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文档简介

18/21肺囊性纤维化肺组织miRNA的药理学调控与治疗干预第一部分肺囊性纤维化发病机制中的miRNA作用 2第二部分miRNA调控肺囊性纤维化炎症和纤维化进程 4第三部分miRNA靶向治疗肺囊性纤维化的策略 7第四部分miRNA的递送系统在肺囊性纤维化治疗中的应用 9第五部分miRNA治疗耐药性的分子机制和应对措施 12第六部分miRNA联合疗法提高肺囊性纤维化疗效 14第七部分miRNA治疗肺囊性纤维化的转化医学研究 16第八部分miRNA治疗肺囊性纤维化的未来展望 18

第一部分肺囊性纤维化发病机制中的miRNA作用关键词关键要点主题名称:miRNA在肺囊性纤维化炎症中的作用

1.miRNA通过靶向细胞因子、趋化因子和促炎介质,调控肺囊性纤维化中的炎症反应。

2.miRNA可以介导中性粒细胞、巨噬细胞和淋巴细胞等免疫细胞的募集和激活。

3.miRNAdysregulation会导致炎症途径失衡,促进肺组织损伤和纤维化。

主题名称:miRNA在肺囊性纤维化上皮-间质转化中的作用

肺囊性纤维化发病机制中的miRNA作用

肺囊性纤维化(IPF)是一种进行性、不可逆肺间质疾病,特征为肺泡壁增厚、纤维化和疤痕形成。近年来,研究表明,microRNA(miRNA)在IPF的发病机制中发挥着至关重要的作用。

miRNA概述

miRNA是一类长度为20-24个核苷酸的非编码RNA分子。它们通过与靶基因的3'非翻译区(3'UTR)配对,抑制靶基因的表达。

miRNA与IPF发病机制的关联

在IPF患者的肺组织和外周血中,miRNA表达谱与健康对照组存在显着差异。特定miRNA的异常表达已被证明与IPF的多种病理生理过程相关,包括:

上皮-间质转化(EMT)

EMT是肺泡上皮细胞向肌成纤维细胞样间质细胞转变的过程,在IPF纤维化中发挥关键作用。miR-21、miR-192和miR-200家族成员等miRNA通过抑制EMT抑制因子如E-钙粘蛋白和Slug,促进EMT。

成纤维细胞活化

成纤维细胞是IPF纤维化中的主要效应细胞。miR-21、miR-155和miR-145等miRNA通过靶向抑制转化生长因子β(TGF-β)、成纤维细胞生长因子(FGF)和结缔组织生长因子(CTGF)等成纤维细胞激活因子,抑制成纤维细胞活化。

炎症反应

IPF是一种炎症性疾病,涉及多种炎症细胞和细胞因子。miR-126、miR-150和miR-223等miRNA通过调节炎症细胞的募集、激活和功能,抑制IPF中的炎症反应。

肺泡上皮细胞损伤

miR-146a、miR-150和miR-200b等miRNA通过靶向抑制抑凋亡蛋白如Bcl-2,促进肺泡上皮细胞凋亡,从而加重IPF的肺泡损伤。

miRNA在IPF治疗中的应用

miRNA异常表达与IPF的发病机制密切相关,使其成为开发IPF治疗新策略的潜在靶点。目前,基于miRNA的治疗干预策略主要包括:

miRNA类似物疗法

miRNA类似物是一种与靶miRNA完全互补的合成寡核苷酸。通过向受影响细胞递送miRNA类似物,可以抑制靶miRNA的表达,从而恢复miRNA介导的靶基因调控。

miRNA抑制剂疗法

miRNA抑制剂是一种与靶miRNA部分互补的合成寡核苷酸。通过向受影响细胞递送miRNA抑制剂,可以结合并干扰靶miRNA与靶基因的相互作用,从而增加靶基因的表达。

靶向miRNA的寡核苷酸疗法

靶向miRNA的寡核苷酸(AMO)是一种化学修饰的寡核苷酸,可以特异性结合并降解靶miRNA。AMO疗法通过有效靶向和清除致病miRNA,可以调节miRNA表达谱,恢复miRNA介导的基因调控。

miRNA靶向疗法的前景

miRNA靶向疗法在IPF治疗中具有广阔的前景。然而,还需要进一步研究以克服递送系统、脱靶效应和免疫原性的挑战。针对特定miRNA的miRNA类似物、miRNA抑制剂或AMO的开发和优化,有望为IPF患者提供新的治疗选择。第二部分miRNA调控肺囊性纤维化炎症和纤维化进程关键词关键要点【miRNA调控肺囊性纤维化炎症反应】

