林扎戈利 /反向

22、添加治疗 vs 林扎戈利vs 安慰剂CTR20221747 BG2109-301 312人Kissei Pharmaceutical葆正医药适应症：子宫肌瘤试验地区：CN试验周期：2022-07-14isatuximab SC靶点：Sano; Enable Injectionsisatuximab SC / 泊马度胺/ 地塞米松 vs isatuximab /泊马度胺/ 地塞米松NCT05405166EFC15951534人Sano适应症：多发性骨髓瘤/复发性或难治性/二线试验地区：TBD试验周期：2022-07-12淫羊藿素靶点：ER盛诺基淫羊藿素vs 华蟾素(片、胶囊、口服液、注射液)CT

23、R20221588 SNG2111-ICR-1 261人盛诺基适应症：肝细胞癌/晚期/一线试验地区：CN试验周期：2022-07-12洛奈利单抗靶点：PD1新时代药业洛奈利单抗/仑伐替尼 vs 安慰剂 / 仑伐替尼CTR20221626NTP-F520-401696人新时代药业适应症：肝细胞癌/晚期/一线试验地区：CN试验周期：2022-07-08瑞基奥仑赛靶点：CD19药明巨诺瑞基奥仑赛 vs 标准疗法CTR20221579 JWCAR029-010 148人药明巨诺适应症：非霍奇金淋巴瘤/DLBCL (或LBCL)/复发性或难治性/二线试验地区：CN试验周期：2022-07-08(177镥

24、)镥氧奥曲肽靶点：SSTRToyama Chemical; Advanced Accelerator; Applications(177镥)镥氧奥曲肽 vs 奥曲肽NCT05459844 XT-XTR008-3-01 196人先通医药适应症：神经内分泌肿瘤/高分化(G1或G2)/胰腺/晚期;神经内分泌肿瘤/高分化(G1或G2)/胃肠/晚期试验地区：CN试验周期：2022-07-01至2024-12-01PSB205靶点：CTLA4;PD1齐鲁制药; Sound BiologicsPSB205 / 化疗 vs 安慰剂 / 化疗NCT05446883 QL1706-301 498人齐鲁制药适应症：

25、宫颈癌/晚期/一线试验地区：TBD试验周期：2022-07-01至2023-12-01阿基仑赛复星凯特; Daiichi Sankyo;阿基仑赛 vs 标准疗法NCT05371093Gilead Sciences靶点：CD19National Cancer Institute (NCI);Kite Pharma; Yeda Research and DevelopmentZUMA-22230人适应症：非霍奇金淋巴瘤/FL (或iNHL)/复发性或难治性/二线试验地区：TBD试验周期：2022-07-01至2027-04-012022 年 7 月全球肿瘤领域新发起核心临床统计试验药品研发机构试验

26、方案临床试验登记号发起人试验简称/入组人数优替德隆华昊中天优替德隆vs 多西他赛NCT05430399SYSU-2022-UCAN349人中山大学华昊中天靶点：microtubule适应症：乳腺癌/HER2阴性/晚期/一线试验地区：CN试验周期：2022-07-01至2025-06-01重组改构第二军医大学;唯科生物重组改构人肿瘤坏死因子(天恩福) /人肿瘤坏死因子(天恩福)放化疗vs 安慰剂 / 放化疗NCT054335972021-FXY-422172人唯科生物中山大学靶点：TNF-适应症：头颈癌/鼻咽癌/II-IVb期/联合放疗或放化疗试验地区：CN试验周期：2022-07-01至202

27、4-07-01数据说明：统计范围为 2022 年 7 月份全球肿瘤领域中新开的核心临床；核心临床收录包含原研企业发起的注册性临床（主要是 III 期临床，包含用于注册的单臂 II 期临床）以及研究者发起的高质量研究。导语根据公开资料不完全统计，截止到 2022 年 7 月 31 日，医药魔方为大家收录到了最近的全球新药重大研发进展共计 9 条。其中涉及药物获批上市信息 3 条，临床重大进展 5 条、医药重大交易及特殊审批途径 1 条，具体信息展示如下：注：本报告每条信息标题中的药品名称已添加超链接，点击可直接跳转到 Nextpharma 药品详情页面肿瘤领域Praluzatamab ravta

