《醫學生物技術》ppt课件

1、 基因療法 臨床試驗 基因療法的議題 基因療法的新門徑 幹細胞 組織工程 異種移植 結論 有兩種能够的基因療法方式： 體細胞(somatic)、生殖細胞(germline) 體細胞基因療法僅針對身體上的細胞，因此一個人的個體疾病可以被矯正生殖細胞基因療法將性細胞(卵子或精子)中的基因作永久性的修飾 目前只需(成人)與(兒童)的體細胞基因療法是被允許的遺傳疾病 遺傳疾病可區分為四種範疇：遺傳疾病突變一種醫學上的問題，由染色體上的一個或多個基因突變而導致一個基因或DNA上非基因區域的核苷酸序列產生改變單一基因改變多基因失調粒線體失調染色體異常基因標靶篩選 要成為基因療法的候選基因必須考慮一些重要因

2、子觀點一觀點一基因標靶篩選觀點二觀點二-能否會呵斥免疫反應-將基因傳送到正確的細胞-插入宿主染色體中與之整合，如此基因才不會被摧毀-確定使基因在恰當的時間被打開(開始轉錄)，並被適當調控基因傳遞方法 有二個發展可以添加基因療法的效果： 1.將基因導入特定細胞的有效方法 2.有效治療異常的方法 有二個基因導入的战略： 1.生體外基因療法(ex vivo gene therapy) 2.生體內基因療法(in vivo gene therapy)基因傳遞方法生體外基因療法定義從身體上將細胞取出，將有興趣的基因植入，當細胞繁殖到足夠數量時，在將細胞移植或輸回體內。最大的技術障礙是移植利用病毒轉殖的細胞

3、；而不使用病毒的方式，稱作優點因為載體只導入目標細胞內，而不會進入身體或循環系統，所以病人的免疫系統不直接接觸載體缺點耗時又昂貴基因傳遞方法生體內基因療法定義將基因直接植入身體上的特定細胞內，由載體將DNA導向特定的細胞。骨髓細胞與一些循環系統新區細胞不適用此法 優點較具實用性缺點有時要轉移的基因不夠穩定，只能暫時表現其產品，而細胞不是存活整個期間；此法無法像生體外基因療法一樣的受到控制與專一性病毒載體反轉錄病毒可感染人類細胞的RNA病毒僅感染正在分裂中的細胞，無法以那些不分裂的細胞為目標可插入宿主基因體上，但是插入部位則是隨機而無法預測的 ；可插入DNA最大長度是8kb病毒載體腺病毒用來鎖定

4、特殊的宿主細胞可直接感染正在分裂中的細胞與不分裂的細胞能添加蛋白質的產量；可插入DNA最大長度是7.4kb 此病毒會將被感染的細胞加以溶破，但已被遺傳工程改呵斥不會殺死宿主的細胞 因為基因並未插入宿主的基因體中，所以基因僅能暫時性的發揮效果較新的腺病毒載體含有最低量的病毒DNA，以減少其免疫誘發性並保有感染轉形的效能病毒載體腺病毒相關病毒高效率地感染分裂中與不分裂的細胞可插入DNA最大長度是5kb插入一個特定區域的機率很高，此特性可降低因病毒插入所呵斥的基因活化或去活化的能够性非病毒性傳遞方法 近來的研讨 Key word 鎖定、免疫反應、循環系統猜猜我是誰?我不是蘇貞昌哦！我叫微脂粒蝦狼逼碗

5、缸 Volunteer治療試驗生活品質試驗篩選試驗預防試驗診斷試驗前臨床實驗臨床試驗PreventOpportunityAffordMembership 傳統 Key word 参与正確的複本失調症顯性負突變Key word 突變基因(顯性負基因)編接體媒介之RNA反式編接 (SMaRT)正常的基因剪接 SMaRT基因療法編接體媒介之RNA反式編接 (SMaRT)寡核苷酸鏈療法寡核苷酸鏈阻止轉錄反義治療阻止轉譯核糖酶療法阻止轉譯圖一圖二臍帶血幹細胞胎兒幹細胞成人幹細胞胚胎幹細胞型式LifeIVFApplicationGovernmentPeople議題Point開發受傷組織或器官的替代品Pointanimal-to-human transpl