国内外转化医学发展现状-44页精选

1、军事医学科学院 王磊2019年3月28日国内外转化医学发展现状全军转化医学研讨会CONTENTS1转化医学理念的起源和本质2国外转化医学发展状况3我国转化医学发展状况4关于转化医学的初步思考 近年来，医学科学与技术取得的进步对人类医疗和健康产生了巨大的影响。但是，前沿技术的快速发展和基础研究的大量产出与临床研究发展滞后的矛盾性问题仍然非常突出。因此，发展转化医学已成为现代医学科技发展的战略需求，对医学的发展将起到重要的引领和支撑作用。转化医学概念的起源 1968年，新英格兰医学杂志的一篇编辑部社论文章首先提出了“bench-bedside interface（病床与实验室相互作用）”的研究模式

2、。但在随后很长的一段时间内, 由于科技发展水平的限制和人们对疾病认识的不足, 此模式并没有获得足够重视和深入探讨。 1992 年，美国科学杂志提出“从实验室到病床( Bench to Bedside，简称B2B) ”概念，标志着推动医学领域基础研究与临床研究双向转化的理念基本形成。 1994 年，美国罗彻斯特大学医学院的Morrow 正式提出用“translational research（转化研究）”的概念指导癌症防控，转化医学逐渐被认识和理解。此后，转化医学的作用和能量日益显现，有关转化医学的研究论文也不断增多。 特别是，美国国立卫生研究院( NIH )2019年在其发展路线图(NIH R

3、oadmap)中，明确提出了推动转化研究（translational research）的发展方向， 现代概念的转化医学的理念正式确立，这也就是所谓的双向、开放、循环的转化医学体系。美国NIH关于转化研究的流程图6 近年来，为了促进转化医学的发展，以转化医学为主题的大型国际研讨会几乎开遍了世界的每 一个角落，世界上许多核心期刊都开辟了转化医学研究专栏，为满足越来越多的转化医学研究成果提供交流平台。Science Translational MedicineThe American Journal of Translational ResearchJournal of Translational

4、 MedicineTranslational ResearchClinical and Translational Science转化医学的实质 进入21世纪以来, 作为现代生命科学的主要分支和重要组成部分，基础医学、临床医学和药物研发都以各自为阵的形式迅猛发展，它们之间固有的屏障和沟壑日趋显著。这种研究与应用之间的脱节势必成为生命科学继续快速发展和前进的绊脚石。 另一方面, 伴随生命科学的长足进步，基础研究已经广泛渗透到临床医学的各个领域，为实验室获得的知识和成果快速转化成为临床诊疗技术和工具提供了可能。 在此背景下，转化医学应运而生并引起日益广泛的重视和关注。 转化医学理念的提出是人类医学

5、发展史上一次伟大的革命, 具有里程碑意义。 人们越来越认识到：基础医学必须与临床医学结合, 才有生命力；基础医学必须为临床应用服务, 才有前途。 作为沟通基础学科和临床学科之间的桥梁，转化医学既致力于促进实验室基础研究更有效、 更快捷地转化为面向人的研究, 又致力于促进临床研究成果早日有效应用于临床工作和医疗决策。 经历了近10年的快速发展，转化医学的理念已为国内外学者广泛关注和接受，但其确切定义却未完全形成，对其理解直至今天也不尽相同。 特别是，关于如何有效推动转化医学的发展，尚未达成共识。 总体看，在医学界普遍认为，转化医学的根本内涵由如下四个方面构成：转化医学是一种循环式科学体系，是建立

6、在基础研究和临床应用开发间的双向转化通道；转化医学遵循“以患者为中心”的理念和循证医学的原理；转化医学倡导知识间交叉整合、学科间通力协作；转化医学的根本目标是努力促进基础研究成果的快速、高效临床转化与及时反馈，为疾病诊疗和防治提供新的策略和手段。CONTENTS1转化医学理念的起源和本质2国外转化医学发展状况3我国转化医学发展状况4关于转化医学的初步思考 美国是世界范围内转化医学研究的主要推动者。 美国NIH自2019年开始通过临床和转化医学资金（CTSAs）每年投入5亿美元，探索建立“区域性转化研究中心”，通过支持成立转化医学研究中心推动转化医学的发展。 迄今为止，已有分布于30个州和哥伦比

