DB32T-药品临床综合评价项目质量控制指南编制说明

——地方标准编制说明（模板）一、目的意义1、标准制订必要性（1）药品临床综合评价已经成为国家健康战略决策近年来，随着我国医药费用上涨、医保资金压力增加、临床用药合理性有待提高等问题日益凸显，国家大力推进药品临床综合评价工作，以期促进药品回归临床价值，能让患者真正用上临床疗效显著、可及且可负担的药品。为了进一步深化各级部门对药品临床综合评价重要性的认识，突出药品临床综合评价在医疗卫生决策中的技术指导作用，国家卫生健康委连续发布《关于开展药品使用监测和临床综合评价工作的通知》、《关于规范开展药品临床综合评价工作的通知》等多项工作部署，加快推进药品临床综合评价工作在全国范围内的落地推广。由此，药品临床综合评价已经成为国家健康战略决策！（2）国家发布《药品临床综合评价管理指南（试行）》，并强调质量控制的重要性2011年，由中国药学会医院药学专业委员会牵头起草的《中国药品综合评价指南参考大纲》初步搭建了我国药品临床综合评价的理论框架，为科学规范地开展药品综合评价工作奠定了理论基础。2021年国家卫健委正式发布了《药品临床综合评价管理指南》试行版，为推动药品临床综合评价工作的标准化、规范化、科学化、同质化提供了重要的参考标准。为进一步推动建立全行业药品评价证据共建共享共用机制，文件着重强调了药品临床综合评价质量控制的重要性，并提出了相关指导意见，同时指出国家卫生健康委为将组织相关单位研究制订药品临床综合评价工作的评估标准与评估质量控制指标体系，以推动药品临床综合评价工作规范开展。（3）构建《药品临床综合评价质量控制指南》，为科学开展药品临床综合评价质量控制提供指导性文件《药品临床综合评价管理指南（试行）》鼓励各级医疗卫生机构的作用与优势，自主或牵头搭建工作团队，组织开展药品临床综合评价工作。也鼓励具有开展药品临床综合评价专业能力和工作基础的科研院所、大专院校、行业学（协）会等，独立或联合开展药品临床综合评价。然而，面对多方来源的评价结果，如何判断其结果质量？因此，对药品临床综合评价项目的评价过程、方法应用、结果转化等进行质量控制至关重要！这也是实现药品临床评价证据的共建共享共用机制的前提条件。江苏省作为全国第一批药品临床综合评价工作试点省份之一，已于2019年印发了《江苏省药品临床综合评价工作方案》，建立了符合自身情况的综合评价组织管理体系与“3+N”综合评价工作体系，开展了丙肝、心血管、抗肿等药品临床综合评价项目，积累了丰富的评价经验，培养了一大批专业的人才队伍。为了进一步加速药品临床综合评价工作进程，在国家卫生健康委药政司的指导下，江苏省卫生健康委药政处积极组织相关专家，制订《江苏省药品临床综合评价项目质量控制指南》，初步构建药品临床综合评价质量控制规范与质控指标体系，为评价机构开展科学、严谨、规范的质量控制提供标准化指导文件。2、标准制订可行性（一）指导单位经验丰富、督查严谨本标准是在国家卫生健康委药政司及江苏省卫生健康委药政处的指导下进行的，具有明确的制定目标，拥有丰富的药品临床综合评价工作经历，对标准制定过程督查严谨。江苏省是全国第一批药品临床综合评价工作试点省份之一，已于2019年印发了《江苏省药品临床综合评价工作方案》，建立了符合自身情况的综合评价组织管理体系与“3+N”综合评价工作体系，组织开展了丙肝、心血管、抗肿等药品临床综合评价项目，积累了丰富的评价经验。在《江苏省药品临床综合评价项目质量控制指南》制定中，组织召开了2次专家论证会（参与人员包括国家卫健委药政司领导、全国药品临床综合评价专家等），1次标准预审会（参与人员包括江苏省卫健委药政处领导、江苏省卫生标准化计数委员会专家以及药品临床综合评价专家）对指南制定过程严格督查，保证指南制定的规范性、严谨性。（二）牵头单位及牵头人专业性强、基础扎实，影响力大本标准是由苏州大学附属第一医院及中国药科大学牵头，全国30余家医疗机构与科研院所共同参与制定。牵头人缪丽燕与马爱霞教授拥有丰富的药物评价与指南编写经验，已牵头完成首个江苏省药品临床综合评价项目，前期研究基础扎实。此外，两位牵头人在全国范围内影响力较大，具有组织多中心研究的影响力。牵头单位与牵头人情况如下：（1）苏州大学附属第一医院苏州大学附属第一医院是卫生部首批三级甲等医院，为江苏省卫健委直属的省级重点医院，苏南地区医疗指导中心。