28、nsinePraluzatamab ravtansine治疗HR+/HER2-非扩增乳腺癌（Arm A）的2期试验达到主要临床终点2022-07-06内容：2022 年 7 月 6 日，CytomX 公布了 Praluzatamab ravtansine 治疗 HR+/HER2 非 扩 增 型 乳 腺 癌（Arm A）的 2 期 试 验（NCT04596150）数据。研究结果显示，至 2022 年 5 月 13 日数据截止时，47 名晚期 HR+/HER2- 非扩增乳腺癌患者（未检测 CD166 表达情况）可评估主要疗效终点。中心放射科审查的 ORR为 15%。研究者确认的 24 周临床受益率

29、 (CBR24) 为 40%（定义为 24 周内达到任何缓解（确认或未确认）或疾病稳定的概率）；中位无进展生存期为 2.6 个月。A 组中的所有患者均以每三周给药 7mg/kg 的初始 II 期起始剂量进行治疗。B 组在晚期三阴性乳腺癌（TNBC）患者中未达到方案定义的无效边界（ORR 小于 10%），B组和 C 组均将终止受试者入组。安全性方面，数据截止日期，A组中 praluzatamab ravtansine 的安全性与 I 期研究中观察到的毒性和 DM4 有效载荷基本一致；即，导致剂量调整的高级别毒性主要为眼毒性和神经毒性。30% 的患者因不良事件 (AE) 而停止治疗。 3 级及以上

30、眼部和神经毒性发生率分别为 15% 和 10%。B 组在 TNBC 患者中评估了 7mg/kg 和 6mg/kg 的效果。7mg/kg 起始剂量的毒性特征与 A 组一致。在 6mg/kg 队列中，无患者因 AE 相关事件停止治疗，3 级及以上眼部或神经病变发生率分别为 3%和 0%。生物标志物分析正在进行中。Praluzatamab ravtansine 是一种靶向 CD166 的条件激活 ADC 药物，利用 CytomX Probody 技术，通过掩蔽肽掩盖和阻断抗体的细胞结合区。链接： HYPERLINK /news-release/2022/07/ /news-release/2022/

31、07/ 06/2475436/37704/en/CytomX-Therapeutics-Announces-P hase-2-Results-for-Praluzatamab-Ravtansine-in-Breast-Ca ncer.html消息公布后，CytomX 股价暴跌近 38%。信息来源：雪球卡博替尼卡博替尼联合纳武利尤单抗和伊匹木单抗，一线治疗晚期中/低风险肾细胞癌的3期试验COSMIC-313达到PFS主要临床终点2022-07-11内容：2022年7月11日，Exelixis宣布卡博替尼联合纳武利尤单抗和伊匹木单抗，一线治疗晚期中/低风险肾细胞癌的3期试验 COSMIC-313（

32、NCT03937219）达到主要终点。COSMIC-313是一项多中心、随机、双盲、对照的III期关键试验，共纳入855例晚期中低危肾细胞癌患者。试验组接受Cabozantinib联合 Nivolumab和Ipilimumab治疗，对照组接受安慰剂联合 Nivolumab和Ipilimumab治疗。主要终点是无进展生存期（PFS），次要终点是总生存期（OS）。中期分析结果显示，卡博替尼+纳武利尤单抗+伊匹木单抗 vs 纳武利尤单抗+伊匹木单抗显著降低了疾病进展或死亡风险（HR=0.73）。次要终点 OS未显示出统计学意义。试验将继续评估OS数据。链接： HYPERLINK /news/home

33、/20220710005 /news/home/20220710005 054/en/Exelixis-Announces-Cabozantinib-in-Combination-with-Nivolumab-and-Ipilimumab-Signicantly-Improved-Progression-Free-Survival-in-Phase-3-COSMIC-313-Pivot al-Trial-in-Patients-with-Previously-Untreated-Advanced- Kidney-Cancer卡博替尼中国获批适应症。信息来源：医药魔方NextPharma全球新药

34、数据库Theratechnologies公布TH1902治疗sortilin蛋白表达肿瘤的1期FIH试验数据2022-07-1503 TH1902内容：2022年7月15日，Theratechnologies公布了TH1902治疗 sortilin蛋白表达肿瘤的1期FIH试验（NCT04706962）数据。在该项试验中共有18名先前接受过多种治疗（平均8次）的患者，被纳入研究的剂量递增部分。最终研究结果显示：300mg/m2剂量组未观察到剂量限制性毒性，将作为更大篮式部分选择剂量。 1例前列腺癌患者达到cPR，目标病灶总体降低53%。分别有1例前列腺癌和子宫内膜癌患者观察到SD。TH1902是

