75例儿童急性单核细胞性白血病疗效分析课件

75例儿童急性单核细胞性白血病疗效分析上海儿童医学中心血液肿瘤科徐应永陈静薛惠良汤静燕潘慈江华董璐叶启东罗长缨周敏顾龙君75例儿童急性单核细胞性白血病疗效分析上海儿童医学中心血液肿研究背景：M5预后？儿童AML5年EFS50—60%，M0、M6、M7普遍认为预后差；M5预后报道差异较大，5年EFS17.9-56.0%；

预后如何？相关危险因素？最佳治疗策略？研究背景：M5预后？儿童AML5年EFS50—60%，M0不同研究组儿童M5预后差异研究组方案简称总数百分比5年EFS率AML5年EFS率M5预后POGPOG-882149318.1%21.1±4.5%32.7±2.2%差(P<0.01)MRC

MRC-AML-10/1269816.0%无数据52%好(P=0.01)BFMAML-BFM-9350320.0%37.0±5.0%50.0±2.0%差SCMCAML-XH-996811.8%30.8±14.3%47.2±7.7%差(P<0.01)CCGCCG-251CCG-213CCG289148553288614%13%15%29.0±12.0%25.0±11.0%39.0±5.0%29.0±4.0%29.0±4.0%34.0±3.0%中AIEOPLAM-82LAM-87LAMLAM-921711517716025.7%18.5%27.2%27.5%25.0±6.5%17.9±7.2%23.8±9.3%43.5±7.7%31.1±3.5%27.4±3.7%15.6±4.1%53.5±4.0%中NOPHOAML-84AML-88AML-939610824311.5%18.5%18.9%27.0±13%30.0±10%56.0±8.0%29.0±5.0%41.0±5.0%48.0±3.0%中不同研究组儿童M5预后差异研究组方案简称总数百分比5年EFS病史资料因素例数

统计时间1999/1-2009/1M5例数75

诊断后放弃治疗12

性别（男/女）46/29

随访时间09/10/31

中位随访时间14个月

同时期非M5的AML201病史资料因素例数统计时间1999/1-2009/1M治疗结果大部分患儿可以获得CR1个疗程CR35例57%2个疗程CR45例71%3个及以上CR54例86%5年EFS34.5±6.8%治疗结果大部分患儿可以获得CR1个疗程CR35例57%2个疗婴儿、高白、1疗程后骨髓原幼稚细胞比例与EFS相关影响因素例数2疗程CR率P值5年EFS率(±%)P值性别男性3764.9%>0.0528.0±8.8%>0.05女性2681.0%42.1±10.4%年龄

<1岁883.3%>0.0562.5±17.1%<0.051-10岁3978.9%38.2±8.5%≥10岁1662.5%22.9±12.4%外周血白细胞

≥100×109/L728.6%<0.050%<0.01<100×109/L5676.8%40.2±7.4%1疗后骨髓原幼稚细胞比例≥15%2020.0%<0.0112.3±8.0%<0.01<15%41100%44.9±8.6%婴儿、高白、1疗程后骨髓原幼稚细胞比例与EFS相关影响因素例死亡情况截至末次随访，37例死亡（59%）；

死亡情况截至末次随访，37例死亡（59%）；复发是主要死亡原因复发是主要死亡原因2疗程未CR将可能导致复发54例CR中22例复发；分析性别、年龄、起病时外周血白细胞≥100×109/L、诊断时骨髓原幼稚细胞≥50%、1疗程、2疗程未CR、1疗程后骨髓原幼稚细胞≥15%与复发的关系2疗程未CR的患儿复发机率是获得CR者的19.23倍2疗程未CR将可能导致复发54例CR中22例复发；年龄、化疗反应与长期生存有关变量回归系数标准误Waldχ2值P值相对危险度95%可信区间年龄0.0870.0434.0340.0451.0901.002-1.187性别-0.1790.4060.1940.6590.8360.377-1.854初诊白细胞≥100×109/L0.6140.5081.4600.2271.8470.683-4.998高危染色体核型0.4000.5120.6080.4351.4910.546-4.069早期复发-0.2870.9640.0890.7660.7500.113-4.965复发0.3130.4200.5550.4561.3670.600-3.1141疗程后未CR-0.1930.6570.0860.7690.8250.227-2.9911疗程后原幼稚≥15%3.6011.3117.5440.00636.6172.804-478.1282疗程后未CR4.6251.36311.5170.001102.0167.057-1474.849移植治疗0.8080.5542.1270.1452.2430.758-6.639年龄、化疗反应与长期生存有关变量回归标准WaldP值相对95同期非M5初发AML非M5影响因素例数

总例数201

放弃治疗36

性别（男/女）102/635年EFS（非M5AML）56.7±4.3%5年EFS（非M3/M5AML）51.0±4.9%分类M0/M1/M2/M3/M4/M6/M70/14/84/48/12/1/6同期非M5初发AML非M5影响因素例数总例数201放讨论：儿童M5预后较其他类型AML差，年龄（>10岁）、1疗程后骨髓原幼稚细胞比例（>15%）、2个疗程未CR是主要影响因素；婴儿M5预后良好；

5年EFS为62.5±17.1%，2疗程CR率达83.3%；化疗后骨髓检查

一般在骨髓恢复造血时进行；讨论：儿童M5预后较其他类型AML差，年龄（>10岁）、1疗讨论：SIRS讨论：SIRS结论:后续最佳治疗方案？

MSD非常优秀的供体：可进行移植MMSD移植相关并发症多，是否需要？MUD哪些患儿需要？结论:后续最佳治疗方案？MSD非常优秀的供体：可进行移植MMN=20（5例移植，15例化疗），P=0.0241疗程后≥15%选择移植优于单纯化疗N=20（5例移植，15例化疗），P=0.0241疗程后≥1讨论：>15%预后差，5-15%有待讨论讨论：>15%预后差，5-15%有待讨论关于移植治疗：诊断第1疗程5-15%化疗CR未CRMSD化疗