新型治疗技术现状与展望

目录五、免疫治疗四、再生医学三、转化医学二、新型治疗技术的类型一、概述六、结束第一页，共29页。人类生命健康是人类赖以生存的永恒主题，随着现代生活方式的改变，造成的健康问题也越来越被关注！传统的治疗方法已不能满足人类对健康的需求，特别是针对某些“不治之症”，寻求新型且有效的治疗技术亟待解决。概述第二页，共29页。新型治疗技术的类型细胞治疗器官移植基因治疗肢体修复第三页，共29页。转化医学2009年以来，我国多所大学相继成立中国的转化医学研究中心2010年6月，北京举办“中美临床及转化医学研究专题研讨会”2011年10月，温州举办国际转化医学大会这些无不传递给我们一个信息：转化医学代表医学科学发展的前沿第四页，共29页。什么是转化医学？转化医学（TranslationalMedicine）：“从实验室到病床”的科学基础研究宗旨：将生物医学基础科研成果迅速有效地转化为可在临

床实际应用的理论、技术、方法和药物。双向、开放临床研究公众健康第五页，共29页。图1Pubmed搜索TranslationalResearchORTranslationalMedicine结果第六页，共29页。年份数量图二1994年-2013年每年发表的论文数量。第七页，共29页。总体特点：发展迅速，资助较多，合作广泛。研究机构：美国已建立了转化医学研究中心38，每年NIH资助转化医学研究经费就达5亿美元；英国亦已投入4.5英镑用于转化医学研究；欧洲共同体为转化医学研究计划投入60亿欧元。学术著作：转化医学的期刊有：ScienceTranslationalMedicine,J.TranslationalMedicine和TranslationalResearch；有关转化医学的论文已近七万余篇。国外转化医学现状第八页，共29页。国内转化医学现状总体特点：起步较晚，分布集中，全面推进。开端：2006年5月，阿斯利康公司中国斥资1亿美元，建立阿斯利康中国创新中心，首次在华开展转化医学研究。发展：召开多次以转化医学为主题的学术会议。2010年6月由中国工程院院士李兰娟和美国环境保护署科学家DavidDeMarini博士共同担任大会主席的2010转化医学国际会议将在浙江杭州开幕。第九页，共29页。首个转化医学项目：北京市神经外科研究所副所长张亚卓教授主持的“脑血管病和中枢神经系统肿瘤综合防治技术的研发、转化与应用”。转化医学研究中心机构：北京大学中科院上海生命科学分院复旦大学生命科学研究院上海交通大学Bio-X研究院国内现状转化医学第十页，共29页。转化研究面临的问题：前期基础研究成果不多开创性的研究成果少；缺乏做转化研究的一些必要基础技术；转化研究人员的知识准备不足,缺乏高水平转化研团队等方面问题。转化医学的热点展望：干细胞治疗组织工程技术内源性再生医学基因工程新型生物医学材料转化医学展望第十一页，共29页。免疫治疗知多少

免疫治疗指的是刺激人体自身免疫系统来抵抗癌症的治疗方法。包括免疫细胞的治疗和药物的治疗，免疫细胞的治疗是指把病人的细从血里面分离出来，在体外用一些细胞因子，使它变成一种杀伤细胞，再回到血液中去，这种杀伤细胞可以识别肿瘤细胞进行杀伤。还有一种给病人直用一些免疫制剂，像干扰素还有白介素Ⅱ等等。第十二页，共29页。免疫治疗发展历程1992年，美国FDA正式通过将生物免疫疗法视为癌症基本疗法之一的议题，该疗法在美国临床得到广泛应用。2000年，美国Yamazaki博士等人在《柳叶刀》杂志报道了生物免疫疗法治疗肝癌的临床试验结果，结果显示该技术能够有效预防肿瘤的转移和复发。2009年3月，中国卫生部颁布的《医疗技术临床应用管理办法》中，将“自体免疫细胞治疗技术”纳入第三类技术进行管理，同时通过审批的医疗机构可开展临床应用。2011年4月，CCTV《新闻联播》对CLS生物免疫治疗技术进行了报道，指出生物免疫疗法治疗肿瘤取得重点突破，早期癌症三分之一可治愈。2011年10月，法国科学家拉尔夫·斯坦曼因“发现树突状细胞和其在后天免疫中的作用”获得诺贝尔医学奖，标志着生物免疫治疗成为癌症治疗的新型疗法。2012年3月6日，中国卫生部正式将生物免疫治疗癌症纳入技术管理办法中2012年4月15日，中国政府正式将治疗技术生物细胞免疫入医保，标志着生物免疫疗法正式进入国内医疗保障体系。第十三页，共29页。

