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文档简介

1、位拔得头筹的基因编辑师如果把整个人类基因组比作一本长达 30 亿字 的书，基因编辑师张峰先生要做的就是搜索出这里的 错别字并改正它。长期以来，对 DNA 的编辑只能通 过物理和化学诱变、同源重组等方式，这些方法要么 编辑位置随机，要么需要花费大量人力物力。因此， 能够方便而精确地对 DNA 和核苷酸序列进行编辑， 是科研工作者长期以来的梦想。2012年，科学家珍妮弗 ?道娜( Jennifer Doudna) 和艾曼纽？夏邦杰(Emmanuelle Charpentie)在科学 杂志上发表的一篇论文中指出，CRISPR-Cas9系统(细 菌和古细菌在长期演化过程中形成的一种适应性免疫 防御，可

2、用来对抗入侵的病毒及外源 DNA )可以作为 简单、灵活的基因组编辑工具。此后，CRISPR便成为遗传疾病治疗领域的热词。就在同一年，张峰也开始了对CRISPR-Cas9的研 究。在接受连线采访时，对于前人论文的发表， 他态度平淡。“我没有什么想法， ”张峰说，“我们的目 标是做好基因组编辑。然而这篇论文却与此没有太大 的关联。”道娜的团队仅仅是对漂浮在试管里的 DNA 进行切割，而对于张峰来说，如果没有将人类细胞作 为研究对象，那么道娜的研究价值就没有那么大。张峰申请了一笔联邦拨款用于将 CRISPR-Cas9应 用于基因组编辑的研究。 珍妮弗 ?道娜论文的发表促使 他加快步伐，因为他知道这

3、篇论文也会促使其他人试 着去研究CRISPR在基因组中会起何作用。然而，他 想成为那个拔得头筹的人。当时已有少数的研究团队开始利用 CRISPR来靶 向基因组的一些精确区域，但却没有人开发出调整人 类基因组的工具。在短期之内，张峰和团队改进了 CRISPR，并获得了 CRISPR-Cas9作为基因组编辑工 具的首个专利。2013年11月25 日，作为CRISPR-Cas9技术先驱 的张峰与珍妮弗 ?道娜合作，他们依靠 4300万美元的 风险投资联合创办了名为 Editas Medicine的基因编辑 公司，致力于将 CRISPR 技术从实验室推向市场。利 用基因编辑工具，精准地找出变异基因，进而治愈遗 传疾病。他们乐意让大量的 CRISPR资源能够在网上 免费获取。张峰说：“像光遗传学和CRISPR一类的工 具，是如此基础性的工具。 如果你让它们成为专有物， 你将会阻碍科学的进步。 ”在知乎上，为了更形象地形容张峰与珍妮弗 ?道娜 在遗传疾病治疗领域所做的不同贡献，有人便拿CRISPR-Cas9技术比作使得飞机飞行的核心技术，珍 妮弗 ?道娜和艾曼纽 ?夏邦杰所做的是在实验领域解决 了飞机

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