干细胞在医学领域的应用

1、袁凤丽 2015.12.16干细胞在医学领域的应用干细胞在医学领域的应用干细胞疗法应用于各种疾病的预防和治疗必将成为未来治疗史上的一场革命. 干细胞的分类 干细胞的特点 研究热点 干细胞的应用 应用难题l干细胞(stem cell)是一类具有自我复制能力(self-renewing)的多潜能细胞。干细胞(Stem Cell)是一种未充分分化，尚不成熟的细胞，具有再生各种组织器官和人体的潜在功能，医学界称为万用细胞。l根据干细胞所处的发育阶段分为胚胎干细胞(embryonic stem cell，ES细胞)和成体干细胞(somatic stem cell)。l根据干细胞的发育潜能分为三类:全能干

2、细胞(totipotent stem cell，TSC)、多能干细胞(pluripotent stem cell)和单能干细胞(unipotent stem cell)(专能干细胞)。2 2、干细胞的特点、干细胞的特点l（1）多能性或全能性：干细胞具有分化为多种细胞类型的潜能，但是不同干细胞的分化潜能有所不同。如胚胎干细胞系细胞具有全能性，成体干细胞具有多能性。l（2）自我更新能力：胚胎干细胞通过不均一分裂进行自我更新和产生分化祖细胞；成年机体干细胞能反复分化充满组织，这对维持机体组织器官的稳定性有很重要的意义。l（3）高度增殖能力：高度增殖是干细胞的生物学特性之一。干细胞高度扩增不但对干细胞

3、的研究和应用有着重 要的作用，而且对机体正常功能的维持也起着重要的作用。3 3、干细胞的研究热点、干细胞的研究热点l3、1成体干细胞及成体干细胞横向分化的研究 成体干细胞典型的功能是产生其 “居住地”组织的特异性细胞，主动修复被损伤的组织。科学家发现骨髓中至少含有两种不同种类的干细胞，一类是造血干细胞，可以在体内生成所有不同种类的血细胞，另一类是骨髓间充质干细胞。 成体干细胞能够分化成其自在组织 (“居住地”) 之外细胞类型的现象叫做横向分化。当成体干细胞被移植入受体中，会表现出很强的可塑性，可以分化为与其组织来源不同的细胞。l3、2干细胞微环境、小生境(niche)研究lNiche包括了细胞

4、外介质，临近的细胞、生长因子以及局部微环境的物理化学特性，是一个综合的微小生态环境。Niche对干细胞的存在、自我 复制、激活和增生起着非常重要的作用。l最新研究提出，一种干细胞可能成为另一种干细胞的Niche，干细胞之间可能相互调节。3.33.3干细胞增生与分化信号传导通路研究干细胞增生与分化信号传导通路研究l3、4基因的重编程 (reprogramming) l在一定条件下，已分化细胞的细胞核可以实现重编程并 获得全能发育的特性。l3、5 iPS诱导多能干细胞 (iPSCs）l诱导多能干细胞 是利用病毒载体将4个转录因子 (Oct4、Sox2、Klf4 和c-Myc) 的组合转入体细胞，如

5、成人皮肤的成纤维细胞中，使其重编程为类似胚胎干细胞的一种细胞 类型。日本科学家山中伸弥日本科学家山中伸弥(Shinya Yamanaka)(Shinya Yamanaka)与英国科学家约翰与英国科学家约翰- -格登格登(John Gurdon) (John Gurdon) 获得获得20122012年诺贝尔生理学或医学奖。年诺贝尔生理学或医学奖。3 3、6 6肿瘤干细胞肿瘤干细胞 (tumor stem cell) (tumor stem cell)近年来先后在乳腺癌、肠癌等 肿瘤中发现并报道了肿瘤干细胞的存在，其结果趋向于挑战以往的肿瘤发生学观念，认为肿瘤细胞可 能是有层次的，逐级生成的。4、

6、干细胞应用研究主要集中在以下几个热点领域：l帕金森综合征、脊柱损伤等疾病； 心脏病； 糖尿病； 肝脏疾病； 烧伤和皮肤溃疡； 眼科疾病； 肌肉萎 缩等。l上述疾病基本上都是既往传统医学认定的疑难病或者缺乏特效疗法的疾病。l5、细胞在临床应用的主要难题包括以下几个方面。l5、1足够数量干细胞的获得l在各种活体组织中只有很小数量的干细胞存在，并且，一旦这些细胞离开机体，分裂能力就会降低，如何在体外培养从而获得大量的干细胞并保存其功能以满足临床所需是一个难题。l5、2特异性分化诱导l涉及如何控制并且限定具有多种分化方向的干细胞向需要的组织或特定的细胞分化，进而有针对性地治疗某一种疾病。l5、3 伦理学问题l伦理学问题突显于胚胎干细胞领域的研究l5、4临床试验或应用结果判断标准l由于理论知识和实验经验 不足，干细胞研究中出现了许多“问题结果”，比 如，对培养中的干细胞形态或者免疫荧光染色的干 细胞图像的辨认和解读有误，是干细胞的基础和临 床研究工作中最常出现的错误。l5、5政府及部门科研政策与管理l科学技术的快速发展和研究领 域的不断更