新药研发立项评估与可行性研究报告撰写-简2012.10.25课件

1、新药研发立项评估与可行性研究报告撰写杜冠华中国医学科学院药物研究所1. 新药的认识什么是新药？基本的认识：临床没有应用的药物（新）科学的认识：科学理论基础的支持（实）医疗的认识：具有治疗疾病的优势（效）药学的认识：具有良好的利弊比率（药）病人的认识：独特或优势治疗效果（优）市场的认识：具有特别的竞争条件（专）1.新药的认识新药相关概念新的化学实体：是新药的可选条件之一新的临床用途：是新药的基本条件之一新的作用机制：认识新药的科学基础药物专利保护：市场竞争力的基本条件药物管理分类：附加的无意义的标示药物评价审批：协助研发的管理规范新药的形成依靠药物研究和生产的专业人员2. 新药研究中的科学问题新

2、药研究需要多学科联合物质研究药物化学，合成化学，有机化学，天然产物化学。作用研究药理学、医学、微生物学、分子生物学、细胞生物学。生物学研究是实现药物治疗作用的基础2. 新药研究中的科学问题生物学研究制约药物的发现和开发药物发现对物质固有属性的发现，对药物作用的评价和药用前景的评价。药物研究认识药物作用、评价预测临床效果，评价治疗优势，探讨作用机制，直到合理用药 。生物学研究贯穿药物发现和研发全过程的内容4.新药发现的现状大量新技术的应用，没有增加新药数量高额研发资金投入，没有增加新药数量生命科学快速发展，没有增加新药数量大批新思想的指导，没有增加新药数量众多研究人员参与，没有增加新药数量新药研

3、发，遵循自身规律在提高和前进4.新药研发的发展趋势药物来源多来源物质并举药物类型传统、化学、生物药并存用药理念光谱药物与个体治疗作用机制药物靶点与多靶点的新模式药物作用药到病除与治未病技术方法实用技术与核心技术新药研究进入新的时期，理论、技术、观念、目标，物质、形式、应用、风险都在新的调整时期新药研发面临新的机遇6.新药研发的目标优质大品种独特的治疗优势可靠的安全保障坚实的科学基础强大的市场竞争力广泛的市场适应性巨大的经济效益7.新药大品种应具备的条件（1）可靠的治疗效果广泛的应用范围新颖的治疗特点坚实的科学支撑明确的安全评价扎实的研究资料高度的技术含量通过上述科学支撑条件，实现高额利润7.新

4、药大品种应具备的条件（2）科学的推广措施稳定的产品质量关键的核心技术高效的生产工艺科学的管理措施稳定的质量保障高度的技术含量技术支撑，科学保障，措施得当8. 企业新药研发的立项模式乘势发展，优化提高，完善补缺良好的发展基础成熟的人员队伍稳定的市场规模合理的营销措施扩大提高和发展8. 企业新药研发的立项模式广泛筛选，择优而取，随遇而安海选品种谨慎评价全面权衡关注重点千里马不常有，伯乐亦不常有9. 新药研发的风险与规避新药研发成功的条件临床有效性治疗效果，治疗优势治疗安全性不良反应，长期毒性，潜在危害药学适用性ADME，成本，内控制约性标准10.把握科学发展的趋势新药的研发重点在与创新把握新药研发

5、发展趋势社会需求，医疗需求，科学需求创造市场，创造品种大品种是在科技基础上由市场造就的开辟新的发展领域引领药学发展的方向11. 药物研发的生物学技术药物发现过程中的生物学技术 准确发现物质中具有的生物活性 设计具有治疗价值的生物活性物质和评价方法新药临床前研究，评价药物临床应用价值 评价药用价值，提供临床应用依据作用机制研究，指都安临床用药 理论指导用药，提高治疗疾病效果12. 新药发现的药理学问题活性化合物评价技术亟待提高判断活性的强度和选择性评价活性化合物作用特点评价化合物的药理作用评价药效学和对疾病的治疗作用窥一斑何以知全豹？12. 新药研发中的药理学问题动物模型与人类疾病的相关性临床前研究的目的和预期效果药代动力学研究重要性和特殊性药代动力学研究时机和内容临床前安全评价的可靠性评价技术方法与评价目的的一致性药理学技术方法的进步是新药研发的需求仿制药的质量与疗效探讨杜冠华中国医学科学院药物研究所22二、影响仿制药物疗效的因素分析药物疗效手性纯度杂质种类 与含量崩解度溶出度稳定性工艺 理化影响活性影响相互作用稳定性晶型