慢性粒细胞白血病患者服务手册模板

慢性粒细胞白血病患者服务手册CML:AGuideforPatientsandCaregivers本册介绍:任何年纪人全部可能患上慢性粒细胞白血病，但绝大多数慢粒患者是成人。这本小册子关键是针对慢粒患者，患者家眷和护理人员编写，意在帮助她们了解慢粒其及相关诊疗.同时,本书也介绍了和该疾病诊疗相关新突破新进展,期望能够给广大患者带来更多福音。第一部分： 什么是慢性粒细胞白血病? 哪些人易患上慢性粒细胞白血病? 医生怎样确诊慢性粒细胞白血病?第二部分: 慢性粒细胞白血病诊疗方法有哪些? 这些诊疗方法有什么副作用? 怎样才能够取得更多信息?目录 0引言 1了解慢粒 1.1体征和症状 1.2血液和骨髓检验 1.3CML分期 2诊疗 2.1慢性期诊疗-药品诊疗 2.2加速期或急变期诊疗(a) 2.2加速期或急变期诊疗(b) 2.2加速期或急变期诊疗(c) 2.2加速期或急变期诊疗(d) 2.3相关疾病 2.4临床试验 2.5和医生交谈 2.6应对CML0引言任何年纪段人全部可能患上慢性粒细胞白血病（以下简称慢粒或CML），但绝大多数慢粒患者是成人。这本小册子是为慢粒患者、患者家眷和护理人员编写，意在帮助她们了解慢粒及其诊疗方法。同时，本书也介绍了相关此病诊疗最新进展，期望能为广大患者带来前所未有福音。第一部分为您讲述： 什么是慢性粒细胞白血病? 哪些人易患上慢性粒细胞白血病? 医生怎样确诊慢性粒细胞白血病?第二部分为您讲述: 慢性粒细胞白血病诊疗方法有哪些? 这些诊疗方法有什么副作用? 怎样取得更多信息?1了解慢粒白血病是一个恶性肿瘤，关键分为四种。慢粒(CML)是其中之一。慢粒发病源于单个干细胞改变。干细胞存在于骨髓中，能够分化成红细胞、白细胞和血小板。每个有核细胞全部有携带基因染色体。基因指导细胞行使功效。正常细胞内有22对常染色体，编为1-22号。除此之外，女性还有两条X染色体，男性则还有一条X及一条Y染色体。慢粒患者9号和22号染色体中有些基因片段发生了交换，这种染色体基因片段交换称为“易位”。9号染色体断裂发生在ABL基因处，而22号染色体断裂发生在断裂点簇集区（BCR）。9号染色体断裂片段易位至22号染色体断裂处末端，形成了BCR-ABL融合基因。针对BCL-ABL基因药品靶向诊疗将从第11页起具体叙述。医生们正致力于搞清造成Ph染色体和BCR-ABL基因原因。可能原因有以下这些: 极高水平辐射（比如第二次世界大战中原子弹爆炸幸存者受到核辐射）。 诊疗其它肿瘤时使用高剂量放疗。正常牙科和医用X光检验不会引发慢粒，慢粒也不会传染。1.1体征和症状慢粒(CML)患者体征和症状进展缓慢，部分患者是经过体检时血常规检验才得悉自己患上了慢粒。慢粒患者可能出现以下症状： 易疲惫 活动后呼吸短促 皮肤苍白 脾肿大（在左上腹部） 夜间盗汗 体重减轻慢粒患者这些体征和症状在其它疾病中也很常见。骨髓、血液和血细胞骨髓在骨骼中间，呈海绵状。血细胞产生于骨髓，由干细胞分化而来。造血干细胞在骨髓中分化为红细胞、白细胞和血小板，以后这些分化成熟细胞进入血液循环。血浆也是血液组成部分，它关键成份是水。同时也含有维生素、矿物质、蛋白质、激素和其它天然化学物质。血小板在人体受伤后形成血小板栓子，从而帮助止血。红细胞在机体中含有运输氧作用。