2024年中国特发性肺纤维化（IPF）治疗药物行业概览：创新肺纤维化靶向药物进入医保患者端受益显著-头豹研究院

行业概览2024/012024年中国特发性肺纤维化(IPF)治疗药物行业概览：创新肺纤维化靶向药物进入医保，患者端受益显著报告标签：吡非尼酮、尼达尼布、罕见病文件（在报告中另行标明出处者除外）。未经头豹研究院事先书面许可，任何人不得以任何方式擅自IPF）是一种原因不明，以弥漫性肺泡炎和肺泡结构紊乱最终导致肺间质纤维化为特征的疾病。IPF好发于中老年男性人群，主要表现为进行性其肺组织学和胸部高分别率CT（HRCT）表现为IPF患者基本无法治愈，治疗目的主要为延缓疾抗纤维化药物吡非尼酮（Pirfenidone）和尼达尼用药市场仍待新药获批上市。本文通过对IPF治疗药物行业的定义、应用领域、未来市场方向提出研判。随着对IPF发病机制的深入了解，新药研发转向针对特定靶点，如抗纤维化药物和抗炎药；2008年后吡非尼酮和尼达尼布的上市，改变I治疗药物用药格局，推动行业快速发展。2018年5月11日,国家卫生健康委员会等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》,特发性肺纤维化被收录其中；随着IPF被列入罕见病目录及目录对罕见病治疗药物的纳入，为患者治疗带IPF尚无显著肯定有效的治疗药物，抗纤维化药物为主要治疗方法，美国及中国目前仅有吡非尼酮和尼达尼布获批上市，未来随着对纤维化机制的认识，针对不同靶点的药物研发加快，未来将呈现多元化趋势。美国FDA和中国国家药监局已获批用于IPF治疗的药物仅有吡非尼酮和尼达尼布两种，这2款且这2种药物耐受性较差，其副作用可能导致国家药品审评中心（简称”CDE”）显示，截至2023年12月，共有73款适应症的IPF治疗药品被纳入临床试验默示许可，其中百时美施贵宝申报的1类新药BMS-986278-01片进度领先，其上市申请于2023年7月获CDE受理。另外，业的ZSP-1603、东阳光药业的HEC-0000058522福布斯中国行业发展领创者评选参评邀请函参评邀请函尊敬的各位领导，沙利文联合福布斯中国诚挚邀请您参与“2025福布斯中国行业发展领创者”评选。“2025福布斯中国行业发展领创者”评选旨在发掘和表彰在各行业中具有强烈创新精神和卓越领导力的企业家，通过这一评选，希望能够激励更多企业家投身于技术创新和市场开拓，推动行业的整体进步和社会的可持续发展。评选结果将于2025年Q1在“2025沙利文中国企业家年会暨“福布斯中国行业发展领创者评选”荣耀盛典中隆重揭晓。诚邀您参与评选申报并拨冗出席！TOP全球财经媒体XTOP全球咨询公司•榜单合作：形象优塑造、品牌高曝光、合作新展望、流量同步享•评选亮点：深度研究、荣誉颁发、广泛传播•申报条件：申报人所属行业应在新能源、AI科技、大消费、生物医疗、金融业、互联网服务等关键领域内•评选方式：企业/个人自主报名、机构及专家推荐、福布斯中国独家调研•评选时间：2025.Q1•参与评选申报请添加咨询邮箱：nancy.wang@头豹LeadLeo400-072-5588成为头豹会员—享专属权益o成为头豹会员，尊享头豹海量数据库内容及定制化研究咨询服务o头豹已累积上万本行业报告、词条报告，拥有20万+注册用户，沉淀100万+原创数据元素报告次卡任意10本报告阅读权益（一年有效）报告次卡任意10本报告阅读权益（一年有效）购买与咨询nancy.wang@frostchi400-072-5588企业标准版适用于研究频次高的用户或企业无限量阅读全站报告升级报告下载量专享企业服务定制词条报告企业专业版/旗舰版满足定制研究需求的企业用户定制深度研究报告随需下载报告分析师一对一沟通专享所有核心功能V2-V2-V3头豹LeadLeo400-072-55885u中国IPF治疗药物行业综述•定义与分类•治疗方案•流行病学•发展历程•市场规模u中国IPF治疗药物产业链分析•产业链图谱•上游分析•中游分析•下游分析u中国IPF治疗药物行业政策分析•政策分析u中国IPF治疗药物行业市场竞争力分析•竞争格局•融资情况•AI制药u中国IPF治疗药物行业企业图谱•爱科百发•英矽智能•众生药业u方法论u法律声明6uChinaIdiopathicPulmonaryFibrosis(IPF)TherapeuticsIndustryOverview•DefinitionandClassification•TherapeuticProgramme•Epidemiological•MilestonesofDevelopment•MarketSizeuChinaIdiopathicPulmonaryFibrosis(IPF)TherapeuticsIndustryChainAnalysis•ChainMapping•UpstreamAnalysis•MidstreamAnalysis•DownstreamAnalysisuChinaIdiopathicPulmonaryFibrosis(IPF)TherapeuticsIndustryPolicyAnalysis•PolicyAnalysisuChinaIdiopathicPulmonaryFibrosis(IPF)TherapeuticsIndustryMarketCompetitivenessAnalysis•CompetitiveLandscape•FinancingStatus•AIPharmaceuticalsuChinaIdiopathicPulmonaryFibrosis(IPF)TherapeuticsIndustryCompanyMap•ShanghaiAike100BiomedicalTechnologyCo.,Ltd.