药学部是我省唯一获批的全国16家临床药学重点专科之一，为卫生部合理用药网络INRUD中国中心组“个体化药物治疗组”组长单位、卫生部临床药师培训基地、全国临床合理用药示范基地；强调优质的药学服务理念，多次被评为全国青年文明号单位；作为苏州大学药物研究与转化交叉研究所所长单位，积极推动药学科研的转化应用，荣获十三五重大新药创制药物临床评价示范平台单位。在院、市、省乃至全国相关领导与同仁的支持下，药学部连续6年获复旦大学医院管理研究所临床药学专科声誉全国提名，2020年度中国医院专科排名：全国排名13，华东第二，江苏第一。起草牵头人缪丽燕是二级教授，主任药师，博导。现任苏州大学附属第一医院副院长，苏州大学药物研究与转化交叉研究所所长。为国家卫计委及江苏省临床药学重点专科学科带头人，江苏省突出贡献的中青年专家、江苏省“333高层次人才培养工程”，江苏省六大高峰人才。现任中国药理学会治疗药物监测研究专业委员会主任委员、中国医院协会药事管理专业委员会副主委、中国药学会医院药学专业委员会副主任委员、江苏省医院协会药事管理专业委员会主任委员、江苏省医学会临床药学专业委员会主任委员、江苏省医保研究会医疗保障与药物评价专委会主任委员等。牵头与参与编写国家级指南或规范十余部，如《临床静脉用药调配与使用指南》、《中国万古霉素治疗药物监测指南》、《医疗卫生机构短缺药品管理指南》、《医疗卫生机构短缺药品替代药品遴选技术指南》、《中国药理学会治疗药物监测指南的制订指南》等。2020年牵头起草并发布了中国药学会团体标准《医疗机构胰岛素安全使用管理规范》。（三）前期研究基础扎实，有一定的研究成果本标准在国家卫生健康委药政司及江苏省卫生健康委药政处的指导下，由苏州大学附属第一医院及中国药科大学牵头，全国30余家医疗机构与科研院所共同参与制定，标准内容基于循证医学证据，参考国家卫生健康委《药品临床综合评价管理指南（试行版）》、中国药品综合评价指南项目组《中国药品综合评价指南参考大纲》，以及英国、加拿大等国家卫生技术评估相关政策、标准，同时结合省情制订而成。期间，组织召开了2次专家论证会（参与人员包括国家卫健委药政司领导、全国药品临床综合评价专家），2轮德尔菲内部专家意见，对外征集了26位专家147条意见；1次标准预审会（参与人员包括江苏省卫健委药政处领导、江苏省卫生标准化计数委员会专家以及药品临床综合评价专家），与会专家对标准内容逐条进行了讨论，提出了16条意见，并进行了草案的完善，国家与省级卫健委对指南制定过程严格督查，保证指南制定的规范性、严谨性。《江苏省药品临床综合评价项目质量控制指南（试行）》经江苏省卫生健康委药政处审核，作为[2021]13号文件的附件材料，在全省范围内推荐实施推广。《江苏省药品临床综合评价项目质量控制指南制定计划书》、《江苏省药品临床综合评价项目质量控制指南》已在中国药学杂志发表。二、任务来源2022年6月29日，江苏省市场监督管理局下达2022年度江苏省地方标准《药品临床综合评价项目质量控制指南》编制任务（省市场监管局关于下达2022年度江苏省地方标准项目计划的通知（苏市监标〔2022〕192号））。苏州大学附属第一医院为第一起草单位。三、编制过程（一）前期工作：2020年11月-12月，启动《药品临床综合评价项目质量控制指南》制订工作，成立《药品临床综合评价项目质量控制指南》南制订相关工作组，并明确职责分工。组别要求职责指南指导委员会12名来自不同领域的专家组成，包括卫生政策管理人员2名、医院药学专家4名、药物经济学专家1名、临床医学专家1名、流行病学专家1名、循证方法学专家1名、信息专家1名、卫生统计学专家1名①确定指南范围；②组建指南工作组；③组织指南制定会议；④审核指南制定计划书；⑤审核临床问题与结局指标排序；⑥监督指南制定流程；⑦审核利益声明表；⑧审定外审意见并修订指南；⑨批准推荐意见和指南发布指南制订组由若干名不同领域的30余名专家组成，包括卫生政策管理、医院药学、药物经济学、临床医学专家、流行病学、循证方法学、信息与统计学等专家①起草指南制定计划书；②拟定临床问题并进行调查；③完成证据检索与质量评价；④制作系统评价与经济学评估；⑤完成德尔菲（Delphi）专家函询问卷；⑥利用Delphi法形成推荐意见；⑦撰写指南初稿；⑧推进指南进展。指南秘书组由3-5名成员组成①循证检索与证据梳理；②记录指南制定过程；③协调指南制定相关事宜指南评审组由指南的利益相关者构成，包括卫生政策管理专家、医院药学专家、临床医师、药物经济学专家、医药企业代表、患者代表等20余名①评审推荐意见草案；②对指南推荐意见提出修改意见指南制订组成员：领域人数名单政策管理2崔