7、亚特区的62家医学研究中心获得CTSA资助，从事临床医学与转化研究工作。美国T1型转化医学研究可以提高对某种疾病的治愈率，改善其预后疗效；T2型转化医学研究可以通过卫生健康体系的完善，将更多的现有临床知识普及给大众，从而获得更好的预防。14 CTSA转化医学研究中心的工作重点包括以下5个方面：提高国家临床医学和转化研究能力推动从事临床医学和转化研究的科研人员的培训和职业发展在CTSA网络内部，开展各转化医学研究中心之间的广泛合作在CTSA网络外部，开展各转化医学研究中心与社区卫生机构之间的广泛合作重点加强T1型转化医学研究（加速实验室发现用于患者治疗的过程，有效缩短疾病治疗手段开发时间） 目前

8、，已有30个州和哥伦比亚特区的62家医学研究中心获得CTSA资助，从事临床医学与转化研究工作。16序号机构名称所在州主要研究内容疾病分类1阿拉巴马大学阿拉巴马州利用社区卫生顾问模式，与阿拉巴马州的黑人学校合作，建立健康培训网络；通过教育改革、政策调整、资源整合和技术创新，将转化研究覆盖到从临床前研究（实验室）至临床患者治疗的完整体系中代谢性疾病2阿肯色州医学院阿肯色州建立一个由实验室工作人员、社区医生、健康培训人员和卫生政策研究人员共同组成的临床研究网络，促进各领域之间的交流与合作妇科疾病3斯克利普斯研究所加利福尼亚州提出“整合和创新”的研究理念，并利用该机构与多个生物技术公司在新技术方面的合

9、作，推动多个科学研究领域与临床医学的合作血液系统疾病4斯坦福大学加利福尼亚州优化和整合相关基础设施和教育方案，采用多学科方法促进基础研究的新成果向临床转化，并加强研究人员与社区的交流和联系免疫系统疾病5加州大学旧金山分校加利福尼亚州加强和整合该机构临床医学、口腔医学、护理学、卫生保健等学科的现有培训方案，推动研究生阶段的研究成果向临床医学转化，并建立一个“虚拟家园”平台来实现科学研究的信息共享脑血管疾病6加州大学戴维斯分校加利福尼亚州建立一个高度有效的、开放的产学研服务平台，通过协作研究博士后奖学金制度等激励机制促进研究成果向临床医学和保健产品转化，同时加强职业培训心血管疾病7南加州大学加利福

10、尼亚州在优越的资源、强大的基础设施、尖端的数据整合和分析方法，以及专业的评估手段的基础上，创建转化医学综合研究平台，促进基础研究成果向临床医学和社区卫生转化代谢性疾病8加州大学欧文分校加利福尼亚州构建涵盖基础医学和临床医学的多学科合作研究团队，开展调查研究并发现转化医学中涉及的关键问题儿科疾病9加州大学圣迭戈分校加利福尼亚州制定综合的研究生教育培训机制，利用其独特的资源加强生物信息学研究，开展生物标志物和影像学等相关研究，构建产学研联盟免疫系统疾病10丹佛大学科罗拉多州建立一个覆盖全州的卫生保健和社区网络，提供个性化临床医学服务，并培养临床型研究人员消化系统疾病17序号机构名称所在州主要研究内

11、容疾病分类11耶鲁大学康涅狄格州引进护理学、公共卫生、生物科学、生物医学工程等学科领域的优秀人才，建立临床研究型组织和管理团队代谢性疾病12国立儿童医疗中心哥伦比亚特区提供先进设备，加强培训，联合美国境内的1200多个社区卫生服务中心建立儿童健康和疾病治疗网络儿科疾病13哈佛大学乔治敦学院哥伦比亚特区整合和创新该机构的现有资源、基础设施和培训计划，加强实验室研究向临床医学的转换，提高少数民族、老年人群和残疾人的医疗保健水平脑血管疾病14佛罗里达大学佛罗里达州培养一批跨学科的临床和转化医学研究人员，包括临床医生、基础科学研究人员、实验室技术人员、研究协调员等，开发和应用最新的诊断治疗方法消化系统