•InSilicoMedicineLTD•GuangdongZhongshengPharmaceuticalCo.,Ltd.uMethodologyuLegalStatement7uIPF：特发性肺纤维化（IdiopathicPulmonaryFibrosis,IPF）是一种慢性、进行性、纤维化性间质性肺疾病，病变局限在肺脏，好发于中老年人群，其肺组织学和/或胸部高分辨率CT（HRCT）特征性表现为普通型间质性肺炎（UIP病因不清。作为一种慢性间质性肺病，IPF起病隐匿、病情逐渐加重，也可表现为急性加重。IPF诊断后的平均生存期仅2.8年，死亡率高于大多数肿瘤，IPF被称为一种“类肿瘤疾病”。uHRCT：高分辨率CT（HighResolutionCT）为薄层（1-2mm）扫描及高分辨率算法（一般是骨算法）重建图像的检查技术，有时需要适当提高电压和电流。它使用的是传统CT扫描仪，但是在成像时会精确一些参数，以最大化空间分辨率。uUIP：普通型间质性肺炎（UsualInterstitialPneumonia,UIP）是一种病因和发病机制不明的特发性肺部纤维化的呼吸系统疾病。引起寻常型间质性肺炎的原因较多，如长期吸入有害物体、病毒感染、呼吸道慢性刺激等，主要临床症状表现为咳嗽、呼吸困难、咯血等，同时还可能伴有骨骼肌疼痛、肿胀、体重下降、神经衰弱等症状。uBAL：支气管肺泡灌洗术（BronchoalveolarLavage，BAL）是在纤维支气管镜检查基础上发展起来的一项新技术。是利用支气管镜向支气管肺泡内注人生理盐水并随即吸出，收集肺泡表面有效液体，检查其细胞成分和可溶性物质的一种方法。uTBLC：经支气管冷冻肺活检（TransbronchialCryobiopsy）是一种将小型冷冻探头从支气管镜插入到远端细支气管的技术。将冷冻探头经支气管伸入远端小支气管，利用冷冻探头在冷冻过程中的黏附性，将探头周围的肺组织撕裂，获得组织学标本的一项技术。主要用于支气管镜下不可见的弥漫性肺疾病、肺外周病变的活检。uSLB：外科肺活检（SurgicalLungBiopsy,SLB）是通过不同途径，取得肺部组织病理学标本，进行病理学检查，以明确肺部病变的性质。其属于有创检查方法，可通过经皮肺穿刺活检，经硬质气管镜、纤维支气管镜肺活检，还可以直接开胸手术活检。常用于诊断性质不明的肺部肿块，也可以用于不同原因的肺部弥漫性疾病。wwwwww400©Chapter1o定义与分类o定义与分类o治疗方案o流行病学o发展历程o市场规模行业概览|2024/01IPF是一种原因不明，以弥漫性肺泡炎和肺泡结构紊乱最终导致肺间质纤维化为特征的疾病，获批使用的吡非尼酮和尼达尼布仅可减缓IPF患者的肺功能下降和疾病进行，并不能逆转肺纤维化nIPF是一种原因不明，以弥漫性肺泡炎和肺泡结构紊乱最终导致肺间质纤维化为特征的疾病，目前仍缺乏有效的治疗手段，现有药物仅可减缓IPF患者的肺功能下降和疾病进行，并不能逆转肺纤维化特发性肺纤维化(IdiopathicPulmonaryFibrosis，IPF)是一种原因不明，以弥漫性肺泡炎和肺泡结构紊乱最终导致肺间质纤维化为特征的疾病，其特征是细胞外基质蛋白的进行性沉积，最终导致呼吸衰竭而死亡。IPF好发于中老年男性人群，主要表现为进行性加重的呼吸困难，伴限制性通气障碍和气体交换障碍，导致低氧血症、甚至呼吸衰竭，预后差，自诊断之日起中位生存期为2-3年，呼吸衰竭是最常见的死亡原因。IPF的治疗仍缺乏有效的治疗手段，尚无肯定显著有效的治疗药物，获批使用的吡非尼酮和尼达尼布仅可减缓IPF患者的肺功能下降和疾病进行，并不能逆转肺纤维化。此两种药彼此之间并无相关的药代动力学药物-药物相互作用，耐受性良好，联合疗法是未来关注的重点。同时，针对IPF发病机制新靶点的多种抗纤维化药物正在进行临床前试验，如结缔组织生长因子、自分泌运动因子、溶血磷脂酸和整合素αvβ6等，疗效仍需进一步研究。特发性肺纤维化(IPF)诊断策略否是是nIPF临床表现常与其他疾病相混淆，诊断较为困难，其中肺组织活检是确诊IPF的重要手段根据《成人特发性肺纤维化(更新)和进展性肺纤维化:ATS/ERS/JRS/ALAT临床实践指南(2022版)》，其提出普通型间质性肺炎(UsualInterstitialPneumonia，UIP)和可能UIP的诊断路径相似，对于HRCT（高分辨率CT）上显示可能UIP类型并具有高危因素（例如：年龄≥60岁的男性，吸烟）的患者在经过多学科讨论后无需再进行肺病理诊断即可做出IPF的（TransbronchialLungCryobiopsy，TBLC）在鉴别IPF与其他类型ILD中的作用，尤其是对于一些严重并发症风险较高的患者，TBLC可能是一个可替代外科肺活检（SurgicalLungBiopsy，SLB）的合理选择。