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心血管病的基因治疗1心血管病的基因治疗13GREATPROJECTSAPOLLOPROJECTMANHATTANPROJECTHUMANGENOMEPROJECT23GREATPROJECTSAPOLLOPROJ33445566GENEAgeneispartofaDNA.Genescarryinstructionsthatallowthecellstoproducespecificproteins.7GENEAgeneispartofaDNA.7GENE8GENE8GENETHERAPYGenetherapyisanexperimentalmedicalinterventionthatinvolvesmodifyingthegeneticmaterialoflivingcellstofightdisease.9GENETHERAPYGenetherapyisaGENE

10GENE10GENE

11GENE11GENE

12GENE12基因治疗的方法目标基因载体转导方法13基因治疗的方法目标基因13目标基因正常基因代替缺陷基因：LDLR基因用于FH阻遏不利基因的表达：反义核酸阻遏c-myb修复异常基因增加有利基因的表达：VEGF多基因联合治疗：NOS,FGF,t-PA,etc14目标基因正常基因代替缺陷基因：LDLR基因用于FH14载体非病毒载体真核表达质粒脂质体共扼载体病毒载体腺病毒腺相关病毒逆转录病毒（MLV、HIV）单纯疱疹病毒痘病毒15载体非病毒载体15载体16载体16载体17载体17载体18载体18载体可调控载体Tet-off/Tet-on系统组织特异性启动子胰岛素启动子肌浆球蛋白启动子胶原结合域-动脉内膜损伤局部19载体可调控载体19转导方法直接转移静脉注射直接心肌内注射经导管心肌注射球囊、支架携带:双球囊/多孔球囊/水凝胶球囊etc间接转移体外转导（肝细胞、内皮细胞、移植物）20转导方法直接转移20临床试验21临床试验21临床试验WILSONJM1991LDLR基因/家族性高胆固醇血症,5pts逆转录病毒载体体外转导自体肝细胞,回输体内4个月后仍有表达,LDL/HDL由10-13降低到5-8,持续18个月22临床试验WILSONJM199122临床试验ISNERJM1994VEGF基因/周围动脉疾病,18pts裸真核表达质粒球囊转导/肌肉注射4/12w血管造影显示侧枝循环明显增加血流量增加82%23临床试验ISNERJM199423临床试验ISNERJM2019VEGF基因/冠心病裸真核表达质粒直接心肌注射/经导管注射血管造影显示侧枝循环明显增加症状改善24临床试验ISNERJM201924基因治疗存在的问题效率安全表达过度\范围过广\致突变目的基因25基因治疗存在的问题效率25基因治疗的前景26基因治疗的前景26未来不是梦27未来不是梦27心血管病的基因治疗28心血管病的基因治疗13GREATPROJECTSAPOLLOPROJECTMANHATTANPROJECTHUMANGENOMEPROJECT293GREATPROJECTSAPOLLOPROJ303314325336GENEAgeneispartofaDNA.Genescarryinstructionsthatallowthecellstoproducespecificproteins.34GENEAgeneispartofaDNA.7GENE35GENE8GENETHERAPYGenetherapyisanexperimentalmedicalinterventionthatinvolvesmodifyingthegeneticmaterialoflivingcellstofightdisease.36GENETHERAPYGenetherapyisaGENE

37GENE10GENE

38GENE11GENE

39GENE12基因治疗的方法目标基因载体转导方法40基因治疗的方法目标基因13目标基因正常基因代替缺陷基因：LDLR基因用于FH阻遏不利基因的表达：反义核酸阻遏c-myb修复异常基因增加有利基因的表达：VEGF多基因联合治疗：NOS,FGF,t-PA,etc41目标基因正常基因代替缺陷基因：LDLR基因用于FH14载体非病毒载体真核表达质粒脂质体共扼载体病毒载体腺病毒腺相关病毒逆转录病毒（MLV、HIV）单纯疱疹病毒痘病毒42载体非病毒载体15载体43载体16载体44载体17载体45载体18载体可调控载体Tet-off/Tet-on系统组织特异性启动子胰岛素启动子肌浆球蛋白启动子胶原结合域-动脉内膜损伤局部46载体可调控载体19转导方法直接转移静脉注射直接心肌内注射经导管心肌注射球囊、支架携带:双球囊/多孔球囊/水凝胶球囊etc间接转移体外转导（肝细胞、内皮细胞、移植物）47转导方法直接转移20临床试验48临床试验21临床试验WILSONJM1991LDLR基因/家族性高胆固醇血症,5pts逆转录病毒载体体外转导自体肝细胞,回输体内4个月后仍有表达,LDL/HDL由10-13降低到5-8,持续18个月49临床试验WILSONJM199122临床试验ISNERJM1994VEGF基因/周围动脉疾病,18pts裸真核表达质粒球囊转导/肌肉注射4/12w血管造影显示侧枝循环明显增加血流量增加82%50临床试验ISNERJM199423临床试验ISNERJM2019VEGF基因/冠心病裸真核表达质粒直接心肌注射

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