临床决策分析的应用

关于临床决策分析的应用第一页，共六十八页，2022年，8月28日学习目的熟悉如何提出临床问题，如何根据临床问题检索临床决策分析掌握评价临床决策分析质量的方法掌握如何运用临床决策解决具体临床问题第二页，共六十八页，2022年，8月28日病案39岁孕妇，G1P015+2,宫内孕活胎曾因不育治疗5年，产科检查正常孕妇及家人对即将出生的婴儿非常期盼，但担心胎儿是否正常由于了解到孕妇年龄增加，新生婴儿发生先天愚型的可能性增加，故来门诊要求产前诊断第三页，共六十八页，2022年，8月28日产前诊断通常的选择：先筛查，便于对高危者施行风险性大的有创性诊断试验。直接采用诊断试验，以减少多项检查，并降低诊断成本。诊断试验包括羊水穿刺术和绒毛膜取样术两种检查方法由于准确性的差异，可能对诊断结果的可靠性产生影响第四页，共六十八页，2022年，8月28日患者面临多种选择和多个结局接受检查：A排队诊断，顺利生下正常婴儿，或引起流产或胎儿损伤；B发现异常，终止妊娠。不接受检查：A自然流产;B生产正常婴儿；C生产畸形婴儿。医生在面临这种多个选择方法，且有多个不确定性结果的决策时，甚为困难，如何为患者提出建议？第五页，共六十八页，2022年，8月28日临床决策分析的循证实践步骤1、根据患者情况提出临床决策问题2、用恰当的主题词（关键词、自由词）检索相关的临床决策证据3、决策分析研究结果是否真实？（1）研究是否包括了所有重要的决策备选方案和可能的结局？（2）确立、选择和运用证据确定概率时，是否采用了明确的、敏感的方法？（3）是否采用了明确而敏感的方法从可信的资源确定效用值？（4）是否考虑了潜在的不确定因素的影响？第六页，共六十八页，2022年，8月28日临床决策分析的循证实践步骤决策分析结果是否具有临床重要性？（1）在基线分析中，对患者而言，是否推荐方案具有临床重要性？结局可靠吗？（2）决策分析中的证据强度如何？（3）证据的不缺确定因素影响决策分析的结果吗？决策分析的结果是否用于自己的患者？（1）结果的概率估计是否符合自己患者的临床特点？（2）决策分析中的效用值能否反应患者对结局的评价？第七页，共六十八页，2022年，8月28日临床决策分析的循证实践步骤1、根据患者情况提出临床决策问题2、用恰当的主题词（关键词、自由词）检索相关的临床决策证据3、决策分析研究结果是否真实？（1）研究是否包括了所有重要的决策备选方案和可能的结局？（2）确立、选择和运用证据确定概率时，是否采用了明确的、敏感的方法？（3）是否采用了明确而敏感的方法从可信的资源确定效用值？（4）是否考虑了潜在的不确定因素的影响？第八页，共六十八页，2022年，8月28日一、提出可回答的临床问题（一）临床初始决策本病例特点：高龄孕妇（>35岁）珍贵儿（高龄、多年不孕）先天愚型患儿的发病率增加（25岁:1/1100新生儿；38岁:1/175新生儿）在众多产前诊断检查中，如何为患者作出明智的选择？产前诊断检查可导致胎儿流产或损伤医生需要回答：是否作产前诊断？采用哪一种诊断方法？诊断可能带来的后果是什么？风险有多大？第九页，共六十八页，2022年，8月28日（二）转换成可以回答的临床问题构建基于PICO四要素患者（P）产前诊断孕妇干预措施（I）羊膜腔穿刺术或绒毛膜取样术结局指标（O）顺利生下正常婴儿第十页，共六十八页，2022年，8月28日临床决策分析的循证实践步骤1、根据患者情况提出临床决策问题2、用恰当的主题词（关键词、自由词）检索相关的临床决策证据3、决策分析研究结果是否真实？（1）研究是否包括了所有重要的决策备选方案和可能的结局？（2）确立、选择和运用证据确定概率时，是否采用了明确的、敏感的方法？（3）是否采用了明确而敏感的方法从可信的资源确定效用值？（4）是否考虑了潜在的不确定因素的影响？第十一页，共六十八页，2022年，8月28日二、获取证据检索CochraneLibrary,查到一篇关于羊膜腔穿刺与绒毛膜活检比较的系统评价，结果显示，中期妊娠前两种方法在流产率上没有差别PubMed上筛查出51篇文献，有关诊断性研究文献中，检索到一篇（Costutilityofdiagnosisandtherisk-basedthreshold.)，比较羊膜腔穿刺术、绒毛膜取样术和不作产前诊断三种方案的成本效用第十二页，共六十八页，2022年，8月28日第十三页，共六十八页，2022年，8月28日第十四页，共六十八页，2022年，8月28日Costutilityofdiagnosisandtherisk-basedthresholdBackgroundPrenataltestingguidelinesrecommendofferingamniocentesisorchorionicvillussamplingtowomenaged35yearsorolder,orwhohavebeenfoundbyscreeningtobeatasimilarlyhighriskofgivingbirthtoaninfantwithDown'ssyndromeoranotherchromosomalabnormality.Thisthresholdwaschosen,inpart,because35wastheapproximateageatwhichamniocentesiswascostbeneficialwhentestingguidelinesweredevelopedintheUSAinthe1970s.Weaimedtoassesstheeconomicvalidityofthresholdsbasedonageorriskforofferinginvasiveprenataldiagnosis第十五页，共六十八页，2022年，8月28日Costutilityofdiagnosisandtherisk-basedthresholdMethodsWedidacost-utilityanalysisofchorionicvillussamplingandamniocentesisversusnoinvasivetestingusingdatafromrandomisedtrials,caseregistries,andautilityassessmentof534diversepregnantwomenaged16—47years第十六页，共六十八页，2022年，8月28日Costutilityofdiagnosisandtherisk-basedthresholdFindingsIntheUSA,comparedwithnodiagnostictesting,amniocentesiscostslessthanUS$15

