临床药物治疗学药品经济学

临床药物治疗学药品经济学1第一页，共五十四页，编辑于2023年，星期四

不同时期化合物的成功率0年2468101214165000－10000个筛检250个临床前期试验5个临床试验1个被FDA批准发现期（2－10年）临床前期（实验及动物试验）I期临床（20－80例安全及剂量）II期临床（100－300例效能及付作用）III期临床（1000－5000例监测长期使用副反应）FDA评估及审批附加的上市后试验2第二页，共五十四页，编辑于2023年，星期四

药品市场的供需双方关系保险方支付医师处方药师调剂医药公司消费者3第三页，共五十四页，编辑于2023年，星期四什么是药物经济学？4第四页，共五十四页，编辑于2023年，星期四药物经济学是经济学原理与方法在药品领域内的具体运用。广义的药物经济学（pharmaceuticaleconomics）主要研究药品供需方的经济行为，供需双方相互作用下的药品市场定价，以及药品领域的各种干预政策措施等。狭义的药物经济学（pharmacoeconomics）是一门将经济学基本原理、方法和分析技术运用于临床药物治疗过程，并以药物流行病学的人群观为指导，从全社会角度展开研究，以求最大限度的合理利用现有医药卫生资源的综合性应用科学。5第五页，共五十四页，编辑于2023年，星期四药物流行病学（Pharmacoepidemiology)是用流行病学的理论方法及知识研究药物在人群中的效应、应用及其影响因素的一门科学，是临床药理学与流行病学的一门交叉性学科。

6第六页，共五十四页，编辑于2023年，星期四药物经济学的用途宏观药品政策研究药品的定价研究药品经济学评价（研究成本及结果，在新药临床试验II、III、IV期时进行药物经济学评价）制定保险及医院的药物目录（临床疗效及成本效果分析）有效配置药品资源帮助药品市场营销循证医学研究（bestdrug）7第七页，共五十四页，编辑于2023年，星期四药物经济学的作用提高药物资源的技术效率和配置效率促进临床合理用药控制药品费用的不合理增长药物定价与报销补偿提供市场营销依据提供药品政策决策依据8第八页，共五十四页，编辑于2023年，星期四药物经济学在我国的发展药物经济学研究在我国已有10余年的历史药物经济学研究在国内仍然是一门新兴发展的学科不同学科背景的研究者对药物经济学有不同的理解研究结果正逐渐被应用到药品定价、医疗保险药品目录的制定、促进临床合理用药等领域9第九页，共五十四页，编辑于2023年，星期四国内药物经济学与药物流行病学论文数量比较（1993-2002）发表论文数年度10第十页，共五十四页，编辑于2023年，星期四结果研究的定义结果研究是药物经济学相关的学科。研究日常治疗过程中医学的、社会的和经济的结果。其内容与上市后药物经济学的研究有关。对疾病管理项目（diseasemanagementprogram）的分析与评价特别重要。11第十一页，共五十四页，编辑于2023年，星期四结果研究医学参数经济参数社会参数结果12第十二页，共五十四页，编辑于2023年，星期四什么时间进行药物经济学研究药物临床试验II、III、IV期药品列入报销目录前（临床疗效及成本效果分析）药品需要单独定价时13第十三页，共五十四页，编辑于2023年，星期四前瞻性与回顾性研究的框架20082009201020122013200220032004200520062007开始经济学评价开始使用新药回顾性

前瞻性

收集资料14第十四页，共五十四页，编辑于2023年，星期四

药物经济学的研究人群根据药物注册的适应症病人组，疾病亚组，疾病严重程度，有无合并症的亚人群注意分析的统计效能（分组的大小）15第十五页，共五十四页，编辑于2023年，星期四举例：糖尿病并发症的发病率

