特殊审批程序的沟通交流-王庆利0425

1、建立特殊审批程序的目的建立特殊审批程序的目的特殊审批程序的核心思想与考虑特殊审批程序的核心思想与考虑特殊审批程序的沟通交流会议申请特殊审批程序的沟通交流会议申请我们的实践我们的实践几点建议几点建议鼓励研究创制新药鼓励研究创制新药有效控制风险有效控制风险安全性风险安全性风险开发风险开发风险历史历史基于当时的情况，国内药物研发以仿制为基于当时的情况，国内药物研发以仿制为主，解决药物获得性问题，发展民族工业主，解决药物获得性问题，发展民族工业当前逐步向创制新药发展当前逐步向创制新药发展药品注册管理办法药品注册管理办法第四条：国家鼓励第四条：国家鼓励研究创制新药，对创制的新药、治疗疑难研究创制新药，对

2、创制的新药、治疗疑难危重疾病的新药实行特殊审批危重疾病的新药实行特殊审批国家层面高度重视，鼓励创新国家层面高度重视，鼓励创新新药创制重大专项新药创制重大专项各种新药相关科研基金、基地各种新药相关科研基金、基地当前逐步向创制新药发展当前逐步向创制新药发展创新性药物逐年增多创新性药物逐年增多MetooMebetter全新全新NCE研发模式上由科研机构为主体逐渐向企业为主体研发模式上由科研机构为主体逐渐向企业为主体过渡，产学研相结合力度加大，新模式的企业已过渡，产学研相结合力度加大，新模式的企业已经涌现经涌现收益与获益明显增大收益与获益明显增大创新有风险创新有风险高投入高风险高投入高风险目前国内外的

3、实际情况是风险越来越大目前国内外的实际情况是风险越来越大FDA近期数据近期数据30%的药物利润能补偿其研发成本，获得盈利的药物利润能补偿其研发成本，获得盈利约约1/5000的化合物最终成为药物的化合物最终成为药物PhRMA 近期数据近期数据进入进入II临床研究的项目约有临床研究的项目约有40%失败，而进入失败，而进入III期的品种期的品种约有约有50%的品种失败的品种失败PhRMA认为新药开发几乎是在做一个失败的游戏！认为新药开发几乎是在做一个失败的游戏！新药开发失败的原因新药开发失败的原因在研发过程中，对新产品的差异性定位不足，没有在研发过程中，对新产品的差异性定位不足，没有确切地找到确切地

4、找到“市场优势市场优势”缺乏对研发初始提出的基本假设不断评估和校正缺乏对研发初始提出的基本假设不断评估和校正在药学研究、非临床研究和临床试验过程中，没有在药学研究、非临床研究和临床试验过程中，没有从不断获得的研究数据中找出关键的问题以及决策从不断获得的研究数据中找出关键的问题以及决策的标准的标准没有选出正确的盐类、酯类或异构体以及剂型没有选出正确的盐类、酯类或异构体以及剂型未制定可持续研究的计划，即仅考虑下一步成功的未制定可持续研究的计划，即仅考虑下一步成功的计划，而没有制定对未预期结果出现时的对策计划，而没有制定对未预期结果出现时的对策新药开发失败的原因新药开发失败的原因过分信赖非临床研究的

5、数据过分信赖非临床研究的数据不了解和不理解管理要求不了解和不理解管理要求在对化合物认识还不够充分的情况下，过早使用验在对化合物认识还不够充分的情况下，过早使用验证性试验去求证结果证性试验去求证结果没有充分运用已获得的信息，未对已获得的研究数没有充分运用已获得的信息，未对已获得的研究数据进行充分的分析和抽提从而得到相关的提示据进行充分的分析和抽提从而得到相关的提示过分依赖过去的经验过分依赖过去的经验 2005-2008年创新药不批准原因分析年创新药不批准原因分析药物开发过程中很难及时预测到成败药物开发过程中很难及时预测到成败新药创新不能盲目，应明确成药性新药创新不能盲目，应明确成药性阶段性推进是