000perquality-adjustedlifeyeargainedforwomenofallagesandrisklevels.TheresultsdonotdependonmaternalageorriskofDown'ssyndrome-affectedbirth.Thecost-utilityratioforanyindividualwomandependsonherpreferencesforreassuranceaboutthechromosomalstatusofherfetus,and,toalesserextent,formiscarriage第十七页，共六十八页，2022年，8月28日Costutilityofdiagnosisandtherisk-basedthresholdInterpretationPrenataldiagnostictestingcanbecosteffectiveatanyageorrisklevel.Currentguidelinesshouldbechangedtooffertestingtoallpregnantwomen,notjustthosewhoseriskofcarryinganaffectedfetusexceedsaspecifiedthreshold.第十八页，共六十八页，2022年，8月28日三、评价证据（一）临床决策与决策分析的基本知识决策：当人们面临问题，在权衡了可选择的方案的利后，涉及选择最佳方案并付诸实施的过程临床决策：临床实践过程中，医务人员为解决疾病的诊治问题，在权衡了各种不同诊治方案的风险和利益后，对患者所作也的一种有益选择。第十九页，共六十八页，2022年，8月28日（一）临床决策与决策分析的基本知识经验决策：在长期临床经验积累的基础上所作出的决策，它既不强调多方案优选，也不依靠科学的分析方法，因而是主观性很强的决策过程循证决策：它强调收集全面的研究证据，使用科学的方法进行分析，在遵循证据的基础上，将自身的临床专业知识结合相关医学科学研究结果，并考虑患者的意愿和价值观，选择最优方案第二十页，共六十八页，2022年，8月28日临床决策分析的循证实践步骤1、根据患者情况提出临床决策问题2、用恰当的主题词（关键词、自由词）检索相关的临床决策证据3、决策分析研究结果是否真实？（1）研究是否包括了所有重要的决策备选方案和可能的结局？（2）确立、选择和运用证据确定概率时，是否采用了明确的、敏感的方法？（3）是否采用了明确而敏感的方法从可信的资源确定效用值？（4）是否考虑了潜在的不确定因素的影响？第二十一页，共六十八页，2022年，8月28日（二）评价决策分析证据的方法

当获得自己需要的决策分析相关文献后，应对文献进行三个方面的评价，以确定决策分析的结果是否适用于自己的患者。1、确定决策分析研究结果的真实性对不同方案多种结局的比较通常采用决策树进行分析决策树展示的模式左端为决策，像一棵大树的主干，用□型表示，称为决策结。中间为可供选择的不同方案，由决策结发生的线条表示。不同方案可能发生的事件用○型表示，称为机会结。右侧为可能的结局，用型表示（图10-1）第二十二页，共六十八页，2022年，8月28日第二十三页，共六十八页，2022年，8月28日Treeagepro

