实验流行病学-3课件

1、实验研究experimental epidemiology主要内容：概述（概念、特点、基本类型）设计与实施（设计原则、实施内容）研究对象疗效评定无效随机对照研究设计（RCT)有效对照组试验组无效有效随机分组治疗方案治疗方案治疗结果治疗结果结果变量测定概念 实验流行病学就是指研究对象被随机分为实验组和对照组，将所研究的干预措施给予实验组人群后，随访观察一段时间并比较两组人群的结局，分析实验组与对照组之间效应上的差别，以判断和评价干预措施效果。概述基本特征：1. 属前瞻性研究2. 施加干预处理3. 随机分组4. 平行对照概述主 要 类 型根据研究目的和研究对象的不同通常把流行病学实验研究分为临床试

2、验现场试验社区试验概述临床试验 临床试验是以病人为研究对象，通过比较试验组与对照组的结果而确定试验措施效果与价值的一种前瞻性研究方法。 试验措施可为治疗药物、治疗方案、预防措施、手术方案、不同术式等。 1. 病人为研究对象； 2. 研究多在医院进行； 3. 多为治疗性试验，决策分析4. 研究对象应尽可能一致，随机分配；临床试验特点：5. 尽可能用盲法随机分配治疗措施，对分配的治疗不依从，应当测量其程度与原因；6. 可以应用安慰剂作为比较。现场试验（field trial）是以尚未患病的人作为研究对象，接受处理或某种预防措施的基本单位是个人，而不是亚人群。如用乙型肝炎疫苗在母亲HBsAg阳性者的

3、婴儿中进行预防乙型肝炎感染的现场试验，因为这种婴儿比母亲HBsAg阴性的婴儿感染乙型肝炎的机会高得多。1. 研究对象通常为非病人；2. 研究地点为现场；3. 多为预防性试验；4. 需要较多的研究对象；现场试验特点：5. 需以个体为单位随机分配措施予研究对象6.对分配的治疗不依从，应当测量其程度与原因；7.盲法社区试验 （community trial） 是以人群作为整体进行实验观察，常用于对某种预防措施或方法进行考核或评价。整体可以是一个社区，或某一人群的各个亚人群，如某学校的班级、某工厂的车间或某城市的街道等。如食盐中统一加碘，使整个研究地区的人群食用，来预防地方性甲状腺肿就属于此类研究。社

4、区试验的特点：1. 研究场所为社区；2. 以社区人群或某类人群组/亚组为单位分配干预措施；3. 常用于对某种预防措施或方法进行考核或评价；4. 一般采用整群随机分配措施的方法保证比较组之间应尽可能具有可比性；5. 如果研究只包含两个社区，则要求干预社区与对照社区间基线特征有类似的分布。可比二、设计与实施 原则： 随机 对照 盲法 重复1.随机化分组 将所有的研究对象随机地分配到试验组和对照组，称为随机化分组。即使每一对象都有同等机会分配到各组。随机化原则：研究者与研究对象双方不能事先决定病人所分到组别。 不能从已分组研究对象推测出下一个病人的组别。随机化方法：（1）简单随机化（2）区组随机化分

5、组（3）分层随机化分组 （4）整群随机化2.设立对照目的与要求:提供比较的基础,排除自愈、时间（季节）和心理等因素的影响来观察处理因素的效应。必要性：难以预料的病程：在许多急性自限性疾病（如上呼吸道感染和急性胃肠炎），病人常于症状明显时来就诊，服药后症状的改善很可能是疾病的自行缓解的结果，而非所治疗的效果。 霍桑效应：在新的治疗措施的临床疗效考核中，受试对象将受到许多特别的关注，而他本身也对试用新药满怀希望，这就可能造成一种后果，即病人会因此而更多地向研究人员报告好的结果，而实际上药物并没有那么好。这种现象称为霍桑效应（Hawthorne effect）。 安慰剂效应：安慰剂是指与所考核药物在

6、外形、颜色、性状和气味等方面相同但不含有效作用的制剂。已证明，在病人信任的情况下给予安慰剂，可以使多达1/3患者的一些严重而不适的症状得到减轻，即所谓的安慰剂效应。 设立对照的方法（对照的类型）：根据对照组患者所接受治疗内容的不同，可分为： 安慰剂对照 标准对照 空白对照 实验对照 3. 应用盲法（1）概念：如果试验的研究对象（受试者）与研究者（观察结果者和设计者）一方或双方不知道研究对象的分组情况，接受的是试验措施还是对照措施，这种试验方法称为盲法。（2）目的：减少由于研究者及研究对象（受试者）了解受试者的分组情况后，可能出现定向性的偏差，报告阴性结果或掩盖阳性结果，即发生系统误差，主要发生

7、观察偏倚。另外，还可改变因分配在对照组的受试者依从性不佳的局限性。（3）盲法的程度（分类）： 可将参与研究的人员分为四个层面：研究主持者受试者（研究对象）执行医疗措施的医护人员疗效考核的研究人员（资料分析者）。分类： 单盲：病人（研究对象）不知道其分组情况，接受的是试验措施还是对照措施。主要避免来自研究对象的偏倚。 双盲：研究对象和研究者均不知道受试者的分组情况，接受的是试验措施还是对照措施。主要避免来自两方面的观察偏倚。 三盲：研究对象、执行医疗措施的医护人员以及疗效考核的研究人员（资料收集和分析的人员）均不知道受试者的分组情况，接受的是试验措施还是对照措施。 研究的设计者（主持者）负责制定

8、一套完善的掩盖真相的代号制度和保密制度，并监督整个试验过程，以保证其安全性和有效性。 实验设计的基本内容明确实验目的及意义确定研究对象基本点：措施有效观察某预防措施或疫苗的预防效果，实验对象必须是健康的和该病的易感者，如评价某药物或治疗方法的疗效，应选择已确诊的临床病人。发病率高进行验证病因研究时，首先考虑的是所选择的人群应是所研究疾病的多发人群。干预对其无害能将实验坚持到底依从性好（三）确定实验现场1. 人口相对稳定，流动性小，并要有足够的数量。2. 有较高而稳定的发病率3. 评价疫苗的免疫学效果时，应选择近期内未发生该疾病流行的地区。4. 实验地区有较好的医疗卫生条件，卫生防疫保健机构比较健全，登记报告制