药物经济学医学宣教专家讲座

药物经济学pharmacoeconomics.PE药物经济学医学宣教专家讲座第1页伴随人类社会卫生保健需求日益增加，药品治疗费用快速增加已经成为防碍各国医疗事业沉重负担。所以，药品选取标准上，除高效和安全上，药品治疗费用问题（经济原因）作为指导临床治疗决议和合理用药一个方面，近年倍受关注。药品经济学是以卫生经济学为基础而发展建立一门新型边缘学科，它是一门将经济学原理和方法应用于评价临床药品治疗过程，并以此指导临床医生制订出合理效果处方为主要宗旨应用科学。可见，PE研究可为临床合理用药、药品资源优化配置、新药研制与开发、临床药学服务、药政管理和医疗保险等提供决议依据。使药品治疗到达最好价值效应（mostcost-effective）。3/10/20232药物经济学医学宣教专家讲座第2页（一）药品经济学概念1．PE概念PE是研究上市药品与诊疗工程结合后所出现一些经济学现象一门新兴学科，归属于药品流行病学范围。2．PE研究范围PE最早是以疾病费用、疾病治疗费用一效果分析和费用一效益分析等评价方式初创于70年代前后。“药品经济学”以一词作专业术语见于80年代初。经过多年学科建设，PE已初步形成一套基本理论与分析方法，并发展成为一门新兴药学分科。它包括方面有：3/10/20233药物经济学医学宣教专家讲座第3页（1）药品疗法经济学评价；（2）新药定价；（3）药品利用述评；（4）药品处方管理；（5）药品方针政策和赔偿问题；（6）药品和疾病经济学评价；（7）药品和疾病生活质量评价；（8）药品经济学评价和研究方法；（9）医疗标准评定方法；（10）药品评价方法；（11）新药药品经济学评价。3/10/20234药物经济学医学宣教专家讲座第4页PE研究步骤PE研究大多以“人群”为研究对象。所以PE评价在理论上应在随机分组、抚慰剂对照大样本人群体中进行，但此设计要求在一些实际研究中（如药品治疗费用效果比较）可能行不通。PE分析基本方法：PE主要分析方法都要建立在费用分析基础上，所以，惯用PE分析方法均以货币金额（钱数）作为费用指标。依据不一样分析方法所测得量结果不一样，主要分析方示可区分为：费用一效果分析、费用一效益分析、费用一效用分析和最低费用分析等。3/10/20235药物经济学医学宣教专家讲座第5页药品经济学主要任务：判别、测量和对比不一样药品治疗方案以及药品治疗方案与其它方案以及不一样医疗或社会服务项目所产生经济效果相对比值，为临床合理用药和防治办法科学化提供依据。药品费用及其影响原因：广义药品费用是指提供人们预防保健和防治疾病所需药品资源总费用，是每个病人所需费用之和。狭义药品费用是指药品价格（批发价）加批零差率后形成药品零售价格。（病人购置药品所需费用）3/10/20236药物经济学医学宣教专家讲座第6页药品价格组成及影响原因：组成：成本、税金、利率影响原因：药品价格政策市场供求关系原材料、粮食等价格新药开发利用

造成药费上涨原因人口数量和结构改变医疗保健需求量增加药品治疗方案选择不合理用药药品不良反应3/10/20237药物经济学医学宣教专家讲座第7页药品经济学研究目标从全社会角度、利用药品经济学基本理论和方法、利用药品流行病学‘人群’概念，经过对成本和对应效益两方面进行判别、测量和比较，决定出最正确医疗服务方案，以最大程度地合理利用现有药品资源。3/10/20238药物经济学医学宣教专家讲座第8页药品经济学分析基本技术分析类型：费用(成本）-效果分析费用（成本）-效用分析费用成本）-效益分析最低程度费用分析