12、疾病15埃默里大学佐治亚州加强临床医学、转化医学、基础研究等方面的教育和培训，推动新兴技术的应用和产业化免疫系统疾病16西北大学伊利诺伊州致力于促进、支持和推动基础研究向临床医学转化，提高医疗救治和卫生保健水平心血管疾病17芝加哥大学伊利诺伊州开展疾病易感性的基础研究，为社区居民提供个性化治疗，建立医疗保健联盟，促进和支持多学科的合作研究，成立一个新的学术委员会来开展转化医学相关培训呼吸系统疾病18伊利诺伊州大学伊利诺伊州提供灵活、有弹性的基础设施和研究机制，鼓励研究生开展超前的临床和基础医学研究眼科疾病19印地安那医学院印地安那州与当地的企业和慈善组织建立合作伙伴关系，在全州范围内建立一个涵

13、盖转化医学、生物科学、卫生经济、卫生保健服务和卫生政策研究的综合平台神经系统疾病20爱荷华大学爱荷华州与霍顿综合癌症中心等其他机构开展光电科学、口腔颌面植入、纳米技术和先进成像技术等方面的合作研究，提高公众的临床医疗水平恶性肿瘤18序号机构名称所在州主要研究内容疾病分类21约翰霍普金斯大学马里兰州开展针对转化医学的综合培训，涉及生物统计学、患者招募、临床研究管理、生物信息学，以及蛋白质组学、遗传学等内容，并在此基础上建立创新型转化医学研究团队心血管疾病22波士顿大学马萨诸塞州利用学校的现有科研优势，扩大跨学科部门之间的互动与合作，加速医学科技创新，改善卫生保健和疾病诊断治疗水平；重点包括转化科

14、学孵化器、医学信息学、临床研究能力提升、社区合作、职业发展等呼吸系统疾病23哈佛大学马萨诸塞州整合现有资源，有效降低基础研究向临床医学转化的门槛；利用不同学科专家的技能寻找创新解决方案；优化管理机构，努力实现转化过程与预期目标的一致性恶性肿瘤24塔夫茨大学马萨诸塞州利用其长期开展的多学科合作优势，与社区建立伙伴关系，使研究人员了解民众的健康需求，加快临床试验招募和数据分析工作心血管疾病25马萨诸塞州医学院马萨诸塞州加快转化医学的早期阶段研究，开发新的治疗方法和设备；在全州范围内建立临床医学和个性化卫生保健服务网络；与麻省理工大学等高校合作，促进转化医学研究的发展传染病26密执根大学密执根州与商

15、业、牙科医学、临床医学、护理学、公共卫生等相关机构建立合作关系，并制定面向大学生、教师、科研人员等群体的教育计划免疫系统疾病27梅奥医学院明尼苏达州整合临床医学研究资源，提供创新工具；建立监管系统，保证患者的安全和隐私；与社区合作，加强民众在转化医学研究中的参与性代谢性疾病28圣路易斯华盛顿大学密苏里州与卫生保健、社区卫生和科研机构合作，开展基因组学、生物成像和临床研究等跨学科的生物医学培训恶性肿瘤29新墨西哥州大学新墨西哥州开展多学科协作，促进新知识和新技术在临床的应用；加强人员培训和临床试验招募恶性肿瘤30艾伯特.爱因斯坦医学院纽约州利用其在生物医学研究的优势，开展转化医学培训和指导；加强

