医学实验设计与调查设计(-51张)课件

医学科研设计10/18/20221流行病与卫生统计学系王静医学科研设计10/15/20221流行病与卫生统计学系1、实验设计——实验研究的设计特点是：可以人为施加干预措施。2、调查设计——调查研究的设计特点是：客观反映情况。10/18/20222流行病与卫生统计学系王静1、实验设计——实验研究的设计10/15/20222流行病与实验设计（DOE）

即实验研究的计划、方案、设想；实验研究中，研究者能人为给予干预措施。例：Ⅰ组小白鼠+处理因素观察结果，比较两组指标Ⅱ组小白鼠（无处理因素）10/18/20223流行病与卫生统计学系王静实验设计（DOE）即实验研究的计划、方案、设想；10/15总体随机抽样样本随机分配实验组对照组（+处理因素）（无处理因素）观察结果，比较两组指标10/18/20224流行病与卫生统计学系王静

一、基本要素例：高血压病人+降压药血压值三个基本要素：受试对象处理因素实验效应10/18/20225流行病与卫生统计学系王静一、基本要素三个基本要素：10/15/20225流行病与卫生（一）受试对象

1、种类：动物————————动物实验人病人—————临床试验

健康人————社区干预试验2、要求：1）对处理因素敏感，反应稳定；2）明确纳入标准和排除标准。10/18/20226流行病与卫生统计学系王静（一）受试对象10/15/20226流行病与卫生统计学系（二）处理因素

又称研究因素，一般是外部施加的因素。确定处理因素时应注意：

1、分清处理因素和混杂因素处理因素不宜过多，也不能过少；混杂因素在实验组和对照组中保持均衡，以便控制其干扰作用。2、处理因素恒定不变，以保持结果的稳定性。10/18/20227流行病与卫生统计学系王静（二）处理因素10/15/20227流行病与卫生统计学系（三）实验效应

即处理因素的效果。

1、正确选用观察指标来反映实验效应，所选指标要灵敏、特异、精确、客观，最好选用定量指标。

2、指标观察时应避免偏性，可采用盲法（单盲、双盲、三盲）。

10/18/20228流行病与卫生统计学系王静（三）实验效应

10/15/20228流行病与卫生统计二、基本原则（一）对照原则1、原因：有比较才有鉴别，抵消混杂因素作用，突出处理因素效应。2、形式：常用的对照有：安慰剂对照、空白对照、实验对照、自身对照、标准对照等。

10/18/20229流行病与卫生统计学系王静二、基本原则10/15/20229流行病与卫生统计学系形式实验组对照组优、缺点安慰剂对照+处理因素+安慰剂消除心理差异空白对照+处理因素——存在心理差异实验对照+处理因素实验因素+实验因素抵消实验因素影响自身对照+处理因素后+处理因素前简单；前后环境改变会影响结果标准对照+处理因素现有的标准、常规、参考值不存在伦理道德方面问题10/18/202210流行病与卫生统计学系王静形式实验组对照组优、缺点安慰剂对照+处理因素+安慰剂消除心理（二）随机化原则

1、定义：使每个受试对象都有同等机会被分到不同组，以均衡实验组与对照组的混杂因素作用。

2、体现：1）随机抽样样本具有代表性，以便推广2）随机分配（分组）组间均衡、可比3）随机接受处理实验顺序的影响均衡10/18/202211流行病与卫生统计学系王静（二）随机化原则10/15/202211流行病与卫生统计学系3、方法：抽签、掷硬币随机数字表（主要介绍）随机数计算机的伪随机数发生器

10/18/202212流行病与卫生统计学系王静3、方法：10/15/202212流行病与卫生统计学系（1）完全随机化直接对受试对象进行随机化分组。例：将30只小白鼠完全随机地分成2组。步骤：①先编号，0、1、2、…、29；②采用随机数字表，抄录30个两位数的随机数字于对应的编号之下；③规定奇数进A组、偶数进B组。10/18/202213流行病与卫生统计学系王静（1）完全随机化10/15/202213流行病与卫生统计学系若将30只小白鼠完全随机地分成3组。步骤：①先编号，0、1、2、…、29；②采用随机数字表，抄录30个两位数的随机数字于对应的编号之下；③将随机数除以3，规定余数为0的进A组、余数为1的进B组、余数为2的进C组。10/18/202214流行病与卫生统计学系王静若将30只小白鼠完全随机地分成3组。10/15/202214（2）分层随机化①配对随机化：例将20只小白鼠按体重配成10对，每对中的2只随机地分别进入两组。ⅰ编号（1.1，1.2）（2.1，2.2）…（10.1，10.2）ⅱ抄录一行中10个随机数字于10对编号之下；ⅲ规定：随机数字为奇数时，.1A，.2B随机数字为偶数时，.1B，.2A。10/18/202215流行病与卫生统计学系王静（2）分层随机化10/15/202215流行病与卫生统计学系②区组随机化：例将32只小白鼠按体重配成8个区组，每个区组4只随机地分别进入4组。ⅰ编号（1，2，3，4）（5，6，7，8）…（29，30，31，32）

