2023年基因治疗行业现状分析与前景研究报告

汇报人：2023年基因治疗行业现状分析与前景研究报告目录行业背景研究行业现状分析行业痛点及发展建议行业格局及前景趋势0行业背景研究基因治疗行业定义广义的基因治疗指通过纠正或补偿异常基因缺陷以达到治疗疾病的一种治疗方法。基因作为遗传物质的基本单位，具有控制遗传性状表达和活性调节的作用。基因治疗可根据实现手段的不同分为离体治疗和体内治疗两大类。体内基因治疗和体外基因治疗的研发管线各占一半，病毒仍是最常用的基因载体。采用体内方法还是体外方法由很多因素决定，比如疾病产生部位、体内细胞的获取难度等等，总体来说，体内方法和体外方法没有显著的优劣差异。基因治疗的临床用途主要包括基因改正、基因修饰、基因激活、基因屏蔽、复合编辑等。Q1Q2Q3Q4有限制的自由发展期☆2002年发布的《药品注册管理办法(试行)》中将基因治疗产品作为治疗性生物制品三类进行管理。☆2009年原国家卫生部发文将细胞疗法作为第三类医疗技术进行管理，允许临床应用和收费。全面叫停的整顿期☆2015年爆发“魏则西”事件，原国家卫计委全面叫停所有免疫细胞治疗的临床应用，仅可用于临床研究。鼓励发展的规范化道路☆2017年12月CDE发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》，制定了细胞疗法的技术要求，迈出了规范化要求的第一步。☆随后CAR-T疗法被原国家药品食品监督管理局列入优先审查名单。☆2019年至今连续颁布4个细胞和基因治疗管理条例和技术指导文件。行业社会环境中国当前的环境下，挑战与危机并存，中国正面临着最好的发展机遇期，在风险中寻求机遇，抓住机遇，不断壮大自己。自改革开放以来，政治体系日趋完善、法治化进程也逐步趋近完美，市场经济体系也在不断蓬勃发展；虽在一些方面上弊端漏洞仍存，但在整体上，我国总体发展稳中向好，宏观环境稳定繁荣，二十一世纪的华夏繁荣美好，对于青年人来说，也是机遇无限的时代。改革开放以来，我国经济不断发展，几度赶超世界各国，一跃而上，成为GDP总量仅次于美国的唯一一个发展中国家。但同时我们也应看到其中的不足之处，最基本的问题便是就业问题，我国人口基数大，在改革开放后，人才的竞争更显得尤为激烈，大学生面对毕业后的就业情况、失业人士一直困扰着我国发展过程中，对于国家来说，促进社会就业公平问题需持续关注并及时解决；对于个人来说提前做好职业规划、人生规划也是人生发展的重中之重。+传统基因治疗行业市场门槛低、缺乏统一行业标准，服务过程没有专业的监督等问题影响行业发展。互联网与电烙铁的结合，缩减中间环节,为用户提供高性价比的服务。90后、00后等各类人群，逐步成为基因治疗行业的消费主力。行业社会环境+从2017-2022年以来，我国国内生产总值呈现上涨的趋势，同比增速处于持续正增长的态势，其中2021年国内生产总值为1143670亿元，同比2020年增长了184%。2022年1-9月我国国内生产总值为870269亿元，同比增长了6.2%。在疫情得到有效控制的情形下，我国经济开始逐渐复苏，之前受疫情影响而停滞的各个行业，也开始恢复运行，常态化增长趋势基本形成，未来中国基因治疗行业的发展必然有很大的上升空间。行业经济环境02基因治疗行业现状分析基因治疗行业下游企业市场空间广阔、销售范围广、用户分散、单批数量少、销售单价高等特点。随着全球范围内生物医药行业研究的深入及产业化程度的提升，中国行业产品种类进一步丰富，应用领域持续增加，个性化、高端化的产品将逐渐获得更广阔的应用空间。产业链下游基因治疗产业链下游概述行业现状行业得以保持快速增长，主要因为受到以下三个因素的影响：（1）基因治疗行业的发展需要大量科学实验的支持，拉动产品的需求提升；（2）本土基因治疗企业的研发技术不断提高，逐渐发展扩大，丰富了基因治疗行业产品的种类，扩大了市场规模；3）相关政策的逐渐完善，使得基因治疗的监管愈加完善，生产、消费、使用流程得到安全保障，促进了行业的发展。