造血干细胞移植适应症

造血干细胞移植适应症第一页，共二十四页，编辑于2023年，星期二（一）恶性疾病第二页，共二十四页，编辑于2023年，星期二1．AMLAPL：APL患者一般不需要allo-HSCT，只在下列情况下有移植指征：APL初始诱导失败；首次复发的APL患者，包括分子生物学复发(巩固治疗结束后PML/RARa连续两次阳性按复发处理)、细胞遗传学复发或血液学复发，经再诱导治疗后无论是否达到第2次血液学完全缓解，只要PML/RARa仍阳性，具有allo-HSCT指征。第三页，共二十四页，编辑于2023年，星期二1)年龄≤6O岁：①在CR1期具有allo-HSCT指征：(2)AML(非APL)：根据强化治疗后MRD变化决定是否移植，如2个疗程巩固强化后AML/ETO下降不足3log或在强化治疗后由阴性转为阳性WHO分层预后良好组WHO分层预后中危组WHO分层预后高危组经过2个以上疗程达到CR1由MDS转化的AML或治疗相关的AML第四页，共二十四页，编辑于2023年，星期二②>CR2期具有allo-HSCT指征：首次血液学复发的AML患者，经诱导治疗或挽救性治疗达到CR2后，争取尽早进行allo-HSCT>CR3期的任何类型AML患者具有移植指征。③未获得CR的AML：难治及复发性各种类型AML，可以进行挽救性allo-HSCT，在有经验的单位尝试2)年龄>60岁：符合上述条件，身体状况也符合allo-HSCT的条件，建议在有经验的单位进行allo-HSCT治疗。第五页，共二十四页，编辑于2023年，星期二2．ALLCR1期具有allo-HSCT指征：原则上推荐14～60岁所有ALL患者在CR1期进行allo-HSCT，尤其诱导缓解后8周MRD未转阴或具有预后不良临床特征的患者应尽早移植。对于部分青少年患者如果采用了儿童化疗方案，移植指征参考儿童部分。(1)年龄>14岁：第六页，共二十四页，编辑于2023年，星期二>60岁患者，身体状况符合allo-HSCT者，可以在有经验的单位尝试在CR1期移植治疗。>CR2患者均具有allo-HSCT指征。挽救性移植：难治、复发后不能缓解患者，可尝试性进行a1lo-HSCT。第七页，共二十四页，编辑于2023年，星期二1)CR1期患者的移植：用于以下高危患者：①33d未达到血液学CR②达到CR但12周时微小残留病(MRD)仍>103③伴有MLL基因重排阳性，年龄<6个月或起病时WBC>300x109/L④伴有Ph+的患者，尤其对泼尼松早期反应不好或MRD未达到4周和12周均为阴性标准(2)年龄≤14岁：第八页，共二十四页，编辑于2023年，星期二2)>CR2期患者的移植：很早期复发及早期复发ALL患者，建议在CR2期进行HSCT；所有CR3以上患者均具有移植指征。3)挽救性移植：对于难治、复发未缓解患者，有经验的单位尝试性进行allo-HSCT。第九页，共二十四页，编辑于2023年，星期二3．CML新诊断的儿童和青年CML患者，具有配型相合的同胞供者时；如果有配型较好的其他供体，在家长完全知情和理解移植利弊的情况下，也可以进行移植；慢性期患者如果Sokal评分高危而EBMT风险积分<2，且有HLA相合供者，可选择移植为一线治疗；对于伊马替尼治疗失败的慢性期患者，可根据患者的年龄和意愿考虑移植；第十页，共二十四页，编辑于2023年，星期二在伊马替尼治疗中或任何时候出现BCR-ABL基因T315I突变的患者，首选allo-HSCT对第二代TKI治疗反应欠佳、失败或不耐受的所有患者，可进行allo-HSCT加速期或急变期患者建议进行allo-HSCT，移植前首选TKI治疗第十一页，共二十四页，编辑于2023年，星期二4．MDS

