临床试验设计全套1课件

1、临床试验临床试验设计与统计分析研究室2022/10/41研究生临床试验课临床试验2022/10/21研究生临床试验课绪论2022/10/42研究生临床试验课绪论2022/10/22研究生临床试验课讲课老师金丕焕邓 伟汪涛2022/10/43研究生临床试验课讲课老师金丕焕2022/10/23研究生临床试验课学习目的了解临床试验的原理、步骤和方法。 为做好临床试验打下基础。了解怎样科学严谨地进行临床医学的研究。 为做好研究设计和分析打好基础。正确认识临床上和市场上的各种药物、医疗技术和设备。 正确应用各种药物、医疗技术和设备。2022/10/44研究生临床试验课学习目的了解临床试验的原理、步骤和方

2、法。2022/10/24学习方法1.各种原理。 如：”为什么要随机化？“、”假阳性、假阴性和样本大小估计的原理“。2.各种概念及其应用。 如：”临床试验的分期“、”分析集”、”CFLO“、“请洗期”、“双模拟”、”优效性、等效性和非劣效性检“3.不要背公式。2022/10/45研究生临床试验课学习方法1.各种原理。2022/10/25研究生临床试验课临床试验2022/10/46研究生临床试验课临床试验2022/10/26研究生临床试验课科学的临床试验临床试验必须十分严格科学。药品临床试验管理规范Good Clinical Practice -GCP2022/10/47研究生临床试验课科学的临床

3、试验临床试验必须十分严格科学。2022/10/27临床试验的定义药品临床试验管理规范附录2：名词释义1。临床试验（Clinical Trial):指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药品的系统性研究，以证实或揭示试验用药品的作用、不良反应/或试验用药品的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验用药品的疗效与安全性。注：是ICH (International Conference of Harmonization) GCP的定义的译文。2022/10/48研究生临床试验课临床试验的定义药品临床试验管理规范附录2：名词释义2什么是药品药品临床试验管理规范附录2：名词释义15。药品(Pharmaceu

4、tical Product): 指用于预防、治疗、诊断人的疾病，有目的地调节人体生理机能并规定有适应症、用法和用量的物质。(与试验药品不同)2022/10/49研究生临床试验课什么是药品药品临床试验管理规范附录2：名词释义2022临床试验的定义Stuart J. Pocock: Any form of planned experiment which involves patients and is designed to elucidate the most appropriate treatment of future patients with a given medical condi

5、tion.2022/10/410研究生临床试验课临床试验的定义Stuart J. Pocock: CLI临床试验的定义Lawrence M. Friedman: A clinical trial is defined as a prospective study comparing the effect and value of (s) against a control in human beings.2022/10/411研究生临床试验课临床试验的定义Lawrence M. Friedman: 非药物的临床试验Lawrence M. Friedman: ：A clinical trial

6、must employ one or more intervention techniques. These may be “prophylactic, diagnostic or therapeutic agents, devices, regimens, procedures, etc.”2022/10/412研究生临床试验课非药物的临床试验Lawrence M. Friedman: 国际上关于药物临床试验的分期 第一期：临床药理学毒理学研究 第二期： 疗效的初步临床研究 第三期：全面的疗效评价 第四期：销售后的监测 2022/10/413研究生临床试验课国际上关于药物临床试验的分期 第一

7、期：临床药理学毒理学研第一期：临床药理学毒理学研究 第一期是解决药物对人的安全问题。实验一般在志愿者身上进行。但有时，如放射治疗等，则必需是在病人身上进行。 第一期试验的主要目的是确定单一剂量。通常采用药物递增试验。 药物评价的第一步是估计在达到病人不能接受的毒性前的最大剂量。这种剂量称为最大耐受剂量（Maximum Tolerance dose-MTD）。开始剂量可由动物试验所得数据推导，然后增加剂量以达到MTD。2022/10/414研究生临床试验课第一期：临床药理学毒理学研究 第一期是解决药物对人的安全问题第二期： 疗效的初步临床研究 第二期是小规模的药物效果和安全性的研究，这一期试验需

8、要对每一个病人进行严密观察。目的是筛选出有效药物，排除无效或毒性过大的药物，为第三期试验打基础。(Pocock: 很少超过100-200例/每药。)2022/10/415研究生临床试验课第二期： 疗效的初步临床研究 第二期是小规模的药物效果第三期：全面的疗效评价 在证明了药物有相当的效果之后，就需要与当前的标准治疗方法进行比较。这种比较应在条件相同的情况下进行，并需要较大数量的病例。 第三期试验是最全面的严格的新药临床科学研究。有些人把临床试验作为第三期临床试验的同义词。 2022/10/416研究生临床试验课第三期：全面的疗效评价 在证明了药物有相当的效果之后，就需经常不断地学习,你就什么都知道。你知道得越多,你就越有力量Study Constantly, And You Will Know Everything. The More You Know, The More Powerful You Will B