来源：中华医学会，头豹研究院头豹LeadL9IPFIPF预后不良，完全治愈难度较大，治疗目的主要为延缓疾病进展，改善患者生活质量，治疗方式分药物治疗和非药物治疗两种特发性肺纤维化(IPF)治疗方案药物治疗降低细胞增殖、纤维化相关蛋白的产生和细胞外基质的合成和聚集，减少多种刺激引起的炎症细胞聚集一定程度上降低病死率血管内皮生长因子受体及成纤维细非药物治疗者体适应证值得一），者生存率达50％-56%素nIPF的治疗通常是个长期过程，治疗方式分药物治疗和非药物治疗两种IPF患者完全治愈难度较大，治疗目的主要为延缓疾病进展，改善患者生活质量。目前，临床上普遍采用抗纤维化的药物来治疗IPF。中国已上市2种抗纤维化药物吡非尼酮（Pirfenidone）和尼达尼布（Nintedanib）。这两款药物对轻、中度纤维化有效，可以延缓肺功能下降，而不能完全控制或者逆转已受损的肺功能。鉴于IPF预后不良，治疗策略要同时兼顾药物和非药物方案，注重延缓疾病进展和预防急性加重，还需要鼓励患者进行肺康复等，以最大程度减轻患者临床症状和提高生活质量。非药物治疗主要包括氧疗、机械通气、肺康复和肺移植手术等，其中对于特发性肺纤维化严重不能用药物治疗的患者，可考虑肺移植。来源：中华医学会，头豹研究院头豹LeadL全全球中国IPF疾病认知率低、起病隐匿、患者误诊率高、确诊时间晚，主要涉及50岁以上的人群，且男性多于女性，患者基数庞大，治疗需求稳定，推动市场发展单位：万人20182019202020212022nIPF疾病认知率差、起病隐匿，中国IPF患者负担重，治疗药物市场需求空间紧迫IPF疾病认知率低、起病隐匿、患者误诊率高、确诊时间晚。2018年5月11日，中国《第一批罕见病目录》指定特发性肺纤维化为121中罕见病之一。IPF患者主要涉及50岁以上的人群，且男性多于女性。纵观全球，2018-2022年IPF患者人数由153.0万人增加至172.2万人，预计未来到2027年患者人数进一步上升至195.8万人；聚焦中国，2018-2022年IPF患者人数由23.7万人增加至26.4万人，预计到2027年患者数量增加至29.7万人。另外，该疾病预后情况或不如预期，自诊断之日起中位生存期仅为2-3年，现有的两种治疗药物耐受性差，有副作用（如胃肠不耐受、光毒性和肝毒性可能导致治疗中断。因此面对严峻的治疗现状，2022年版诊疗指南推荐不同严重程度和处于不同临床病程的患者参加IPF临床试验，新型药物的开发或成为IPF治疗的潜在希望。所有间质性肺疾病中IPF占比情况单位：%来源：头豹研究院头豹LeadLeo头豹LeadLeonIPF是众多纤维化间质性肺疾病中的一种，呈典型的慢性进展性肺纤维化表现IPF是间质性肺疾病中最常见的、最具有挑战性的疾病，在所有间质性肺疾病中，IPF占比在中国为26%，美国为20%。随着高分辨CT（HRCT）在间质性肺疾病诊断的应用，如今IPF已能通过HRCT做到比较准确的诊断，尤其对于HRCT呈现以胸膜下、肺底分布为主的蜂窝、牵拉性（细）支气管扩张的典型改变，其诊断结果与外科肺活检病理诊断一致率可达90%以上；但药物市场仍待新药获批上市。随着对IPF发病机制的深入了解，新药研发转向针对特定靶点，如抗纤维化药物和抗炎药；2008年后吡非尼酮和尼达尼布的上市，推动行业进入高速发展期萌芽期l20世纪80年代和90年代，IPF的治疗药物研究主要集中萌芽期在早期治疗药物上，如皮质类固醇、免疫抑制剂和抗氧化剂等。这些药物的疗效并不明显，且存在严重的ll行业尚处发展初期，针对IPF的治疗药物研究展开，但药物疗效不明显，并未得到广泛应用，具有针对性药物仍呈空白状态启动期启动期共同研发的拥有抗纤维化、抗炎和抗氧化性能的吡非尼酮首次在日本获准上市；2011年3月，吡非尼酮胶囊剂获欧盟批准，规格267mg；2013年获国家药监局批准上市；随后美国FDA授予了吡非尼酮优先审批、孤儿药及突破性治疗药物的资l美国FDA授予了尼达尼布优先审批、孤儿药及突破性治疗药物的资格，并于2014年批准上市；2015年1月，欧盟批准尼达尼布软胶囊用于IPF的治疗，商品名、规格和用法用量与FDA批准内容一致；2017年国家药监局批准尼达尼布在中国境l2018年5月11日,国家卫生健康委员会等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》,特发性肺纤维化被收录其l《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》维加特®（乙磺酸尼达尼布软胶囊）继IPF高速发展期（特发性肺纤维化）、SSc-ILD（系统性硬化病相关间质性肺疾病）两个适应症被纳入医保目录后，第三个适应症具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病(一般称为PF-ILD，即进行性纤维化性间质性肺疾病；高速发展期l随着IPF被列入罕见病目录及医保目录对罕见病治疗药物的纳入，为患者治疗带来便利，行业进入高速发展时期来源：中华医学会，CNKI，头豹研究院头豹LeadL中国仅获批2款药物治疗IPF，治疗创新方式受限，BMS、泽璟生物的在研新药有望为肺纤维化患者提供潜在的新型治疗选择进而助推规模提升单位：亿元050201920202021中国IPF治疗药物市场目前仅有2款药物获批上市，存在较大的未满足临床需求，2019-2023年市场规模由14.6亿元增加至50.4亿元，预计到2028年市场规模将90.3亿元过去几年市场规模增长的原因有1）IPF患者人数持续增加，治疗需求稳定。