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……ⅱ抄录32个随机数字于32个编号之下；ⅲ规定：每个区组内按4个随机数的大小顺序，分别对应4个组别A、B、C、D。10/18/202216流行病与卫生统计学系王静②区组随机化：10/15/202216流行病与卫生统计学系（三）重复原则1、类型：1）实验次数（整个实验的重复）2）样本大小（多个受试对象）3）同一受试对象的重复2、作用估计并降低实验误差。10/18/202217流行病与卫生统计学系王静（三）重复原则10/15/202217流行病与卫生统计学系三、常用的实验设计方案

1.完全随机设计

将实验对象随机分配至两个或多个处理组去进行实验观察，又称单因素设计、成组设计。

优点：简单，易实施；

缺点：效率低，只能分析单因素的效应。

10/18/202218流行病与卫生统计学系王静三、常用的实验设计方案10/15/202218流行病与卫生统方差分析10/18/202219流行病与卫生统计学系王静方差分析10/15/202219流行病与卫生统计学系2.配对（伍）设计

将受试对象配成对子或配伍组，以消除非实验因素的影响。配伍设计又称随机区组设计。配对有自身配对和不同个体配对，配伍实际上是配对的推广。

优点：效率较高，很好地控制了混杂因素的作用。

缺点：配对困难。

10/18/202220流行病与卫生统计学系王静2.配对（伍）设计10/15/202220流行病与卫生统计10/18/202221流行病与卫生统计学系王静10/15/202221流行病与卫生统计学系王静3.交叉设计：在配对设计基础上再加入时间因素，可分析不同阶段的效应。

ⅠⅡ1组A+B2组B+A（A、B为两种处理方法）

10/18/202222流行病与卫生统计学系王静3.交叉设计：在配对设计基础上再加入时间因素，可分析不同阶优点：可以分析①A与B之间差别；②试验顺序的差别；③Ⅰ和Ⅱ阶段之间差别。注意事项：①试验先后的A与B不能相互影响；②盲法观察效应；③不适用于病程短的疾病研究。10/18/202223流行病与卫生统计学系王静优点：可以分析10/15/202223流行病与卫生统计学系4.析因设计将多个实验因素的各水平进行组合，对各种可能的组合都进行实验。10/18/202224流行病与卫生统计学系王静4.析因设计10/15/202224流行病与卫生统计学系作用：1）分析每个实验因素的不同水平之间有无差别（主效应）；2）分析各因素之间是否存在交互作用a*b——一阶交互作用a*b*c——二阶交互作用；3）寻求最佳组合；4）实验次数少。10/18/202225流行病与卫生统计学系王静作用：10/15/202225流行病与卫生统计学系王静四、样本含量的估计（一）意义样本含量过小指标不稳定，结果不可靠，检验功效低；样本含量过大浪费人力、物力、时间，质量控制困难。∴保证结果具有一定可靠性的前提下，确定最少的受试对象数即为样本含量。10/18/202226流行病与卫生统计学系王静四、样本含量的估计样本含量过小指标不稳定，结果不可（二）影响因素1、：越小，所需的n越大；2、：越小，所需的n越大，1-≥0.80；3、容许误差：越小，所需的n越大，=|x-|或|p-|4、或：越大，所需的n越大，≈0.5时，所需的n越大。10/18/202227流行病与卫生统计学系王静（二）影响因素10/15/202227流行病与卫生统计学系五、临床试验设计1、临床试验主要目的：1）疗效2）安全性2、特点：1）以人为试验对象；2）前瞻性追踪研究；3）会出现偏倚；4）试验病例需一定时间积累。10/18/202228流行病与卫生统计学系王静五、临床试验设计10/15/202228流行病与卫生统计学系调查设计

一、概述

1.概念

对客观事物不加任何人工干预的观察研究称为“调查研究”。

“调查设计”是对调查研究做的周密计划。

10/18/202229流行病与卫生统计学系王静调查设计一、概述10/15/202229流行病与卫生统计示意图：总体

随机抽样

样本客观反映某指标10/18/202230流行病与卫生统计学系王静示意图：10/15/202230流二、调查计划的制定

1.明确调查目的并将其具体化到指标：

确定调查目的时应注意是要了解总体参数还是研究相关联系。

指标要精选，尽量用客观、灵敏、精确的定量指标。

2.确定调查对象和调查单位：

首先要确定调查总体及其同质范围，观察单位可为人、物、群体、地区等。10/18/202231流行病与卫生统计学系王静二、调查计划的制定10/15/202231流行病与卫生统计3.确定并选择调查方法，有以下几种。

