治愈晚期癌症不是梦-首个CAR-T疗法在美获批

治愈晚期癌症不是梦，首个CAR-T疗法在美获批!，，以往人们治疗晚期癌症的目的都是尽可能延长患者的生存，而如今有这么一种疗法使治愈晚期癌症成为一种可能，它就是曾创造过不少生命奇迹的“CAR-T疗法”。美国当地时间2017年8月30日，FDA批准了首个CAR-T产品Kymriah(tisagenlecleucel)，用于治疗25岁以下复发性或难治性B-细胞急性淋巴细胞白血病患者。CAR-T产品Kymriah的批准具有历史意义，标志着首个基因疗法在美国上市，开辟了癌症及其他严重致命疾病治疗的新方法。CAR-T疗法有多有效？Kymriah的获批是基于一项多中心临床试验：试验对63名难治或复发的B细胞急性淋巴细胞白血病儿童及年轻患者进行了疗效评估，结果显示，在治疗的三个月内，有52人病情得到完全缓解，总体缓解率高达83%。由于微小残留病灶意味疾病有可能复发，研究人员也进行了相关检测，结果在这些缓解的患者中无一人检测到微小残留癌细胞病灶。究竟什么是CAR-T疗法？CAR-T（ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy），即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是一种新型的细胞疗法。它是在T细胞上嵌入了一种嵌合抗原受体（CAR），该受体能够在识别肿瘤细胞表面抗原的同时激活T细胞杀死肿瘤细胞。说白了，T细胞就好比是一支“普通军队”，CAR-T细胞则是一支拥有了“GPS导航”的“特种部队”，能够精准定位到“敌军”肿瘤细胞的位置并将其歼灭。CAR-T发展历程1CAR-T发展历程2CAR-T治疗流程:CAR-T疗法每一步都包含很多技术问题，简单来说，共分为7步：1.采集病人血液，分离血液成分。2.对分离出的成分再加工，去除红细胞、血小板和单核细胞，提取T细胞

3.对T细胞进行基因改造，在T细胞表面嵌入CAR受体4.体外培养，大量扩增CAR-T细胞：一般一个病人需要几十亿，

乃至上百亿个CAR-T细胞。（体型越大，需要细胞越多）。5.在回输之前对病人进行化疗预处理6．将CAR-T细胞回输到病人体内7．CAR-T发挥作用，但需严格监护病人的不良反应CAR-T疗法发明人CarlJune博士治愈的EmilyWhitehead（至今无癌生存已有5年）CAR-T疗法治愈白血病患儿创造生命奇迹:2010年刚过完5岁生日的艾米丽（EmilyWhitehead），不幸被诊断出急性淋巴细胞白血病，在进行首轮化疗时受到感染，差点失去双腿。后来病情复发，她又接受了治疗，并排期做骨髓移植手术。等待期间，病情再度复发，这时医生们已经无计可施。2012年艾米丽参与了一项史无前例的试验性疗法，接受CarlJune博士的CART19细胞回输。她的体内发生了超强的免疫反应，大量免疫细胞“特种兵”正在剿杀她体内的癌细胞。连续几天发高烧，《那是CART19细胞正与癌细胞进行剧烈的交锋》艾米丽不得不入院治疗。高烧下的她产生了幻觉，问爸爸：“我房间里怎么有池塘？”经历了噩梦般的连续高烧后，艾米丽最终挣脱了死神的束缚重新醒了过来。现在，Emily已经12岁，正在健康成长。她的体内仍然能检测到存活的CAR-T细胞。目前，CAR-T疗法最大的副作用是发生细胞因子释放综合征（CRS），被注入的T细胞释放大量细胞因子，可能导致危险的高热和急剧的血压下降。因此，FDA将CRS列为该药的“黑框警告”，同时扩大来自罗氏的Tocilizumab（托珠单抗，IL-6R单抗）的批准，用于对抗CAR-T疗法诱导的严重或威胁生命的CRS。美国FDA专家怎么说？“Kymriah是首个获批的CAR-T疗法，不仅为这些原本缺少治疗方法的儿童及年轻患者提供了新的选择，而且这种新疗法的缓解率和生存率数据还非常棒！”----FDA生物制剂评估与研究中心主任PeterMarks博士说道。FDA局长ScottGottlieb博士说：“对患者自身细胞重新编辑，以攻击致命癌症，这标志着我们正在进入医学创新的新前沿，基因、细胞疗法等新技术有望变革医学，治疗甚至治愈许多棘手的疾病。”由于CAR-T带来惊人疗效的同时也可能会造成一些严重的副作用，因此FDA要求提供CAR-T治疗的医院及相关诊所必须经过特别认证。CAR-T疗法的前景：“CAR-T疗法的获批是人类对抗肿瘤的一大胜利，为年轻急性淋巴细胞白血