当血液中红细胞数目低于正常时称为贫血。贫血患者可能会出现疲惫、皮肤粘膜苍白或呼吸短促等症状。白细胞在机体内含有抗感染作用。中性粒细胞是一个能抵御感染白细胞。1.2血液和骨髓检验血液和骨髓检验可用来寻求白血病细胞，以明确慢粒诊疗。慢粒患者体内白细胞计数常常会很高，血小板计数也可能会增高，而红细胞中携氧血红蛋白水平则会降低。通常外周血细胞检验即可明确慢粒诊疗。而骨髓穿刺和活检可经过对骨髓细胞检验，发觉外周血细胞中所没有检验出细胞病变。这两项检验通常可在诊所或医院中同时完成。骨髓检验结果能够帮助医生为患者选择最好诊疗方案，还可随访诊疗效果。进行骨髓穿刺时，医生利用药品首先对患者进行局部皮肤麻醉，然后将一根特制骨穿针穿过病人髂骨刺入骨髓中，并从中抽取部分细胞标本。标本能够在显微镜下观察，以识别异常细胞，也可进行细胞遗传学分析、聚合酶链式反应（PCR）及其它检验。骨髓活组织检验不一样于骨髓穿刺。首先，医生应用药品对患者施行局部皮肤麻醉，然后使用特制活检针取出一小块包含骨髓骨组织，最终在显微镜下观察，以判定是否含有异常细胞。细胞遗传学分析是检验白血病细胞染色体一个试验室检验方法，它能够辅助医生明确慢粒诊疗。荧光原位杂交（FISH）可用于测定患者体内慢粒细胞残余百分比。当用FISH检测不出白血病细胞时，还能够采取灵敏度极高PCR方法。这些检验用于诊疗慢粒，也用来评价患者诊疗反应。慢粒患者应该在专科医院进行诊疗，因为那里医生对该病处理拥有丰富经验。在这里部分患者也能够取得深入医疗提议，从而愈加好地了解自己病情、诊疗和随访。1.3慢粒分期慢粒可分为3期： 慢性期 加速期 急变期大多数患者在初诊时正处于慢性期，这个时期症状并不严重，白细胞依旧能抵御感染。此时若病人接收诊疗，红细胞和血小板仍能发挥对应作用，多数病人能够恢复正常生活。在加速期，病人可能会出现贫血（血液中红细胞数目降低），白细胞计数升高或下降，血小板计数下降，早期骨髓细胞即母细胞数量增加，脾肿大，患者会感到身体不适。在急变期，骨髓和外周血中原始细胞数量增加，红细胞和血小板数量降低，可出现出血和感染。患者会感觉疲惫、气短、腹痛、骨痛或出血。2诊疗2.1慢性期诊疗──药品诊疗慢性期诊疗目标是：外周血细胞计数恢复正常清除携带BCR-ABL融合基因细胞对处于慢性期慢粒患者，诊疗往往能使患者血细胞水平恢复到正常，肿大脾脏缩小到正常。多数患者不会出现感染或异常出血。慢粒患者起始诊疗是用一个名为甲磺酸伊马替尼（商品名叫格列卫®）药品。格列卫®是一个BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，在经过了美国食品药品管理局(FDA)同意。一部分患者依靠格列卫®来控制病情。但有些患者服用格列卫®后有强烈副作用，或药效欠佳。若患者对常规剂量格列卫®没有反应，加大剂量可能会有一定疗效。对于格列卫®无效患者，还有两种新药能够使用，分别是达沙替尼（商品名叫扑瑞赛®）和尼洛替尼（商品名叫泰息安®）。它们也能阻断BCR-ABL融合基因，但作用路径和格列卫®不一样。上述三种药品全部需要口服。扑瑞赛®已获美国FDA同意，适适用于一些对格列卫®诊疗无效慢粒患者。创著此书时，泰息安®刚刚完成临床试验中。若需要了解更多相关临床试验信息，请参考本书第22页。大多数慢性期患者在诊疗中仍能够进行日常活动。