3/10/20239药物经济学医学宣教专家讲座第9页1．费用分析（CA）只评定投入或费用（成本）、不包括产出或结果，如疾病费用分析、药品费用分析和药品不良反应费用分析等，故CA无显著治疗学义，只能为费用控制和资源优化配置提供参考依据。3/10/202310药物经济学医学宣教专家讲座第10页2．费用-效益分析费用效益分析（CBA）是一个费用和结果均以货币单位进行测量与评定，并据此计算和比较钱数得失净值或费用与效益比值经注学分析方法。其中，费用包含药品治疗直接费用（如就诊费、检验费、药费和病床费）和因病所派生间接费用（如陪护费等）；效益是用货币金额表示某一方案初稿后所产生最大愿望或预期结果价值（如药品使病人早日康复后所节约费用和因恢复工作所创造财富等)，即效益以钱数来衡量药品治疗结果。可见，CBA能够比较费用和效益相对高低（二者之差或比率），药品治疗是否有价值取决于所生效益是否超出所花费用，当效益大于费用时则可认为该方案可行。所以，CBA优点一在于它可对不一样治疗方案间效益和费用时则可认为该方案可行。所以，CBA优点在于它可对不一样治疗方案间效益和费用此对值进行直接比较，为在这种或各种方案要选择最正确者提供科学依据。3/10/202311药物经济学医学宣教专家讲座第11页3、成本-效果分析(cost-effectivenessanalysis,CEA)是药品经济学结合成本与效果最惯用分析方法，其特点是成本用货币单位，而效果用临床医学或生物学单位。CEA是应用成本与效果比值以表示每取得一份效果所需要净成本。显然，这个比值越小越好。在一系列同类效果药品治疗方案比较中，当其最终效果相同或相近时，选择一个成本效果比值最小药品治疗方案看来是合理。3/10/202312药物经济学医学宣教专家讲座第12页是一个结果以某一特定临床治疗目标（如症状缓解、疾病治愈或延长生命时间等）为衡量指标，并据此计算和比较其费用与效果比率或每单位所需费用经济学分析方法，其目标在于选择到达某一治疗效果时所需费用低治疗方案。如有些人比较评价了高血压病人每延长1年生命选取不一样降压药时，所需费用相对大小依序为：普萘洛乐10900美元，氢氯噻嗪16400美元，硝苯地平31600美元，派唑嗪61900美元，卡托普利72100美元。据此可见普洛尔费用效果最好。3/10/202313药物经济学医学宣教专家讲座第13页成本-效果分析：目标：经过分析寻找到达某一治疗效果时费用最低治疗方案。特点：治疗效果不用货币来表示，而采取临床指标。费用-效果分析重视防治办法社会效果，最正确费用-效果方案并不意味着是费用最低方案。3/10/202314药物经济学医学宣教专家讲座第14页额外费用与额外效果比值法：在确立费用-效果比值基础上，假如给予一额外费用，观察是否会产生额外效果。在对A和B两种方案进行比较时，可能存在两种情况：1）A花费比B少，但所取得效果也较少。2）A花费比B大，但所取得效果也较多。在这种情况下，若两种均可接收，往往结合额外费用与额外效果比值，对方案进行优选，普通额外费用与额外效果比值越低，则表明产生一份额外效果所需要追加费用较低，该方案实际意义越大。3/10/202315药物经济学医学宣教专家讲座第15页表1两种不一样治疗方案成本与效果方案A成本方案A效果高于B方案低于B方案高于B方案X1X2低于B方案X3X4对表中X2和X3情况，决议者很轻易分别判别是选择B方案和A方案；对于X1和X4则需要另行考虑，最简单就是计算并比较其成本效果比。如单位成本效果越大方案越好或单位效果成本越小方案越好。3/10/202316药物经济学医学宣教专家讲座第16页3种治疗急性单核细胞白血病化疗方案成本－效果分析83例均为1993年～年经临床骨髓细胞学确诊为急性单核细胞白血病住院患者，其中男性43例，女性40例，年龄15a～73a。随机分为3组：HAE方案组30例；DAE方案组30例；MAE方案组23例三尖杉酯碱（HHT）3mg/d，共7d；阿糖胞苷（Ara－c）200mg/d，共7d；足叶乙苷（VP－16）100mg/d，共5d。