35、一种多肽偶联药物，可将多西他赛递送至癌细胞，相较于单独使用多西他赛，有潜力在癌细胞中积累7.5至10倍的多西他赛。相关信息：SORT1是血浆和大脑中PGRN水平的主要负调控因子，它能够结合血浆和大脑中的胞外PGRN，运入胞内溶酶体降解，从而降低胞外PGRN水平。链接： HYPERLINK /news-release/2022/07/1 /news-release/2022/07/1 4/2479531/0/en/Theratechnologies-Provides-Update-on-t he-Dose-Escalation-Portion-of-Fast-Track-Designated-T

36、H1 902-First-in-Human-Study-in-Advanced-Resistant-Maligna ncies.html目前全球仅有8款SORT1靶点在研产品，其中额颞叶痴呆适应症进展最快，已到III期临床。信息来源：医药魔方NextPharma全球新药数据库04 吉达利塞FDA授予吉达利塞用于既往接受过CDK4/6疗法以及非甾体芳香化酶抑制剂后疾病进展患者，治疗 HR+/HER2-乳腺癌突破性疗法资格2022-07-18内容：2022年7月18日，Celcuity宣布FDA授予吉达利塞用于既往接受过CDK4/6疗法以及非甾体芳香化酶抑制剂后疾病进展患者，治疗HR+/HER2-

37、乳腺癌突破性疗法资格。Gedatolisib的突破性疗法认证是基于一项Ib期研究（n=103）的数据。该研究评估了 gedatolisib联合CDK4/6抑制剂（哌柏西利）与现有内分泌疗法（氟维司群）在接受CDK4/6疗法和非甾体类芳香酶抑制剂治疗期间疾病仍然进展的HR+/HER2-转移性乳腺癌患者中的安全性、耐受性和临床活性，主要评估标准为客观缓解率（ORR）。研究结果显示：相对于历史对照数据，不同组别患者的ORR普遍改善。Celcuity计划于今年启动吉达利塞治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌的3期试验。相关信息：吉达利塞是一种FIC，可逆的泛PI3K/mTOR抑制剂，可靶向所有I类PI3K

38、亚型（p110、p110、p110和p110）。链接： HYPERLINK /708973/Celcuity-Announces- /708973/Celcuity-Announces- FDA-Breakthrough-Therapy-Designation-for-Gedatolisib-fo r-Treatment-of-HRHER2-Metastatic-Breast-Cancer免疫领域AMT-101用于未接受生物制剂患者，治疗中重度溃疡性结肠炎的2期试验MARKET未达到主要临床终点2022-07-0701 AMT-101内容：2022 年 7 月 7 日，Applied Mole

39、cular Transport 公布了 AMT-101 用于未接受生物制剂患者，治疗中重度溃疡性结肠炎的2 期试验MARKET（NCT05372939）顶线数据。该项双盲、安慰剂对照组的临床 II 期研究，旨在评估口服 AMT-101 与 adalimumab 在中重度溃疡性结肠炎病患联合使用的安全性与疗效性。此试验随机分配 51 位病患，治疗组以一天一次的频率施以 3 毫克 AMT-101，并联合 adalimumab 的皮下注射；对照组则接受安慰剂与adalimumab 的治疗。研究结果显示，在第 8 周可分析的 49 位病患数据中，AMT-101+ 阿达木单抗 vs 阿达木单抗达到临床缓

40、解患者比例为 31.8% vs 33.3%，试验未达到主要终点。在 UC5 年亚组中，临床缓解率为 43.8% vs 15.4%，UC5 年亚组的临床缓解率为 0.0% vs50.0%。AMT-101 在试验中显示良好的安全性与耐受性。治疗伴发不良反应（TEAE）多为轻、中度，唯一一例严重不良反应（SAE）被认为与试验治疗无关。AMT-101 是一种口服，胃肠道选择性 IL-10 融合蛋白，被设计能够穿透肠道屏障，限制其进入血液。度普利尤单抗用于1-11岁儿童治疗嗜酸性粒细胞性食管炎的3期试验EoE KIDS达到主要临床终点2022-07-1402 度普利尤单抗内容：2022年7月14日，赛诺