林、张宜启医院药学22江苏：缪丽燕、束雅春、朱建国、王永庆、邵华

、李俐、魏继福、孙增先、窦志华上海：吕迁洲、郭澄、钟明康、吴斌浙江：卢晓阳、黄萍、戴海斌安徽：姜玲、沈爱宗、夏泉北京：朱珠、翟所迪、赵荣生、李国辉药物经济学3马爱霞

中国药科大学、唐文熙

中国药科大学、吴斌

上海仁济医院临床医学2傅铮铮

苏州大学附属第一医院、吴瑾

四川大学华西第二医院

循证医学1张伶俐

四川大学华西第二医院药物流行病学2詹思延

北京大学、周吉芳

中国药科大学卫生统计学1李洪超

中国药科大学合计32 2020年12月，开始了文献检索、专家调研、资料收集整理，起草组多次就药品临床综合评价项目质量控制关键环节、质控要点、质控指标体系等进行研讨，结合循证证据，确立了指南大纲以及工作思路，并制订指南制订计划书；2021年1月-6月，进一步循证检索，撰写指南初稿，并组织指南工作组讨论，初步确定指南草案与质控指标体系；2021年7月-8月，召开长三角专家会议（苏州现场，7月17日），开展第一轮德尔菲专家咨询，针对指南草案与指标体系进行德尔菲专家征询意见，指南秘书组整理专家意见并修订指南草案，形成征求意见稿。2021年9月-10月，以邮件的方式，开展广泛的专家意见征询，并根据专家意见，进一步完善指南全文。2021年10月25日，在南京向国家卫健委汇报指南内容，并根据国家卫健委专家意见，修改指南内容。2021年11月16日，邀请全国药学、循证药学、药物经济学、药物流行病学等专家开展线上定稿会。2021年12月29日，江苏省卫生健康委员会下发“关于印发江苏省药品临床综合评价项目质量控制指南（试行）的通知”，指南全文以附件的形式发布；2022年5月，《江苏省药品临床综合评价项目质量控制指南》制订流程及《江苏省药品临床综合评价项目质量控制指南》全文在中国药学杂志刊出。（二）地方标准申请与立项2022年6月29日，江苏省市场监督管理局下达2022年度江苏省地方标准《药品临床综合评价项目质量控制指南》编制任务，地方标准立项。苏州大学附属第一医院为第一起草单位。2022年7月-10月，成立《药品临床综合评价项目质量控制指南》标准制订组，基于前期指南全文，结合国内外药品临床综合评价最新的政策与研究进展，按照GB/T1.1—2020《标准化工作导则第1部分：标准化文件的结构和起草规则》的规定起草标准草案，并形成标准征求意见稿。2022年11月11日，召开江苏省地方标准编制启动仪式，并组织全国30余位专家针对标准草案进行专题讨论，会后，征集了26位专家的147条意见。2022年12月-2023年9月，根据回函中的建议和意见做了采纳、部分采纳和不采纳的处理意见。根据采纳和部分采纳的处理意见，标准制订组对标准进行完善，最终形成《药品临床综合评价项目质量控制指南》专家论证稿，提交江苏省地方标准委审定。2024年1月17日，召开江苏省地方标准预审会，组织江苏省5位专家针对标准内容逐条进行讨论，会后征集了5位专家的16条意见。2024年2月-2024年5月，根据征集的意见做了采纳、部分采纳和不采纳的处理意见，并根据采纳和部分采纳的处理意见，标准制订组对标准进行完善，最终形成《药品临床综合评价项目质量控制指南》公开征求意见稿，提交江苏省地方标准委。四、主要内容本标准规定了药品临床综合评价项目质量控制的组织管理、内容与流程、质量控制方法、结果认定与转化应用。初步构建了相应的质量控制指标体系，推动药品临床综合评价项目主持单位及相关参与单位规范实施全过程质量控制。本标准主要适用于卫生健康部门组织发起的药品临床综合评价项目实施质量控制。医疗卫生机构、科研院所、大专院校、行业学（协）会等研究者发起的药品临床综合评价项目可参照本指南执行。五、技术指标确定的依据为了进一步加快药品临床综合评价工作进程，保障药品临床综合评价质量，强化药品临床综合评价项目全过程质量控制，指导实施科学、规范、严谨的质控管理，切实推动药品临床综合评价工作标准化、规范化、科学化、同质化。