16、社区在转化医学研究中的参与性；建立包括临床医学、牙科医学、护理学、流行病学在内的多学科合作研究儿科疾病19序号机构名称所在州主要研究内容疾病分类31康奈尔医学院纽约州开展自身免疫性疾病、癌症等疾病的基础研究，建立覆盖全国的医学培训网络恶性肿瘤32哥伦比亚大学纽约州建立一个多学科的、以患者为中心的综合教育方案，开展以社区为基础的转化医学研究代谢性疾病33洛克菲勒大学纽约州改进基础设施建设，重点开展生物信息学、生物统计学、护理学、哟啊学等方面的研究；发展创新的治疗手段和技术，尤其是在艾滋病、丙型肝炎、肿瘤等领域血液系统疾病34罗彻斯特大学纽约州加强生物信息学、流行病学、医学伦理学等方面的研究，制定

17、新的教育和培训计划，整合新技术和资源，严格评估绩效成果心血管疾病35西奈山医学院纽约州建立临床和转化医学的学术网络，开展临床服务调查，促进从实验室到临床的研究转化儿科疾病36纽约大学纽约州加强各部门之间的临床合作，确定临床医学中涉及的重要科学问题，加快循证医学的发展，缩小卫生保健的差距消化系统疾病37北卡罗来纳大学北卡罗来纳州加强与社区的合作，提供相关咨询意见，改善民众健康水平心血管疾病38杜克大学北卡罗来纳州建立专门机构开展转化医学研究，促进各部门（研究机构、医学中心）的资源整合，探讨将实验室研究成果向临床和社区转化的模式代谢性疾病39辛辛那提大学俄亥俄州通过社区参与计划，建立以患者为中心的

18、社会群体研究；通过基础研究，推动蛋白质组学、成像技术、纳米医学、基因转移和干细胞研究向临床治疗转化代谢性疾病40俄亥俄大学俄亥俄州建立一个以改善社区患者生活质量为核心的转化医学中心，并形成覆盖全州的初级保健网络代谢性疾病20序号机构名称所在州主要研究内容疾病分类41凯斯西储大学俄亥俄州开展与其他诊所和医院的合作，促进从实验室到临床的相关研究呼吸系统疾病42俄勒冈医学院俄勒冈州建立一个专门的转化医学研究机构，开展跨学科、多样化的教育培训，采取有效手段开展儿童保健、社区保健和人类遗传学等相关研究，扩展转化医学研究范围代谢性疾病43宾夕法尼亚大学宾夕法尼亚州制定临床医学和转化医学相关的综合发展战略，

19、加强跨学科的培训和创新研究，与社区医生开展多样化的交流合作心血管疾病44匹兹堡大学宾夕法尼亚州通过“整合与创新”，将生物医学的新进展转化到临床和社区中，开展基于整个生命周期的临床研究心血管疾病45南卡罗来纳医学院南卡罗来纳州加快生物信息学系统的研发和升级；与社区合作，开展循证医学相关研究；建立知识、经验共享平台精神疾病46范德堡大学田纳西州州利用先进的技术设备、优越的医疗资源，建立从实验室到病房和从病房到实验室的双向通道研究心血管疾病47德克萨斯大学圣安东尼奥医学中心德克萨斯州加强与公共和私立医学机构的合作，开展转化医学相关的教育培训，建立全球最大的灵长类动物研究基地免疫系统疾病48德克萨斯大

20、学达拉斯医学中心德克萨斯州整合骨科、牙科医学、护理学、药学、公共卫生、生物工程学、计算机科学等学科资源，建立一个庞大的、多样化的、以患者为中心的转化医学机构传染病49德克萨斯大学休斯顿医学中心德克萨斯州建立一个涵盖生物信息学、统计学、伦理学、医学、管理学等学科专家的合作网络，开展基于循证医学和临床医学的研究生教育培训传染病50德克萨斯大学医务部德克萨斯州积极寻找新的以团队为导向的合作机会，加强转化医学研究，改善人类健康水平代谢性疾病21序号机构名称所在州主要研究内容疾病分类51犹他大学犹他州利用其在遗传学和生物信息学方面的优势，开展多种族的转化医学研究，并提供资金来培养临床和转化医学研究的新一

