医学统计学1研

1、医学统计学,卫生统计学教研室 田考聪,绪论,一、医学统计学的定义 1.引言：Statistics,政治算术,必然现象 随机现象,概率论 数理统计,各应用统计学：生物统计学、经济统计学,status:国家（征兵 税收）,赌博,2.定义：医学统计学是运用概率论与数理统计的原理和方法，收集、整理、分析医学中反映随机现象的数字资料，并推断其客观规律的一门学科。,这个定义指出了医学统计学的：,1）研究对象：医学中的随机现象（数字资 料）,2）研究步骤：收集、整理、分析、推断,3）研究方法：概率论与数理统计的基本原理 和方法,4）研究目的：从随机现象中找出统计规律,3.医学统计学的用途 生物医学实验 临床

2、试验 流行病学调查 公共卫生管理 医学科研项目申请 新药开发和报批 医学杂志发表研究论文,二、医学统计学的基本内容 1.研究设计 内容：目的 安排 要求 （可行、高效、低误、 经济） 要素：对象 处理 效应 原则：对照 随机 可重复 方案：成组 自身 配伍 析因 正交,2.数据处理 1）统计描述：用某些特征值或统计图表来描述统计资料的特征。 2）统计推断：运用统计方法对统计资料进行分析、研究、推断其统计规律性。,三、基本概念 1.随机试验：满足下列条件的试验称为随机试验： 1）在相同条件下可以重复进行的试验； 2）可能出现的试验结果不止一个； 3）试验前不能预知本次试验会出现哪一个结果。,为事

3、件A在n次试验中出现的频率。0f (A) 1,2.随机事件： 1）基本事件：随机试验所得的结果。 2）随机事件：由基本事件及其复合而成的事件。,3.频率：若在n次试验中，事件A出现了m次，则称,4.概率：反映随机事件A发生的可能性大小的量，通常记为P（A）。它是随机事件本身所固有的一种本质属性。,5.随机变量：为方便计，定义一个变量X，按试验的不同结果取不同的值。这个变量X称为随机变量。 注：由于事件的发生具有一定的概率，故随机变量X的取值也有一定的概率。,6.统计资料的类型：（两大类） 定量资料（计量资料）： 测定观察单位某项指标所获得的统计资料。其特征是：每个观察单位对应一个具体的测量值。

4、,定性资料： 计数资料：将观察单位的某项指标的观测结果按性质或类别的不同，分两类计数而得的统计资料。,等级资料：将观察单位的某项指标的观测结果按性质的不同程度，分等级计数而得的统计资料。其特征是：各等级之间存在“递进关系”。,分类资料：将观察单位的某项指标的观测结果按类别分多类计数而得的统计资料。其特征是各类别间并不存在“递进关系”。 统计资料的转换：为了研究需要或数据分析方便，有时需要对统计资料进行转换，一般是将计量资料转换为计数或等级资料。,7.总体与样本 个体：各观察单位的某项指标的测定值。 总体：根据研究目的所确定的、具有某种相同性 质的所有个体的集合。,样本：同一总体中一部分有代表性

5、的个体所构成 的集合。,样本必须具备的三个条件是： 同一性:保证被研究对象的同质基础，包括时 间、空间、条件等； 随机性:总体中每一个体都以同样的概率被抽 到样本中去； 可重复性:保证样本中有足够的个体数，即样 本含量足够大。,医学研究的统计学设计,一、医学研究的基本步骤 二、医学研究的类型 三、实验设计 四、调查设计,一、医学研究的基本步骤 1. 查阅文献，做出综述，进行评价； 2. 建立科学假说，提出拟探索和解决的医学问题，明确具体 的研究目标； 3. 拟定研究设计方案和技术路线； 4. 实施研究计划； 5. 收集、整理分析研究所得的信息和资料； 6. 对研究结果进行解释，对提出的假说进行

6、评价。 专业设计重要性、科学性、创新性、可行性 统计设计可靠性、有效性、合理性,二、医学研究的类型 根据研究者是否主动安排处理因素，对观察对象施加干预，医学研究分为实验研究与调查研究两大类。 实验研究： 对研究对象人为施加干预，控制实验条件，比较不同干预措施间的效果。 调查研究： 对研究对象不加任何干预措施，被动地进行观察，比较不同条件下研究对象之间的差异。,三、实验设计,（一）实验设计的基本内容 一个完整的实验设计方案，从统计学的角度来讲，应该包含以下主要内容： 1. 研究目的 2. 研究方法 时间 现状、回顾、前瞻 对象 临床实验、动物实验 3. 三要素： 研究对象、处理因素、研究效应 4

7、. 三原则 ： 对照、随机、重复 5. 研究的整体程序和方案（包括实验方案、数据分析方案） 技术路线 关键问题解决方法 质控措施,（二）实验设计的三要素 1. 研究对象：根据研究目的所确定的同质的实验观察个体。 同质（纳入标准、排除标准） 总体、样本 2. 处理因素：根据研究目的对研究对象给予的某种干预或措施。（可以是研究者主动施加的或客观存在的） 处理因素的标准化问题：在整个研究过程中，处理因素必须相对固定，统一标准。 非处理因素的控制：在实验过程中，应注意控制非处理因素的干扰，避免混杂效应。,3. 实验效应：处理因素作用于研究对象的反应或结果，通常以指标（变量）的形式来表达。所选指标应具备

