基因治疗 生物物理导论课程报告

基因治疗生物医学工程二班陈可意姬宇程卢帆彭树悦朱前锋1943年美国学者艾弗瑞(Avery)等人证明DNA是生命的遗传物质,开创了生命科学的新纪元上世纪70、80年代基因克隆技术诞生1990年，在亚香提身上进行的SCID基因治疗取得成功1999年9月17日美国青年杰西•格尔辛基不幸成为第一例基因治疗死亡病例，基因治疗研究陷入低谷低谷追溯基因治疗2007年6月，纽约长老会医院宣布了来自帕金森氏病一期基因治疗临床试验中一些很有前景的结果同时，美国宾夕法尼亚大学正在人体上进行视力治疗的试验，此前这一疗法曾使70只先天性眼盲的狗恢复了视力现在基因治疗蓬勃发展，涵盖了越来越多的疾病追溯基因治疗概念策略过程现状展望基因治疗狭义的概念指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的广义的概念指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。基因治疗的概念基因置换基因修正基因修饰基因抑制基因封闭基因治疗的策略用正常的外源基因替换产生疾病的基因，使致病基因得到永久地更正。这是最理想的基因治疗方法。基因置换因为单基因遗传病在多数情况下是由于基因内部的单个碱基发生突变而引起的，其他核苷酸序列均是正常的，因此只要将突变的单个碱基予以更正就能达到基因治疗的目的，而不必将整个基因进行置换。基因修正将目的基因导入病变细胞或其他细胞，目的基因的表达产物可以补偿致病基因的功能，致病基因本身并没有得到改变。由于已经发展了许多有效的方法可以将目的基因导入真核细胞，并获得表达，因而是目前较为成熟的方法。基因修饰导入外源源基因去去干扰，，抑制有有害基因因的表达达。以mRNA为靶分子子，用特特定的可可与靶分分子互补补的DNA或RNA分子与mRNA形成双链链，从而而改变RNA的剪接方方式，阻阻断翻译译甚至摧摧毁异常常RNA，在剪接接或翻译译水平上上调节基基因的表表达。基因封闭闭基因抑制基本过程基因治疗的现现状利用凝血因子子Ⅷ基因疗法法治疗血友病病，将荷载凝凝血因子Ⅷ基基因的病毒载载体注射入血血友病人血液液中，可持续续表达凝血因因子Ⅷ，以达达到治疗血友友病的效果。。一些基因病中中，基因治疗疗的应用已经经相当成熟了了目前有治疗价价值的基因太太少。以恶性性肿瘤为例，，能抑制肿瘤瘤生长的基因因为数不多；；遗传病中多多基因疾病的的基因尚不清清楚，因此难难以达到治疗疗目的。目前,我国已有6个基因治疗方方案进入或即即将进入临床床试验。目前导入基因因的手段不理理想。基因治治疗的基因导导入手段要求求是高效导入入，而且能定定向地导入体体内某种细胞胞。已有手段段均属低效和和无导向性。。因此，效果果也会大受影影响。基因治疗的现现状导入的基因缺缺乏可控性这种治疗改变变了人类的遗遗传特征，治治疗风险和效效果难以预测测，对人类长长期以来形成成的伦理习惯惯和传统形成成了巨大的冲冲击，因此有有能力开展相相关研究的国国家对此均持持谨慎的保守守态度，而且且在法律法规规中做出了明明确的限制性性规定。如奥奥地利和瑞典典就立法明文文禁止，而欧欧美则通过立立法以外的方方式进行管制制。我国在《人的体细胞治治疗申报临床床试验指导原原则》中也明文规定定：“基因治治疗目前不用用于生殖细胞胞。”基因治疗的现现状提供更多可利用的基因设计定向整合的载体高效持续表达导入基因基因治疗的展展望导入可控性基因消除基因转移中的副作用获得性、遗传性疾病的治疗过去数十年间间，我们见证证了基因治疗疗的成长。它它给我们带来来了数不清的的希望与挫折折。基因治疗疗的潜力还远远在我们视线线所及之外。。我们需要遗遗传学家鉴定定出更多有针针对性的治疗疗基因，需要要病毒学家构构建出更加安安全有效的病病毒载体，需需要分子生物物学家设计出出更具细胞和和组织靶向性性的基因导入入方案，需要要免疫学家避避免那些不期期而至的过度度免疫反应，，需要细胞生生物学家能让让基因更方便便的进入各种种各样的机体体组织，需要要临床医生们们运用这些研研究成果谨慎慎的进行临床床试验。除了科学家的的努力之外，，伦理问题也也是我们无法法回避且必须须面对的问题题，但相信以以人类的智慧慧，一定会在在基因治疗与与伦理困境间间找到合理的的平衡点。ThankYouTNEEND谢谢观看/欢迎下载BYFAITHIMEANAVIS