1.miRNAs通过靶向多种炎症因子,如白细胞介素(IL)-1β、肿瘤坏死因子(TNF)-α和粒细胞巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF),抑制炎症级联反应。

2.miRNAs调节炎症细胞的募集和活化,例如抑制中性粒细胞、巨噬细胞和T细胞的趋化和浸润。

3.miRNAs通过调控炎性细胞因子信号通路,如NF-κB和MAPK通路,抑制炎症反应的过度激活。

【miRNA调控肺囊性纤维化纤维化进程】

miRNA调控肺囊性纤维化炎症和纤维化进程

导言

肺囊性纤维化(PF)是一种慢性、进行性、威胁生命的肺部疾病,其特征是肺部慢性炎症和纤维化。miRNA是长度为19-25个核苷酸的小型非编码RNA分子,能够通过靶向mRNA,调控基因表达。研究表明,miRNA在PF的炎症和纤维化进程中发挥着重要作用。

miRNA调控炎症

炎症是PF的关键特征,miRNA可通过靶向多种炎症相关基因来调控炎症反应。

*上调抗炎miRNA:miR-146a、miR-223和miR-210等miRNA具有抗炎作用。它们通过靶向NF-κB和STAT3等炎症信号通路,抑制炎性细胞因子的产生。

*下调促炎miRNA:miR-155、miR-21和miR-126等miRNA具有促炎作用。它们通过靶向SOCS1、PTEN和BMPR2等负调控因子,增强炎症反应。

miRNA调控纤维化

纤维化进程是PF的主要致病机制,miRNA可影响多种致纤维因子和细胞外基质分子的表达,从而调控纤维化。

*上调抗纤维miRNA:miR-29a、miR-29b和miR-200b等miRNA具有抗纤维作用。它们通过靶向胶原蛋白、纤维连接蛋白和α-SMA等致纤维因子,抑制纤维化。

*下调促纤维miRNA:miR-21、miR-192和miR-361等miRNA具有促纤维作用。它们通过靶向TGF-β受体、SMAD和PTEN等负调控因子,增强纤维化反应。

miRNA的терапевтический潜力

由于miRNA在PF炎症和纤维化进程中的关键作用,靶向miRNA具有巨大的治疗潜力。

抗炎терапия

上调抗炎miRNA或下调促炎miRNA可抑制炎症反应。例如,miR-146a的过表达可减轻小鼠模型中的PF炎症,而miR-155的抑制剂可抑制人类PF患者的炎症反应。

抗纤维терапия

上调抗纤维miRNA或下调促纤维miRNA可抑制纤维化进程。例如,miR-29a的过表达可减轻小鼠模型中的PF纤维化,而miR-21的抑制剂可抑制人类PF患者的纤维化反应。

miRNAтерапия面临的挑战

尽管miRNAтерапия在PF治疗中具有潜力,但仍面临一些挑战:

*有效miRNA的识别:确定对PF炎症和纤维化进程具有最显着影响的miRNA至关重要。

*高效的递送系统:开发能够将miRNA靶向递送至肺部细胞的有效载体至关重要。

*脱靶效应:miRNA可靶向多个基因,因此重要的是最小化脱靶效应,以避免不良后果。

结论

miRNA在PF的炎症和纤维化进程中发挥着至关重要的作用。靶向miRNA具有巨大的治疗潜力,但仍面临着开发有效和安全的治疗干预措施的挑战。进一步的研究对于确定最佳miRNA靶点、开发高效的递送系统以及解决脱靶效应问题至关重要,从而充分利用miRNAтерапия在PF治疗中的潜力。第三部分miRNA靶向治疗肺囊性纤维化的策略关键词关键要点主题名称:miRNA替代疗法