DAE方案组：柔红霉素（DNR）40mg/d，共3d；Ara－c200mg/d，共7d；威猛26（VM－26）100mg/d，共5d。

MAE方案组：米托蒽醌（MIT）10mg/d，共3d；Ara－c200mg/d，共7d；VM－26100mg/d，共5d。上述药物除DNR静脉注射外，其余药物分别加入5％葡萄糖注射液250ml中静脉滴注。各组病例完成2个疗程后，判断其疗效。

3/10/202317药物经济学医学宣教专家讲座第17页21成本确定

成本是指所关注某一特定方案或药物治疗所消耗资源价值，用货币单位表示。本文为使分析结果具有一定参考价值，所有费用均按年5月价格计算。同时，去除各种不确定因素，提出以下成本概念。

药品成本（C药）：指各化疗方案满足2个观察疗程药品总费用。计算得：HAE组=1400.40元；DAE组=6067.20元；MAE组=8058.00元。

检查成本（C检）：每例患者均于化疗前、后进行骨髓象、外周血象、生化全项及肝、肾功能检查。2个疗程检查费用经计算得：HAE组=DAE组=MAE组=1792.24元。

3/10/202318药物经济学医学宣教专家讲座第18页给药成本（C给）：指静脉滴注、静脉注射材料费及注射费用。计算得：HAE组=MAE组=133.28元；DAE组=147.56元。

时间成本（C时）：指在整个化疗期间社会劳动值费用。据国家统计局公报[4]，年我国城镇职工年均收入为6280.00元，人均日收入为17.20元，经计算：HAE组=DAE组=MAE组=240.80

床位成本（C床）：指患者住院化疗期间所需床位费用。计算得：HAE组=DAE组=MAE组=308.00元

总成本（C总）：C总=C药＋C检＋C给＋C时＋C床。HAE组=387472元；DAE组=855580元；MAE组=1053232元。3/10/202319药物经济学医学宣教专家讲座第19页

3/10/202320药物经济学医学宣教专家讲座第20页成本－效果分析

成本－效果分析目是平衡成本与效果，在二者之间寻找一个最佳点。成本－效果比（C/E）是用单位效果所花费成本来表示。在对不同方案比较分析时，有些方案花费成本多，但效果也很好。但增加效果则需增加患者支出，这时就需要考虑每增加一个效果单位所花费成本，即增长成本－效果比（ΔC/ΔE），它代表一个方案成本－效果与另一个方案比较而得结果。3种治疗方案比较结果详见表23/10/202321药物经济学医学宣教专家讲座第21页增量成本或额外效果分析即在某种治疗方案基础上加上另一个治疗方案所增加成本和产生额外效果进行成本效果分析。在很多情况下，如不采取增量成本效果分析或考虑空白方案就进行决议，有时会产生严重误导。3/10/202322药物经济学医学宣教专家讲座第22页

