基因治疗伦理学习培训课件

基因治疗伦理医科大学侏罗纪公园生化危机基因检测宣传片学习目标学习目标1了解基因治疗的含义及发展概况2熟悉我国基因治疗的伦理问题和伦理原则（一）基因治疗的含义1.

1993年美国FDA定义“基因治疗”：一种基于修饰活细胞遗传物质而进行的医学干预。细胞可以体外修饰，随后再注入患者体内；或将外源基因直接注入患者体内，使细胞内发生遗传学改变。这种基因操纵可能会达到预防、治疗、治愈、诊断或缓解人类疾病的目的。2.英国基因治疗咨询委员会（GTAC）定义“基因治疗”：出于治疗、预防或诊断的目的，有目的地将基因物质导入人类体细胞的过程。（一）基因治疗的含义（二）基因治疗的分类（三）基因治疗的发展一基因治疗的概述3.2010年美国基因治疗学会在其官方网站上定义“基因治疗”：为了治疗遗传疾病或获得性疾病而使用遗传物质来操纵一位患者细胞的过程。一般来说，基因治疗（genetherapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。打点作业区分基因预防、基因治疗、基因增强（二）基因治疗的分类按靶细胞生殖细胞（germ-linecell）基因治疗体细胞（somaticcell）基因治疗按基因操作基因修正（genecorrection）基因置换（genereplacement）（三）基因治疗的发展基因治疗史上最早被正式批准的两项人体试验在美国开始。1968年首次提出了基因疗法的概念；1990年美国成功基因治疗了一位因ADA基因缺陷导致严重免疫缺损的4岁女孩，成为首个基因治疗临床试验；2004年，首个治疗产品重组人p53抗癌注射液面世，全球基因治疗走向产业化发展。1991年,中国科学家进行了世界上首例血友病B的基因治疗临床试验,目已有4名血友病患者接受了基因治疗,治疗后体内IX因子浓度上升,出血症状减轻,取得了安全有效的治疗效果。我国已有6个基因治疗方案进入或即将进入临床试验。基因治疗的现状截至2016年2月，在NIH临床注册的基因治疗达2300多项。由于潜在的巨大市场和商业利润，接近70%（1517项）是癌症的基因治疗，而针对相对更为简单但是市场前景不明的单基因遗传病，仅有235项。基因治疗研究一般要符合下列要求①为已明确了的单基因缺陷疾病；②仅限于体细胞；③靶细胞的亲缘性和可操作性等；④有明显疗效和无或低危害性等；⑤表达水平稳定时程长；⑥必须有动物实验基础。已对若干人类单基因遗传病和肿瘤开展了临床的基因治疗Nature:Developinggeneandcelltherapiesforrarediseases:anopportunityforsynergybetweenacademiaandindustryForthelast20years,academicresearchhasbeenthemajor,andoftenonly,drivingforcebehindthespectaculardevelopmentofgenetransfertechnologyforthetherapyofraregeneticdiseases.Investorsandindustrybecameeventuallyinterestedingeneandcelltherapy,duetothesuccessofaseriesofpioneeringclinicaltrialsthatprovedefficacyandsafetyoflast-generationtechnology,andtofavorableorphandruglegislationinbothEuropeandtheUnitedStates.Developingthisformsoftherapyishowevercomplexandrequiresskillsandknowledgenotnecessaryavailabletotheindustry,whichisbetterplacedtodevelopprocessesandproductsandputthemonthemarket.Cooperationbetweenacademiaandindustryisanopportunitytode-riskinnovativeapproachesandensureafasterandmoreeconomicaldevelopmentoftherapiesfordiseaseswithhighunmetmedicalneedsandlow-profitexpectations.当前基因治疗主要针对治疗癌症治疗遗传性疾病治疗自身免疫性疾病等基因治疗的基本步骤(一)治疗性基因的获得(二)基因载体的选择(三)靶细胞的选择(四)基因转移方法(五)转导细胞的选择鉴定(六)回输体内（一）基因治疗的伦理问题（一）基因治疗的伦理问题（二）基因治疗的道德要求二基因治疗的伦理问题与道德要求1基因治疗的必要性2基因治疗的安全性问题3基因治疗所引发的人类遗传资源的争夺4基因治疗与人口的老龄化问题《基因计划》宣传片（二）基因治疗的基本原则知情同意原则不伤害原则尽力避免风险原则利益协调原则追踪检测原则打点作业：