近五年来，相关法律政策相继出台，基因治疗企业的技术研发水平不断提高，促使基因治疗行业市场规模从2014年的215亿元增长至2020年的548.5亿元，年复合增长率高达15%。未来五年，预计中国基因治疗行业市场规模将以18%的增长率持续增长，并于2023年达到829亿元左右的市场规模。行业驱动因素1国务院发布政策、十四五规划、政府报告、领导讲话等都有对基因治疗行业做了一些纲领性的指导，合理的解读能够为行业做了好的发展指引。优势竞争，长期盈利，依托中国，布局全球，立足核心能力，全力获取显著竞争优势，创造得到广泛认可、深入人心的价值，通过成为“难以替代者”品牌致胜，涌现一批市场竞争力突出的全球性与区域性中国品牌，以持续正现金流实现长期盈利，这才是行业企业的发展之道。从应用领域来看，基因治疗行业产品广泛的运用于医学、药学、检验学、卫生免疫学、食品安全、农业科学等民营领域为促进行业科技创新事业发展，全面提升科技创新能力，中国逐步加大行业经费投入、落实税收优惠、鼓励科研人才发展，全面推动科研事业发展，同时带动科研服务市场增长，广泛运用于各个研究领域，未来市场空间将进一步释放研究资源投入稳健增长罕见病的治疗需求强烈行业驱动因素2国务院发布政策、十四五规划、政府报告、领导讲话等都有对基因治疗行业做了一些纲领性的指导，合理的解读能够为行业做了好的发展指引。优势竞争，长期盈利，依托中国，布局全球，立足核心能力，全力获取显著竞争优势，创造得到广泛认可、深入人心的价值，通过成为“难以替代者”品牌致胜，涌现一批市场竞争力突出的全球性与区域性中国品牌，以持续正现金流实现长期盈利，这才是行业企业的发展之道。商业应用领域不断拓展从应用领域来看，基因治疗行业产品广泛的运用于医学、药学、检验学、卫生免疫学、食品安全、农业科学等民营领域在市场发展中，行业企业为争取竞争优势，尤其是大中型企业，越来越重视自主研发实力，在企业科研方面投入逐年增长，企业科研服务市场逐步打开，未来科研用检测试剂的服务主体趋于多元化行业竞争促进行业正向发展03行业痛点及发展建议行业制约因素政府秉承创新开放的态度，支持和鼓励科学研究创新，对科学研究试验不设置严格限制，因此，基因治疗行业不存在统一的监督管理规范，产品质量主要依靠生产企业自主检测，基因治疗行业产品质量的监管难度加大基因治疗行业缺乏完备的质量控制和质量保证体系，生产商缺乏统一的生产标准，行业内产品质量良莠不齐，导致产品的可靠性难以保证，丧失产品市场竞争力在中低端产品领域，仍然有较大比例的产品依赖于进口渠道。此外，基因治疗行业企业缺乏创新研发能力以及仿制能力，加重下游消费端对进口科研用检测试剂的依赖，不利于基因治疗行业的发展质量参差不齐行业监管难度大高端产品发展落后复合型人才稀缺基因治疗行业深陷人才困境。行业发展缺乏人才支撑，团队模式的培育机制弊端明显导致基因治疗行业企业专业人才留存难度加大，制约基因治疗行业企业扩张。基因治疗行业对从业人员的业务素质要求高，主要表现在以下三方面从业人员需要具备行业基础知识和法律知识，为企业客户提供全面、可靠、专业、多样的解决方案。从业人员需要懂行业的专业知识，包括：基因治疗行业产品得用途与优缺点，行业特征、市场环境和产业战略规划等。从业人员需要具有优秀的营销谈判能力、风控反控能力及报告沟通能力。目前该行业在人才招聘时能够匹配上述要求的人才寥寥无几，限制行业发展。由于复合型人才稀缺，基因治疗行业企业通常采用团队培育的方式进行专业能力建设，而该模式亦存在一定的弊端，企业的中高端人才若大量流失，初级员工的业务技能培训将面临能力传承的断层，导致企业人才培养难度加大，制约基因治疗行业企业发展。质量提升在资本的加持下，基因治疗的跑马圈地仍在持续，预计2021年将会更加残酷和激烈。