药品诊疗可使大多数患者维持很长无症状期（该时期称缓解期）。然而，药品诊疗并不能根治慢粒，慢粒患者需要常常随访。如若发觉任何慢粒卷土重来迹象（这种情况被称为复发），患者全部应该接收具体检验。她们需定时进行包含血常规在内健康体检，有时还需要复查骨髓。停药可能复发，耐药也可能复发。对于这些患者，还能够采取其它疗法。2.2加速期或急变期诊疗（a\b\c\d）对于加速期或急变期患者，格列卫®和一些患者使用扑瑞赛®全部是关键疗法。对于一些患者来说，干细胞移植是另一关键疗法。干细胞移植相关信息请参见第17页。诊疗反应监测诊疗反应十分关键。医生可能会使用术语如血液学、细胞遗传学或分子学缓解（反应）。血液学检验可用于了解患者是否达成完全血液学反应（红细胞、白细胞和血小板计数正常或靠近正常）。血液或骨髓活检标本也可用于做FISH(荧光原位杂交)或PCR(聚合酶链反应)检测。FISH用于检测患者细胞遗传学反应（慢粒细胞残余百分数）。PCR用于检测患者分子学反应（BCR－ABL基因降低程度）。大多数慢粒患者在慢性期服用格列卫®后会出现血液学完全缓解，其中很多患者进而出现完全细胞遗传学反应，她们也可能出现分子学部分或完全缓解。对于使用格列卫®后疗效欠佳患者，还能够采取其它疗法。格列卫®和扑瑞赛®诊疗副作用很多副作用会伴随时间推移消失或变得不显著。格列卫®可能产生部分副作用，大多无需停药。较常见副作用包含： 体液潴留造成水肿 眼周浮肿 恶心 呕吐 肌肉痉挛 腹泻 皮疹 骨或关节疼痛 白细胞或血小板计数过低格列卫®也可能造成骨骼矿物质流失。心脏副作用则较为罕见。医生需检验这些可能出现副作用。达沙替尼®副作用包含： 白细胞或血小板计数过低 胸腔积液 腹泻 头痛 低血钙 肝功效轻度异常医生们正在研究慢粒诊疗对孕妇影响。她们想知道格列卫®、达沙替尼®及其它慢粒药品是否会造成流产或出生缺点。同时，大部分医生提议，接收慢粒诊疗女性患者应采取避孕方法。更多信息请咨询您医生。造血干细胞移植造血干细胞移植（有时也称骨髓移植）用于诊疗一些慢粒患者。造血干细胞移植即化疗结束后把她人捐献造血干细胞（异基因移植）或患者本身造血干细胞（自体输注）输入患者血液。下文为异基因造血干细胞移植更多相关资料，自体造血干细胞输注相关资料从第20页开始。异基因造血干细胞移植供体造血干细胞在化疗结束后输入患者血液。有时候供体能够是患者弟兄或姐妹,她们造血干细胞和患者配型相符概率是1/4。若找不到相关供者，则和患者配型相符非亲缘供者也可。化疗是一个用药品杀灭或破坏癌细胞疗法。在造血干细胞移植前，病人要进行大剂量化疗以清除体内慢粒细胞。植入造血干细胞从患者血液进入骨髓，开始产生新红细胞、白细胞（包含免疫细胞）和血小板。产生免疫细胞供者造血干细胞并不能和患者细胞完全“匹配”，所以供者免疫细胞可能会识别患者慢粒细胞并将其杀灭，这被称为移植物抗白血病效应。异基因（造血）干细胞移植是一个高风险疗法，但它是唯一能够治愈慢粒疗法。而格列卫®或其它药品能够长久控制慢粒患者病情。决定是否进行移植取决于下列原因： 患者年纪； 总体健康情况； 供者和患者细胞配型相符程度； 患者对药品诊疗反应（即细胞遗传学及分子生物学反应程度）。移植决议还取决于患者对移植利弊了解。假如医生认为移植对患者有利，应和患者讨论利弊。