得到认可的免疫疗法包括：卡介苗（BCG）、细胞因子α型干扰素和2型白细胞间介素，以及针对淋巴瘤的单克隆抗体和针对晚期或转移性乳癌的单克隆抗体。

早期生物免疫治疗主要集中在感染性疾病的防治。随着人类疾病谱的变化，以及对机体免疫系统的深入认识，生物免疫治疗的范围扩展到慢性感染性疾病、自身免疫性疾病以及癌症。近二十年来，免疫治疗进展很快。免疫治疗现状第十四页，共29页。免疫治疗应用现状①单克隆抗体制剂治疗肿瘤、移植排斥反应和自身免疫性疾病等已经取得突破新进展，越来越多的人抗体、基因工程抗体进入市场。不少单克隆抗体制剂已在Ⅲ期临床验证中显示出良好的疗效。②细胞因子在临床某些疾病治疗中显示出独特的疗效，已广泛应用于感染性疾病、肿瘤和血液系统疾病的治疗。③造血干细胞移植有效的挽救白血病等血液系统和肿瘤病人的生命。此外，经过修饰后的效应T细胞和树突状细胞在肿瘤、感染性疾病等治疗中也已崭露头角。第十五页，共29页。免疫治疗观未来以下几种方法有可能在将来取得较好疗效。1.直接针对细胞因子的治疗2.直接针对T细胞的治疗3.接种T细胞疫苗4.用T细胞受体进行免疫5.中草药免疫制剂免疫治疗是目前已知的唯一有望消灭肿瘤的治疗手段，随着对肿瘤分子生物学的进一步认识，一些关键技术和问题得到逐步解决，免疫治疗将成为肿瘤治疗的重要方法第十六页，共29页。再生医学再生医学——是通过研究机体的正常组织特征与功能创伤修复与再生机制及干细胞分化机理，寻找有效的生物治疗方法，促进机体自我修复与再生，或构建新的组织和器官，以改善或恢复损伤组织和器官的功能的科学。肢体修复人耳鼠第十七页，共29页。从外科学的发展历程来看，先后经历了三个“R”阶段，组织工程学的出现，意味着外科学已进入“再生医学”（RegenerativeMedicine）的新阶段，是第4个“R”。再生医学第十八页，共29页。再生医学种类组织工程细胞与细胞因子治疗基因治疗微生态治疗干细胞治疗第十九页，共29页。再生医学与组织工程组织工程——是用来描述体外构建组织或器官的有关理论和技术其科学意义不仅在于提出了一个新的治疗手段，更主要的是提出了复制组织、器官的新理念，使再生医学面临重大机遇与挑战。第一位提出“组织工程学”这一术语的是美藉华裔学者冯元祯（Y.C.Feng）教授。第二十页，共29页。组织工程的基本原理第二十一页，共29页。组织工程的现状目前，有多个组织工程产品进入市场：Interpore公司研制的珊瑚来源的骨移植代用品Pro―Osteon在1993年获得批准。1996年，Integra公司的人工皮肤被批准体内应用。LifeCell(TheWoodlands)公司的用于体内移植的组织植入物以及输入性血液制品的保存。

Dermagraft－TC是一种组织工程化的人皮肤组织。Skin2是一种用于检测皮肤护理、家务、化学品、制药品等的各种各样并发症的有活力的人工皮肤伤口修复是组织工程产品的一个关键应用，AdvanceTissueSciences＇Dermagraft是一种组织工程化人工皮肤，它已经应用于治疗作为长期糖尿病并发症的腿部溃疡，在临床实验时发现，第二十二页，共29页。

组织工程研究仅有20年左右历史，由于其重大的科学意义、巨大的临床应用前景、潜在的开发价值，使世界各国科学家、企业家、政府都十分重视，因此成为研究的热门课题。然而组织工程学研究是一项重大工程，真正要实现体外预制有生命的种植体完全替代人体组织、器官功能，还需多学科联合攻关，解决细胞老化、免疫排斥反应、支架材料降解与细胞功能同步化、组织工程产品的标准化等问题。组织工程的展望发展趋势：种子细胞来源、生物支架材料和组织构建技术第二十三页，共29页。美国研究人员成功地利用心脏干细胞在实验室中培育出心脏肌肉组织，这将为人类心脏病治疗带来突破。再生医学与干细胞

干细胞具有自我更新能力和多向分化潜能，根据其来源可分为胚胎干细胞（embryonicstemcells，hESCs)，成体干细胞（adultstemcells，ASCs）及诱导性多能干细胞（inducedpluripotentstemcells，iPS）。第二十四页，共29页。

干细胞治疗是把健康的干细胞移植到病人或自己体内，以达到修复病变细胞或重建功能正常的细胞和组织的目的。干细胞疗法就像给机体注入新的活力，是从根本上治疗许多疾病的有效方法。再生医学与干细胞第二十五页，共29页。

从总体来讲，干细胞有治疗肿瘤的可能，但是目前研究还相对很少，其确切效果还有待进一步考察干细胞研究现状

目前，造血干细胞是研究最深入、临床应用最广泛的干细胞，属于成体干细胞。造血干细胞移植是用于治疗血液系统肿瘤、造血功能衰竭等疾病最有效的方法甚至是唯一有效的方法，也是所有干细胞治疗中最成熟的技术。但是，就目前而言，除造血干细胞移植外，其它类型的干细胞治疗目前仍处于早期(Ⅰ—Ⅱ期)临床试验阶段，比如用干细胞治疗糖尿病、心肌梗塞、脑瘫、肝硬化等都仅限于严格设计的Ⅰ—Ⅱ期临床试验阶段，其确切的疗效和安全性有待验证，尚不能在临床上广泛应用。第二十六页，共29页。干细胞的应用前景：细胞治疗、组织器官修复、发育生物学、医药学干细胞的应用前景第二十七页，共29页。目前干细胞研究和临床前