8、： 客观性 有效性 准确性 客观性：主观指标和客观指标。 有效性： 灵敏度：某处理因素存在时，所选指标能显示出该因素 的效应。 特异度：某处理因素不存在时，所选指标不显示该处理 因素的效应。,准确性： 效度（准确度）：观察值与真值的接近程度，受系统误 差的影响。 信度（精密度）：重复观察时，观察值与其均值的接近 程度，受随机误差的影响。,实验设计三要素,（三）实验设计的三原则 1. 对照原则： 在确定接受处理因素的实验组时，要同时设立不施加处理因素的对照组。通过对照消除非处理因素对实验结果的影响。 设置对照时应满足均衡原则，即对照组与实验组除处理因素不同外，其余影响实验效应的非处理因素应尽量均

9、衡一致。 设置对照还应满足同步原则，即对照组与实验组在整个实验过程中始终处于同一空间，同一时间。,常用对照形式： 安慰剂对照(placebo control)：对照组给安慰剂 特点：克服心理导致的偏倚；消除疾病自然进程的影响。 空白对照(blank control)：对照组不给予任何处理因素。 特点：简单易行，易引起心理差异，从而影响实验效应的 测定。 实验对照(experimental control)：对照组施加基础实验条件（非处理因素）。如：在赖氨酸添加实验中，儿童课间餐方式为： 实验组 赖氨酸面包 对照组 面包,自身对照：实验在同一受试对象上进行。 特点：简单易行，使用广泛。 若试验前

10、后某些环境或自身因素发生改变，会影响 试验结果，难以说明问题。 标准对照(standard control)：以现有的标准或正常值作对照。 某种新的方法能否代替传统方法的研究。,2. 随机化原则：指每个受试对象以均等机会被抽取、被随机地分配到试验组和对照组。即每个受试对象接受处理的机会均等。 目的是使各组非实验因素的条件均衡一致，以消除对实验结果的影响。 随机化分组：将实验对象按相同的概率分配至预先设定的几 个处理组中去。 随机化分组的方法有很多，我们介绍二种常用的方法： 完全随机设计、随机区组设计。,例1.完全随机设计：试将12头动物应用随机数字表分配到甲、乙两组。 将动物编号：1，2 ，

11、，12。 从附表1的第11行，第11列往右查12个2位数的随机数。 规定按随机数大小分组，较小的6个数对应的动物为甲组，较大的6个数对应的动物为乙组。,完全随机设计虽然提高了各组的均衡性，但不能保证各组的均衡性。例如在例1中，如果12只动物中雌雄性各有6只，而实验效应可能受动物性别不同的影响，按照完全随机设计的方法显然不能保证甲乙两组中同性别的动物数相等。为了解决这个问题，我们可用随机区组的方法来进行分组。 随机区组设计：先将可能影响实验结果的非处理因素进行分层，即区组化（blocking），然后在每一层内进行随机化分组。,例2. 随机区组设计： 如果体重是影响实验效应的非处理因素，需要将16

12、头动物分为4组，怎样分组才能保证均衡性？ （1）将16头动物称重后，按体重由小到大依次为1，2， ，16号. （2）把体重相近的4头动物作为一个区组，即等分成4个区组. （3）对于每一个区组，从随机数字表中任意一行一列作起点顺序取4个随机数字，取两位随机数字，对应于该区组的4个动物，然后将随机数字由小到大顺序排列后得序号，再按序号的大小依次排列组别。,随机区组设计,练习：将例1中的12只动物随机分为甲乙两组，使甲乙两组中同性别的动物数相等。,3. 重复原则：在相同条件下进行多次研究或观察，以保证实验的可靠性与科学性。即要求研究对象要有足够多的数量（样本量）。,四、调查设计 调查研究有两种方法，

13、一是普查，另一种是抽样调查。 1.普查 普查是指对研究总体的每一个个体逐一进行调查，也称为全面调查。普查涉及的范围广、时间长、工作量大，需要大量的人力、物力和时间，其主要目的是摸清研究总体的基本情况。 2. 抽样调查 抽样调查是一种非全面的调查，它是根据一定的原则，从研究总体中抽取一部分个体作为样本，利用样本所携带的信息对总体的状态作出估计和推断。,常用的抽样方法有随机抽样的顺序抽样。 1）随机抽样 在抽样过程中必须满足如下二个条件的抽样方法： 总体中的每个个体被抽中的机会是相等的； 总体中的任一个体是否被抽中是相互独立的。 常用的随机抽样有以下几种方法：简单随机抽样、分层随机抽样、整群随机抽

14、样。,简单随机抽样： 将总体内所有个体全部编号，采用随机的方法确定被抽个体的编号，这些编号所对应的个体就构成一个随机样本。一个随机样本中所包含的个体数称为样本含量。 简单随机抽样是最简单、最常用的一种抽样方法。它要求被抽总体内每一个个体被抽中的机会完全相等。简单随机抽样适用于个体间差异较小、所需样本含量较小的情况。 例2-6,分层随机抽样： 先将总体按一定的特征划分成若干层，然后在每个层抽取一定数量的个体合起来构成样本。,1:1:1,一般说来，各层中抽取相同比例的个体构成样本。 从各层中抽出的个体构成该层的一个样本，所有层的样本合并起来即为针对总体的样本。,例如，调查某县农村儿童贫血状况，可按乡镇经济发展水平分层（好、中、差三层），再在各层中进行随机抽取一定比例的个体合起来作为样本。 整群随机抽样：先将总体按一定特征分成若干群体，以群体为单位进行随机抽样，将抽到的群体中的全部个体作为样本。 例如，调查某且农村儿童贫血状况，可按乡镇分群体，再随机抽取几个乡镇，对其中