6、新药开发的一般规律阶段性推进是新药开发的一般规律将风险分步释放到新药开发的每个阶段中将风险分步释放到新药开发的每个阶段中不同阶段有不同的控制点和措施不同阶段有不同的控制点和措施国家局及时出台了特殊审批办法国家局及时出台了特殊审批办法保证公众用药的可获得性保证公众用药的可获得性鼓励研究创制新药鼓励研究创制新药有效控制风险有效控制风险探索建立符合国情的探索建立符合国情的IND机制机制建立负责任的沟通和交流机制建立负责任的沟通和交流机制建立药物创新过程中完善和清晰的责任链条建立药物创新过程中完善和清晰的责任链条探索建立符合国情的探索建立符合国情的IND机制机制建立负责任的沟通和交流机制建立负责任的沟

7、通和交流机制 WHAT?什么是负责任什么是负责任的沟通和交流？的沟通和交流？ 企业？企业？ 评价机构？评价机构？建立负责任的沟通和交流机制建立负责任的沟通和交流机制 企业在沟通交流中所承担的责任：企业在沟通交流中所承担的责任： WHAT？ 方案：想做什么？怎么做？方案：想做什么？怎么做？ WHY？ 支持的依据：为什么？支持的依据：为什么？16建立负责任的沟通和交流机制建立负责任的沟通和交流机制评价机构在沟通交流中所承担的责任评价机构在沟通交流中所承担的责任 发现发现临床前研究临床前研究I期临床期临床II期临床期临床 III期临床期临床 上市后上市后早期开发早期开发生命周期生命周期人体试验人体试

8、验的安全性的安全性剂量选择的合理性剂量选择的合理性主要评价指标的合理性主要评价指标的合理性充分良好的对照研究设充分良好的对照研究设计计确证试验确证试验安全有效安全有效的确证的确证建立负责任的沟通和交流机制建立负责任的沟通和交流机制评价机构在沟通交流中所承担的责任评价机构在沟通交流中所承担的责任这样做行不行？建议是什么？这样做行不行？建议是什么？安全性如何保障？安全性如何保障？人群、剂量、时间、安全性监测方法和计划人群、剂量、时间、安全性监测方法和计划 风险如何控制？风险如何控制？安全性提示是否关注？指标、访视点、处理原则、停药或安全性提示是否关注？指标、访视点、处理原则、停药或继续继续有效性？

9、有效性？ 建立药物创新过程中完善和清晰的责任链条建立药物创新过程中完善和清晰的责任链条研研究合同组织组织伦伦理委员会员会研研究者企业由注册申请人提出由注册申请人提出涉及的范围涉及的范围已获准实行特殊审批的注册申请已获准实行特殊审批的注册申请符合特殊审评程序第二条前两项情形的申报临床前符合特殊审评程序第二条前两项情形的申报临床前填写填写新药注册特殊审批沟通交流申请表新药注册特殊审批沟通交流申请表特殊审批编号特殊审批编号 例如：例如：2009Z001-C代表代表2009年中药第年中药第1号申报号申报期临床阶段期临床阶段沟通交流的方式沟通交流的方式 圆桌会议圆桌会议 - 视频会议视频会议 - 电话会

10、议电话会议说明已经完成的研究工作说明已经完成的研究工作申报临床试验前申报临床试验前药学研究药学研究药效研究药效研究毒理研究毒理研究进入临床试验后进入临床试验后期临床期临床 期临床期临床 期临床期临床选择拟沟通交流的内容选择拟沟通交流的内容特殊审批的申请特殊审批的申请 重要技术问题重要技术问题 对药物在临床试验阶段所获得的阶段性研究结果总结与评价对药物在临床试验阶段所获得的阶段性研究结果总结与评价 临床试验方案临床试验方案 重大安全性问题重大安全性问题 临床方案修订临床方案修订 适应症调整适应症调整 规格调整规格调整 其他其他不受理超出上述范围的沟通交流申请不受理超出上述范围的沟通交流申请拟讨论

