医学研究的统计学设计方案ppt课件

1、宇传华宇传华 yuchua163Statdtedm.6to23 被动地察看、照实记被动地察看、照实记录录降压药降压药高血压病人高血压病人血压值血压值处置要素处置要素受试对象受试对象实验效应实验效应其他要素其他要素其他效应其他效应一处置要素一处置要素( treatment factor ) 准确度和精密度都好 准确度差、精密度好 准确度？、精密度差 准确度和精密度都差 5 5计算器计算器( (计算机计算机) )产生随机产生随机数数【例【例1 1】设有同性别的动物】设有同性别的动物1212头，要求用头，要求用随机方法将其分为甲、乙两组。随机方法将其分为甲、乙两组。Data a;%Let n=12;

2、 /*sample sizes*/ Do i =1 to &n; If I=&n/2 then group=1; Else group=2; Output; End;Proc plan Seed=1234567898; Factors i=&n;Output data=a out=b;Proc sort data=b; By group;Proc print data=b;Run;SAS 程序程序 The PLAN Procedure Factor Select Levels Order i 12 12 Random -i- 1 8 4 7 3 5 9 11 10 12

3、 2 6 Obs i group 1 1 1 2 8 1 3 4 1 4 7 1 5 3 1 6 5 1 7 9 2 8 11 2 9 10 2 10 12 2 11 2 2 12 6 2 SAS 输出结果输出结果SAS 程序程序Data a;%Let n=12; /*sample sizes*/ Do i =1 to &n; If I=&n/3 then group=1;Else if &n/3I=2*&n/3 then group=2;Else group=3; Output; End;Proc plan Seed=1234567898; Factors i

4、=&n;Output data=a out=b;Proc sort data=b; By group;Proc print data=b;Run; The PLAN Procedure Factor Select Levels Order i 12 12 Random -i- 1 8 4 7 3 5 9 11 10 12 2 6 Obs i group 1 1 1 2 8 1 3 4 1 4 7 1 5 3 2 6 5 2 7 9 2 8 11 2 9 10 3 10 12 3 11 2 3 12 6 3 SAS 输出结果输出结果方法方法1 1编号：对小白鼠进展对子编号，编号：对小白鼠

5、进展对子编号，同时每个对子内的二只小白鼠也分同时每个对子内的二只小白鼠也分别编号。别编号。2 2产生随机数字：对于每一组合产生随机数字：对于每一组合编号，依次由计算器计算机产编号，依次由计算器计算机产生随机数共生随机数共2020个。个。3 3归组对子内两只小白鼠的随归组对子内两只小白鼠的随机机 ：事先规定每个对子内随机数：事先规定每个对子内随机数字较小者分配到对照组；随机数字字较小者分配到对照组；随机数字较大者分配到实验组。较大者分配到实验组。非同源配对随机化分组非同源配对随机化分组Proc planSeed= 8546793122; Factors pair=10 ordered treat

6、=2 random; Output out=b;Run;SAS 程序程序 The PLAN Procedure Factor Select Levels Order pair 10 10 Ordered treat 2 2 Random pair -treat- 1 1 2 2 1 2 3 2 1 4 1 2 5 2 1 6 1 2 7 2 1 8 2 1 9 1 2 10 1 2SAS 输出结果输出结果对照组对照组实验组实验组方法方法1 1编号：对编号：对1212头动物进展区组编头动物进展区组编号，同时每个区组内的四头动物也号，同时每个区组内的四头动物也分别编号。分别编号。2 2产生随机数字

7、：对于每一组合产生随机数字：对于每一组合编号，依次由计算器计算机产编号，依次由计算器计算机产生随机数共生随机数共1212个。个。3 3归组区组内四头动物的随归组区组内四头动物的随机机 ：事先规定每一个区组内随机：事先规定每一个区组内随机数字由小到大对应动物分别分配到数字由小到大对应动物分别分配到甲、乙、丙、丁处置组。甲、乙、丙、丁处置组。Proc plan Seed= 8546793122; Factors block=3 ordered treat=4 random; Output out=b;Run;SAS 程序程序 The PLAN Procedure Factor Select Lev

