第五章-假设检验的功效与样本量

1、第五章-假设检验的功效与样本?当假设检验不拒绝Ho时，推 断正确的概率称为检验功效。?临床科研中不时遇到假设检 验无统计学意义，此时，很有 必要对检验功效作出评价。5.1两类错误与功效1.两类错误的概率H o：= o, H仁 o(5.1)(略)Z = J0(5.2)(略)?任何假设检验都可能出现两 类错误，用两个概率来度量 第I类错误概率=P(拒绝Ho | Ho为真)(5.3)第H类错误概率=P(不拒绝Ho | Hi为真)(5.4a)也可以理解为第H类错误概率=P(不拒绝Ho | Ho为假) Z(5.7)(略)?现用X分布图形来定性地讨 论四要素对功效的影响1.客观差异越大，功效越大X N(

2、, 2/n)(5.8) (略)若Ho为真，XN( o,2/n)(5.9) (略)若Hi为真，XN( o+ ,2/n)(5.io)(略)2.个体间标准差越小，功效越大。3.样本量越大，功效越大图5.2个体间标准差越小或样本量越大，功效越大4.值越大，功效越大?筛选新药时大些，以免漏掉 有苗头的新药(=0.10/0.20) 新药上市前小些，以免误将 真实无效的新药大量生产5.3功效与四要素的定量关系1. 单组样本均数的检验0 Z (5.11)Z 、n/(略)简化后得到(5.12)例5.1某药的平均有效时间原 为6小时，现改进了配方，据 称可延长至7小时。为核实这 一点，某研究组观察了 25例该 病

3、患者，得到的却是阴性结果 (P 0.05)，即不能认为平均有 效时间长于6小时，试分析原 因。解这个问题实际上是检验假 设 Ho： = 6， Hi： 6据题意，不妨令 =1。的数 值可参考此次25例的观察结 果，设连同以往经验猜测 =2。将=1，= 2， n=25和单侧Zo.05 = 1.64代入(5.12)式Z z 号 zo.05 = .86 查标准正态分布表得0.86 0.8051，即 1- B= 0.8051 果表明，此项检验的功效为 80.51%2.两组样本均数的检验欲检验假设Ho：1 = 2, H 1 :1 2(5.13)(略)H 0：1- 2 = 0(5.14)Z =0, H1：1

4、- 2= n 2 ZZ 0(5.18)图5.4两组样本均数检验示意图H1：1- 2 =(5.16)(5.17)Xi X22 n(5.15) (略)Z . 2 nZ2n（略） 简化后得到例5.2一项关于降血压药的临床试验分设两组随机样本， 各含15例同病患者。一组服用 常规药，另一组服用新药。如 果新药的降压效果至少比常 规药平均高出0.8kPa方可考 虑在临床推广；据以往经验， 不论常规药还是这种新药，个 体降压值的标准差约为 1kPa。经 =0.05水平的两组 均数比较的统计检验，两组平 均降压效果的差异尚无统计 学意义，此事如何理解？解据题意，这是关于两组均数 的一项单侧检验=0.8，=

5、1，n = 15,单侧Zo.05 = 1.64，代入(5.18)式得Z =08 .15 2 - Z0.05=10.5509查标准正态分布表，得 0.5509 0.7088， 即 1-= 0.7088只有70.88%的机会被此检验得 出有差异的结论。3. 两组样本频率的检验(大样 本)欲检验假Ho:1= 2, H1:1 2 (5.19)(略)根据正态近似两组样本均数 的检验，有功效的计算公式Z 3 = z (5.20)J 1 112 12其中， =1- 2例5.3 一项关于维生素C预防 感冒作用的研究随机抽取两 组正常人各30名，一组服用维 生素C,另一组服用安慰剂， 欲比较一定时期内发生感冒

6、的频率。结果，安慰剂组有6 人发生感冒，维生素C组有3 人发生感冒，经 =0.05水平 的检验，差异无统计学意义， 此事如何理解？解 1 = 20%，假定2= 10%或 更低时认为值得重视，n = 30 和=0.05代入(5.19)式，Z10301.645 0.54462201 0.20 0.101 0.10查标准正态分布表得 Q5446 0.2929，即 1- 3= 0.2929，功效只有29.29%5.4常用统计检验的样本量估算1. 单组样本均数的检验改写功效估计公式（5.12）得(5.21) ?估计样本含量的影响因素，似于功效:例5.4为较好地解决例5.1中的 新药论证问题，至少需要多大

7、 样本量？解 =0.05,= 0.01,= 1,=2，以及 Zo.o5 = 1.64,单侧Zo.o1 = 2.33,代入公式，2 2n Zo.o5 Z0.011.64 233T20.563.0436 63以n 63查t界值表，得to.o5（62） 与t0.01（62）再次代入公式计算， 如此多次迭代计算，当结果变 化很小时便获得n的估计值。?近似计算：在据Z和Z求得 的n值基础上再增补0.5Z2作 为最终的样本量估算值。这 样，例5.3的样本量可取为n = 63.0436+0.5(1.64丫 = 64.3884 65。2. 两组样本均数的检验类似地，改写(5.18)式，我们 又有(5.22)例

8、5.5为较好地解决例5.2中新 药论证问题，至少需要多大样 本量？解仍象例5.2那样取=0.8， =1，单侧 Zo.05 = 1.64。为减 少埋没较好药物的机会，令=0.05,代入(5.21)式，2 2门 2 Z0.05 Z0.051.64 1.64 08!0.833.62 34类似地近似计算得n 33.62+0.25(1.64) 34.2924 35。3. 两组样本频率的检验(大样本)改写(5.20)式，我们有样本量的计算公式(5.23)例5.6为较好地进行例5.3中维 生素C预防作用的研究，至少 需要多大样本量？解 仍取 1 = 20% , 2= 10%。 为了不致埋没维生素C的预防作用

9、，取 =0.01。将单侧 Zo.05 = 1.64, 单侧 Z0.01= 2.33 连同1和2的数值代入(5.22) 式，2门=1.64 2330.100.20(1-0.20)+0.10(1-0.10)=394.0225 3945.5实例点评?新药强力新甘草甜素(SNMC) 治疗慢性乙型肝炎的效果，?资料与方法：1 病人选择2 试验药物及使用方法表5.1治疗前的基本资料组别年龄(岁)X SD性别病程（月）HB3 Ag病理诊断男女X+ -CAHCPH肝硬化治疗组32.9 土 112233422232122对照组28 8.423126.22402301表5.2治疗前的主要肝功能指标（8项）肝功能治疗组对照组-P值功效1-例数x 土 sd|例数X 土 SDGOT(u)24199 土 74.623243 土 126.2 0.50.43 0.5白蛋白（g）234.4土 0.4244.5 土 0.