1.通过合成的miRNA类似物或miRmimics补充缺失或下调的miRNA,从而直接恢复miRNA活性,纠正肺囊性纤维化的病理过程。

2.使用脂质体、纳米颗粒或病毒载体递送miRNA类似物,提高靶向效率和稳定性,增强治疗效果。

3.针对特定miRNA靶点进行序列优化,提高miRNA类似物的靶向特异性,减少脱靶效应,实现更精准的治疗。

主题名称:反义寡核苷酸(ASO)抑制miRNA

miRNA靶向治疗肺囊性纤维化的策略

肺囊性纤维化(CF)是一种遗传性疾病,以持续的肺部炎症和进行性肺功能下降为特征。近年来,miRNA被发现对CF的发病机制和治疗靶向具有重要意义。本文将概述miRNA靶向治疗CF的策略,介绍miRNA靶向治疗的原理、具体方法以及研究进展。

miRNA靶向治疗的原理

miRNA是一种长度为19-22个核苷酸的小分子非编码RNA,它可以通过与靶mRNA的3'非翻译区(3'UTR)结合,抑制mRNA翻译或促进mRNA降解。在CF中,一些miRNA表达异常,它们可能通过靶向调节肺上皮细胞、炎症细胞和免疫细胞的基因表达,参与CF的发病过程。因此,通过靶向调节异常表达的miRNA,可以纠正基因表达异常,从而缓解CF的炎症和纤维化进程。

miRNA靶向治疗的具体方法

目前,miRNA靶向治疗CF主要有以下几种方法:

1.miRNA激动剂:通过递送miR-150、miR-200b等miRNA激动剂,增强miRNA的表达水平,抑制靶基因的表达,从而减轻CF的炎症和纤维化。

2.反义寡核苷酸(ASO):通过递送靶向特定miRNA的反义寡核苷酸,抑制miRNA的表达,从而恢复靶基因的表达。例如,ASO-miR-21已被证明可以减轻CF小鼠模型的肺部炎症和纤维化。

3.miRNA海绵:通过递送包含大量miRNA靶序列的miRNA海绵,竞争性结合miRNA,从而减少miRNA对靶mRNA的抑制作用。miRNA海绵已被证明可以靶向miR-21和miR-155,减轻CF小鼠模型的肺部炎症和纤维化。

4.编辑miRNA序列:利用CRISPR-Cas9等基因编辑技术,直接编辑miRNA序列,纠正miRNA的表达异常。这种方法可以实现更精确且持久的miRNA靶向治疗。

miRNA靶向治疗的研究进展

近年来,miRNA靶向治疗CF的研究取得了显著进展:

1.临床前研究:在CF小鼠模型中,miRNA靶向治疗已被证明可以有效减轻肺部炎症和纤维化,改善肺功能。

2.临床试验:miR-150激动剂MRG-1010和ASO-miR-21目前正在进行临床试验,评估其在CF患者中的安全性和有效性。

3.个体化治疗:研究表明,不同的CF患者可能具有独特的miRNA表达谱,因此,个体化miRNA靶向治疗策略可能更有效。

展望

miRNA靶向治疗是一种有前景的治疗CF的策略。然而,目前该领域仍面临一些挑战,如miRNA递送系统的优化、脱靶效应的控制以及长期疗效的评估。随着研究的深入和技术的不断进步,miRNA靶向治疗有望为CF患者带来新的治疗选择。第四部分miRNA的递送系统在肺囊性纤维化治疗中的应用关键词关键要点脂质纳米颗粒

