肿瘤药物产业发展报告

肿瘤药物产业发展报告

制订制药行业EHS标准和指南，指导企业建立EHS管理体系，改进和提升EHS相关硬件和软件，最大限度减少环境污染、安全事故和职业病发生，培育履行社会责任、以人为本、可持续发展的企业文化。引导企业开展供应商EHS审计，打造绿色供应链。以厂房集约化、生产洁净化、废物资源化、能源低碳化为目标，打造一批低排放绿色工厂。积极试点医药工业园区清洁生产，建设高标准园区，实现上下游配套、公用系统共享、资源综合利用和污染物集中治理，在控制挥发性有机物（VOCs）排放和治理废水等方面持续稳定达到国家、地方标准或控制要求。肿瘤抑制剂非小细胞肺癌市场在世界范围内，肺癌是发病率和病死率均排名前列的恶性肿瘤，多数病人确诊时已属晚期，预后常不佳。肺癌作为中国新发病例数最多的癌种，拥有庞大的患者基数，却缺少有效的治疗，并且同时有着早期检测难、化疗不敏感、预后差等特点。中国肺癌患者在初次诊断中就已经达到晚期（III/IV期）的比例较高，肺癌的五年生存率仅有19．7%。根据在显微镜下的外观，肺癌可以分为两大类：小细胞肺癌（SCLC）和非小细胞肺癌（NSCLC）。非小细胞肺癌更为常见，约占肺癌总数的85%，主要分为鳞状非小细胞肺癌和非鳞状非小细胞肺癌。非小细胞肺癌常见的驱动基因包括EGFR、KRAS、c-MET、HER2基因突变和ALK/ROS1、RET基因重排。其中，EGFR的突变比例最高，中国EGFR突变的非小细胞肺癌患者比例高于西方国家和地区，达到40%。在携带EGFR基因突变的非小细胞肺癌患者中，最常见的突变亚型是19号外显子的缺失突变（19del），其次是21号外显子的L858R点突变，二者被认为是EGFR敏感突变类型，占据了EGFR基因突变非小细胞肺癌的80%-90%。而20外显子插入突变（exon20insertionmutation）的数量仅次于以上两种敏感突变，占EGFR突变非小细胞肺癌患者约10%左右的比例。而且携带EGFR基因20外显子插入突变的患者是EGFR基因突变群体中的特殊人群，往往对EGFR敏感突变的治疗药物EGFR-TKIs无效。根据2020年中国临床肿瘤学会（CSCO）非小细胞肺癌诊疗指南，对肺癌进行治疗时，目前采用的标准疗法为基于病理类型、分期和分子分型的综合治疗。早期肿瘤直径小、不发生转移，患者可以通过手术切除，提高生存率，达到较好的治疗效果；针对不可手术切除的患者，一线疗法多用化疗。晚期的肿瘤直径大，有转移，治疗一般综合应用化疗、靶向用药、免疫治疗。随着人们对分子遗传学认识的不断增强及肺癌系列致癌驱动基因的相继确定，基于驱动基因对肺癌进行分子亚型的分型方法已在临床实践中得到充分证实。基于分子分型的方法，非小细胞肺癌被细分为各种不同的分子亚型，并由此诞生了各类分子靶向治疗药物。由于靶向药相较于传统抗肿瘤药具有能够实现个性化治疗、副作用小的特点，可以明显改善非小细胞肺癌患者的预后，靶向抗肿瘤药在晚期非小细胞肺癌治疗中起着越来越重要的作用。对于EGFR20外显子插入突变类型的患者，现有的EGFR-TKI治疗及免疫治疗方式均缺乏明显效果，患者缺乏有效的治疗手段，通常只能按照无驱动基因的非小细胞肺癌进行化疗等方式的治疗，预后较差。中国肺癌新发患者数量呈稳步增长趋势。NSCLC拥有庞大的患者群体，2021年中国非小细胞肺癌新发患者人数达到81．1万人，2017年-2021年复合年增长率为3．2%。预计2025年将进一步增加至92．0万人，较2021年的复合年增长率为3．2%。考虑到不健康的生活方式和目前有吸烟习惯的人群，预计到2030年NSCLC患者将达到105．7万人，2025年-2030年的复合年增长率为2．8%。从2017年到2021年间，中国EGFRex20ins的非小细胞肺癌新发患者的数量从2．8万人增加到3．1万人，复合年增长率为3．2％。由于衰老、吸烟、空气污染等风险因素的持续恶化，非小细胞肺癌新发患者的人群将继续扩大。预计到2025年，中国的EGFRex20ins非小细胞肺癌新发患者人数将达到3．6万人。到2030年，新发患者人数预计将达到4．1万人。2017年至2021年，中国NSCLC药物市场总额从197亿元增长至534亿元，复合年增长率为28．3%，并将在未来继续保持快速增长。预计到2025年和2030年，中国NSCLC药物市场将分别达到1，110亿元和1，764亿元，2021年-2025年的复合年增长率为20．