医生们正在研究一个称为非清髓干细胞移植或迷你移植方法。这可能对于年长患者有帮助。更多信息请参见第24页。供体淋巴细胞输注异基因干细胞移植后旧病重现（称为复发），能够用格列卫®,达沙替尼或其它慢粒药品诊疗。另一个可选方案是二次移植，或进行供者淋巴细胞输注（即注入原供者淋巴细胞）。自体造血干细胞输注很多慢粒患者无法进行异基因造血干细胞移植。医生们正在研究在这些病例中利用患者本身造血干细胞进行输注，称为自体造血干细胞输注。自体即利用患者本身细胞。在慢粒慢性期，把患者血液或骨髓中造血干细胞冷冻保留。这些造血干细胞能够帮助机体在诊疗后产生健康血细胞。化疗结束后，把这些冷存造血干细胞回输进患者血液中。白细胞单采初诊时有些患者白细胞计数很高，可能会使流经脑、肺、眼和机体其它部位血流降低，能够用机器清除患者白细胞，这个过程称为白细胞单采。一个名为羟基脲（Hydrea®）药品也可用于降低白细胞计数。当白细胞计数降下来后，便能够开始使用格列卫®诊疗。相关疾病还有部分BCR-ABL融合基因阴性慢粒相关疾病。它们并不常见，包含：慢性粒单核细胞白血病，幼年型单核细胞白血病和慢性中性粒细胞白血病。临床试验临床试验用于研究新药、新疗法、或已获同意药品或疗法新用途。医生们正在研究其它诊疗慢粒药品。有些病人因为副作用严重或效果较差而不能用伊马替尼，医生正在观察尼洛替尼(泰息安®)对这些病人是否有用。扑瑞赛®疗效是否和做为慢粒慢性期首选药品——伊马替尼疗效相同或更为出色？联适用药是否比采取单一药品更有效？部分慢粒患者对现在诊疗无反应，医生正在研究其它针对这类病人药品。其中之一是VX-680。此试验目标之一是观察VX-680是否对处于急变期病人有效。慢粒研究另一目标是研制疫苗。这类疫苗不能预防疾病，不过能增强免疫系统攻击残留慢粒细胞能力。其目标是使疾病更长时间地处于缓解期。医生正研究一个新干细胞移植方法，称为非髓干细胞移植（或迷你移植）。非清髓移植预处理不采取大剂量化疗。病人用特殊药品使其免疫系统不会排斥植入免疫细胞。经过较长时间后，供者细胞将替换宿主血液系统及免疫系统细胞。供者细胞也可攻击慢粒细胞。其它部分能使植入干细胞在攻击慢粒细胞同时不攻击正常细胞药品正在进行临床试验。科学家正在研究采取脐带血做为儿童和成人移植干细胞起源。很多病人无法找到血缘匹配干细胞供者，但脐带血可提供了另一个非血缘干细胞起源。脐带血移植结果令人满意。2.5和医生交谈把想要咨询医生问题写下来，把医生回复也记下来，这么方便以后再拿出来看看。你可能想让家人或好友陪你一起去找医生，这么她能够留心听、做笔记而且提供帮助。有患者会把信息录下往返家听。向医生咨询问题和医生交流病情，咨询一下诊疗计划，可帮您参与诊疗决议。您需要向医生咨询问题有： 血液和骨髓检验结果表明了什么？ 这些结果和正常比起来有什么不一样？ 我需要什么样诊疗？ 您对慢粒诊疗经验丰富吗？ 我诊疗费用能够由我现有医疗保险负担吗？ 我或孩子需要隔多久进行一次随访或诊疗？随访或诊疗需要连续多长时间？需要做什么随访检验呢？ 会对我或孩子会进入临床试验吗？ 诊疗会影响我生育、怀孕或哺乳吗？ 我接收诊疗可能会有哪些副作用？ 怎样应对这些副作用？ 我怎样做能降低感染风险？ 我或孩子需要改变我们日常生活习惯吗？ 办公时间外我怎样能联络到您？2.6应对慢粒慢粒患者应该同家人、好友及护理人员