1实验试验研究设计及常见问题

1、 一种研究要最有效的实行，需一种研究要最有效的实行，需要科学的设计方法，才能得出客观要科学的设计方法，才能得出客观和有效的结论。和有效的结论。l实验研究设计的主要任务实验研究设计的主要任务l人为施加干预因素于受试对象，同时控制人为施加干预因素于受试对象，同时控制非实验因素的影响，显示干预（实验）因非实验因素的影响，显示干预（实验）因素的效果素的效果 。l明确实验研究的三要素：明确实验研究的三要素：实验因素实验因素 实验对象实验对象 实验效应实验效应根据研究目的确定实验因素根据研究目的确定实验因素实验对象或实验单位实验对象或实验单位 实验对象：是实验因素的承受者，可以为动实验对象：是实验因素的承

2、受者，可以为动物、人或标本。物、人或标本。实验对象应有特点和条件：实验对象应有特点和条件：1.实验前应具有同质性和入选条件（纳入标准实验前应具有同质性和入选条件（纳入标准和排除标准）。和排除标准）。2.对处理因素的反应，应具有敏感性对处理因素的反应，应具有敏感性 。实验效应实验效应 根据实验因素作用机制根据实验因素作用机制，明确效应指明确效应指标标，指标应具有客观性和敏感性。，指标应具有客观性和敏感性。实验效应实验效应或结局指标：或结局指标： 一般确定一般确定12个个主要效应指标主要效应指标，其，其他作为次要效应指标。他作为次要效应指标。 主要效应指标有统计意义，说明处理有主要效应指标有统计意

3、义，说明处理有作用作用 。（主要效应指标也是计算样本例要效应指标也是计算样本例数的依据）数的依据）系统误差系统误差或偏倚或偏倚为得到恰当实验效应，对照设置要求为得到恰当实验效应，对照设置要求: (1)专设；专设； (2)同步或平行；同步或平行； (3)条件对等条件对等 比较的目的比较的目的u实验因素是否实验因素是否有效？有效？u实验因素是否实验因素是否优于阳性对照？优于阳性对照？或等效于阳性对或等效于阳性对照照?假手术组假手术组模型组模型组模型组模型组给药组给药组给药组给药组 2h 24h2h 24h数据数据1数据数据1数据数据2数据数据2数据数据3数据数据3均数28.67 39.331263

4、5.568 时间（h）2420alt14012010080604020group 正常组 模型组 给药组模型组药物组正常组组别组别体重体重(g)用药用药3d用药用药40d模型组模型组281.769.10*361.7823.61*低剂量组低剂量组283.1910.75*360.4415.73*中剂量组中剂量组279.4611.60*365.8322.11*高剂量组高剂量组288.798.58*375.7918.55假照射组假照射组302.869.81385.1917.58* p 0.05 vs 假照射组；* p 0.05结果，得到结果，得到l真正的随机化应符合下列原则真正的随机化应符合下列原则:

5、 研究者和受试对象不能事先知道将分配到研究者和受试对象不能事先知道将分配到哪组哪组,也不能推测下个对象将分配的组。也不能推测下个对象将分配的组。2.配对设计的随机分组方法配对设计的随机分组方法(c:对照组对照组,t:实验组实验组)雌雌 鼠（按体重配对）鼠（按体重配对）配对对子配对对子1 12 23 34 45 56 67 78 89 91010随机数随机数3868903495048889695随机数排序随机数排序1221121221组别组别cttcctcttc特点：在每个对子（区组）内简单随机化分特点：在每个对子（区组）内简单随机化分组。随机方法同前。组。随机方法同前。三、三、 实验设计类型实

6、验设计类型 选择合理实验设计类型选择合理实验设计类型, 控制实验误差，达到控制实验误差，达到高效、经济的优化目的。高效、经济的优化目的。1.应根据实验因素的多少和目的，确定采用单应根据实验因素的多少和目的，确定采用单因素或多因素实验设计方案。因素或多因素实验设计方案。2.根据需控制的重要非实验因素或研究对象根据需控制的重要非实验因素或研究对象（动物或人），以及实施时的可操作性，（动物或人），以及实施时的可操作性，选择实验设计类型。选择实验设计类型。3. 不同设计类型对应相应的统计分析方法不同设计类型对应相应的统计分析方法1.完全随机化分组设计完全随机化分组设计（completely rando

7、m design）一组同质一组同质合格研究合格研究对象对象 随机化随机化实验组实验组对照组对照组完全随机化分组方法特点：完全随机化分组方法特点： 设计简单，易于实施。设计简单，易于实施。 比较组比较组2，各组例数，各组例数可等或不等。可等或不等。局限性：样本量少时易出现组间影响因素不均局限性：样本量少时易出现组间影响因素不均衡。衡。单因素实单因素实验设计验设计2xxx单因素完全随机化分组设计单因素完全随机化分组设计block受受试试对对象象按条按条件配件配对或对或配伍配伍区组区组1区组区组2区组区组3区组区组n2 1 3随机化分组随机化分组 3 2 11 2 32 1 3区组内个对象数处理组数

8、区组内个对象数处理组数配对差值配对差值t=4.208，se=0.0582两均数比较两均数比较t=2.735，se=0.0896221)( 2ttnn21)(ttn配对设计例数估计非配对设计非配对设计例数估计例数估计处理水处理水平数平数=3处理水平数处理水平数=3的基本拉的基本拉丁方表丁方表处理因素水平：用a，b，e表示研究实例研究实例 ixit2ix结论：不同时间对指标结论：不同时间对指标差别有统计意义差别有统计意义1800.6300aaemsfmsggga药物剂量药物剂量b药物剂量（药物剂量（105115751.0 mg8010595658085751251352.5 mg115130120

9、809015085120651201801901251001601530结论：结论：a药不同剂量药不同剂量镇痛效果不镇痛效果不同，同，b 药不同药不同剂量镇痛效剂量镇痛效果不同，果不同， ab药有药有交互作用，交互作用，a为为5mg，b为为 30ug时时镇痛时间最镇痛时间最长。长。3. a药物 * b药物dependent variable: x100.00011.37285.00011.37283.33311.372115.00011.372135.00011.37290.00011.37295.00011.372176.66711.372110.00011.372b药物153051530515305a药物1.0 mg2.5 mg5.0 mgmeanstd. error两组在相同时间点测定某指标值两组在相同时间点测定某指标值 各时间点变量值非独立。各时间点变量值非独立。统计方法统计方法:重复测量资料的方差分析重复测量资料的方差分析estimated marginal means of