临床试验加载药物经济学评价专家共识2024（全文）

临床试验加载药物经济学评价专家共识2024(全文)从临床试验获取同一数据来源下受试者个体水平的疗效、医疗资源使用、际药物经济学与结果研究学会已先后发布两版临床试验加载药物经济学评价良好研究规范[1,2],从国际学术组织的角度提供了一系列方本共识由中国药学会药物经济学专业委员会发起，启动时间为2023年6月，撰写时间5个月，审稿时间为2024年2月，定稿时间为2024年4evaluation*/analysisalongside”“cos证研究类文献，检索时间为建库至2023年6月9日；并根据部分文献的避免混杂因素，是经济学评价的良好载体[3]。临床试验的科学、估算经济学评价的目标样本量[3]。若此样本量明显大于临床试验生命质量的测量(即健康效用),用以计算质量调整生命年的资源使用数据(如单价较高或者使用量较高),以及预期在待评估干预即收集汇总数据(如一次住院的总费用)还是明细数据(如检验项目、检方式收集直接非医疗成本(如交通成本)与间接成本(如误工成本)等。选择数据收集方法时应尽可能减少缺失值、提高随访同时进行，同时也建议额外关注在基线时、干预措施首次实施前后、重要临床事件发生时以及试验结束前的医疗资源使用数据的收集。此外，建议保证医疗资源使用数据的收集时限与临床终点指标的收集时限相一(二)健康相关生命质量数据的收集量(即健康效用)数据与非基于偏好的健康相关生命质量数据。建议优先收集健康效用数据，以直接支持经济学评价中QALYs的计算。推荐在临床试验中使用以基于偏好的健康相关生命质量量表(也称为健康效用量表)否则将由于测量时点的选择而引致计算结果发生偏倚[3]。考虑到推荐意见8:经济学评价研究者可根据研究目的选择合适的研究角度，本推荐意见9:建议经济学评价研究者优先收集试验过程中引致高成本的医疗资源数据，以及预期在待评估干预措施之间差异较大的资源使用数据。推荐意见10:建议优先在临床试验中收集各资源项目的使用数量，单位推荐意见11:可基于CRF、其他医疗系统中常规收集的数据、受试者问推荐意见12:建议资源使用数据的收集与临床试验随访同时进行，且建推荐意见13:建议优先采用基于偏好的健康效用量表测量健康相关生命推荐意见14:建议健康相关生命质量数据的收集频率尽量与临床结果指推荐意见15:建议对临床试验研究者以及相关工作执行人员的经济学数在临床试验加载的药物经济学评价中，一般基于试验意向治疗人群[10],如广义线性模型(generalizedlinearmodel,GLM)、对数模型、两部模型等[11-13]。当临床试验中受试者使用大量与所研导原则》[15]以及国际人用药品注册技术协调会(TheInternationalPharmaceuticalsforHumanUse,ICH)所发布的相关指南[16,回归后的区间平均成本加权[21,22]等。不确定性[23,24],建议优先使用非参数方法(如自举法)[25],也可使用参数法(如Fieller法)[26]。建议采用确定性敏感性分存数据构建外推模型进行长期预测，推荐使用参合理性后使用其他分析模型[29,30]。随访期较短时，也可以与代表常规临床实践的外部数据(如真实世界的观察性研究数据)相结合进行源的使用情况对其他国家的使用情况进行调整。多元回归分析[31]以调整国家的影响，或采用多水平随机效应模型[32]来估算不同国家的成本数据，也可以使用经验贝叶斯收缩估计量来计算不同国家的经济学结果[33]。析选择合适的人群规模，避免因亚组的样本量较少而导致检验效能不足。行)》[34]予以开展。推荐意见16:在临床试验加载的药物经济学评价中，建议基于ITT人群推荐意见17:对于加载于随机对照临床试验的经济学评价，推荐对总成推荐意见18:如需要考虑对健康效用值进行组推荐意见19:一般建议使用在每个测量时间间隔开始和结束时所测效用推荐意见20:建议根据缺失数据的缺失机制的不同，选择恰当的填补方推荐意见21:建议使用非参数方法(如自举法)构建成本-效果可接受曲推荐意见22:当基于含中国人群的国际多中心试验开展药品在中国的药推荐意见23:在开展亚组分析时，建议在经济学统计分析计划中提前指