及成本估计以发病率为基础的估计（incidence-basedestimation）选择糖尿病及非糖尿病组进行回顾队列调查（retrospectivecohortstudy）观察三年，计算发病人数及年度治疗费用比较心肌梗死，高血压，足部溃疡，终末期肾病，脑卒中及眼疾的发病率及治疗成本16第十六页，共五十四页，编辑于2023年，星期四各种糖尿病并发症超额医疗费用比较（65岁以上组）并发症糖尿病组非糖尿病组平均成本心肌梗死4.103.903378脑卒中3.512.813394终末期肾病4.323.233442足部溃疡4.01.883537眼疾2.461.443490高血压2.561.653067*以非糖尿病组无并发症者治疗费用为1（Ramsey1999)17第十七页，共五十四页，编辑于2023年，星期四对照人群的选择对照通常是标准的治疗方法或常用方法，可以是药物或非药物治疗对照是常规医疗中效果被证明的首选的治疗方法随着医生的用药行为和治疗方案的变化，对照药品的选择也会不断变化18第十八页，共五十四页，编辑于2023年，星期四

药物的经济学评价方法最小成本分析(cost-minimazationanalysis，CMA)成本效果分析(cost-effetivenessanalysis，CEA)成本效用分析(cost-utilityanalysis，CUA)成本效益分析(cost-benefitanalysis，CBA)成本效率分析(cost-efficiencyanalysis,CEA)效益风险分析(benefit-riskanalysis,BRA)19第十九页，共五十四页，编辑于2023年，星期四直接成本医疗直接成本：疾病的检测、治疗与预防有关的成本：如初级保健、社区服务、门诊和住院、诊断、试验、药品、手术（包括OTC药物，医用设备）。非医疗直接成本：如交通、病人营养及家属的其他开支。20第二十页，共五十四页，编辑于2023年，星期四直接成本只计算与疾病有关的成本(attributablecost)，不包括其他伴随疾病的治疗费用不同年份的医疗成本需要用消费物价指数(CPI)校正。21第二十一页，共五十四页，编辑于2023年，星期四间接成本目前尚未标准化它是指因病缺勤误工、病休、失能、死亡、提早退休、失业对病人及家属劳动力的影响。22第二十二页，共五十四页，编辑于2023年，星期四药物的成本研究药品的购置成本(acquisitioncost)消耗成本(consumables)药品监测成本药物副作用成本耐药及治疗失败的成本住院成本23第二十三页，共五十四页，编辑于2023年，星期四药物经济学研究的角度社会卫生部门医院24第二十四页，共五十四页，编辑于2023年，星期四从全社会角度分析疾病的治疗费用病人－直接负担的医疗费用及非医疗费用医院－直接的医疗成本医保－支付的社会统筹基金政府－全部的社会成本，包括直接医疗成本及间接成本25第二十五页，共五十四页，编辑于2023年，星期四成本研究从全社会角度（要考虑间接的生产力成本）成本的收集（文献、DRG费用、病史分析、数据库、Delphi专家咨询）受各国经济、医疗实践、卫生资源利用、贴现率的影响多国、多中心研究结果的可比性26第二十六页，共五十四页，编辑于2023年，星期四我国文献报道中成本测算的差异百分比（%）27第二十七页，共五十四页，编辑于2023年，星期四1.药物的最小成本分析相同效果时的成本比较直接成本（资源的交易成本，直接医疗服务的住院，诊疗，护理，药品，诊断，手术，家庭服务费。非医疗成本的交通费，伙食费）间接成本（生产力损失）无形成本（疼痛，忧虑）28第二十八页，共五十四页，编辑于2023年，星期四2.药物的成本效果分析效果用自然单位表示-治愈率-寿命年-并发症-生理参数-中间结果（血压，血糖，胆固醇）-功能状态29第二十九页，共五十四页，编辑于2023年，星期四

新胰岛素增敏剂的成本效果分析增量成本效果分析包括降低HbA1C，餐后血糖，改善空腹血浆胰岛素，C多肽，降低心血管及视网膜事件30第三十页，共五十四页，编辑于2023年，星期四综合数量与生命质量的信息AB00.60.71.0生命质量69年生命数量A6年QoL为0.7=4.2QALYsB9年QoL为0.6=5.4QALYsB-A=1.2QALYs31第三十一页，共五十四页，编辑于2023年，星期四健康有关的生存质量由病人自我测量健康结果（patient-reportedoutcomemethodology，PRO）常用的调查表有WHO-QoL,SF-36,SF-12,EuroQol（EQ-5D）,Nottinghamhealthprofile（NHP）,Rosserindex,Sicknessimpactprofile（SIP）等32第三十二页，共五十四页，编辑于2023年，星期四冠状动脉搭桥手术与生命质量生命质量1.00.90511生命数量年数CABG