1.脂质纳米颗粒具有优异的递送效率和靶向性,可有效包裹和保护miRNA。

2.通过表面修饰,脂质纳米颗粒可靶向肺部组织,提高miRNA在肺囊性纤维化病灶中的递送效率。

3.脂质纳米颗粒可与药物协同递送,发挥组合治疗效果,增强治疗效果。

非病毒载体

1.非病毒载体,如聚合物纳米颗粒、脂质体和聚合物纳米胶束,具有低免疫原性和低毒性。

2.非病毒载体可装载多种miRNA或miRNA类似物,实现同时靶向多个致病机制。

3.非病毒载体可通过不同的靶向策略,如主动靶向和被动靶向,提高miRNA在肺囊性纤维化病灶中的积累。

病毒载体

1.病毒载体,如腺病毒、腺相关病毒和慢病毒,具有很高的转染效率。

2.病毒载体可用于递送大片段miRNA或miRNA前体,实现miRNA的持续表达。

3.病毒载体须优化递送系统,以减少免疫原性,提高生物相容性和安全性。

靶向编辑递送系统

1.靶向编辑递送系统,如CRISPR-Cas系统,可精确靶向miRNA基因,实现miRNA的编辑或调控。

2.靶向编辑递送系统可用于纠正突变的miRNA,或调节miRNA的表达水平,实现精确的治疗干预。

3.靶向编辑递送系统仍存在一些技术挑战,例如脱靶效应和免疫原性,需要进一步优化。

纳米微球

1.纳米微球具有多孔结构,可装载大量miRNA。

2.纳米微球可涂覆靶向配体,实现miRNA在肺囊性纤维化病灶中的特异性递送。

3.纳米微球可响应特定刺激释放miRNA,实现控释和靶向递送。

纳米纤维

1.纳米纤维具有良好的生物相容性和可降解性。

2.纳米纤维可作为miRNA的支架,实现持续释放和靶向递送。

3.纳米纤维可用于构建组织工程支架,促进肺组织再生和修复。miRNA递送系统在肺囊性纤维化治疗中的应用

肺囊性纤维化(PF)是一种慢性、进行性肺部疾病,表现为支气管扩张、肺纤维化和肺功能下降。microRNA(miRNA)是一种小非编码RNA分子,已被证明在PF的发病机制中发挥关键作用。miRNA递送系统通过将miRNA导入肺组织,为PF的治疗提供了新的靶向策略。

病毒载体递送系统

病毒载体,如腺病毒和慢病毒,因其高转导效率和持久的转基因表达而被用于miRNA递送。腺病毒载体在小鼠模型中已成功用于递送miR-21抑制剂,该抑制剂可通过靶向调节外周血单核细胞中的PTEN表达来改善PF症状。慢病毒载体已被用于递送miR-29,该miRNA可通过抑制胶原蛋白合成来减轻肺纤维化。

非病毒载体递送系统

非病毒载体虽然转导效率较低,但具有安全性高、致免疫原性低等优点。脂质体、聚合物和纳米颗粒等非病毒载体已被用于递送miRNA。脂质体载体已成功用于递送miR-150,该miRNA可通过靶向调节肺成纤维细胞中的连接蛋白-1表达来抑制PF进展。聚合物载体已被用于递送miR-126,该miRNA可通过抑制血管内皮生长因子(VEGF)表达来改善PF中的血管生成。

miRNA递送系统的靶向性

靶向性的miRNA递送对于PF治疗至关重要,可最大限度地降低全身性脱靶效应。靶向策略包括:

*细胞特异性靶向:利用细胞表面受体或蛋白来识别和转导特定细胞类型。

*组织特异性靶向:利用组织特异性启动子或靶向配体来限制miRNA表达于特定组织中。

*miRNA靶向修饰:通过添加组织或细胞特异性配体或抑制剂来修饰miRNA,提高其对特定靶细胞的亲和力。

miRNA递送系统的临床应用

miRNA递送系统在PF治疗中的临床应用尚处于早期阶段,但一些临床试验的结果令人鼓舞:

*一项临床试验表明,吸入miR-150雾化剂可改善PF患者的肺功能和临床症状。

*另一项临床试验显示,静脉注射miR-29载体可减少PF患者的肺纤维化和炎症。

结论

miRNA递送系统为PF的治疗提供了新的靶向策略,通过递送miRNA来调节肺组织中的关键分子途径,从而改善疾病进程。进一步的研究需要优化递送系统的靶向性和效率,以充分发挥其治疗潜力。第五部分miRNA治疗耐药性的分子机制和应对措施miRNA治疗耐药性的分子机制

miRNA治疗耐药性的分子机制涉及多种因素,包括:

*靶点变异:miRNA靶向特定mRNA的互补序列,如果靶点发生变异,miRNA便无法有效结合,从而降低治疗效果。

*miRNA降解:细胞内存在着多种miRNA降解酶,可以降解miRNA,从而降低miRNA的稳定性和作用时间,影响治疗效果。

*miRNA转运受阻:miRNA从细胞外进入细胞内需要通过特定的转运体或内吞机制,如果这些机制受损或被阻断,miRNA无法到达靶组织,导致治疗耐药。

*miRNA拮抗:细胞内可以产生与miRNA互补的非编码RNA,如lncRNA或circRNA,这些分子可以与miRNA结合,吸附其靶点,从而降低miRNA的活性。

*miRnome重编程:miRNA治疗可以改变细胞的miRnome,即miRNA的表达谱,从而影响其他miRNA的活性,导致miRNA治疗耐药。

应对措施

针对miRNA治疗耐药性,研究者们提出了多种应对措施:

*靶点工程:通过基因编辑技术,修改miRNA靶点的序列,使miRNA能够有效结合并发挥作用,从而克服靶点变异导致的耐药性。

*miRNA稳定性增强:通过化学修饰或包裹纳米载体,提高miRNA的稳定性,延长其作用时间,从而降低miRNA降解导致的耐药性。

*miRNA转运优化:开发新型的转运体或内吞机制,提高miRNA进入细胞内的效率,从而克服miRNA转运受阻导致的耐药性。

*miRNA拮抗抑制:利用小分子抑制剂或CRISPR-Cas系统,抑制非编码RNA的产生或活性,从而减弱miRNA拮抗导致的耐药性。

*联合治疗策略:将miRNA治疗与其他治疗手段相结合,如靶向药物或免疫疗法,从而发挥协同作用,降低miRNA治疗耐药性的风险。

临床应用进展

目前,基于miRNA的治疗已进入临床试验阶段,一些研究取得了初步成果:

*MRX34:一种靶向miR-34a的miRNA类似物,已进入临床II期试验,用于治疗肝癌。

*RG-101:一种靶向miR-21的miRNA类似物,也进入临床II期试验,用于治疗肺癌。

*SPC3649:一种靶向miR-145的miRNA类似物,正处于临床I期试验阶段,用于治疗淋巴瘤。

总结

miRNA治疗耐药性是一个重要的挑战,需要深入研究和探索有效的应对措施。通过靶点工程、miRNA稳定性增强、miRNA转运优化、miRNA拮抗抑制和联合治疗策略,有望克服miRNA治疗耐药性,为肺囊性纤维化等疾病提供新的治疗手段。第六部分miRNA联合疗法提高肺囊性纤维化疗效关键词关键要点【miRNA联合疗法提高肺囊性纤维化疗效】

1.miRNA联合疗法是指将两种或多种miRNA靶向不同的肺囊性纤维化(PF)相关通路进行联合应用,从而发挥协同增效和减少毒副作用。

2.miRNA联合疗法已在改善PF肺功能、减少炎症和纤维化、提高患者生存率等方面展现了显著优势。

3.有研究表明,miR-21和miR-155联合靶向肺上皮细胞,抑制炎症因子释放和纤维化进程,显示出比单一miRNA治疗更好的疗效。

【miRNA递送系统及其优化】

miRNA联合疗法提高肺囊性纤维化疗效

肺囊性纤维化(PF)是一种慢性、进行性肺部疾病,其特点是慢性炎症、结构破坏和进行性肺功能下降。microRNA(miRNA)是长度为20-24nt的小分子非编码RNA,在各种生物过程中发挥重要作用,包括肺部发育、炎症和纤维化。研究表明,miRNA在PF的发病机制中发挥关键作用,靶向不同途径并调节炎症和纤维化反应。

miRNA联合疗法是一种新型的治疗策略,它结合了多种靶向不同途径的miRNA,以提高治疗效果。研究表明,miRNA联合疗法在PF治疗中具有巨大的潜力:

miRNA-21和miRNA-155的联合作用:

*miRNA-21在PF中过表达,并促进炎症和纤维化。

*miRNA-155在PF中下调,抑制炎症和纤维化。

*miRNA-21和miRNA-155的联合抑制显示出协同作用,减轻炎症和纤维化,改善肺功能。

miRNA-124和miRNA-29的联合作用:

*miRNA-124在PF中下调,调节肺上皮细胞功能。

*miRNA-29在PF中下调,靶向促纤维化基因。

*miRNA-124和miRNA-29的联合转染恢复肺上皮细胞功能,抑制纤维化,改善肺功能。

miRNA-34a和miRNA-145的联合作用:

*miRNA-34a在PF中下调,抑制上皮-间质转化(EMT)。

*miRNA-145在PF中下调,调节炎性细胞因子。

*miRNA-34a和miRNA-145的联合表达抑制EMT,减轻炎症,改善肺功能。

miRNA联合疗法的优势:

*协同作用:多种miRNA靶向不同的途径,发挥协同作用,增强治疗效果。

*减少耐药性:联合治疗降低了单一miRNA治疗产生耐药性的可能性。

*提高靶向特异性:联合疗法靶向多个分子,提高了治疗的靶向特异性。

临床应用前景:

miRNA联合疗法在PF治疗中显示出巨大的潜力,其优势在于协同作用、耐药性降低和靶向特异性提高。目前,该领域的研究正在迅速发展,为PF患者提供了新的治疗选择。

结论:

miRNA联合疗法是一种有前途的治疗策略,通过联合靶向多个途径,可以提高肺囊性纤维化的疗效。miRNA-21和miRNA-155、miRNA-124和miRNA-29、miRNA-34a和miRNA-145的联合作用已被证明具有协同作用,减轻炎症、抑制纤维化和改善肺功能。随着研究的深入,miRNA联合疗法有望成为PF治疗的有效方法。第七部分miRNA治疗肺囊性纤维化的转化医学研究关键词关键要点一、miRNA靶向沉默技术

1.miRNA靶向沉默技术利用反义寡核苷酸(AONs)、小干扰RNA(siRNA)等抑制靶miRNA表达,有效调控肺囊性纤维化(CF)病理过程。

2.AONs通过与目标miRNA序列互补结合,阻碍miRNA与mRNA的结合,抑制miRNA介导的基因沉默。

3.siRNA可以通过RNA干扰机制降解目标miRNA,抑制miRNA表达,调控其靶基因的表达水平。

二、miRNA靶向增强技术

miRNA治疗肺囊性纤维化的转化医学研究

肺囊性纤维化(CF)是一种严重的遗传性肺部疾病,其特征是粘液栓塞、慢性炎症和不可逆性肺损伤。miRNA(微小RNA)是一类小非编码RNA分子,在多种生物过程中发挥关键作用,包括炎症、细胞分化和凋亡。研究表明,miRNA失调与CF的发病机制密切相关,并为新的治疗策略提供了靶点。

miRNA治疗策略:

miRNA治疗CF主要集中在两种策略上:

*miRNA抑制剂:靶向并抑制异常上调的miRNA,恢复miRNA平衡。

*miRNA替代疗法:递送缺失或下调的miRNA,以恢复正常miRNA表达水平。

转化医学研究进展:

转化医学研究已取得实质性进展,探索miRNA治疗CF的潜力:

小动物模型研究:

*小鼠CF模型中的miR-26a抑制剂已被证明可以减轻肺部炎症和纤维化,改善肺功能。

*miR-150替代疗法在CF小鼠体内可抑制肺部粘液过度产生,增强粘液清除能力。

体内研究:

*人CF患者的临床试验表明,吸入miR-145抑制剂可以减少肺部炎症细胞浸润,改善肺功能。

*局部递送miR-21替代疗法在CF猪模型中显示出减轻肺部纤维化的潜力。

miRNA的生物标志物应用:

*循环中的miRNA(例如,miR-126)已作为CF的生物标志物,可用于评估疾病严重程度和监测治疗反应。

*组织中miRNA的表达模式有助于识别新的治疗靶点和优化个性化治疗策略。

面临的挑战:

miRNA治疗CF的转化医学研究仍面临着一些挑战:

*靶向特异性:开发具有高特异性和效率的miRNA治疗剂至关重要,以避免脱靶效应。

*递送方式:优化miRNA递送方法以实现肺部靶向性和生物利用度是关键。

*长期安全性和功效:需要进一步的长期研究来评估miRNA治疗的安全性、耐受性和持久性。

结论:

miRNA治疗为CF提供了有希望的新治疗策略。转化医学研究正在取得进展,探索miRNA抑制剂和替代疗法的潜力。尽管存在挑战,但miRNA治疗有望为CF患者带来改善预后的治疗选择。未来研究将集中在开发更有效的miRNA治疗剂、优化递送方法并评估长期安全性和功效,以推进miRNA治疗CF的转化。第八部分miRNA治疗肺囊性纤维化的未来展望关键词关键要点【miRNA治疗肺囊性纤维化的未来展望】

【靶向miRNA改善炎症反应】

1.调节与炎症相关的miRNA,如miR-155、miR-21和miR-126,可抑制促炎因子表达,缓解炎症反应。

2.腺相关病毒(AAV)载体或脂质体递送系统可将miRNA递送至肺组织,实现靶向治疗。

【修复肺损伤】

miRNA治疗肺囊性纤维化的未来展望

miRNA治疗在肺囊性纤维化(CF)中的前景广阔,原因如下:

靶向特异性:

miRNA可靶向参与CF发病机制的关键基因,

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