药物经济学评价中的模型技术课件

1、药物经济学24张小玲171第1页，共47页。风险决策的方法主观概率估计法期望收益分析决策方法决策树分析方法边际分析决策方法2第2页，共47页。决策树分析方法实例介绍见P118例6-5例6-6例：p61 成本效果分析中的决策树分析实例3第3页，共47页。在决策方案与客观状态有关联时，不同的决策方案可能出现不同的客观状态，或者出现同样的客观状态，但概率分布各不相同，需要用决策树法来分析。决策树就是把方案的一连串因素按照相互关系，用树形图表示出来的一种图解。4第4页，共47页。例6-5，高危妇女人群中对乳腺癌采用的两个方案的决策树分析两个方案：方案筛检试验，方案不做筛检。方案 ： 4.79%筛检阳性

2、，进一步确诊治疗，其中，59.5%最终被确诊, 进一步检查的费用1000元。还有40.5%被排除，进一步检查的费用150元。 95.21%筛检阴性随访,其中，99.8%未得癌,费用0；0.2%被确诊，费用2000元。方案 ：未筛检，最后有3%患乳腺癌,费用1700元，有97%未得癌，费用0 。各种状态的概率及结果点树形图表示，进行决策树分析5第5页，共47页。例6-5，高危妇女人群中对乳腺癌采用的两个方案的决策树分析分析解法： 五个步骤计算方法：概率6第6页，共47页。例6-6，巨细胞病毒性视网膜治疗三个用药方案的决策树分析描述决策树的建立过程三种方案 ，三种治疗方法可能性结果：无并发症、眼内

3、并发症、转移到其他器官估算概率、损益值、计算期望值、选出适当的治疗方案优点：不足之处和措施：去掉非重要的被选方案注意假设条件7第7页，共47页。结合成本效果分析实例进一步学习决策树分析方法 p61-62方案资料成本确定决策树分析： 三种方案的决策树模型 1例的期望成本：方案的成本效果比例 累计概率：最终结果的发生概率 三个方案的合计成本： 最初成本+额外成本*额外治疗的比例8第8页，共47页。药物经济学24张小玲189第9页，共47页。p61成本效果分析实例的决策树分析三种方案的决策树模型累计概率：最终结果的发生概率三个方案的合计成本： 最初成本+额外成本*额外治疗的比例治愈率：每个方案的显效

4、率1例的期望成本=方案的成本效果比例： =合计成本/ 治愈率10第10页，共47页。11第11页，共47页。药物经济学24张小玲1912第12页，共47页。第七章 药物经济学（见教材P125）学习要求： 了解药物经济学评价模型类型13第13页，共47页。模型概述（第七章第一节）决策的概念决策的分类模型引入14第14页，共47页。决策的概念 为了解决当前或未来可能发生的问题，从确定行动目标，到根据客观条件提出各种备选方案，以至经过必要的分析、计算和判断，从中选出一个最佳方案作为目前和今后行动的指南，并付诸实施的过程。15第15页，共47页。决策的分类 按照决策的可靠性程度分：确定性决策 已知备选

5、方案的所需条件和必然结果风险性决策 针对期望目标，有两个或以上不可控自然状态，但可预估可能性或利用文献不确定性决策 无法确定各种自然状态发生的可能性16第16页，共47页。模型引入模型是常用的一种风险决策方法模型的作用： 见教材17第17页，共47页。决策树模型（第七章第二节）原理与构成建模步骤建模示例及注意事项局限性18第18页，共47页。决策树模型的原理与构成分析的主要步骤： 三步节点： 决策节点、方案节点、结果节点 分枝：方案分枝、概率分枝19第19页，共47页。决策树模型的原理与构成路径 路径概率 期望值 某种决策的所有路径的加权结果求和20第20页，共47页。建 模建模基础： 足够多

