生物技术 分析方法 细胞治疗产品的试验和表征的一般要求和考虑 编制说明

3本项目根据国家标准化管理委员会于2024年3月25日下达的2024年第一批推荐性名称为生物技术分析方法细胞治疗产品的试验和同ISO23033：2021《生物技术分析方法细胞治疗产品的试验和表征的一般要求及考虑近年来，细胞治疗已展现出广泛的治疗潜力。病、神经系统疾病、糖尿病、免疫系统疾病等多个领域临床试验阶段或获得上市批准。免疫细胞治疗，特别是CAR-域取得了突破性进展，为患者提供了新的个性化治疗的产品的质量属性。由于活细胞和细胞样本的复杂性和的易损性不同、对基础细胞生物学缺乏了解以及与生物加的供体样本对处理步骤的敏感性可能不同，这使得在测本文件旨在提供一种通用方法来设计适合目的的产品的质量属性。本文件的各个方面也适用于病毒、最小化和监测变异源的一般方法。可接受的准确度和4本文件还提供为最终细胞治疗产品测试制定规性、活力、无菌性、稳定性和成熟度概况的属性）建立分析方本文件通过为细胞表征技术提供技术指导，完善（1）2023年1月至2023年6月，标准起草单位组织相关技术人员对《生物技术分析方法细胞治疗产品的试验和表征的一般要求及考虑因素》标准项目进行了预研，课题组成员广泛收集了国内外《生物技术分析方法细胞治疗因素》标准、文献，了解了国内外相关技术动态，并且明（2）2023年9月标准起草组向全国生化检测标准化技术委员会提交了项目建议（3）2024年4月收到全国生化检测标准化技术委员会生检标〔2024〕5号文件以及该标委会转发的国标委综合〔2024〕16号《国家标准析方法细胞治疗产品的试验和表征的一般要求及考虑因素》标准的验和表征的一般要求及考虑因素》标准的起草研制工作。完成准化技术委员会汇报了《生物技术分析方法细胞治疗产虑因素》标准（草案）进一步完善和修改情况，向全国生化5检验规则等）及其确定依据（包括试验、统计数据修订国家并参照GB/T6379.1-2004《测量方法与结果的准确度（正确度与精密度）第1部分总则与定义》和GB/T6379.2-2004《测量方法与结果的准确度（正确度与精密度）第2部分确定求及考虑因素》的基础上，结合我国常用的细胞治疗产品质量属性表征方法，对ISO1）根据市场应用和行业技术的实际情况出发，最大限度的促进我国细胞治疗产品质量属性检测需求中高质量、稳健且经过验证的测量方法的发、生产、产品质量检验、进出口贸易提供技术依据，并3）根据生产实际和应用需求，在确定本标准的通用方法设计适合目的的分析方法、细胞治疗产品关键质量属性、用于确定细胞治疗产品或相关生物活性、活力、无菌性、稳定性和成熟度概况充分体现了标准在技术上的先进性、科学性和4）根据国情，标准制订坚持面向市场、服务产业的原则。结合我国细胞治疗产业的实际现状，并能引领和促进细胞治疗产品质量水水平。使标准要适应市场需求，满足行业发展，为科出口贸易提供技术指导，同时有助于引导本行61包含用于人类的细胞治疗产品测试的一般要求，细适用于细胞起始材料（包括组织工程产品的起始材2345解释细胞治疗产品关键质量属性，阐述设计关键质量6789本标准等同采用ISO23033:2021《细胞监测系统、小动物活体成像系统、流式细胞仪、自动通过以标准中章节5质量属性评估的适合分析方法的设计为指导原则，细胞治疗产品法矩阵，建立满足质量属性检测需求的分析方法。分本、标准物质、有质量保证的分析试剂以及经过安装确认（IQ）、操作确认（OQ）和性备的性能，包括但不限于特异性、灵敏度、范围、线根据上述原则，推荐采用下列相关方法对细胞治方法应适用于细胞起始材料、细胞治疗最终产品在采用章节5质量属性评估的适合分析方法的设计中细胞治疗产品关键质量属性描述化丙锭（PI）染料排除法进行细胞计数和活率分析、基于高内涵成像分析对细胞表型进行鉴定、基于二代测序对基因组特征进行分析、基8采用章节5质量属性评估的适合分析方法的设计中细胞治疗产品关键质量属性描述蛋白（如培养基中的牛血清蛋白）、qPCR方法检测宿主细胞残留DNA、毛细管电泳方法采用章节5质量属性评估的适合分析方法的设计中细胞治疗产品关键质量属性描述中效力或相关的生物活性的检测。分析方法采用高内涵成像检测细Elispot方法检测细胞因子分泌、ALPHAL采用章节5质量属性评估的适合分析方法的设计中细胞治疗产品关键质量属性描述研发阶段、样本可用性、经验和环境来制定测试方的分析方法进行验证，验证内容包括但不限于：准确性、重复或比例性、范围。除了这些验证特性外，在分析方法用列特征：稳健性、坚固性及可重复性。并在分析方法的常规执行912345678984.10%984标准品制作标准曲线，经测试结果线性大于0.999，结果123123根据标准要求，标准起草小组对细胞计数线性及重复性等关键指标参数进行了验证，实验验证样品由本标准起草单位提供，使用本课题组对生物技术分析方法细胞治疗产品的试验和表征的一般要求及考虑因素测试含有细胞作为活性物质的产品。分析方法用于细胞性测试、可比性研究和稳定性测试的一部分。这些分析造控制（过程控制）相关的属性，并在临床研究和商业化的所胞计数、活力、效力和稳定性。质量属性用于确保只发分析方法还通过提供对生物作用机制的洞察并促进推动制造业发展的研发来支持新本标准的研制有利于提高细胞治疗产品在质量生物技术和生物科学工业数据，推动产业规范化发2、采用ISO23033:2021《生物技术-分析方法-细胞治疗产品3、参照相关法律、法规和规定，在编制过程中着重考虑了科学性、适用性和可操作1）首先应在实施前保证标准文本