软件基本操作方法第二十四页，共六十八页，2022年，8月28日Healthcaremodule第二十五页，共六十八页，2022年，8月28日Treeage操作界面第二十六页，共六十八页，2022年，8月28日单击这里右击第二十七页，共六十八页，2022年，8月28日决策结机会结第二十八页，共六十八页，2022年，8月28日单击这里右击单击这里第二十九页，共六十八页，2022年，8月28日第三十页，共六十八页，2022年，8月28日添加文本第三十一页，共六十八页，2022年，8月28日临床决策分析的循证实践步骤1、根据患者情况提出临床决策问题2、用恰当的主题词（关键词、自由词）检索相关的临床决策证据3、决策分析研究结果是否真实？（1）研究是否包括了所有重要的决策备选方案和可能的结局？（2）确立、选择和运用证据确定概率时，是否采用了明确的、敏感的方法？（3）是否采用了明确而敏感的方法从可信的资源确定效用值？（4）是否考虑了潜在的不确定因素的影响？第三十二页，共六十八页，2022年，8月28日（1）研究是否包括了所有重要的决策备选方案和可能的结局？首先应明确文献分析所用的模型或方法是否能解决自己所面临的临床决策问题。至少应该有2个或2个以上的方案相互比较，大多数临床决策分析是以决策树而建立，而这些文献通常都会用一种到多种图示表示用于分析的决策树结构。第三十三页，共六十八页，2022年，8月28日（1）研究是否包括了所有重要的决策备选方案和可能的结局？如在处理可疑疱疹性脑炎的临床决策中，研究者分析了3种对临床医生适用的处理方案