6、的总体人数建模前提： 明确分析角度、备选方案、决策标准、决策分析的时间范围等建模步骤： 四步法21第21页，共47页。建模步骤建立决策树模型 画决策树估算每种状态的发生概率和每种结果的损益值计算每种方案的期望效益值根据各方案的期望效益值进行决策 选择原则：期望效益值最大22第22页，共47页。药物经济学24张小玲2023第23页，共47页。建模示例及注意事项示例：见教材P129 GCA筛查和治疗三个策略间选择： 疑似不用甾体抗炎药 疑似都用甾体抗炎药 活检后阳性用甾体抗炎药 24第24页，共47页。建模示例及注意事项注意事项：决策树必须保持平衡： 反映收益和风险权衡关系无嵌入式决策节点： 准确

7、表达最优策略决策树必须是对称的 所有相关状态在所有分枝中都应有所反映不需要担心产出顺序 概率为权重*每个效用，然后加和，顺序不重要25第25页，共47页。建模示例及注意事项P132 图7-826第26页，共47页。局限性很难评价经济学研究中随时间变化的因素用于复杂、长期的预测时，决策树模型就会非常复杂27第27页，共47页。药物经济学24张小玲2228第28页，共47页。结合成本效用分析应用实例进一步学习决策树模型 p88 “血管紧张素转换酶抑制剂治疗糖尿病肾病的研究”提出问题，确立角度收集相关资料确定研究方案决策树模型图5-829第29页，共47页。第八章 药物经济学研究中的关键问题学习要求

8、：了解药物经济学研究设计的基本要素与步骤了解常见研究设计类型选择研究时机和对照方案的选择了解样本、样本容量的概念和抽样方法；了解研究设计中的伦理问题。 30第30页，共47页。药物经济学研究设计的基本要素 三个基本要素：处理因素受试对象试验效应 例：观察抗高血压药物的疗效 高血压药物 一定数量的高血压患者 用药后血压变化31第31页，共47页。处理因素一般是研究对象标准化、固定单因素、多因素因素水平突出主要因素因素与研究的深度、广度32第32页，共47页。受试对象处理因素所作用的客体根据研究目标而确定的观察目标的总体条件 标准，纳入标准和排除标准33第33页，共47页。试验效应是处理因素作用于

9、受试对象的特有反应，是研究结果的最终体现。通过观察指标来表达观察指标的要求： 关联性、客观性、灵敏性 精确性、重现性、特异性34第34页，共47页。药物经济学研究设计的基本步骤选择研究问题与定义研究目的 考虑3方面： 迫切性、成本和结果、评价观点、重要程度全面描述备选方案 首选方案评价方法的选择35第35页，共47页。药物经济学研究设计的基本步骤选择观察指标 定性观察：不能用度量衡单位来测量，只能用 “频率”、“比例” 表达。 定量观察：指标测量得到数据设立相应对照 对照均衡原则；对照多种形式； 哪些情况必须建立对照： 36第36页，共47页。药物经济学研究设计的基本步骤决定样本大小随机化分组

10、 概念、方法原始数据的收集 来源与记录、收集方式、整理统计方法选择关注所有重要的和相关的成本与收益37第37页，共47页。药物经济学研究设计的基本步骤调整时间方面的偏差 贴现敏感性分析 常见的不确定性表述研究结果 数据指标或比例，相关比较38第38页，共47页。研究设计需要注意的问题研究者的立场伦理问题技术保障基于研究条件的限制的研究结果可比性问题 齐同性、可推广性39第39页，共47页。药物经济学24张小玲2340第40页，共47页。常见研究设计类型选择单因素与多因素设计几个方案： 完全随机、随机区组、自身比较、交叉、正交试验、序贯实验设计等41第41页，共47页。现场调查设计描述性研究分析性研究 临床试验研究 必须注意的问题42第42页，共47页。研究时机选择研究时机： 新药临床前研究、开发阶段 临床试验阶段； 药品上市后的药物经济学研究； 药物临床试验中注意事项：43第43页，共47页。对照方案的选择 按照指南、评估程序； 标准对照方案的选择： 44第44