同时，在线教育也面临着更严格的监管，合规成本提升。基因治疗行业产品品种多、批量小、附加值高，产品质量要求也较为严格。基因治疗行业市场产品质量参差不齐，假冒伪劣等乱象仍普遍存在，严重阻碍基因治疗行业发展进步。未来，提升基因治疗行业产品质量是发展基因治疗行业的核心任务，具体措施可分为以下两大部分：（1）政府方面：政府应当制定行业生产标准，规范基因治疗行业生产流程，并成立相关部门，对科研用基因治疗行业的研发、生产、销售等各个环节进行监督，形成统一的监督管理体系，完善试剂流通环节的基础设施建设，重点加强冷链运输环节的基础设施升级，保证基因治疗行业产品的质量，促进行业长期稳定的发展；（2）生产企业方面：基因治疗行业生产企业应严格遵守行业生产规范，保证产品质量的稳定性。目前市场上已有多个本土基因治疗行业企业加强生产质量的把控，对标优质、高端的进口产品，并凭借价格优势逐步替代进口。此外，基因治疗行业企业紧跟行业研发潮流，加大创新研发力度，不断推出新产品，进一步扩大市场占有率，也是未来行业发展的重要趋势通过进行细化分工，为客户制定科研问题解决方案，使客户能更加专注于其擅长的领域，提高科研效率，且帮助行业大幅节省医学科研投入

拓展技术服务领域基因治疗行业属于领域中发展最快的细分领域之一，随着基因治疗的市场环境日趋成熟，行业竞争日趋激烈，多家基因治疗企业开始扩张产品相关服务领域，提升企业的行业竞争力，主要举措包括：基因治疗行业企业面向多元化的科研实验需求，建立多种技术服务平台，向客户提供除了所需的原材料以外的提取、分析等技术服务，形成企业特有竞争力提升技术服务能力基因治疗行业企业开始在定制型服务领域发力，巩固行业地位提高产品定制服务能力供科研咨询服务服务技术人才

竞争趋势需求随着行业的竞争不断加剧，企业竞争的本质是人才的竞争，基因治疗行业企业都在不断提升专业员工的技术水平。通过专项培训、高薪招聘吸引高端优质人才加入。人才竞争是未来基因治疗行业竞争的核心点之一。客户是上帝，满足客户的需求是基因治疗行业企业的价值实现，基因治疗行业竞争趋势首先在需求的分析与客户痛点的把握。小众运动场景日益崛起，带动了新的基因治疗行业产品需求。基因治疗行业的竞争促进了产品质量与服务的持续优化与创新，在满足客户需求的同时也给行业服务带来不断的新体验。优质的服务是基因治疗行业竞争的重要焦点与未来趋势。随着科技不断发展，基因治疗企业对基因治疗行业产品的研发投入不断加大，企业形成自己的技术堡垒是在未来市场中取得市场份额的重要收到，因此技术竞争也是未来行业竞争的重要方向之一。行业发展建议加强基因治疗协同创新与转化基因治疗技术与药物研发是一项涉及多学科交叉的系统工程，需要在国际视野下进行系统创新，进行全链条设计，以更加主动的姿态融入全球创新网络，以更加开阔的胸怀吸纳全球创新资源，积极推动我国基因治疗相关研发活动的开展。在我国科技计划、2011计划等的实施过程中，要探索创新链与产业链的互动融合，通过高校、研究机构、大型综合性医院、企业、资本等的合作，建立涵盖基因治疗产品研发完整的“技术链”和全链条“上、中、下游”—体化设计的“产业链”，特别重视基因治疗产品相关的原创性研究、目标产品的自主创新、重点产品的中试生产和质量控制等研究，加快基因治疗技术或产品的成果转化和临床应用，从而加强我国基因治疗研发全链条的能力建设，并形成示范工程，推动我国基因治疗的原始创新、成果转化并提高整体水平和国际竞争力。突破基因治疗关键技术发展建议1发展建议2虽然我国在基因治疗领域已经取得了长足进步，但缺乏原始性创新成果，仿制产品重复生产严重，只有少数产品拥有自主知识产权，因此我国未来仍需要重点布局基因治疗产业规划，加强基因治疗关键技术的突破。