近年来全球IPF疾病负担呈明显上升趋势，亚洲人群发病率大约为3-13/10万，患病率大约为5-40/10万，中国2018-2022年IPF患者人数由23.7万人增加至26.4万人。因此在逐步增长的患者人数下，叠加治疗可用药物的局限性，市场呈快速上涨态势。（2）治疗药物的医保落地，患者自付费大幅降低，推动用药渗透增长。2017年，特发性肺纤维化治疗药物吡非尼酮胶囊被部分地区纳入国家医保目录乙类报销。2021年3月1日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2020年）》全面落地执行，尼达尼布被纳入乙类报销，尼达尼布由年均约24万元的药费下降至年均9万元。IPF治疗药物被纳入医保目录，进一步保障临床用药医保受益面的拓宽，减轻患者用药负担，推动院端治疗药物市场的扩容。单位：%来源：头豹研究院头豹LeadLeo头豹LeadLeon未来，随着在研产品的逐步获批上市，IPF治疗药物市场将进一步扩大结合各家企业IPF在研新药进程，进度较快的为美国生物制药公司百时美施贵宝的BMS-986278-01片，2023年7月26日，国家药品监督管理局药品审评中心显示，该药的上市申请已获受理。目前，还有10余款药物处于Ⅱ期临床，包括泽璟生物的jaktinibdihydrochloridemonohydrate、天方药业的YPS-345、元熙医药的BS-1801等。未来随着在研新药上市，有望为肺纤维化患者提供潜在的新型治疗选择，进而改变IPF治疗药物市场格局。wwwwww400©Chapter2o产业链图谱o产业链图谱o上游分析o中游分析o下游分析行业概览|2024/01产业链上游为原料药和产业链上游为原料药和CMO服务供应商，中游为IPF治疗药物研发生产企业，下游为包括各级医院和患者在内的应用终端上上游中游下游IPF治疗药物行业上游供应商IPF治疗药物研发生产企业 IPF治疗药物行业上游供应商IPF治疗药物研发生产企业 尼达尼布•产业链上游主要为原料药和CMO服务供应商，采购内容包含原料药、研发用物料、CRO公司提供的提供的临床前试验、临床试验专业服务及CMO公司提供的原料药和制剂的工艺开发和生产服务；其389.0329.0吡非尼酮尼达尼布40.2%13.3%7.1%5.0%5.0%药明康德九洲药业缔脉生物立顺康达泰格医药•产业链中游为IPF治疗药物生产研发企业，中国已获批上市药物仅有吡非尼酮和尼达尼布两种，在药物新靶点的驱动下，IPF治疗药物研发管线丰富，其中百时美施贵宝申报的1类新药BMS-986278-01910尼5酮910尼5酮445康蒂尼药业凯因科技石药恩必普康蒂尼药业凯因科技石药恩必普齐鲁制药652652441298201IND60020182019202020212022治疗药物应用终端治疗药物应用终端各级医院及患者。2018-2022年加至26.4万人，预计到2027年25.025.025.726.423.724.320182019202020212022来源：头豹研究院头豹LeadL吡非尼酮和尼达尼布作为唯二用于吡非尼酮和尼达尼布作为唯二用于IPF治疗的药品，其原料药价格均为300元/50mg上下浮动，价格差异较小，产品稳定、供给充足单位：万吨单位：元/50mgn中国化学原料药市场稳步上升，吡非尼酮和尼达尼布作为唯二用于IPF治疗的药品，产品稳定、供给充足中国化学原料药市场供应充足，产量呈稳步上涨态势。作为全球主要的化学原料药生产地之一，2015-2017年中国原料药市场稳步发展，总体产量和收入稳步增长。2018年起受环保政策、产能过剩等多方面因素，原料药行业产量有所下滑，目前已恢复增长态势。据国家统计局，2022年中国化学原料药产量为362.6万吨，同比增长17.5%。吡非尼酮和尼达尼布作为唯二用于IPF治疗的药品，其原料药价格相对稳定，均为300元/50mg上下浮动，两款原料药价格差异较小。这为IPF治疗药物研发企业提供相对稳定和可靠的原料药供应环境，有助于推动IPF治疗药物的研究和开发。康蒂尼药业成本结构单位：% 原材料成本折旧及摊销来源：FDA，NMPA，头豹研究院头豹LeadLeo头豹LeadLeon吡非尼酮原料药成本占比高，原料药生产厂商存在批文壁垒，产能受限吡非尼酮生产过程中，原材料成本占比高，约50%，且由于原料药的生产需要获得批文，生产产能受到限制。以龙头企业康蒂尼药业为例，其拥有一个自盈利驱动的业务模式，为其在研产品项目的研发持续提供资金。康蒂尼药业的吡非尼酮及其原料药分别为罕见病药品清单中21类药物中的一种以及四类原料药中的一种，竞争实力雄厚，康蒂尼药业业务自盈利驱动，原材料成本占比为48.8%。其获得吡非尼酮原料药及其胶囊剂的生产批文，年产能为10吨原料药，已于2021年获批准改造建设，设计年产能将扩大至50吨原料药，进一步扩大其产能，增加市场影响力。行业概览|2024/01IPFIPF新药的研发和生产过程中，CMO公司发挥着重要作用，为制药公司提供原料药生产和试剂的生产服务n中国境内仅有2款药物用于IPF治疗，多靶点在研产品尚处研发阶段，新药研发企业采购内容主要为研发用物料、CRO公司提供的临床前试验、临床试验专业服务及CMO公司提供的原料药和制剂的工艺开发和生产服务针对IPF治疗开展的多管线多靶点药物正处研发阶段，尚未开展商业化生产、销售业务，当前阶段生产的产品均为临床试验阶段使用的试验用药，中游企业主要委托有资质的CMO公司进行原料药生产和试剂的生产。