△C

△E=8555.80-3874.72

80-50

=156.043/10/202323药物经济学医学宣教专家讲座第23页3种化疗方案不良反应比较结果

3/10/202324药物经济学医学宣教专家讲座第24页由表2成本－效果比看，HAE方案是3种治疗急性M5方案中较经济化疗方案。但成本－效果分析最佳治疗方案不一定是费用最低，而应是费用最合理、疗效最好、安全性最佳方案。HAE方案虽然费用最低，但其疗效也最低，与其它两种化疗方案比，有显著性差异（P<005）。MAE方案有效率最高，但治疗成本也最高，而且其对骨髓抑制副作用也最为明显，本组23例患者中全部出现骨髓抑制，与另外两种方案相比，P<005；其中，以粒细胞降低最为明显，3/10/202325药物经济学医学宣教专家讲座第25页按WHO分级标准达Ⅲ级以上者就有18例。后对患者采取成分输血和粒细胞集落刺激因子（G－CSF）等辅助治疗，才避免了患者因严重感染而可能导致死亡。这不仅增加了患者承担疾病风险，加重了患者经济负担，而且正常化疗所需时间也相应延长。从表2中增长成本－效果比（ΔC/ΔE）来看，在DAE组与MAE组化疗方案疗效无显著性差异（P>005）前提下，在HAE组基础上要多获得1个效果单位，DAE组需花费156.04元，比MAE组方案略低，而且因药物不良反应所产生消极健康效果也较MAE组低，这有助于提高患者生存质量，增强患者生活信心。因此，通过药物经济学中成本－效果分析认为，DAE组为最合理方案3/10/202326药物经济学医学宣教专家讲座第26页费用-效用分析：此分析中效果与质量亲密相关，注意到病人对生活质量要求。比如，某种疗法可使癌症患者寿命延长一年，费用-效果分析关心是延长一年所需费用，而费用-效用分析所关心是延长这一年生活质量。此分析方法中最困难就是生活质量测量。当前惯用生活质量指标是质量调整生命年限（quality-adjustedyearsoflife，QALYS）。质量调整是人们经过自己价值观念给生命标值，普通让评价人在一个标尺上标出不一样健康状态下生命年限位置，此标尺普通为一个长度单位，零点表示死亡，1点表示最理想健康状态，有时以为健康情况比死亡还要坏，则给予负值。3/10/202327药物经济学医学宣教专家讲座第27页效用测量方法：

评价标尺法（ratingscalemethod）

最理想健康情况最不理想健康情况3/10/202328药物经济学医学宣教专家讲座第28页3/10/202329药物经济学医学宣教专家讲座第29页比值测量法（ratioscalemethod）让评价人比较两个健康状态理想程度，即比较两个状态中哪个更加好或更糟，同时要表明两个状态差异有多少。3/10/202330药物经济学医学宣教专家讲座第30页标准权衡法（standardgamblemethod）提供两个可选择治疗方案。研究人员不停地改变概率P值，并让两种选择中挑选其一，直到评价人选择两种方案倾向性相等为止，此时得到P值即为M状态希望值。方案1病人康复并健康地生存一定年限（概率为P）若治疗无效病人马上死亡（概率为1-P）方案2不可能治愈，但病人能百分百地确保在某种状态下（如残疾，定义为M状态）生存若干年3/10/202331药物经济学医学宣教专家讲座第31页时间权衡法（timetrade-offmethod）只有两个选择指标生命时间健康状态为了改进自己健康情况，宁愿牺牲掉剩下生命年限中一部分。评价人普通给出两种可能结果：

Y大于X，不停地改变X值，直到评价人认为两种选择方案倾向性相等为止，此时求得X/Y值即为M状态希望值。

健康地生存X年后马上死亡在某种状态下（如M状态）生存Y年后死亡3/10/202332药物经济学医学宣教专家讲座第32页人数权衡法（persontrade-offmethod）评价时要回答：现在患有A病有X人，患有B病有Y人，因为某种条件限制（时间、医药人员等），只能抢救其中一组，请问哪一组？能够改变X值和Y值，直到解救两组愿望相等，X/Y值即为疾病A相对于疾病B希望值

上述几个方法结果不尽相同，在进行药品经济学研究时，应明确所用方法。应用分析结果时应重视因为不一样社会及个人对生活质量观念不一样而对结果产生影响。3/10/202333药物经济学医学宣教专家讲座第33页费用-效益分析：其结果是以货币形式表现出来，它是一个费用和结果均以货币单位测量经济学分析方法比如：药品治疗方案中：药品治疗费用：直接费用（药费、医师诊费等）和因疾病而产生间接费用（如病人失去工资、他人照料所花费时间等）。效益：治疗使病人早日康复后节约费用及增加劳动收入等。