21、代人员代谢性疾病52弗吉尼亚联邦大学弗吉尼亚州与联邦政府、私立机构和产业部门合作，建立从实验室到病房和从病房到实验室的双向通道研究，重点开展药物滥用、妇女保健和康复医学方面的研究代谢性疾病53华盛顿州立大学华盛顿州建立产品研发、临床治疗和实验相结合的平台，提高全州未来医疗水平；通过一系列科技教育和培训活动，加强基础研究成果的转化职业疾病54威斯康星-麦迪逊大学威斯康星州促进生物医学研究，通过临床试验将基础研究成果推向社区，建立反馈机制并加强与其他机构的合作代谢性疾病55威斯康星医学院威斯康星州建立专门的转化医学研究机构，克服跨学科体制障碍；利用经验丰富的专家资源协调实验室与临床之间的双向通道研

22、究；开展转化医学的研究生培训项目，提高公众健康水平消化系统疾病56宾州州立Hershey医学中心宾夕法尼亚州启动问题驱动的研究和合作，最大限度地提高医疗资源的利用率，利用新的信息技术来收集、共享、挖掘创新知识心血管疾病57加州大学洛杉矶分校加利福尼亚州建立临床医学和转化研究的学术交流平台，促进临床研究人员的教育培训和职业发展，加强研究机构与社区卫生机构之间的合作免疫系统疾病58堪萨斯大学医学中心堪萨斯州为临床医生和转化研究人员搭建教育培训平台，建立多学科协调合作网络神经系统疾病59肯塔基大学研究基金会肯塔基州整合多学科的研究团队和医疗资源，建立与其他机构的有效合作机制代谢性疾病60迈阿密大学弗

23、罗里达州加强与社区卫生机构之间的合作职业疾病61明尼苏达大学明尼苏达州加强与社区卫生机构之间的合作，对临床医学和转化研究人员进行相关培训免疫系统疾病22重点学科研究中心数量眼科疾病1血液系统疾病2心血管疾病10消化系统疾病4神经系统疾病2脑血管疾病2免疫系统疾病7精神疾病1职业疾病2呼吸系统疾病3妇科疾病1儿科疾病4恶性肿瘤5代谢性疾病14传染病3美国转化医学中心的重点学科分布23 美国NIH还专门成立了新机构支持转化医学研究。2019年12月23日，美国总统奥巴马签署P.L.112-7号法令，对NIH的组织机构进行了历史性调整，解散1956年成立的国立研究资源中心(NCRR)并成立国立高级转

24、化科学中心(NCATS)，致力于转化医学研究。 国立高级转化科学中心负责管理国家的临床和转化医学资金（CTSAs），利用基金的形式通过竞争性资助支持转化医学研究，2019年此项经费预算达4.88亿美元。 国立高级转化科学中心还通过NIH路线图所创建的新计划-NIH快速介入发展计划（RAID，也称为桥接介入发展差距计划BrIDGs），利用政府合同的形式通过稳定资助支持转化医学研究。英国主要的前沿转化研究都在英国生物医学研究中心（BRCs）开展，形成了以患者为导向的研究项目协调中心。2019年建立的5个综合性生物医学研究中心（BRCs）覆盖了几乎所有主要的转化研究课题。此外，7个专业性的生物医学研

25、究中心（BRUs）主要围绕特定的领域开展研究。以上两种研究中心明确了转化研究的侧重点，每个生物医学研究中心都处于英国国家医疗服务系统医院之内，能够直接接触到患者群体，研究中心形成了一种聚集患者的协调研究策略。2019年开始，英国5年内提供4.5亿英磅资金用于资助上述机构开展转化医学研究。英国 世界上各大制药公司也纷纷加入到推动转化医学研究的阵营中来。2019年苏格兰与惠氏制药公司启动世界上第一个转化医学合作研究中心，总投资额接近 5000万英镑，主要研究可诊断及监测人类疾病的生物标志物。阿斯利康公司也于2019年宣布，在未来3年内将在中国斥资1亿美元，建立阿斯利康中国创新中心，开展基因治疗的转