以爱科百发为例，其与CRO的合作模式一般为公司根据协议在研发阶段的各个阶段性节点，如确认临床试验启动、确认临床试验病例入组人数、确认所有病例入组完毕、临床试验总结报告验证合格等节点分期支付费用。爱科百发与CMO的合作模式一般为公司根据协议在各阶段，如CMO为公司提供符合GMP等法规要求的原料药或制剂，公司在各阶段向其分期支付费用。CMO/CDMO服务提供商能让制药公司在不增加管理费用及资本支出的情况下扩大其生产及技术能力。由于业务的资本密集性、药物开发过程的固有不确定性以及来自仿制药制造商的竞争，跨国制药公司被迫调整其策略以降低内部成本并更加依赖于外部专业知识。此外，近年来，在风险投资及公开资本市场的推动下，行业内中小型制药公司及虚拟生物技术公司的数量及研发支出激增。该等公司通常生产能力有限，因此更加依赖于外包CMC及制造服务，这进一步促进了CDMO行业的增长。来源：沙利文，头豹研究院头豹LeadL行业概览|2024/01IPF尚无显著肯定有效的治疗药物，抗纤维化药物为主要治疗方法，美国FDA和中国国家药监局已获批用于IPF治疗的抗纤维化药物仅有吡非尼酮和尼达尼布两种，用药格局亟待完善nIPF尚无显著肯定有效的治疗药物，抗纤维化药物为主要治疗方法，美国及中国目前仅有吡非尼酮和尼达尼布获批上市，未来随着对纤维化机制的认识，针对不同靶点的药物研发加快，未来将呈现多元化趋势美国FDA和中国国家药监局已获批用于IPF治疗的药物仅有吡非尼酮和尼达尼布两种，这2款药物对轻、中度纤维化有效，可以延缓肺功能下降，但不能完全控制或逆转已受损的肺功能；且这2种药物耐受性较差，其副作用可能导致治疗中断。吡非尼酮：一种多效的吡啶化合物，具有抗炎、抗纤维化和抗氧化特性，推荐轻到中度IPF患者应用吡非尼酮治疗尼达尼布：一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能够抑制血小板衍化生长因子受体、血管内生长因子受体及成纤维细胞生长因子受体FDA获批IPF治疗药物TGF-βNMPA获批IPF治疗药物酮TGF-β布*安博司、伊络达、畅翔及科伦药业、豪森药业和人福普克药业的产品均为仿制药来源：FDA，NMPA，头豹研究院头豹LeadL行业概览|2024/01中国中国IPF治疗药品研发管线丰富，多款药物进入临床试验，未来随着新药的获批上市有望改变市场用药格局n中国IPF在研治疗药品管线丰富，覆盖多个靶点，百时美施贵宝产品研发进度领先，或将改变市场用药格局目前尚无可用于停止IPF纤维化进程或治疗疾病的有效疗法，且近十年来未有治疗IPF的新药获批，该领域存在巨大的未满足临床需求。国家药品审评中心（简称”CDE”）显示，截至2023年12月，共有73款适应症的IPF治疗药品被纳入临床试验默示许可，其中百时美施贵宝申报的1类新药BMS-986278-01片进度领先，其上市申请于2023年7月获CDE受理。另外，还有10余款药物处于Ⅱ期临床，包括泽璟生物的jaktinibdihydrochloridemonohydrate、天方药业的YPS-345、元熙医药的BS-1801、恒瑞医药的SHR-1906、云轩医药的GT-1708、众生药业的ZSP-1603、东阳光药业的HEC-00000585等。且2022年中国首次进行IND申报新药数量达600件，2019-2022年复合增速达26.5%，未来随着审评审批效率增快，将持续推动创新药加速上市，IPF新药获批上市指日可待。同时亦有多家药企布局吡非尼酮和尼达尼布的仿制药市场，如倍特药业、依科制药、华铂凯盛生物的吡非尼酮上市申请已于2023年获受理。因此，中国IPF治疗市场竞争激烈，若有新药获批将有望改变市场用药格局。—.AK3280AK0707INS018-055来源：CDE，NMPA，头豹研究院头豹LeadL吡非尼酮和乙磺酸尼达尼布被列入医保目录，吡非尼酮和乙磺酸尼达尼布被列入医保目录，用药价格降幅明显，推动院端销售市场快速放量n中国IPF治疗药物纳入医保，患者自付费用大幅下降，推动院内市场快速扩容中国境内仅有的吡非尼酮和尼达尼布获批用于治疗IPF，药物价格高昂，市场负担重。2019年，吡非尼酮被正式纳入国家医保目录，成为罕见病肺动脉高压治疗领域首个进入国家医保目录的药品，该年院内市场销售增速达119.6%；2020年的医保谈判中，尼达尼布降价64.74%以92.876元(100mg)的价格进入医保乙类目录，进一步降低患者用药负担，推动院端销售市场扩容，该年销售增速达3,259.0%。吡非尼酮：最初是由美国Marnac公司开发，中国市场仅有康蒂尼药业和凯因科技两家企业产品获批上市，2022年中国样本医院销售额达2.4亿元，目前呈康蒂尼药业一家独大的市场格局。乙磺酸尼达尼布：原研来自BoehringerIngelheim，具有抗纤维化和抗炎活性，靶向作用于酪氨酸激酶受体，兼具抗炎和抗纤维化双重功效，随着获批范围和适应症的增加，尼达尼布销售额逐年走高，2022年样本医院销售额达1.7亿元。中国IPF患者人数由2018年的23.7万人增加至2022年的26.4万人，预计到2027年患者数量增加至29.7万人，治疗市场用药需求紧迫，且尚无新药获批上市，该罕见病市场仍存在大量未满足的治疗需求且新冠患者肺部纤维化后遗症预期，未来吡非尼酮和尼达尼布销售市场潜力可观。