内科治疗死亡手术33第三十三页，共五十四页，编辑于2023年，星期四生命质量与成本效用分析AB死亡0新药干预无干预获得的生命质量年（QALY）完全健康

1.0生存期34第三十四页，共五十四页，编辑于2023年，星期四肾透析与肾移植的生命质量比较肾移植肾透析开始情景死亡期望寿命（年）完全健康10生命质量标准化ABA面积：QALY损失B面积：QALY获得35第三十五页，共五十四页，编辑于2023年，星期四3.药物的成本效用分析生命质量（¥/QALY,¥/DALY，¥/YOLS)功能状态(认知，心理功能，疲劳，生理活动，性功能，社会活动，一般健康）生活质量（SF-36,总体精神健康指数(PGWB),胃肠道症状分级体系（GSRS)36第三十六页，共五十四页，编辑于2023年，星期四4.药物的成本效益分析成本与效益均为货币单位可计算成本效益比(BCR)可计算净效益（效益-成本）37第三十七页，共五十四页，编辑于2023年，星期四5.药物增量成本效果(效用)分析决策点新药A老药BD成本=成本A-成本BD结果=结果A-结果B比较成本A成本B结果A结果B38第三十八页，共五十四页，编辑于2023年，星期四

治疗糖尿病边际成本效果分析

曲格列酮磺脲类双胍类治疗成本($)778136673655存活年数6.2546.1616.181边际成本44,23756,888效果比值(ICER)(Oh.PIetal.2000)39第三十九页，共五十四页，编辑于2023年，星期四6.药物边际成本和边际效益分析常用于新药比较研究边际成本效益比B1-B2/C1-C2=B/C40第四十页，共五十四页，编辑于2023年，星期四我国药物经济学论文主要撰写者及应用的主要评价方法经济学评价方法论文报告比例%41第四十一页，共五十四页，编辑于2023年，星期四国内药物经济学研究的设计和角度42第四十二页，共五十四页，编辑于2023年，星期四期望效果分析基本情况的估计分析（basecaseestimateanalysis）敏感度分析（sensitivityanalysis）

--最好的情景（best-casescenario）

--最差的情景（worst-casescenario）43第四十三页，共五十四页，编辑于2023年，星期四药物经济学评价敏感度分析双向敏感度分析改变总住院费用，床日费用，平均住院日改变治愈率（%）改变生存率改变贴现率（5%）44第四十四页，共五十四页，编辑于2023年，星期四药物经济学评价的四种可能结果

+/+-/+

改进临床效果临床效果差降低成本降低成本

+/--/-

改进临床效果临床效果差增加成本增加成本45第四十五页，共五十四页，编辑于2023年，星期四我国药物经济学研究中存在的

问题药物经济学评价方法多数不够规范没有明确的分析角度，成本测算差异大研究结果在临床合理用药的运用差距更大应用药物经济学评价研究的模型法国内尚不多见，与我国疾病流行病学、临床疗效或结果研究还没有建立大量实证研究的基础有关46第四十六页，共五十四页，编辑于2023年，星期四

药物经济学评价的内容分析角度（全社会，卫生部门）成本（直接成本，间接成本）结果测量分析方法（CMA，CEA，CUA，CBA）治疗对比药物的选择资料获得的方法（RCT，meta-analysis)模型测量（modelling）47第四十七页，共五十四页，编辑于2023年，星期四

药物经济学评价的内容时间长短（timehorizon）成本与效果的折旧（discounting）敏感度分析（sensitivityanalysis）价格的选择（pricelist）对社会财政的影响报告格式（template）48第四十八页，共五十四页，编辑于2023年，星期四世界各国药品经济学评价的发展

大洋洲东欧南欧西欧北欧北美西亚

PE指南新西蓝匈牙利意大利比利时巴替克加拿大（21个）波兰葡萄牙法国芬兰美国俄罗斯西班牙德国爱尔兰荷兰挪威瑞士苏格兰瑞典英格兰与威尔士

药品目录澳大利亚比利时英格兰与加拿大以色列（6个）威尔士美国杂志