26、化医学研究。制药巨头CONTENTS1转化医学理念的起源和本质2国外转化医学发展状况3我国转化医学发展状况4关于转化医学的初步思考医学科技发展“十二五”规划五项原则自主创新重点前移重心下移加强转化系统整合（四）加强转化 医学科技的根本落脚点是有效解决临床实际问题和切实提高公众健康水平。当前，基础医学、前沿技术的快速发展与实际应用脱节的问题非常突出。有效解决基础研究、临床应用、产业发展之间缺乏有效合作机制等问题，在基础研究与临床应用之间建立更直接的联系，缩短从科学发现到技术应用的时间，尽快将研究成果快速转化为可应用的技术、产品、方法、方案或指南并应用到临床实践，大力推进转化医学的发展已成为医学科

27、技自身发展的一个重大方向。292019年8月，国家科技部、国家卫计委、总后卫生部共同首批启动了13家国家临床医学研究中心领 域 依托单位 心血管疾病中国医学科学院阜外心血管病医院 首都医科大学附属北京安贞医院 神经系统疾病首都医科大学附属北京天坛医院 慢性肾病中国人民解放军南京军区南京总医院 中国人民解放军总医院 南方医科大学南方医院 恶性肿瘤中国医学科学院肿瘤医院 天津医科大学附属肿瘤医院 呼吸系统疾病广州医学院第一附属医院 卫生部北京医院 首都医科大学附属北京儿童医院 代谢性疾病中南大学湘雅二医院 上海交通大学医学院附属瑞金医院 31国家发改委批准成立转化医学“国家队” 国家发改委批准成立

28、了几家国家级转化医学中心。 首支转化医学“国家队”落户上海。上海转化医学中心已列入国家高技术产业发展项目计划，并得到国家发改委批复，计划于2019年在瑞金医院内开工建设。该中心首轮攻关将以肿瘤、心血管疾病、代谢性疾病三大临床难题为重点，探索其最新治疗手段。 近年来, 我国的很多医疗科研机构都纷纷自发挂牌成立不同规模的转化医学中心, 推动了转化医学理念在中国医学界、 制药界的广泛传播。包括：2009年4月，“中南大学转化医学研究中心”在湘雅医院挂牌成立2009年10月，上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心宣布成立国家首家“儿科转化医学研究所”2019年7月，东南大学与南京医科大学第二附属医院合

29、作成立“转化医学合作研究中心”2019年9月，依托于北京协和医院的“协和转化医学中心”成立，卫生部部长陈竺担任专家指导委员会主任委员各医疗机构自发成立转化医学中心2019年10月，北京大学医学部密歇根大学医学院“转化医学与临床研究联合研究所”成立2019年10月，浙江大学医学院附属第一医院成立“转化医学中心”2019年12月，同济大学与第二军医大学共建“同济大学长海转化医学联合研究中心”和“同济大学长征转化医学联合研究中心”2019年12月，“同济大学医学院转化医学研究中心（上海市第十人民医院）”揭牌2019年1月，由2019年国家最高科学技术奖获得者王振义院士领衔的“上海交通大学转化医学研究

30、院”揭牌2019年1月，“南京军区南京总医院肾脏病转化医学研究中心”成立2019年3月，“温州医学院附属第一医院转化医学研究院”成立2019年5月，“苏州大学转化医学研究中心” 揭牌2019年6月，吉林大学成立“转化医学研究院”2019年7月，“东北临床与转化医学中心”在哈尔滨成立2019年8月，“武汉同济医院转化医学中心”成立2019年3月，郑州大学院属郑州中心医院与郑州大学签约成立“郑州大学基础医学院郑州大学附属郑州中心医院转化医学中心” 352019年4月，“华中科技大学转化医学研究院”成立并聘任王红阳院士为院长2019年5月，“中国科学院第二军医大学转化医学研究院”成立2019年6月，“中南大学湘雅国际转化医学联合研究院”挂牌，标志着三年前成立的“中南大学转化医学研究中心”升级2019年10月，“中国科学院-四川转化医学研究医院”成立2019年12月25日，解放军总医院转化医学中心揭牌36 此外：国内创办了转化医学学术期刊转化医学杂志转化医学研究转化医学电子杂志各相关机构也组织召开了多次不同规模的转化医学学术会议，许多院士专家热议转化医学37