单位：%吡非尼酮吡非尼酮乙磺酸尼达尼布2019202乙磺酸尼达尼布 来源：头豹研究院头豹LeadLwwwwww400©Chapter3o政策分析o政策分析行业概览|2024/01近年来，中国对于医药创新不断给予政策支持，大力推动创新药市场增长，同时鼓励罕见病治疗产品的研发，极大驱动相关药物市场的发展政策名称颁布时间颁布主体主要内容《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》2023.09国家药监局药品审评中心•该征求意见稿结合罕见病特征和基因治疗产品特征，对罕见病基因治疗产品的临床研发提出了一些建议，旨在为基因治疗产品开展罕见病临床试验提供参考•有助于推动罕见病基因治疗产品的研发和注册申请工作，促进罕见病患者得到更好的治疗和关爱。同时，该指导原则也将有助于提高罕见病基因治疗产品的研发水平和注册申请质量，促进相关产业的发展《“十四五”医药工业发展规划》2021.12工业和信息化部等9部委•提出到2025年，主要经济指标实现中高速增长，前沿领域创新成果突出，创新驱动力增强，产业链现代化水平明显提高，药械供应保障体系进一步健全，国际化全面向高端迈进•自“十三五”以来，经过五年发展，中国医药工业发展基础更加坚实，发展动力更加强劲。“十四五”期间，医药工业发展环境和发展条件面临深刻变化，将进入高速创新驱动发展、推动产业链现代化、更高水平融入全球产业体系的高质量发展新阶段《药物临床试验质量管理规范（2020修订）》2020.04国家药监局、国家卫生健康委•《规范》细化明确参与方责任、强化受试者保护、建立质量管理体系、优化安全性信息报告、规范新技术的应用、参考国际临床监管经验及体现卫生健康主管部门医疗管理的要求药品注册管理办法2020.01国家市监局•药物非临床安全性评价研究应当在经过药物非临床研究质量管理规范（GLP）认证的机构开展，并遵守药物非临床研究质量管理规范。药物临床试验应当经批准，其中生物等效性试验应当备案；药物临床试验应当在符合相关规定的药物临床试验机构开展，并遵守药物临床试验质量管理规范•《管理办法》坚持贯彻新制修订法律要求，吸纳药品审评审批制度改革成果围绕明确药品注册管理工作的基本要求，对药品注册的基本制度、基本原则、基本程序和各方主要责任义务等作出规定，突出《办法》的管理属性《中华人民共和国药品管理法》2019.08全国人民代表大会常务委员会•国家支持以临床价值为导向、对人的疾病具有明确或者特殊疗效的药物创新，鼓励具有新的治疗机理、治疗严重危及生命的疾病或者罕见病、对人体具有多靶向系统性调节干预功能等的新药研制，推动药品技术进步来源：中国政府网，头豹研究院头豹LeadLwwwwww400©Chapter4o竞争格局o竞争格局o融资情况oAI制药中国获批上市的IPF治疗药物仅有2款，市场格局形成已成为中国第一批获批用于治疗轻度至中度IPF的化药国家1.1类药物的康蒂尼药业为龙头，未来随着新药获批上市，市场竞争加剧0//*横轴为产品竞争力，结合IPF治疗药物已上市产品和在研产品综合考察；纵轴为专利数量，体现企业研发能力；气泡大小为融资进程，体现企业的资本青睐度n中国IPF治疗药物入局企业丰富，市场竞争激烈，第一梯队为康蒂尼药业，第二梯队有人福医药、爱科百发、朗来科技等，第三梯队为东阳光药业、英矽智能等中国获批用于治疗IPF的药物仅有2款，康蒂尼药业的吡非尼酮作为中国首款获批上市的IPF治疗药物拥有先发优势，市场地位雄厚。目前中国获批用于治疗IPF的药物仅有吡非尼酮和尼达尼布，其中康蒂尼药业的吡非尼酮于2013年获国家药监局批准上市，成为中国第一批获批用于治疗轻度至中度IPF的化药国家1.1类药物，主导吡非尼酮用药市场，占比近90%；2019年凯因科技的吡非尼酮获批上市成为中国唯二的吡非尼酮获批厂商。而尼达尼布药物市场中，原研厂商勃林格殷格翰于2017年获批上市，目前已有石药集团、科伦药业、齐鲁药业、豪森药业和人福医药的尼达尼布仿制药获批上市，抢占市场。未来，行业市场竞争愈发激烈。中国IPF在研治疗药物产品管线丰富，多管线企业市场机会更为灵活，有望早日获批上市，改变用药格局。结合各家企业IPF在研新药进程，进度较快的为美国生物制药公司百时美施贵宝的BMS-986278-01片，2023年7月26日，国家药品监督管理局药品审评中心显示，该药的上市申请已获受理。朗来科技拥有三条可用于IPF治疗的产品管线：QR005、QR056-1和QR056-2，分别处于临床前、临床申请和临床试验阶段。另外，爱科百发拥有2条在研管线AK3280和AK0707，分别处于临床Ⅱ期和临床Ⅰ期。未来随着新药审评审批速度的加快，新药上市进度拉快，将有望改变IPF治疗药物市场格局。来源：各企业官网，头豹研究院头豹LeadL包含包含IPF在内的罕见病市场投融资数据有所回落，投融资金额从2020年的103.7亿元下降至8.4亿元，投融资数量也从25起下降为nIPF于2018年被收录于《第一批罕见病名录》，资本寒冬下，罕见病投融资市场有所回落2023年整体医疗领域资本市场预冷，罕见病投融资数据有所回落。通过2014-2023年近10年罕见病领域投融资数据可见，投融资数量从2014年的3起增加至2020年的25起，又逐步回落到2023年的10起；从金额上同样呈现该变动趋势，投融资金额从2014年的1.2亿元增加至2020年的103.7亿元，又逐步回落到2023年的8.4亿元。