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老年急性髓系白血病患者的新型治疗策略要点2021初诊AML患者的中位年龄为68岁(大部分≥65岁),人口逐渐老龄化以近年来,AML治疗进展迅速,与单独应用去甲基化药物(HMA)相比,BCL-2抑制剂维奈克拉联合HMA使新诊断AML患者的缓解率和总生存 的口服生物可利用并提供生存获益。以这些新维奈克拉是一种高选择性的口服BCL-2抑制剂,与阿扎胞苷(AZA)联用显示出显著的抗白血病活性。随机III期VIALE-A研究证实了维奈克拉联合AZA(与单独使用AZA相比)的生存获益。在431例年龄≥75岁或unfit患者中,维奈克拉联合AZA组与单独使用AZA组患者的CR/CRi率分别为66%和28%(P<0.001),中位OS分别为14.7个月和9.6个月 联合维奈克拉限于≥75岁的患者和unfit患者,对于60-75岁的患者仍有理想人选,可能会受益于低强度双核苷类似物联合方案克拉屈滨+低剂量阿糖胞苷(LDAC)交替AZACROS。在对248例新诊断且中位年龄为69岁的AML患者进行的一项长期随访中,双核苷类似物联合方案(无维奈克拉)的CR/CRi率为66%,中位滨+LDAC交替AZA使用的CR/CRi率为93%,微小残留病(MRD)阴性率为84%,早期死亡率较低,中位OS未达到,期待其更出色的长期结T在研究将FLT3抑制剂和维奈克拉和AZA联合使用治疗FLT3突变的老年早期安全性和疗效较好。另外,针对TP53突变AML患者的新联合方案也正在研究中。在新诊断的TP53突变MDS患者中,新型小分子抑制剂APR-246(eprenetapopt)与AZA联合使用并未显示出生存优势,一项评估APR-246联合AZA和维奈克拉方案疗效的研究正在进行中。的单克隆抗体,可破坏其与巨噬细胞SIRPα的相互作用,并作为巨噬细胞合方案治疗不良风险(包括TP53突变)AML患者的相关研究,针对突变IDH1和IDH2酶的抑制剂已被证明具有良好的耐受性,并被批准单药作III期QUAZARAML研究表明,与安慰剂相比,CC-486(一种AZA口服72CC486的中位OS为24.7个月,而安慰剂组的中位OS为14.8个月(P<0.001)。亚组分析证实了跨亚组患者的获益,其中≥65岁老年患者和未接受巩固治疗的患者受益最大。将低剂量口服HMA与新型小分子药
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