(1)IPSS评分中危Ⅱ及高危患者尽早移植；(2)IPSS低危或中危I伴有严重中性粒细胞或血小板减少或输血依赖的患者(3)儿童JMML患者。第十二页，共二十四页，编辑于2023年，星期二中危Ⅱ和高危原发或继发性MF5．骨髓纤维化(MF)：IPSS：年龄>65岁、症状；HGB<100g/L、WBC>25×109/L、外周血原始细胞>1％。低危：没有上述危险因素中危-I：1个危险因素中危-Ⅱ：2～3个危险因素高危：危险因素>4个第十三页，共二十四页，编辑于2023年，星期二年轻患者，尤其具有高危遗传学核型的患者，如t(4；14)；t(14；16)；17p-初次自体造血干细胞移植后疾病进展需要挽救性治疗的患者6．MM第十四页，共二十四页，编辑于2023年，星期二7．霍奇金淋巴瘤难治或auto-HSCT后复发患者第十五页，共二十四页，编辑于2023年，星期二8．非霍奇金淋巴瘤(NHL)(1)(CLL/SLL)：年轻患者在下列情况下具有allo-HSCT指征：1)嘌呤类似物无效或获得疗效后12个月之内复发；2)嘌呤类似物为基础的联合方案或auto-HSCT后获得疗效，但24个月内复发；3)具有高危细胞核型或分子学特征，在获得疗效或复发时；4)发生Richter转化。第十六页，共二十四页，编辑于2023年，星期二2)其他：滤泡淋巴瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、淋巴母细胞淋巴瘤和Burkitt淋巴瘤、外周T细胞淋巴瘤、NK/T细胞淋巴瘤，在复发、难治或>CR2患者具有allo-HSCT指征。成年套细胞淋巴瘤、淋巴母细胞淋巴瘤、外周T细胞淋巴瘤、NK/T细胞淋巴瘤患者，当配型相合的供者存在时，CR1期患者也可以考虑allo-HSCT。第十七页，共二十四页，编辑于2023年，星期二(二)非恶性血液病第十八页，共二十四页，编辑于2023年，星期二(1)新诊断的SAA：<50岁(包括儿童患者)，病情为SAA或极重型SAA，具有HLA相合的同胞供者；儿童SAA和vSAA患者，非血缘供者>9/10相合，HSCT也可以作为一线选择有经验的移植中心可以在患者及家属充分知情条件下尝试其他替代供者的移植1．AA第十九页，共二十四页，编辑于2023年，星期二①经IST失败或复发，<50岁的SAA或vSAA，有非血缘供者、单倍体相合供者具有移植指征，在有经验的单位，也可以尝试脐血移植；②经IST治疗失败或复发，年龄50～60岁，体能评分≤2，病情为SAA或vSAA，有同胞相合供者或非血缘供者也可进行移植。(3)非SAA

输血依赖(2)复发、难治SAA第二十页，共二十四页，编辑于2023年，星期二HSCT适用于依赖输血的重型地中海贫血，如重型地中海贫血、重型血红蛋白E复合地中海贫血、重型血红蛋白H病等。一般建议尽量在患儿(2～6岁)疾病进展到三级前接受HSCT。2．地中海贫血第二十一页，共二十四页，编辑于2023年，星期二3.

PNH、SAA/PNH移植参考SAA。4.范可尼贫血：在输血不多且并未转变为MDS或白血病时。5．其他：如重症联合免疫缺陷综合征(SCID)等先天性缺陷、黏多糖累积症等先天遗传代谢病等。第二十二页，共二十四页，编辑于2023年，星期二上述疾病，不管是恶性疾病，还是非恶性疾病，HSCT时患者应具备下列条件：①年龄＜55岁②全身一般状态好③无心、肺、肝、肾等重要脏器损害④无严重或未控制的感染⑤