从投融资轮次来看，主要分布于前期轮次，其中种子/天使轮占比20.6%，Pre-A、A和A+轮占比高达44.7%单位：%n罕见病药物研发困难，资金需求高由于罕见病领域的特殊性，行业获益较小，民营或小公司不敢投入，而跨国公司从全球引进治疗药物，成本亦会相应提高，成本和收益成为罕见病研发企业的一大难题。以上海医药产量、需求量最少的品种为例，全国每年只需要500剂，在前期研发成本不变的前提下，每剂的价格非常高，导致前期研发成本分摊后的单位成本仍处于较高水平。在研发成本负担下，罕见病企业的资金需求也相应提高。罕见病研发行业由于周期长、风险大，在资本寒冬下，投资回归冷静，进一步造成了罕见病投融资市场的单位：亿元；起 0503来源：头豹研究院头豹LeadLAI制药以医药大数据为基础，将人工智能技术应用到制药各环节，提高新药研发效率及质量，降低研发成本；其中英矽智能首个由AI发现的抗纤维化候选药物已进入临床Ⅱ期AI药物发现的主要优势•通过疾病机制及生物学途径确定•发现并识别与靶点相互作判断其可能产生的治疗效果•需要时间识别疾此难以识别单个分子靶点•用传统方法进行跨药物特性可行测试的分子数量有限•测定并不总能反映生理•药物可能作用于多个靶点•涉及与目标疾病相关的基因组学、代谢组学和蛋白质组学的多角度•利用包含生物信息的分•通过结合FEP计算与自动•在先导化合物优化中应用计算工具以覆盖更广泛的化学空间，同时减法•分析文献的自然语言处理与文本•促进多组学途径•训练成药性模型以预测•通过多变量特征选择评•使用随机森林等回归算法创建新的生物活性化学空间•使用不同的机器学习算•基于卷积神经网络的方法已广泛应用于生物医学数据中寻找疾病•深度学习药物—靶点亲和力的预测以及活性/非活性检测方面展示出•预测潜在先导化合物的结•通过先导化合物的化学特性优化先导化合物的•自动从编码大量生物学数据的知识图谱中学习，以预测基因的特性或推断基因疾•基于Transformer的架构•生成对特定蛋白质具有性及生物利用度进行优化•通过生成类似于先导化合物但具有改进特性的•可合成新分子并测试其nAI技术渗透制药行业，助力IPF治疗新药企业研发，其中英矽智能首个由AI发现的抗纤维化候选药物已进入临床Ⅱ期AI制药以医药大数据为基础，将人工智能技术应用到制药各环节，提高新药研发效率及质量，降低研发成本。截至2023年11月，中国AI制药公司已超过90家。其中，晶泰科技和英矽智能已向港交所提交上市申请。其中英矽智能已建立由31个项目组成的内部生成管线，涵盖29个药物靶点，用于通过抑制TNIK治疗特发性肺纤维化(IPF)相关适应症的核心产品ISM001-055进展最快，推进至Ⅱ期临床试验验证阶段。政策支持下，AI制药领域快速发展，有望进一步渗透至IPF治疗新药研发中。《“十四五”医药工业发展规划》提出，将积极探索人工智能、云计算、大数据等技术在研发领域的应用，通过对生物学数据挖掘分析、模拟计算，提升新靶点和新药物的发现效率。截至2023年11月，全球处于临床阶段且保持活跃状态的AI参与研发管线总计97项，超过一半的管线处于临床Ⅰ期，超过1/3的管线处于临床Ⅱ期。来源：沙利文，头豹研究院头豹LeadLwwwwww400©Chapter5o爱科百发o爱科百发o英矽智能o众生药业行业概览|2024/01爱科百发致力于通过自主开发的全球同类首创或具同类最佳潜力的抗RSV感染、以及其它抗病毒、抗纤维化、抗炎症药物组合，针对重大未满足临床需求布局多项极具临床价值和市场潜力的新药产品网址：/上海爱科百发生物医药技术股份有限公司（简称“爱科百发”）专注于细分疾病领域的创新药物研发和商业化。现阶段针对儿科疾病、呼吸系统和肺部疾病领域的重大未满足临床需求布局了多项极具临床价值和市场潜力的新药产品。爱科百发致力于通过自主开发的全球同类首创或具同类最佳潜力的抗RSV感染、以及其它抗病毒、抗纤维化、抗炎症药物组合，依托自身在儿科创新药物开发方面的专业知识和技术积累，以充分应对呼吸系统和肺部疾病等领域中，儿童及成人群体未被满足的重大医疗需求。研发项目明细 n爱科百发持续投入进行创新药物研发，各期研发费用投入保持在较高水平2022年由于爱科百发研发管线进展，研发费用较2021年有所增长，其中AK0610进入临床前研究阶段后期，AK0707进入研究临床阶段，AK3280和AK3287的临床试验亦持续推进；同时，核心管线AK0529于2022年完成Ⅲ期研发工作，申报NDA，费用产生相对较高；多管线同时研发，整体耗资较高。AK0529AK3280AK3287/*研发预算为公司2020年至2022年上半年研发预算，预算金额不含股份支付及专利授权许可费来源：企业官网，头豹研究院头豹LeadL爱科百发拥有多管线在研产品，依托自身技术平台和前期研发积累，构建了以AK3280为核心的梯次有序的产品管线，AK3280用于治疗IPF具有良好的安全性及耐受性，目前已在境内开展II期临床试验针对儿童患者及肺部疾病AK0529AK0611/AK0610/AK0901多巴胺再吸收抑制剂区ADHD注册桥接临床试验针对成人患者展区域及肺部疾病AK3280AK0529AK0707AK0705/AK3287AK0706/*棕色箭头对应产品管线的技术来源为爱科百发自主研发；空心箭头对应产品管线的技术来源主要为外部引进或合作研发；箭头中虚线部分为爱科百发未实际开展的研发阶段；灰色箭头为已部分对外授权的产品管线n爱科百发专注于儿科疾病、呼吸系统和肺部疾病领域创新药产品研发，在研产品管线丰富，覆盖多种临床未满足需求爱科百发坚持科学创新驱动，以临床迫切需求为导向，聚焦专注的疾病治疗领域，推进产品管线的深度布局和近期商业化。