新药选项筛选程序详细内容讲义

1、新药选项筛选程序详细内容讲义 新药研制是一项开发周期长、资金投入大、不可预测因素多的系统工程，具有高风险性。 在新药开发中，立项工作是直接影响新药开发成功与否的关键问题，也是每个医药企业密切关注的焦点。 随着人们对药物疗效和安全性的要求不断提高,新药开发的风险也越来越高。如何有效的规避开发的风险，立项论证极其重要。 一、新药选项筛选程序新药选项筛选程序 （一）市场调研 （二）技术 （三）疗效和安全 （四）知识产权 （五）成品成本 （六）国家行政政策 （七）企业自身因素 （八）其他（一）市场 市场是决定产品生命的最终裁判。因此，对一个项目论证，必须首先对其进行市场论证。这就需要有专门的市场调研人

2、员去做出切实的分析对比数据。还要考虑的就是新药开发出来时，在3-5年的时间里市场变化预测等情况。 1、流行病学调研 2、同类产品的调研 3、成长性市场 4、成熟性市场 5、隐性市场 1、流行病学调研流行病学调研是对市场容量的调研，主要了解药物主治疾病的发病情况。（1）发病率高，市场容量就大，如糖尿病、心脑血管病、老年痴呆症、老年骨质疏松、病毒性疾病、恶性肿瘤、老年人尿失禁等都是发病率很高的疾病，这类药物市场前景较好。 （2）对某些小病种（如带状疱疹、胰腺炎等）具有特效的治疗药，也有较稳定的市场。 2、同类产品的调研同类产品的调研 （1）要尽可能全面地进行同类产品的资料收集和比较，判断该品种是处

3、于发展中的那一个阶段，如成长期，成熟期，还是衰退期。（2）在对待开发品种和上市的同类产品比较时，应注意以下几个方面的问题：一、疗效是不是更好；二、毒副作用是不是更低；三、剂型和剂量是不是更便于使用；四、包装是不是便于病人携带；五、市场价格是不是更便宜等等。 3、成长性市场、成长性市场 选择可用于预防治疗新疾病谱的药物作为研究课题。作为临床上紧缺甚至空白的药物必然有很强竞争优势。（1）用于治疗因社会节奏加快引起的功能紊乱如抑郁、内分泌失调、性功能障碍等药物自上个世纪90年代开始成为研究的热点，在临床上陆续得到了广泛使用，市场前景持续看好；（2）部分疾病如中风、更年期综合症等携病症群不断趋于年轻化

4、，开发预防和治疗此类疾病的药物应该有不错的市场前景。 4 4、成熟性市场、成熟性市场 选择开发采用新工艺、新制剂、新给药途径、新质控方法、新作用机理的药物作为研究课题。即使是市场上趋于饱和，竞争过度的产品，只要我们能将其进行技术优化处理，也能重新赢得竞争力。 比如：板蓝根颗粒 霍香正气水 (右旋）氧氟沙星 5、隐性市场、隐性市场 选择开发社会效益好的药物作为研究课题。此类项目能更多地得到政府组织的资助，并能更多地引起公众关注，促进提升经济效益。 （1）开发防治毒品成瘾、艾滋病、感染性疾病等社会性问题疾病的药物 （2）开发防治老幼妇孺等弱势症群疾病的药物； （3）开发能增加当地政府经济收入的药材

5、资源，并进行深度研究和项目转化； （4）开发珍稀名贵药材的代用品（二）技术 技术可行性决定了开发的难易程度和投入大小，这是规避风险的另一个重要方面。 1、原辅料来源 2、药学部分 3、药理毒理部分 4、临床部分 1、原辅料来源、原辅料来源 （1）有无非标准化药材，如果属无标准的药材，要先建立药材标准，这样工作量会很大。 （2）有无使用毒性药材，这牵涉到质量标准及临床方面的难易程度。 （3）有无国家保护品种如穿山甲等，这个问题直接影响到大生产的供应。 （4）原料的来源是否充裕，这关系到药物可持续生产的问题，须引起足够重视，尤其是使用野生植物药涉及到资源再生问题。 2、药学部分、药学部分主要包括工

6、艺、质量标准及稳定性研究。（1）首先是工艺的可行性、实用性和先进性。工艺的改进必须坚持先进性、实用性与可行性相结合的原则。（2）质量控制指标及方法的建立，也要反复论证。有些成分含量虽高，但稳定性差，波动太大，都不可作为指标成分；另外，检测方法对检测仪器的要求，直接牵涉到项目开发的投入和企业的承受能力。（3）产品采用剂型的稳定性，也是很重要的，它既影响疗效，也影响市场。这一点必须了解清楚，以免给后期工作带来不必要的麻烦。 3、药理毒理部分、药理毒理部分 论证时应了解药效研究有无规范的动物模型。新药指导原则中无法包括提供所有疾病的研究模型。如果待开发项目没有已知模型，重新建立模型难度又很大，这样的

7、项目最好缓上。毒理研究对动物有无特殊要求，例如治疗艾滋病的药物是很有前景的项目，但对实验动物的要求较高，所以介入单位较小。 4、临床部分、临床部分 药物的用法用量、疗程和临床周期与投入有直接关系，对这些问题应有清晰的了解。另外，研究单位提供的临床研究方案是否可行，指导原则有无现成的方案等等，均要进行论证。 5、对于仿制和该剂型的开发时，还应该注意查询原标准及其相关的注册申报情况。在设计新的剂型时，还需要考察原剂型的用法用量，以保证开发的剂型不但新颖，而且更安全有效。（三）疗效和安全 药品是一种特殊的商品 ,药品必须有效，没有效果患者不会使用或者重复使用，即使开发出来，也不会有市场前景。 立项的新药必须疗效要确切，疗效优于目前临床上主要产品（包括中、西药）疗效最好。 药品安全性也是如此。 （四）知识产权 1、密切关注相关专利情况 ； 2、关注药品监测期和中药保护品种等情况 3、在开发新产品时及时申请产权保护 ； 4、全面分析，避开产权纠纷 。（五）成品成本 作为项目负责人必须全面考虑各种成本，拿出预算，并对开发成功后的药物可能上市价格做一个相关成本核算。 （六）国家行政政策 1、必须符合国家相关法规，以及药品注册管理办法等等； 2、及时了解国家食品药品监督管理局和检索审评中心相关信息；准确把握国家的注册评审政策动态，密切关注新药研究和开发注册申请动态。（七）企业