1%，2025年-2030年的复合年增长率为9．7%。药用辅料和包装系统（一）药用辅料及功能性材料发展基于功能相关性指标的系列化药用辅料，细分产品规格，提高质量水平，满足仿制药质量和疗效一致性评价的需要，重点发展纤维素及其衍生物、高质量淀粉及可溶性淀粉、聚山梨酯、聚乙二醇、磷脂、注射用吸附剂、新型材料胶囊等系列化产品。开发用于高端制剂、可提供特定功能的辅料和功能性材料，重点发展丙交酯乙交酯共聚物、聚乳酸等注射用控制材料，PEG化磷脂、抗体修饰用磷脂等功能性合成磷脂，玻璃酸钠靶向衍生物及壳聚糖靶向衍生物等。（二）包装系统及给药装置加快包装系统产品升级，开发应用安全性高、质量性能好的新型材料，逐步淘汰质量安全风险大的品种，重点加快注射剂包装由低硼硅玻璃瓶向中性硼硅玻璃瓶转换，发展注射器、输液袋、血袋等产品使用的环烯烃聚合物、苯乙烯类热塑性弹性体等新型材料，易潮可氧化药品用的高阻隔材料，提高医药级聚丙烯、聚乙烯和卤化丁基橡胶的质量水平。开发新型包装系统及给药装置，提供特定功能，满足制剂技术要求，提高患者依从性，保障用药安全，重点发展气雾剂和粉雾剂专用给药装置，自我给药注射器、预灌封注射器、自动混药装置等新型注射器，多室袋和具备去除不溶性微粒功能的输液包装，带有记忆功能、质量监控功能的智能化包装系统，家庭常用药的儿童安全包装和老年友好包装等。提升供应保障能力（一）保障短缺药品供应加强药品供需信息监测，建立药品短缺预警体系，综合运用监管、医保、价格、采购、使用等政策，引导企业开发和生产短缺药，重点解决罕见病药、儿童用药缺乏和急救药、低价药供应保障能力弱等问题。支持建设小品种药物集中生产基地，继续开展用量小、临床必需、市场供应短缺药品的定点生产试点。（二）完善国家医药储备体系修订《国家医药储备管理办法》，充分发挥国家医药储备功能，提升储备资源利用效率。在应急保障的基础上，建立常态短缺药品储备。优化实物储备结构，丰富储备方式，增加技术、产能和信息储备。健全地方医药储备，加强地方储备的互补联动。完善储备管理信息系统，提高信息整合处理和应急响应能力。（三）满足多样化市场需求鼓励企业在发展重大疾病治疗药物和高性能医疗器械的同时，对已有产品开展各种形式的微创新，改善患者体验，提高患者依从性，满足多层次、个性化的市场需求，促进我国游客境外购买需求回归。重点丰富儿童用OTC药物品种和剂型，发展家用医疗器械产品，改进产品设计、功能定位和包装形式，满足消费者自我健康管理需求。提高国际化发展水平（一）优化出口结构，促进出口增长巩固化学原料药国际竞争地位，提高精深加工产品出口比重，增加符合先进水平GMP要求的品种数量。立足原料药产业优势，实施制剂国际化战略，全面提高我国制剂出口规模、比重和产品附加值，重点拓展发达国家市场和新兴医药市场。扩大医疗设备出口规模，借助我国电子信息、装备制造产业基础，培育医疗设备产品的竞争力，建立境外技术服务网络，大力开拓国际市场。（二）加强国际技术合作优化投资环境，深化与国外医药企业合作，推动引资、引技、引智有机结合，实现合作共赢。支持企业建立跨境研发合作平台，充分利用国际资源，发掘全球创新成果。鼓励开展新药国际临床研究，实现创新药走向国际市场和参与国际竞争。引领中药国际标准制定，为中药走出去创造条件。（三）推动国际产能合作落实一带一路建设的要求，鼓励企业利用制造优势，在适宜地区开展收购兼并和投资建厂。推动化学原料药产能国际合作，鼓励企业在境外建设短缺中药材生产基地。引进和培养国际化人才，提高研发注册、生产质量、市场销售各环节的国际化经营能力。自身免疫性疾病药物市场概览自身免疫性疾病是机体免疫系统误攻击机体的一种疾病，这种疾病可能与免疫系统的异常低活性或过度活性有关。大约有100种不同类型的自身免疫性疾病，几乎可以影响身体的任何部位，包括心脏、大脑、神经、肌肉、皮肤、眼睛、关节、肺、肾、腺体、消化道和血管。根据免疫细胞靶向的自身抗原，自身免疫性疾病可分为器官特异性疾病和系统性自身免疫性疾病。这些疾病的确切潜在病理生理学有待进一步阐明，目前认为自身免疫性疾病是在对自身免疫耐受性中断的情况下产生的疾病。免疫自身耐受消除的机制可能需要基于多个因素，包括遗传和环境因素，这些将一致导致自身抗原的不受调控的免疫激活和随后的组织破坏。尽管抗原呈递细胞和补体在内的其他免疫成分参与从自身免疫反应开始到组织破坏的各个步骤，B细胞和T细胞最终会识别自身抗原并控制自身免疫患者的免疫系统状态。