一方面，加强基因编辑新技术研究，如开发新型脱靶检测与预防技术，准确、灵敏地检测到基因编辑方法是否会产生脱靶效应，降低基因编辑脱靶效应的可能性，推动精度更高、安全性更大的新一代基因编辑工具的研发，促进基因治疗产业的发展;另一方面，加强构建高效的基因治疗表达载体，有效地保护基因治疗药物免受组织或细胞中核酶的降解，稳定性好，容易制备可以实现大规模生产，而且能够帮助基因治疗药物实现高效和长期的表达。发展建议3提升基因治疗企业竞争力虽然我国已经涌现一批聚焦基因治疗的创新公司，在研发进度、技术积累、技术创新性方面，从专利布局来看，国内同国外确买还存在一定差距。而缩小这种差距，不仅需要外部资本和政策的助推，更需要企业有强天的内功。因此，未来基因治疗创新企业仍需要在关键能力方面进行提升，如载体设计和优化能力、多元化载体开发能力、商业化生产能万、产品线规划能力、对疾病生物学理解能力等。因此，未来基因治疗企业通过技术创新，强化知识产权保护，不断提升国际竞争万。04行业格局及前景趋势行业发展趋势基因编辑技术兴起基因治疗的进步为许多疾病的治疗提供了新的思路，也让无数患者看到了希望。尽管一些基因治疗应用已初见成效，但基因编辑技术的兴起让基因治疗再一次步入了全新的起点，发展和寻求更高效的基因编辑系统，是促进基因治疗发展更加有力的助推器。逐步纳入医保范围基因治疗是全球最贵的一类治疗疗法，在美国，诺华的CAR-T细胞疗法药物Kymriah针对复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）和复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤适应症，分别定价为47.5万美元和37.3万美元。Kymriah的竞争对手吉利德Yescarta定价为37.3万美元。2019年2月美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）批准CAR-T细胞治疗纳入医保，以缓解患者的财务压力。除了美国，英国、以色列、加拿大、日本和意大利等国家也已经将Kymriah或Yescarta纳入医保范围。以后其他的基因治疗方法也将逐步纳入医保范围。行业发展趋势提升技术服务能力基因治疗行业企业面向多元化的科研实验需求，建立多种技术服务平台，向客户提供除了所需的原材料以外的提取、分析等技术服务，形成企业特有竞争力聚焦投资业务基因治疗行业企业凭借多年的客户服务经验，设备融资租赁和服务体系日趋完备，信息化服务于一身的综合服务体系，能够进行有效迁移，为投资业务的长期健康发展提供有力支持。基因治疗行业商依托本身提供的资金服务，具备融资渠道畅通的资金优势，可为行业建设提供初期资金支持，且可通过杠杆提升资金效率+同质化竞争激烈基因治疗行业受经济周期影响较弱，于基因治疗企业而言具有“低风险、高收益”的特点，吸引众多新兴市场参与者加入其中。目前中国基因治疗行业市场企业数量众多，同质化竞争现象日趋严重，成为制约中国基因治疗行业行业发展的主要原因。中国基因治疗行业公司数量众多，但大多以简单融资租赁为主要业务方式，服务模式单一，同质化现象严重，为中国基因治疗行业行业的发展带来以下不良影响：（1）价格战引发收益率报价逐年下降：部分基因治疗行业公司为抓住优质客户资源，依靠价格战取得竞争优势，导致行业毛利率下降，选择合作企业时“唯价格论”，不利于行业良性发展；（2）过高授信加大财务风险：基因治疗行业公司对各家医院的总体授信额度偏高，甚至超过医院的偿还能力，为自身带来较大财务风险，不利于企业的长期发展。未来，基因治疗行业行业要想获得突破，首先需要企业间形成差异化竞争优势。行业竞争格局医疗行业受经济周期影响较弱，于基因治疗企业而言具有“低风险、高收益”的特点，吸引众多新兴市场参与者加入其中。目前中国基因治疗行业市场企业数量众多，同质化竞争现象日趋严重，成为制约中国基因治疗行业行业发展的主要原因。中国基因治疗行业公司数量众多，但大多以