11、的问题及相关资料拟讨论的问题及相关资料对于申报临床前提出沟通交流的对于申报临床前提出沟通交流的写明拟交流的问题写明拟交流的问题医学、药学综述医学、药学综述交流问题相关详细研究资料及背景资料交流问题相关详细研究资料及背景资料获准特殊审批后提出沟通交流的获准特殊审批后提出沟通交流的写明拟交流的问题写明拟交流的问题原申报资料以外提供与交流内容相关的研究资原申报资料以外提供与交流内容相关的研究资料以及综述资料等料以及综述资料等申请审核申请审核业务管理部接收业务管理部接收3个工作日内转相关部门个工作日内转相关部门主审人组织人员讨论，主审人组织人员讨论，15个工作日内个工作日内是否同意沟通交流是否同意沟通

12、交流同意沟通交流的问题同意沟通交流的问题通知申办人：通知申办人：沟通交流申请回复单沟通交流申请回复单如遇特殊情况，需经双方协商后，再确定是如遇特殊情况，需经双方协商后，再确定是否进行沟通交流否进行沟通交流例：简单交流例：简单交流组织实施组织实施经审核同意的沟通交流事项：经审核同意的沟通交流事项： 已获准实行特殊审批的注册申请已获准实行特殊审批的注册申请-1个月内安排沟通交流个月内安排沟通交流对于符合对于符合新药注册特殊审批管理规定新药注册特殊审批管理规定第十一条规定的第十一条规定的-3个月内安排沟通交流个月内安排沟通交流十一条：属于本规定第二条（一）、（二）项情形的注册申请，且同种药物尚十一条

13、：属于本规定第二条（一）、（二）项情形的注册申请，且同种药物尚未获准实行特殊审批的，申请人在已获得基本的临床前药学研究、安全性未获准实行特殊审批的，申请人在已获得基本的临床前药学研究、安全性和有效性数据后，可以在申报临床试验前就特殊审批的申请、重要的技术和有效性数据后，可以在申报临床试验前就特殊审批的申请、重要的技术问题向国家食品药品监督管理局药品审评中心提出沟通交流申请问题向国家食品药品监督管理局药品审评中心提出沟通交流申请组织实施组织实施由业务管理部负责组织由业务管理部负责组织会议形式会议形式时间时间地点地点参加人员参加人员由主审人主持会议由主审人主持会议讨论时间一般不超过讨论时间一般不超

14、过90分钟分钟会议纪要的确认与管理会议纪要的确认与管理由主审人确定会议纪要的撰写人由主审人确定会议纪要的撰写人撰写人在撰写人在20个工作日内完成个工作日内完成会议纪要的内容会议纪要的内容时间、时间、 地点、地点、 形式、形式、 参与单位和人员、参与单位和人员、讨论内容讨论内容会议纪要需经双方签字，确认双方在沟通交会议纪要需经双方签字，确认双方在沟通交流中各自所阐述的观点和立场流中各自所阐述的观点和立场会议纪要纳入该品种的档案中会议纪要纳入该品种的档案中2010年的特殊程序沟通交流情况年的特殊程序沟通交流情况共收到早期沟通交流申请共收到早期沟通交流申请 35个个召开早期特殊审批沟通交流会议召开早期特殊审批沟通交流会议15个个未获批准的主要原因：未获批准的主要原因：问题不明确问题不明确依据不充分依据不充分申请阶段不合理申请阶段不合理人员结构不合理人员结构不合理实例实例问题不明确问题不明确材料不充分材料不充分实例实例问题不明确问题不明确材料不充分材料不充分实例实例申请阶段不合理申请阶段不合理已经进入专业审评已经进入专业审评/综合审评阶段综合审评阶段计划召开专家审评会议等计划召开专家审评会议等实例实例问题清晰，材料充分问题清晰，材料充分简单沟通