基于中国庞大的人口，中国自身免疫性疾病药物市场将拥有庞大的患者群。随着国内自身免疫性疾病诊断技术的发展和完善，市场规模从2016年的29亿美元扩张到2020年的45亿美元，复合年增长率为12．6%。未来几年医疗服务的市场需求将受到刺激，预计2025年整体市场规模将达到126亿美元，2020年-2025年的复合年增长率为28．1%。预计到2030年，中国自身免疫性疾病药物市场规模将达到323亿美元，2025年-2030年的复合年增长率达到23．2%。加强研发支撑支持建设临床前药效评价平台，规范药品医疗器械临床试验基地（GCP基地）的建设和管理，优化国家级科技创新基地布局，统筹国家临床医学研究中心建设，提高临床研究质量，满足新产品开发和药品、医疗器械上市后质量评价的需要，促进科技成果转化应用。支持创业孵化、开放实验室等小企业服务平台建设，支撑研发型小企业发展。加强医药研发公共数据和资源平台建设，提高开放共享水平和专业化服务能力。发挥金融创新对技术创新的助推作用，引导社会资本设立医药领域创业投资基金、股权投资基金，支持早期研发项目实施和创新型企业成长。医药行业发展情况及发展趋势在老龄化加剧、社会医疗卫生支出增加和研发投入增加等因素的共同影响下，全球医药市场在过去保持着稳定增长，全球医药市场规模由2016年的11，530亿美元增长至2020年的12，988亿美元，2016年至2020年全球医药市场规模复合年增长率为3．0%。目前全球医药市场主要由化学药和生物药两部分组成，化学药仍是全球医药市场最主要的组成部分。2020年全球化学药市场规模达到10，009亿美元，占全球医药市场规模的77．1%。预计到2025年，全球化学药市场将达到11，513亿美元，并于2030年达到12，194亿美元。在市场驱动力的高速增长下，中国医药市场保持增长。2017年，中国医药市场规模达到约1．4万亿元，并在接下来五年以2．7%的年复合增长率增长至2021年的1．6万亿元。预计未来5年内，中国医药市场将会以6．7%的年复合增长率于2025年达到2．1万亿元，并于2030年超过2．7万亿元。不同于全球医药市场，中国医药市场主要由三个板块构成，即化学药，生物药以及中药。其中，以小分子靶向药为未来新药开发主力的化学药仍将在近几年保持其优势地位，稳步增长。创新药市场概览（一）中国医药行业研发投入中国境内医药市场的研发支出仍具有巨大的增长潜力。2021年，中国医药市场的医药研发总投入为2，057亿元。而随着国内药企对研发投入的持续增加，国内多项利好政策的执行，预计到2025年，国内医药行业研发投入将达到3，423亿元，2021年至2025年的年复合增长率为13．6%，预计到2030年，将达到5，303亿元，2025年至2030年的年复合增长率为9．2%。（二）医药市场拆分2020年，中国专利药物市场略高于仿制药市场规模，占中国医药市场的58．4%。虽然受疫情影响整体医药市场规模略有缩小，但由于创新药物相关政策利好、医疗保险调整、研发支出增加等，创新药市场的增长较快。随着仿制药一致性评价的持续推进，4+7带量采购的落地，中国仿制药市场格局正在逐步重塑，大批劣质仿制药将被淘汰，预期未来仿制药市场增幅受影响放缓。预计到2025年中国专利药物市场规模将达到15，522亿元，并在2030年进一步增长至22，479亿元。（三）创新药市场政策分析2017年10月，《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》被认为是未来较长时间内指导医疗体系改革的重要指导文件，对创新药物有重要意义。2020年1月，国家市场监督管理局发布了修订后的《药品注册管理办法》，使国内药品注册加快审评审批制度更趋完善。2020年1月，国家市场监督管理局发布了修订后的《药品注册管理办法》，从而对药品注册行为进行规范，保证药品的安全、有效和质量可控。其中，对新药加速审批设立了不同的特殊审评通道，以助力国内创新药的发展。代谢抑制剂市场分析过氧化物酶体增殖物激活受体（Peroxisomeproliferator-activatedreceptor，PPAR）是调节目标基因表达的核内受体转录因子超家族成员根据结构的不同，PPAR可分为α、β（或δ）和γ三种类型。其中PPARγ主要表达于脂肪组织及免疫系统，与脂肪细胞分化、机体免疫及胰岛素抵抗关系密切，是胰岛素增敏剂噻唑烷二酮类药物（Troglitazone，TZDs）作