AK3280是一款广谱纤维化抑制剂，爱科百发发现和拓展了AK3280在多种器官纤维化疾病领域的应用潜能，包括间质性肺病、尘肺、及肝纤维化等。公司从临床未满足需求出发，将特发性肺纤维化作为AK3280开发的首选适应症，完善了多种属动物毒理研究、药代动力学研究等，并成功完成原料药及制剂的工艺开发和优化。针对特发性肺纤维化，发行人已成功在瑞典和中国完成2项I期临床试验，目前正在国内开展IPF患者中的II期临床试验，并积极探索研究其他适应症。来源：企业官网，头豹研究院头豹LeadL行业概览|2024/01英矽智能一家全球领先的AI英矽智能一家全球领先的AI生物科技公司，其快速发展的专有Pharma.AI平台，横跨生物、化学及临床开发领域，加速新药的发现与开发过程网址：/英矽智能一家全球领先的AI生物科技公司，在管线开发进程中提供端到端的高效解决方案。其快速发展的专有Pharma.AI平台，横跨生物、化学及临床开发领域，加速新药的发现与开发过程。目前已有效地建立由31个项目组成的多元化的完全内部的生产管线，涵盖29个药物靶点。核心产品ISM001-055（亦称为INS018_055）是一种小分子候选药物，主要用于通过抑制TNIK治疗纤维化相关适应症，TNIK是一种通过英矽智能的Pharma.AI平台识别的新型抗纤维化靶点。n英矽智能主营业务收入快速增长，药物研发服务是最重要的业绩贡献来源2021-2022年英矽智能营业收入为471.3万美元和3,014.7万美元，主营业务包含药物研发服务和软件解决方案服务，其中药物研发服务是公司的主要收入来源，2021-2022年该项业务收入达到368.7万美2021-2022年软件解决方案服务收入来自专有生成式AI平台的授权部分相关的订阅单，分别为102.6万美元和149.9万美元，占总收入的比重相对较小。单位：%202120212022来源：企业官网，头豹研究院头豹LeadLeo头豹LeadLeon英矽智能研发开支包括CRO及CDMO提供的研发服务及临床试验相关服务的第三方订约成本、劳工成本等2021-2022年英矽智能研发开发按产品分主要包括核心产品、AI软件产品及其他候选产品，其中核心产品研发开支从2021年的占比9.5%上升至2022年的12.3%；核心产品的临床试验开支从2021年的75.6万美元上升至2022年的336.6万美元。英矽智能的生成式AI平台具备快速助推新候选药物的能力，使其管线项目在短时间内实现快速扩展；截至2023年6月，管线项目已超过31个，涵盖29个药物靶点，展现出强大的研发实力和创新能力TNIKn英矽智能基于AI平台建立丰富在研产品管线，核心产品ISM001-005快速推进英矽智能利用Pharma.AI平台设计和开发多元化管线项目，治疗范围覆盖纤维化、肿瘤学、免疫学和其他治疗领域。其生成式AI平台快速助推由新候选药物组成的、完全自主生产的AIDD管线，截至2023年6月管线项目超31个，涵盖29个药物靶点。英矽智能在研产品通常在12个月内进入IND准备阶段，明显快于使用传统方法开发药物的行业平均水平4.5年。随着更多管线渐趋成熟，产品对制药公司的授权和商业化吸引力日益递增，未来公司有望获得重大变现机遇。核心产品ISM001-055是一种小分子口服药物，通过抑制TNIK靶点治疗IPF及肾纤维化。在新西兰已完成的I期临床试验结果显示ISM001-055对健康志愿者具有良好的安全性、耐受性及PK数据。在中国已完成的I期临床试验的结果亦显示ISM001-055对健康志愿者具有类似的良好安全性及耐受性。且于2023年4月在NMPA的一次性审批程序下启动了中国IIa期临床试验。于2023年2月，英矽智能向美国FDA提交于美国IIa期试验的IND申请，并于2023年6月获得FDA的IND批准。此外，ISM001-055于2023年2月获得FDA的孤儿药资格认定，使英矽智能获得激励资格，包括在经批准后获得潜在七年的市场专营权。来源：企业官网，头豹研究院头豹LeadL行业概览|2024/01众生药业是一家致力于人类健康事业的中国医药工业百强企业，众生药业是一家致力于人类健康事业的中国医药工业百强企业，立足于眼科、心脑血管、呼吸、消化等治疗领域，产品管线丰富网址：/广东众生药业股份有限公司（简称“众生药业”）是一家致力于人类健康事业的中国医药工业百强企业。立足于眼科、心脑血管、呼吸、消化等治疗领域，旗下拥有十家子公司、四大生产基地，矢志成为中国一流的医药健康产业集团。研发创新方面，公司已建立起以特色中成药为基础、高端仿制药为依托、创新药为引领的多层次研发体系。抗新冠病毒一类创新药物来瑞特韦片于2023年3月23日获批上市。来瑞特韦片是具有全球自主知识产权的强效、广谱抗新冠病毒3CL蛋白酶抑制剂。原料药及中间体销售中药材及中药饮片销售眼科医疗器械及耗材其他业务收入原料药及中间体销售中药材及中药饮片销售眼科医疗器械及耗材其他业务收入n众生药业多领域产品管线推动营业收入稳步增长众生药业2022年实现主