本标准的具体框架与内容如下。1范围本标准规定了药品临床综合评价项目质量控制的组织管理、内容与流程、质量控制方法、结果认定与转化应用。本标准主要适用于卫生健康部门组织发起的药品临床综合评价项目实施质量控制。医疗卫生机构、科研院所、大专院校、行业学（协）会等研究者发起的药品临床综合评价项目可参照本指南执行。2规范性引用文件未引用3术语与定义本标准针对药品临床综合评价、卫生技术评估2个定义，根据GB/T1.1—2020对术语和定义的起草和表述要求，给出了术语的英文对应词。4关键要素标准第4章阐述了药品临床综合评价项目质量控制关键要素。分别从组织管理、内容与流程、方法以及结果认定与转化应用四个方面阐述药品临床综合评价质量控制的相关内容。5组织管理标准第5章明确了政府主导的药品临床综合评价项目应建立相应的质量管理组织架构，构建省质量控制专家委员会-项目外部质量控制专家组-项目单位内部质量控制小组的三级质量控制体系，明确相关成员职责，对药品临床综合评价项目实施全方位、全过程的质量管理。6内容与流程标准第6章分别从评价主体、过程管理、技术应用、评价报告四个方面阐述了质量控制的内容与流程。项目的评价主体（包括承担评价项目的项目单位、项目负责人、项目团队成员及项目质控员）资质准入应具备一定的要求，这是保证项目顺利实施和成果达到预计效果的重要的前提条件；项目过程管理包括对主题遴选、项目委托、方案论证、方案实施、方案修改、中期汇报与结题评审各个环节的质量控制，从而保障评价项目按计划有序进行；技术应用质量控制包括对评价类型选择的合理性、评价方法的严谨性、数据的可靠性、数据管理的规范性等内容进行质量控制；评价报告质量控制围绕项目基本信息、研究背景与目的、评价内容、评价方法、评价结果、结论和讨论等方面进行阐述，确保评价报告的完整性、规范性、科学性。7质量控制方法标准第7章阐述了药品临床综合评价质量控制包括评价项目的内部质量控制及省级质量控制管理组织的外部质量控制，可通过查阅资料、台账、现场查看、现场访谈等方式开展。8结果认定及转化应用标准第8章指出质量控制外部管理组织可参照药品临床综合评价项目质量评价表（附录A）评估项目质量，并构建了项目质量评级表，根据质量评价总得分情况分别将评价项目认定为质量优秀项目、质量合格项目以及质量不合格项目三个等级。只有质量评价为优秀及合格的项目可以进行成果转化。附录A（资料性）江苏省药品临床综合评价项目质量评价表附录A部分列出了质量控制的4个一级指标，7个二级指标，26个三级指标，构建了一个结构清晰、层次分明的评价框架，并且在评价说明上做了更为深入的阐述，在三级指标的评价说明中详细描述了各项指标的判断标准，不仅丰富了质量评价的内涵，也增强了指标体系的操作性和实用性。在指标权重设置方面，评价主体质量被赋予了3%的权重；过程管理质量被赋予了12%的权重，其中主题遴选要点占7%，评价实施过程5%；技术应用质量是指标体系的核心，其权重高达60%，进一步细分为评价类型选择合理性、评价内容合理性以及评价方法严谨性，分别占比10%、20%、30%。尤其值得注意的是，评价方法部分包含了真实世界研究和文献研究两种类型，均占30%的权重，当项目同时采用这两种研究方法时，评价方法严谨性的得分将取两者的平均值，这一设计既鼓励了多元化的评价方法，也保证了评价结果的客观性和科学性；评价报告质量在整体指标中占据25%的比重，主要考察内容包括基本信息、研究背景和目的、评价内容与方法、评价结果等是否完整，以及结论和讨论部分是否严谨。这一部分的设计，旨在推动评价报告的规范化，提高评价结果的可读性和可信度。附录B（资料性）利益冲突声明表所有参与药品临床综合评价项目的研究人员与评审专家均应签署利益冲突声明表，附录B列出了利益冲突声明的标准模板。附录C（资料性）江苏省药品临床综合评价项目结题报告书（模板）附录C列出了药品临床综合评价项目结题报告模板。附录D（资料性）需备案保存的文件附录D列出了药品临床综合评价项目质量控制实施过程中应保存的相关文件。