脑组织活检、经验性采用Vidarabine、任何都不采用该模型代表着当时最佳的临床决策，后来随着阿昔洛韦广泛用于这一疾病，而原有的模型并求包括阿昔洛韦，因此就不再认为该模型能正确地表达临床决策。第三十四页，共六十八页，2022年，8月28日（1）研究是否包括了所有重要的决策备选方案和可能的结局？本研究文献：我们关注的问题是该孕妇进行产科检查可选择的方案和可能的结局，确定是否作产前检查，采用哪种方法，作检查出现不良结局与不作检查发生比率的差异，以及不同方法检查之间的各种结局的差异第三十五页，共六十八页，2022年，8月28日（1）研究是否包括了所有重要的决策备选方案和可能的结局？本研究比较了绒毛膜取样术、羊水穿刺术和不进行诊断三种方案，同时考虑了所有年龄段及不同危险水平的妇女如果该研究只是比较羊水穿刺术与绒毛膜取样术，就不能判断检查与不检查对该孕妇的意义，若不考虑不同年龄段和不同危险水平，也难以对具体的孕妇提出建议第三十六页，共六十八页，2022年，8月28日（1）研究是否包括了所有重要的决策备选方案和可能的结局？该研究在分析中包括了如下可能的结局：有染色体异常的胎儿出生流产胎儿染色体异常终止妊娠本次妊娠结束后未来是否妊娠与检查有关的胎儿的肢体损伤第三十七页，共六十八页，2022年，8月28日临床决策分析的循证实践步骤1、根据患者情况提出临床决策问题2、用恰当的主题词（关键词、自由词）检索相关的临床决策证据3、决策分析研究结果是否真实？（1）研究是否包括了所有重要的决策备选方案和可能的结局？（2）确立、选择和运用证据确定概率时，是否采用了明确的、敏感的方法？（3）是否采用了明确而敏感的方法从可信的资源确定效用值？（4）是否考虑了潜在的不确定因素的影响？第三十八页，共六十八页，2022年，8月28日（2）确立、选择和运用证据确定概率时，是否采用了明确的、敏感的方法？综合大量的信息，检索文献、咨询专家和访问患者用明确和无偏倚的方法检索和收集文献采用可重复的方法评价文献的真实性确定疗效差异的大小和不同研究之间是否具有同质性用meta分析估计事件发生的概率，并将这些概率分配到分析模型的各节点的分支上，如从0（不可能）到1（肯定），以此来计算每一个机会结第三十九页，共六十八页，2022年，8月28日（2）确立、选择和运用证据确定概率时，是否采用了明确的、敏感的方法？本研究文献：从决策树可看出，不同的方案都有很多机会结，比如不检查和检查相比，机会结有两种可能，流产和不流产，流产者未来生育和不生育的概率，而不流产者有正常新生儿和异常新生儿的概率。文献表明了不同概率的来源和具体方法。比如，21-三体综合征的年龄段发生概率是基于4000多例孕10周胎儿的绒毛膜取样还对诊断试验的敏感性、特异性、诊断失败的补救措施、检查结果对妊娠结局的影响等概率的确立和校正进行说明第四十页，共六十八页，2022年，8月28日临床决策分析的循证实践步骤1、根据患者情况提出临床决策问题2、用恰当的主题词（关键词、自由词）检索相关的临床决策证据3、决策分析研究结果是否真实？（1）研究是否包括了所有重要的决策备选方案和可能的结局？（2）确立、选择和运用证据确定概率时，是否采用了明确的、敏感的方法？（3）是否采用了明确而敏感的方法从可信的资源确定效用值？（4）是否考虑了潜在的不确定因素的影响？第四十一页，共六十八页，2022年，8月28日（3）是否采用了明确而敏感的方法从可信的资源确定效用值?效用值是一种通过量化的方法使不同结局进行比较的方法，反映了患者对健康状况的意愿针对某一患者，应根据患者对最终结局的评价来确定针对某一特殊疾病患者群，由该患者群对最终结局的评价结果来确定正常人群，应选择有代表性的人群调查来确定第四十二页，共六十八页，2022年，8月28日（3）是否采用了明确而敏感的方法从可信的资源确定效用值?本研究文献:作者采用时间权衡法评价了534名孕妇并获得相关效用值（表10-3）时间权衡法计算效用值的方法是：调查对象认为拥有健康孩子生活30年与拥有先天愚型孩子存货40年等值，其效用值为30/40=0.75第四十三页，共六十八页，2022年，8月28日表10-3有创性产前检查不同结局的效用值检查结果及妊娠结局效用值证据质量不检查，正常分娩0.923（0.62～1）2检查正常，正常分娩0.918（0.63～1）检查后流产，将来正常生育0.870（0.51～1）检查后流产，将来不生育0.700（0.18～10检查异常后选择流产，将来正常生育0.836(0.40~1)检查异常后选择流产，将来不生育0.692(0.13~1)检查结果正常，胎儿肢体受损0.900(0.41~1)唐氏综合征（21-三体综合征0.672(0.13~1)第四十四页，共六十八页，2022年，8月28日临床决策分析的循证实践步骤1、根据患者情况提出临床决策问题2、用恰当的主题词（关键词、自由词）检索相关的临床决策证据3、决策分析研究结果是否真实？（1）研究是否包括了所有重要的决策备选方案和可能的结局？（2）确立、选择和运用证据确定概率时，是否采用了明确的、敏感的方法？（3）是否采用了明确而敏感的方法从可信的资源确定效用值？（4）是否考虑了潜在的不确定因素的影响？第四十五页，共六十八页，2022年，8月28日（4）是否考虑了潜在的不确定因素的影响？临床决策中的大多数不确定性都源于文献缺乏真实性证据，这将防碍临床决策和决策分析。比如对风湿性多发性肌痛处理的决策分析，研究者检索了颞动脉活检诊断巨细胞动脉炎的所有文献，所报道的试验敏感度范围从60%到100%，在决策分析中，分析者设定基线值83%，但是重复分析值在60%和100%之间。第四十六页，共六十八页，2022年，8月28日（4）是否考虑了潜在的不确定因素的影响？决策分析对资料中的不确定性可以使用“敏感性分析”进行检查，敏感性分析要求询问决策分析所下的结论、在产生结果值或可信区间时是否受到不确定因素的影响。对效用值也应该进行敏感性分析，其值的变动范围也取决于引用文献的研究质量。第四十七页，共六十八页，2022年，8月28日（4）是否考虑了潜在的不确定因素的影响？本研究文献：羊水穿刺术和绒毛膜取样术的敏感性和特异性指标来源于两个大型的随机对照实验，作者在应用中除了考虑不同研究样本量，还注意到细胞遗传学和胎儿姓别对结果的影响，并作了敏感性分析。第四十八页，共六十八页，2022年，8月28日临床决策分析的循证实践步骤决策分析结果是否具有临床重要性？（1）在基线分析中，对患者而言，是否推荐方案具有临床重要性？结局可靠吗？（2）决策分析中的证据强度如何？（3）证据的不缺确定因素影响决策分析的结果吗？决策分析的结果是否用于自己的患者？（1）结果的概率估计是否符合自己患者的临床特点？（2）决策分析中的效用值能否反应患者对结局的评价？第四十九页，共六十八页，2022年，8月28日2、决策分析结果是否具有临床重要性？在确定了文献决策分析结果真实性的基础上，下一步就该明确该研究所建议的方案可能给患者带来多大的净效益以及该效益的可信度如何。可以从三个方面决策分析结果的重要性。第五十页，共六十八页，2022年，8月28日临床决策分析的循证实践步骤决策分析结果是否具有临床重要性？