8、els Order block 3 3 Ordered treat 4 4 Random block -treat- 1 1 2 3 4 2 4 1 3 2 3 3 1 2 4SAS 输出结果输出结果甲处置组甲处置组乙处置组乙处置组丙处置组丙处置组丁处置组丁处置组随机化分组随机化分组1组组2组组1组组2组组1. 1. 随机数字法随机数字法1 1编号：将受试者分别编号为编号：将受试者分别编号为1 1、2 2、3 3、4 4、1717、1818号。号。2 2产生随机数字：由计算器计算机产生随机数字：由计算器计算机产生产生1818个随机数。个随机数。3 3归组：随机数字较小的一半患者先用归组：随机数

9、字较小的一半患者先用A A药后用药后用B B药；较大的一半患者先用药；较大的一半患者先用B B药后用药后用A A药。药。 SAS 程序程序Data a;%Let n=18; /*sample sizes*/ Do i =1 to &n; If I=&n/2 then group=1; Else group=2; Output; End;Proc plan Seed=1234567898; Factors i=&n;Output data=a out=b;Proc sort data=b; By group;Proc print data=b;Run; The PLAN

10、Procedure Factor Select Levels Order i 18 18 Random -i- 1 11 5 9 4 3 12 14 2 16 8 15 10 17 7 6 13 18 Obs i group 1 1 1 2 11 1 3 5 1 4 9 1 5 4 1 6 3 1 7 12 1 8 14 1 9 2 1 10 16 2 11 8 2 12 15 2 13 10 2 14 17 2 15 7 2 16 6 2 17 13 2 18 18 2SAS 输出结果输出结果 1. 对照的意义对照的意义 ：区分处置要素与非处置要素的效应，是比较的必要根底区分处置要素与非处置

11、要素的效应，是比较的必要根底 药物治疗药物治疗例例: 老年性慢性支气管炎老年性慢性支气管炎气候转暖气候转暖,自然缓解自然缓解消除和减少实验误差消除和减少实验误差 处置组：处置组：对照组：对照组：处置要素处置要素非处置要素非处置要素+处置效应处置效应 + 非处置效应非处置效应非处置要素非处置要素非处置效应非处置效应处置要素处置要素处置效应处置效应Today: 4/30/20222. 对照的方式对照的方式 (1)空白对照空白对照(blank control)：对照组不加任何处置要素。：对照组不加任何处置要素。 例如：实验组儿童接种疫苗，对照组儿童不接种疫苗。例如：实验组儿童接种疫苗，对照组儿童不接

12、种疫苗。 试剂空白、血样空白、无酶解空白、底物空白等。试剂空白、血样空白、无酶解空白、底物空白等。特点：特点： 简单易行，但容易引起心思差别，从而影响实简单易行，但容易引起心思差别，从而影响实验效应的测定。验效应的测定。 抚慰剂对照抚慰剂对照(placebo control)包括：空白对照、实验对照、规范对照、本身对照、包括：空白对照、实验对照、规范对照、本身对照、相互对照相互对照 、历史对照、历史对照Today: 4/30/2022(2)实验对照实验对照(experimental control)：施加根底实验：施加根底实验条件非处置要素，如面包、烟薰剂。条件非处置要素，如面包、烟薰剂。含赖

13、氨酸面包含赖氨酸面包+非处置要素非处置要素赖氨酸效应赖氨酸效应 + 面包效应面包效应+非处置要素非处置要素效应效应 面包面包+非处置要素非处置要素 面包效应面包效应+非处置要素效应非处置要素效应赖氨酸赖氨酸 赖氨酸效应赖氨酸效应中草药中草药+烟薰剂烟薰剂 与与 单纯烟薰剂单纯烟薰剂-空气灭菌空气灭菌2. 对照的方式对照的方式 Today: 4/30/2022 (3) 规范对照规范对照(standard control)：以现有的规范或正：以现有的规范或正常值作对照。常值作对照。 例新方法例新方法 与与 传统方法传统方法 患者生理、生化目的患者生理、生化目的 与与 正常人生理、生化目的正常人生理

