临床研究受试者知情同意书临床试验注册中心

1、脐血间充质干细胞静脉注射治疗重症遗传性皮肤病的临床研究知情同意书版本：法定监护人版版本日期：2016年9月20日）受试者姓名：联系地址：联系电话：研究中心名称：上海交通大学医学院附属新华医院第一部分告知页尊敬的先生/女士：我们真诚地邀请您的孩子参加“脐血间充质干细胞静脉注射治疗重症遗传性皮肤病的临床研究”。本研究由上海交通大学医学院附属新华医院皮肤科、血液科联合进行。在您同意您的孩子参加本项研究之前，请您仔细阅读这份知情同意书，它将提供给您一些信息，帮助您决定和您的孩子是否参加此项研究，如有疑问可以向该项目的研究者咨询。如果您同意参加本研究，请您签署知情同意书，并且保存一份双方签字的知情同意书

2、。本研究方案已通过医院医学伦理委员会审查。1、为什么要参加这项研究？研究背景：迂回线状鱼鳞病（Ichthyosislineariscircumflexa）是一组致死或致残、严重威胁人类健康的遗传性皮肤病。目前缺乏有效治疗手段。迂回性线状鱼鳞病是一种常染色体隐性遗传角化性疾病，最初可表现为严重的先天性泛发性剥脱性红皮病，此后皮疹主要分布于躯干和四肢，为多环状匍行性表现，由于伴随特应性体质，患者全年终生伴剧烈难忍的瘙痒，痛苦不堪。该疾病在我国患者数多、有多系统受累表现、严重致死致残、目前均无有效治疗措施。近几年来，间充质干细胞疗法作为一种治疗机体无法自然修复的组织细胞和器官损伤的多种难治性疾病的新

3、方法取得了广泛关注，在多个国家正在开展动物实验和临床I期、II期、III期试验及多中心研究。目前已经进行各期临床试验的应用领域包括：血液系统疾病（移植物抗宿主病、骨髓增生异常综合征）、心血管系统疾病（心肌梗死、心力衰竭、扩张性心肌病、心肌缺血）、神经系统疾病（脊髓外伤、多发性硬化症等）、胰腺疾病（I-糖尿病、II-糖尿病）、肝脏疾病（肝硬化）、胃肠道疾病（克罗恩病、肾脏疾病（狼疮性肾炎）、肺疾病（COPD）、骨软骨缺陷、骨关节炎、自身免疫疾病和皮肤疾病（大疱性表皮松解症）（表1），已完成的临床试验均证实MSCs治疗安全有效。本次研究的目的是对临床最常见的迂回线状鱼鳞病这种严重致死或致残性的遗传

4、性皮肤病进行间充质干细胞静脉输注治疗，观察临床疗效、安全性并探寻治疗机制。2、哪些人可以参加这项研究？(1)入选标准：在新华医院就诊的迂回线状鱼鳞病患者，经临床表现、皮肤组织病理、基因检测确诊。(2)排除标准：1)已知对血液制品和多种药物严重过敏者；2)肝、肾功能异常：AST、ALT或血清肌酐值大于正常值上限；3)免疫功能低下患者；4)恶性肿瘤或其它慢性感染者；5)根据研究者判断，受试者不可信或依从性差者。3、多少人参加这项研究？研究预计招募10名符合条件的迂回线状鱼鳞病受试者参加该项研究，。4、研究是怎样进行的？根据入选和排除标准，确定受试者是否具有参加研究的资格。将向每名受试者解释研究期间

5、的可能存在的风险和要求，要求受试者在进行和研究相关的所有操作之前必须签署知情同意书。研究者在受试者签署完知情同意书之后，按照入组/排除标准，评估是否符合入组要求。符合条件的受试者参加该项研究，这些患者将被进行三次间充质干细胞治疗静脉输注治疗，第一次输注脐血MSCsl-3*10飞/kg,第二次输注于第一次输注一周后进行，第三次输注于第一次输注后28天进行，剂量为脐血MSCs1-3*10飞/kg。随访期观察1年。输注治疗后的随访期间，会采集患者血样及皮肤标本，进行治疗前后蛋白表达量比对评估。5、参加本研究可能的风险与不良反应(1)研究药物可能的副作用、不良反应：输注过程中可能发生寒战、高热、胸闷、