六、重大分歧意见的处理过程和依据无七、与相关法律法规和国家标准的关系目前国内外尚没有相关的国际标准、国家标准或行业标准，与现行的法律、法规无冲突和违背。本标准以世界卫生组织指南制定标准流程为指导，基于循证医学证据，参考国家卫生健康委《药品临床综合评价管理指南（试行版）》、中国药品综合评价指南项目组《中国药品综合评价指南参考大纲》，以及英国、加拿大等国家卫生技术评估（HealthTechnologyAssessment,HTA）相关政策、标准进行制定。我国现尚无发布的药品临床综合评价的质量控制相关的国家标准与行业标准。本标准制定中引用的常见文献资料质量评价工具包括临床指南研究和评价国际工作组发布的指南研究与评价工具AGREEⅡ，国际卫生技术评估机构协作网（INAHTA）发布的HTA清单，来自荷兰VU大学医学研究中心和加拿大渥太华大学的临床流行病学专家发布的AMSTAR2量表，国际药物经济学和结果研究学会工作组开发的卫生经济学评价报告标准共识（ConsolidatedHealthEconomicEvaluationReportingStandards，CHEERS），Cochrane风险偏倚评估工具，Newcastle-OttawaScale(NOS)文献质量评价量表以及SIGN-50。此外还引用了《中国药品综合评价指南参考大纲》、《药品临床综合评价管理指南》试行版、《真实世界研究指南》、《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》等文件，已在标准中标注。八、推广实施建议本标准聚焦国家快速推进药品临床综合评价工作需求，在国家及省卫生健康委的指导下，由苏州大学附属第一医院与中国药科大学牵头，联合江苏、上海、浙江、安徽、北京、四川等32名专家（覆盖政策管理、医院药学、药物经济学、临床医学、循证医学、药物流行病学、卫生统计学等）共同制订，制订过程公正、透明、科学，制订专家组来自于全国范围内，标准内容科学性、通用性及可操作性强，为全省乃至全国规范化开展药品临床综合评价质量控制工作提供了理论与实践指引。标准推广建议：（1）标准发布与解读（1年）；（2）组织相关人员培训、考核（1年）；（3）标准试点执行（1-2年）；（4）相关行政职能部门予以监督管理，评估执行效果（2-3年）；（5）标准持续改进（3年）。九、起草单位和起草人员信息及分工本标准是在国家卫生健康委药政司及江苏省卫生健康委药政处的指导下进行的，具有明确的制定目标，拥有丰富的药品临床综合评价工作经历，对标准制定过程督查严谨。起草单位与主要起草人员情况如下：（1）苏州大学附属第一医院苏州大学附属第一医院是卫生部首批三级甲等医院，为江苏省卫健委直属的省级重点医院，苏南地区医疗指导中心。药学部是我省唯一获批的全国16家临床药学重点专科之一，为卫生部合理用药网络INRUD中国中心组“个体化药物治疗组”组长单位、卫生部临床药师培训基地、全国临床合理用药示范基地；强调优质的药学服务理念，多次被评为全国青年文明号单位；作为苏州大学药物研究与转化交叉研究所所长单位，积极推动药学科研的转化应用，荣获十三五重大新药创制药物临床评价示范平台单位。在院、市、省乃至全国相关领导与同仁的支持下，药学部连续6年获复旦大学医院管理研究所临床药学专科声誉全国提名，2020年度中国医院专科排名：全国排名13，华东第二，江苏第一。起草牵头人缪丽燕是二级教授，主任药师，博导。现任苏州大学附属第一医院副院长，苏州大学药物研究与转化交叉研究所所长。为国家卫计委及江苏省临床药学重点专科学科带头人，江苏省突出贡献的中青年专家、江苏省“333高层次人才培养工程”，江苏省六大高峰人才。现任中国药理学会治疗药物监测研究专业委员会主任委员、中国医院协会药事管理专业委员会副主委、中国药学会医院药学专业委员会副主任委员、江苏省医院协会药事管理专业委员会主任委员、江苏省医学会临床药学专业委员会主任委员、江苏省医保