14、、生化目的 实验室运用较多实验室运用较多 2. 对照的方式对照的方式 Today: 4/30/2022 (4) 本身对照本身对照self-control：实验在同一受试对象上：实验在同一受试对象上进展进展同源配对设计、交叉设计同源配对设计、交叉设计特点：特点： 简单易行，运用广泛。简单易行，运用广泛。 假定实验前后某些环境或本身要素假定实验前后某些环境或本身要素坚持不变。坚持不变。 2. 对照的方式对照的方式 Today: 4/30/2022(5) 相互对照相互对照inter-control ：几个实验组：几个实验组相互作为对照相互作为对照例如：比较几种药物治疗同一疾病的疗效例如：比较几种药物

15、治疗同一疾病的疗效2. 对照的方式对照的方式 Today: 4/30/2022(3) 历史对照：以过去的研讨结果作对照。历史对照：以过去的研讨结果作对照。 与本人或他人过去的研讨结果作比较与本人或他人过去的研讨结果作比较 不好！不好！2. 对照的方式对照的方式 4. 设立对照存在的问题设立对照存在的问题 (1)缺乏对照缺乏对照 (2)缺乏适当的对照缺乏适当的对照: 历史对照历史对照 时间不时间不同步和同步和 中外对照中外对照 空间不同步空间不同步 (3) 对照不全对照不全 (4) 对照多余对照多余 Today: 4/30/2022(三三)反复的原那么反复的原那么 反复反复(replicatio

16、n)是指各处置组与对照组要有是指各处置组与对照组要有一定样本含量一定样本含量(sample sizes)。 无限地添加样本含量，将加大实验规模，延伸实验无限地添加样本含量，将加大实验规模，延伸实验时间，浪费人力物力，反而添加系统误差出现的能够性。时间，浪费人力物力，反而添加系统误差出现的能够性。 样本含量缺乏，检验效能样本含量缺乏，检验效能Power，1偏低，偏低，总体参数之间本来有差别也无法检验出来。总体参数之间本来有差别也无法检验出来。nX来确定样本含量。来确定样本含量。优点：计算误差比较简便；优点：计算误差比较简便；缺陷：对象较多时，甚为复杂。缺陷：对象较多时，甚为复杂。例，调查某中学学

17、生的血红蛋白含量，在全体例，调查某中学学生的血红蛋白含量，在全体500名学生中，随机抽取名学生中，随机抽取10%，即抽取，即抽取50人。人。 优点：节省抽样时间和费用。优点：节省抽样时间和费用。 缺陷：在某些特殊情况下存在偏性。缺陷：在某些特殊情况下存在偏性。1求抽样间隔求抽样间隔1500075020/1，即每间隔，即每间隔20人抽取人抽取1个人；个人；2抽样抽样 编号，确定在编号，确定在120号之间从何编号开场。然后号之间从何编号开场。然后每加每加 上上20抽取抽取1名儿童。名儿童。例如起始数字为例如起始数字为8，那么第，那么第8，28，48，68，号儿童即构成所抽取的样本。号儿童即构成所抽

18、取的样本。优点：抽样误差小，不同层可采用不同抽样优点：抽样误差小，不同层可采用不同抽样方法，各层可独立进展分析，各层间可进展方法，各层可独立进展分析，各层间可进展比较分析。比较分析。缺陷：分层较多时，调查和分析较费事。缺陷：分层较多时，调查和分析较费事。 优点：在大规模调查中，易于组织，节省人优点：在大规模调查中，易于组织，节省人力物力。力物力。缺陷：抽样误差大。缺陷：抽样误差大。各种抽样方法的抽样误差顺序：各种抽样方法的抽样误差顺序： 分层分层系统系统单纯单纯整群整群 随机误差：抽样误差随机误差：抽样误差 不恒定、随机、变化不恒定、随机、变化非随机误差非随机误差非系统误差：过失误差非系统误差：过失误差系统误差：方向性系统误差：方向性三系统误差类型及其控制三系统误差类型及其控制 类类