6、气促、严重荨麻疹等过敏性休克症状等药物毒副反应。如果您有任何不适，或者病情发生新的变化，或任何意外情况，不管是否与药物有关系，均应及时通知研究医生，研究医生将对此作出判断和医疗处理。(2)感染的风险：输注间充质干细胞，可能产生血行细菌性感染、败血症等风险。(3)抽血的风险：包括短暂的、轻微的疼痛、局部青紫，少数人会有轻度头晕，或极为罕见的针头感染。（4）其他风险：还可能存在一些目前无法预知的风险、不适，药物相互作用或不良反应6、参加本研究有什么获益吗？您的孩子可能有望从该治疗中获得缓解，您的参加将对间充质干细胞治疗重症遗传性皮肤病的安全性及疗效研究有巨大帮助，目前该四类重症遗传性皮肤病无任何有

7、效可替代的治疗措施，你的参与有望寻找出有效的治疗措施。潜在受益：本研究可能会治愈疾病或阻止/减缓疾病的发展，但是我们不能对此做出保证。您的参加可能给未来遭受同样痛苦的患者带来益处。7、如果不参加此项研究，有没有其他备选治疗方案？如果您决定不参加这项研究，您将会得到其他的标准化的治疗（对症支持治疗），您的研究者将给您提出适合您的治疗方案。您的研究者也会乐于解释用于治疗您的疾病的其他疗法的可能的好处和风险。8、参加该项研究的费用间充质干细胞治疗费用由上海交通大学医学院附属新华医院皮肤科承担。住院及检查费用需要本人自己承担。9、发生研究相关伤害的处理如果您在研究期间发生了不良事件，该不良事件是否由本

8、研究药物以及研究方案所需的诊断检查有关，应由研究者作出判断。确因研究药物以及研究方案所需诊断检查引起不良事件并对您造成伤害的，您可以在您所在的研究医院获得积极治疗。但研究者将不支付与本研究无关的费用。10、您的权利您有权利决定是否参加本试验，如果您不能立即做出决定，您有充分的时间考虑，如有需要您可以与亲属、朋友等您信赖的人商量后，再做出决定。如果您决定不参加本试验，不会影响您与研究者及申办方的关系，您不会遭到歧视或者报复，您的待遇与权益不会受到影响。如果您决定参加本试验，如无特殊原因我们希望您能够完成试验，但您有权力在试验期间随时退出。如果您决定退出，请您能够及时告诉研究者。试验期间，您可随时

9、了解与本试验中与您有关的信息资料。11、您的个人信息会得到严格保护如果您决定您的孩子参加本项研究，您参加研究及在研究中的个人资料均属保密。负责研究医师及其他研究人员将使用您的医疗信息进行研究。这些信息可能包括您的姓名、地址、电话号码、病史及在您研究来访时得到的信息。为确保研究按照规定进行，必要时研究申办者，药政管理部门或伦理审查委员会的成员按规定可以在研究单位查阅您的个人资料。这项研究结果发表时，将不会披露您个人的任何资料。12、其他出现下列情况时，为了您的健康，研究者可能会未经您的同意而将您撤出本试验：继续参加本试验，可能会导致您的风险大于受益；您未按照研究者指导，依照研究方案参加试验；试验

10、提前终止。13、如果有问题或困难，该与谁联系？您可以随时了解与本研究有关的信息资料和研究进展，如果您有与本研究有关的为题，或您在研究过程中发生了任何不适与损伤，请联系您的研究医生：电话：_（请留手机号。如果在研究过程中您有相关权益方面的问题，可以联系新华医院医学伦理委员会，联系电话：。第二部分签字页受试者知情同意声明我已经阅读了这份知情同意书，并充分理解所有内容。我有机会提问而且所有问题均已得到解答。我理解参加本项研究是自愿的。我可以选择不参加本项研究，我的任何医疗待遇与权益不会因此而受到影响如果我需要其它治疗，或者我没有遵守研究计划，或者发生了与研究相关的损伤或者有任何其它原因，研究医师可以终止我继续参与本项研究。我将收到一份签过字的“知情同意书”副本。受试者姓名：法定代理人签名：受试者签名：与受试者关系：受试者电话：法定代理人电话：日期：年月日日期：年月日（注：如果受试者无行为能力时则需法定代理人签名）研究者告知声明我已经向告知该受