普查：对总体中所有的观察单位进行调查。

抽样调查：从总体中随机抽取一定数量具代表性的观察单位组成的样本进行调查。

典型调查：有目的选择典型的人和单位进行调查。

10/18/202232流行病与卫生统计学系王静3.确定并选择调查方法，有以下几种。10/15/202234.确定资料的搜集方式：

直接观察法：直接观察、检查、测量。

采访法：调查者直接或间接与被调查者交谈，又分访谈、信访和开调查会三种。

5.估计样本所需样本含量10/18/202233流行病与卫生统计学系王静4.确定资料的搜集方式：10/15/202233流行病与卫生6.拟定调查项目和调查表根据调查目的拟定预期分析指标（项目），与备查项目构成调查项目，按逻辑顺序列成表格即是调查表。

7.制定调查的组织计划

包括组织领导、时间进度、分工与联系、经费预算等。10/18/202234流行病与卫生统计学系王静6.拟定调查项目和调查表10/15/202234流行病与卫生三、整理、分析计划的制定

1.资料核查

2.设计分组

3.数据的计算机录入

4.拟定整理表和分析表

5.归纳汇总

6.统计分法（方法选择）

10/18/202235流行病与卫生统计学系王静三、整理、分析计划的制定10/15/202235流行病与卫四、调查误差的控制

抽样误差在设计时可加以控制，非抽样误差的控制贯穿于设计、资料搜集、整理、分析全过程。10/18/202236流行病与卫生统计学系王静四、调查误差的控制10/15/202236流行病与卫生统计学四种基本抽样方法

单纯随机抽样系统抽样分层抽样整群抽样10/18/202237流行病与卫生统计学系王静四种基本抽样方法10/15/202237流行病与卫生统计学系优点：操作简单，均数、率及相应的标准误计算简单。

缺点：总体较大时，编号困难。N=1000人，n=100人1）将1000人编号：0，1，2，…，999；2）利用随机数字表抄录下100个无重复的三位随机数字；3）与这100个随机数字相同的编号即组成样本。1.单纯随机抽样10/18/202238流行病与卫生统计学系王静优点：N=1000人，n=100人1.单纯随机抽样10/15

优点：易于理解、简便易行。

缺点：总体有周期或增减趋势时，易产生偏性。2.系统抽样N=1000人，n=100人。将1000人按某特征编号，如按学生证编号：1，2，…，1011，12，…，20

…991，…

…，1000从第一行中随机抽取某号（如4号），则等间隔地（距离10个）依次从其它行中取出另外99个号（14，24，…，994），组成样本。10/18/202239流行病与卫生统计学系王静

优点：2.系统抽样N=1000人，n=100人。将10将总体按某项特征分层，如将总体1000人按性别分成两层（男、女）；再从每层内随机抽取观察单位组成样本，从男性中随机抽取60人，从女性中随机抽取40人。Nn男60060女400403.分层抽样优点：样本代表性好，抽样误差小。10/18/202240流行病与卫生统计学系王静将总体按某项特征分层，如将总体1000人按性别分成两层（男、4.整群抽样将总体分成K个群，如1000名大学生分布在5个班级中；再从中随机抽取k（k<K）个群，如随机抽取2个班级；k个群内的全部观察单位组成样本。

优点：便于组织、节省经费。

缺点：抽样误差大于单纯随机抽样。10/18/202241流行病与卫生统计学系王静4.整群抽样将总体分成K个群，优点：10/15/202241以上四种基本抽样方法都属单阶段抽样，实际应用中常根据实际情况将整个抽样过程分为若干阶段来进行，称为多阶段抽样。若同一样本进行四种方法抽样，抽样误差的大小为：整群抽样≧单纯随机抽样≧系统抽样≧分层抽样10/18/202242流行病与卫生统计学系王静以上四种基本抽样方法都属单阶段抽样，实际应用中常根据实际情况六、调查表（questionnaire）的构成标题说明基本情况主要内容编码作业证明的记载10/18/202243流行病与卫生统计学系王静六、调查表（questionnaire）的构成

吸毒者吸毒情况及社会影响因素调查表编号说明：本调查表是为了配合您的生存质量测定，进一步了解您吸毒的情况而设立的；不记名，请填写真实情况。…一、基本情况3.性别①男②女二、吸毒情况12.主要用药方式：①静脉注射②鼻吸③其它三、家庭社会影响因素21.周围的熟人对您的态度：①厌恶②瞧不起③冷漠④同情审核员签名：审核日期：10/18/202244流行病与卫生统计学系王静吸毒者吸毒情况及社会影响因素调查表编七、调查表的制定步骤设立研究工作组提出调查项目，形成项目池项目筛选确定每个项目的提问形式和类型直接性、间接性、假设性开放性、封闭性确定每个项目的回答选项预调查及初步考评