此分析方法可应用于比较单一结果不一样方案，以及多重结果不一样方案，应用较广泛。3/10/202334药物经济学医学宣教专家讲座第34页

汇报费用-效益分析结果三种方法：1.净剩价值法（净效益法）净效益是从总效益中减去总费用，净效益为正值，表示方案效益大于成本，说明该方案有益，反之无益。净效益越大，说明方案越佳。2.投资回收率法：即将剩下价值（效益费用）被费用除，标出百分率，所得百分数越大，该方案实施越有益。3/10/202335药物经济学医学宣教专家讲座第35页3.效益与成本比值法：比较两个或两个以上方案效益与成本用比值，比值最高者为佳。即比较效益和成本可能出现3种情况：①效益/成本>1，说明该方案效益超出成本，则获益；②假如效益/成本=1，说明该方案效益与成本相等；③假如效益/成本<1，则说明该方案在经济学上没有获益。当比较两个或两个以上方案时，以比值最高者为最正确。3/10/202336药物经济学医学宣教专家讲座第36页成本－效益分析方法优点在于其应用范围广泛，适合用于单个或多个治疗方案评定。对单个方案来说，能够用于测定是否从投入中得到必定或预期最小回报；对多方案来说，被比较方案能够是不相关内容，如预防吸烟和普查乳腺癌所带来效益之间比较。所以，成本-效益分析在宏观分析和决议时较为惯用。成本－效益分析方法缺点在于方案效果需用货币单位来测量，当效果极难换算成金额或不宜用金额来表示时，就难于使用这种分析方法。比如，病人对药品治疗结果满意度或偏好结果不但难于测量而且极难用货币形式去确定，在一定程度上限制了该方法广泛使用。3/10/202337药物经济学医学宣教专家讲座第37页最低程度费用分析法（最小成本分析）在结果完全相等情况下比较两个或多个防治方案间费用差异。首先必须证实两个或多个防治方案结果无显著性差异，然后经过分析找出费用最小者。因为严格限定结果相同，所以分析时无须计算效益值，只是对两个或多个防治方案所需费用进行比较、分析，所以此方法又称为费用判别分析或费用-费用分析。因为实际治疗中结果大都不相同，所以此方法实际应用极少。3/10/202338药物经济学医学宣教专家讲座第38页方法评价成本-效益分析最小成本分析成本－效果分析成本－效用分析成本单位货币单位（元）货币单位（元）货币单位（元）货币单位（元）结果单位货币单位（元）无临床生物指标生命质量效用值评价方法1.净效益法2.费效比法3.投资回报率法以结果相同作为前提，比较各方案成本差异成本效果比，增量成本或额外效果分析生命质量效用测量值和成本比较优点适合用于单个或多个治疗方案评定问题简化指标相对轻易取得，含有直观性并轻易定性和定量。合并了医疗或药疗取得健康效果中数量和质量，适合用于单个或多个治疗方案评定缺点隐性结果结果难以用货币形式确定检验或证实取得结果相同不轻易未包括病人满意度和偏好，或者说是生命质量内容结果难以准确测量应用在宏观分析和决议时较为惯用使用受限临床应用最为广泛慢性病评价药品经济学不一样研究方法比较3/10/202339药物经济学医学宣教专家讲座第39页费用类型：直接费用：提供医疗服务所需费用直接医疗费用：防治方案中所消耗医疗资源（病人医疗费、医生工资）直接非医疗费用：因寻求治疗而造成费用，（如病人转院费、尤其饮食费、特殊住房费等）间接费用：因疾病、伤残或死亡造成费用损失。比直接费用大得多。难确定费用：因病痛和不幸等引发费用。这些费用是难于计量。3/10/202340药物经济学医学宣教专家讲座第40页敏感度分析：药品经济学研究中变量较难准确地测量出来，应用数据有不确定性，其结果存在潜在偏倚。这种不确定性和偏倚可直接影响费用和结果准确度，敏感度分析能够确定它们对结论影响程度