41、菲公布了度普利尤单抗用于1-11岁儿童治疗嗜酸性粒细胞性食管炎的3期试验EoE KIDS（NCT04394351）数据。该项III期随机、双盲、安慰剂对照试验旨在评估dupixent对1至11岁EoE患者的疗效和安全性。最终研究结果显示：68%的高剂量和58%的低剂量dupixent可以使1至11岁嗜酸性细胞性食管炎（EoE）患者在16周达到组织学疾病缓解。其中，102例 1至11岁的儿童被随机分配接受dupixent治疗，采用了基于体重的较高剂量（n=37）或较低剂量（n=31）方案或安慰剂（n=34）。在16周时，68%服用较高剂量的儿童和58%服用较低剂量的患者达到了显著组织学疾病缓解的

42、主要终点，而安慰剂组为3%（p0.0001）。安全性数据与已知度普利尤单抗用于 12岁及以上患者治疗嗜酸性粒细胞性食管炎的试验结果一致。相关信息：AMT-101 是一种胃肠道选择性口服融合蛋白，含有重组人IL-10 和 cholix 的蛋白转运序列 ( 即 AMT 载体 )。AMT-101 可以通过肠道上皮屏障，但是不进入血液，因此有望避免系统给药造成的副作用。Cholix 是霍乱弧菌分泌的一种蛋白质，能够穿过肠道上皮屏障。 AMT 的技术平台通过将药物蛋白与 cholix 载体蛋白融合，递 送药物穿过肠道上皮屏障。链接： HYPERLINK /news-release/2022/07/0 /

43、news-release/2022/07/0 6/2474917/0/en/Applied-Molecular-Transport-Announces- Top-line-Phase-2-Results-from-MARKET-Combination-Trial-of-Oral-AMT-101-in-Patients-with-Moderate-to-Severe-Ulc erative-Colitis.html相关信息：这是首个也是唯一一个在儿童患者中显示出积极结果的治疗嗜酸性粒细胞性食管炎的 3 期试验。目前暂无疗法获批用于 12 岁及以下的患者。链接： HYPERLINK /news-r

44、elease/2022/07/1 /news-release/2022/07/1 4/2479427/0/en/Press-Release-Dupixent-dupilumab-Phase-3-trial-shows-positive-results-in-children-1-to-11-years-of-age-with-eosinophilic-esophagitis.html其他领域PLN-74809治疗特发性肺纤维化的2a期试验INTEGRIS-IPF达到主要和次要临床终点2022-07-1001 PLN-74809内容：相关信息：2022年7月10日，Pliant公布了PLN-74

45、809治疗特发性肺纤维化的2a期试验INTEGRIS-IPF（NCT04396756）数据。试验达到了安全性和耐受性主要终点。该项多国、随机、双盲、安慰剂对照IIa期临床试验INTEGRIS-IPF一共入组了90例IPF患者，这些患者接受为期12周、每日一剂PLN-74809（40mg、80mg、 160mg，67例）或安慰剂（23例）治疗。试验的主要终点是评估PLN-74809的安全性和耐受性，次要终点为药代动力学数据。最终研究结果显示：该试验达到了主要和次要终点，在所有3个剂量组中，PLN-74809的耐受性良好。67例接受PLN-74809治疗的患者中，65例（97%）完成了12周的治疗

46、，无患者因不良事件而中断治疗。未报告死亡或与药物相关的严重不良事件（SAE）。大多数治疗紧急不良事件（TEAE）的严重程度为轻中度。PLN-74809表现出与剂量成比例的血药浓度增加，与先前的研究一致。所有PLN-74809剂量组，无论有无接受标准治疗，均观察到治疗效果。与安慰剂相比，PLN-74809在12周内证实了FVC和QLF的剂量依赖性治疗效果。一项汇总分析显示，与安慰剂相比， PLN-74809组12周时FVC下降较少了80% （PLN-74809汇总组-15.1mL，安慰剂组-74.1mL）。40mg和160mg剂量组FVC的下降值较安慰剂减少了38%（-46.1mL）和66%（-25.1mL）。重要的是，在80mg治疗组中，观察到FVC相对于基线增加了+24.6mL。治疗组中观察到FVCpp下降10%患者的比例呈剂量依赖性下降，40mg、80mg和160mg组分别有18.2%、8.7%和4.5%的患者FVCpp下降10%，而安慰剂组为17.4%。12周时预测FVC（FVCpp）下降10%与两年