（1）在基线分析中，对患者而言，是否推荐方案具有临床重要性？结局可靠吗？（2）决策分析中的证据强度如何？（3）证据的不缺确定因素影响决策分析的结果吗？决策分析的结果是否用于自己的患者？（1）结果的概率估计是否符合自己患者的临床特点？（2）决策分析中的效用值能否反应患者对结局的评价？第五十一页，共六十八页，2022年，8月28日（1）在基线分析中，对患者而言，是否后推荐方案具有临床重要性？结果可靠吗？基线分析：在分析中设定的概率或其他参数，是分析者认为最佳的估计值在决策树中，对两个措施进行选择是通过比较所追踪的每个措施期望获得的总效益，称为“期望效用”决策分析是通过比较各方案可能获得的总“期望效用”，取效用最大的方案作为最佳方案第五十二页，共六十八页，2022年，8月28日（1）在基线分析中，对患者而言，是否后推荐方案具有临床重要性？结果可靠吗？本研究文献的基线分析从社会的角度出发，将相关成本和生命质量作为结局评价指标，通过三种方案比较和不同概率的敏感性分析来确立诊断试验决策研究结果表明，孕妇年龄和发病危险水平影响预期效用。不同年龄组的期望寿命羊水穿刺检查术均高于绒毛膜活检术和不检查（表10-4）第五十三页，共六十八页，2022年，8月28日表10-4年龄及发病危险性对预期效用的校正年龄段项目QALY20岁CVS24.13羊水穿刺术24.16不检查24.0835岁CVS20.35羊水穿刺术20.39不检查20.3044岁CVS17.03羊水穿刺术17.08不检查16.98第五十四页，共六十八页，2022年，8月28日（1）在基线分析中，对患者而言，是否后推荐方案具有临床重要性？结果可靠吗？在临床决策中，决策分析的预期寿命可能低于自己的愿望，确定其临床意文受很多因素影响，没用统一标准。一般认为，获得的预期寿命或质量调整寿命年（QALY）2个月以上具有临床重要性。第五十五页，共六十八页，2022年，8月28日临床决策分析的循证实践步骤决策分析结果是否具有临床重要性？（1）在基线分析中，对患者而言，是否推荐方案具有临床重要性？结局可靠吗？

（2）决策分析中的证据强度如何？（3）证据的不缺确定因素影响决策分析的结果吗？决策分析的结果是否用于自己的患者？（1）结果的概率估计是否符合自己患者的临床特点？（2）决策分析中的效用值能否反应患者对结局的评价？第五十六页，共六十八页，2022年，8月28日（2）决策分析中的证据强度如何？决策分析研究结果的可靠性取决于原始研究资料的可靠性。本研究文献对模型分析中的各项数据及来源均有详细的交代，并对应用证据的强度进行标注。部分概率值的估计，由于缺乏随机对照试验的结果，采用了非随机对照试验，但均为超过千例的大样本，对可能影响结果的指标也作了敏感性分析。第五十七页，共六十八页，2022年，8月28日临床决策分析的循证实践步骤决策分析结果是否具有临床重要性？（1）在基线分析中，对患者而言，是否推荐方案具有临床重要性？结局可靠吗？（2）决策分析中的证据强度如何？

（3）证据的不缺确定因素影响决策分析的结果吗？决策分析的结果是否用于自己的患者？（1）结果的概率估计是否符合自己患者的临床特点？（2）决策分析中的效用值能否反应患者对结局的评价？第五十八页，共六十八页，2022年，8月28日（3）证据的不确定因素影响决策分析的结果吗？临床的任何变量，比如流产的发生率、未来正常妊娠分娩率、年龄与唐氏综合征的发生率等都可能影响决策的结果。因此，对不确定因素进行敏感性，可确定决策分析结果在不同变量域值的适用范围，也可以判断结果的可信程度。第五十九页，共六十八页，2022年，8月28日（3）证据的不确定因素影响决策分析的结果吗？本研究文献：产前检查的这篇进行了单因素变化和多因素变化的敏感性分析，尤其考虑了来自非随机试验的证据模型分析的影响。研究表明，除孕妇对检查的意愿或对安全性的顾虑外，其他变量几乎对结果没有影响。第六十页，共六十八页，2022年，8月28日临床决策分析的循证实践步骤决策分析结果是否具有临床重要性？（1）在基线分析中，对患者而言，是否推荐方案具有临床重要性？结局可靠吗？（2）决策分析中的证据强度如何？（3）证据的不缺确定因素影响决策分析的结果吗？决策分析的结果是否用于自己的患者？

（1）

结果的概率估计是否符合自己患者的临床特点？（2）决策分析中的效用值能否反应患者对结局的评价？第六十一页，共六十八页