干细胞和临床应用

1、干细胞和临床应用干细胞研究与治疗现状干细胞研究与治疗现状干细胞为什么能治病干细胞为什么能治病间充质（间充质（MSCMSC）干细胞）干细胞干细胞临床应用干细胞临床应用美国生物学家戴利讲过一句名言：美国生物学家戴利讲过一句名言： 20 20世纪是药物治疗的时代！世纪是药物治疗的时代！ 21 21世纪是细胞治疗的时代！世纪是细胞治疗的时代！干细胞已经上升到国家发展战略高度奥巴马上任即时，解禁奥巴马上任即时，解禁对胚胎干细胞研究的限对胚胎干细胞研究的限制制干细胞研究促进了再生医学的干细胞研究促进了再生医学的发展，这是继药物治疗、手术发展，这是继药物治疗、手术治疗之后的又一场医疗革命。治疗之后的又一场医

2、疗革命。- -中科院成立中科院成立6060周年周年日本的千年世日本的千年世纪工程启动纪工程启动, ,研研究干细胞究干细胞国外干细胞应用 国际上已经有超过国际上已经有超过180180多项细胞治疗多项细胞治疗方案被批准进行临床方案被批准进行临床研究，细胞治疗已经在全球形成巨大的医疗产业研究，细胞治疗已经在全球形成巨大的医疗产业 美国批准了美国批准了4040余项余项的干细胞临床应用的干细胞临床应用 主要用于血液疾病、心脑血管病、肝硬化、骨和肌疾病、主要用于血液疾病、心脑血管病、肝硬化、骨和肌疾病、脑和脊髓神经损伤、老年性痴呆及红斑狼疮和硬皮病等自脑和脊髓神经损伤、老年性痴呆及红斑狼疮和硬皮病等自身免

3、疫性疾病和治疗研究身免疫性疾病和治疗研究国外知名机构开展细胞治疗世界上干细胞应用中国位于第一世界上干细胞应用中国位于第一位位世界上对干细胞研究贡世界上对干细胞研究贡献最大的国家中国排名献最大的国家中国排名第五，仅次于德国、美第五，仅次于德国、美国、日本、英国，但临国、日本、英国，但临床应用我国排在床应用我国排在第一位第一位。干细胞研究与治疗现状干细胞研究与治疗现状干细胞为什么能治病干细胞为什么能治病间充质（间充质（MSCMSC）干细胞）干细胞干细胞临床应用干细胞临床应用人体内细胞人体由人体由400400万亿到万亿到600600万亿个细胞组成，共万亿个细胞组成，共230230多种，分两大类：多种

4、，分两大类：第一类第一类-功能细胞功能细胞 人体的各种各样的生理活动就是这些细胞生命活动的体现。比如心脏就是人体的各种各样的生理活动就是这些细胞生命活动的体现。比如心脏就是由心肌细胞构成；人的思维，由大脑中的神经元细胞相互传递信息来完成。正由心肌细胞构成；人的思维，由大脑中的神经元细胞相互传递信息来完成。正是因为功能细胞功能完整、活跃，我们才能保持年轻、健康和富有活力。是因为功能细胞功能完整、活跃，我们才能保持年轻、健康和富有活力。第二类第二类-干细胞干细胞 能新生出功能细胞来代替凋亡和坏死细胞，这类能新生出功能细胞来代替凋亡和坏死细胞，这类能够产生新的功能细胞的能够产生新的功能细胞的细胞细胞

5、就是干细胞。就是干细胞。请看我们的伤口修复的速度小的时候伤口好的快长大了伤口好的慢是什么东西在人体内修复我们自己干细胞干细胞干细胞三大效应归巢效应定向分化效应增殖效应归巢效应静脉输入人体的干细胞走向哪里？静脉输入人体的干细胞走向哪里？哪里有损伤哪里有损伤哪里有老化哪里有老化哪里有病变哪里有病变他就在哪里聚集，在哪里浓度就高，这个特点叫他就在哪里聚集，在哪里浓度就高，这个特点叫 -归巢效应定向分化效应培养扩增的干细胞在体内可向骨、心脏、血管、皮肤、神经系统培养扩增的干细胞在体内可向骨、心脏、血管、皮肤、神经系统等分化，可能是不同组织的微环境含有不同的因子，促进干细胞等分化，可能是不同组织的微环境

6、含有不同的因子，促进干细胞不同谱系分化。不同谱系分化。干细胞在不同组织的微环境可以分化成相应的组干细胞在不同组织的微环境可以分化成相应的组织，这个现象叫干细胞的织，这个现象叫干细胞的“定向分化效应定向分化效应”。增值效应干细胞具有较强的扩增分化干细胞具有较强的扩增分化能力，虽然干细胞数量有限，能力，虽然干细胞数量有限，但是，当我们给予一定的刺但是，当我们给予一定的刺激使其增殖时，其量是非常激使其增殖时，其量是非常巨大的。巨大的。干细胞治疗干细胞治疗- 干细胞分化为功能细干细胞分化为功能细胞胞 干细胞干细胞治疗是指将干细胞直接移植或输治疗是指将干细胞直接移植或输入患者体内，以达到替代受损细胞、治

7、疗疾病入患者体内，以达到替代受损细胞、治疗疾病的目的。的目的。 干细胞干细胞 功能细胞功能细胞 干细胞治疗的优点干细胞治疗的优点.靶向性强。高效性，疗效肯定。.干细胞治疗的 供体可以是自体，也可以是异体。.具有安全性，安全性高， 副作用小。.取材方便，治疗方法简便，痛苦性小。细胞治疗为疑难杂症的治疗带来了新的希望。干细胞研究与治疗现状干细胞研究与治疗现状干细胞为什么能治病干细胞为什么能治病间充质间充质(MSC)(MSC)干细胞干细胞干细胞治疗疾病介绍干细胞治疗疾病介绍哪里有干细胞？胚胎？胚胎？-胚胎干细胞，存在致瘤性和论理道德争论胚胎干细胞，存在致瘤性和论理道德争论骨髓？骨髓？-间充质干细胞，

8、量有限，获取难度较大间充质干细胞，量有限，获取难度较大新生儿脐带血？新生儿脐带血？-造血干细胞，用于血液系统疾病造血干细胞，用于血液系统疾病新生儿脐带、胎盘？新生儿脐带、胎盘？-丰富的间充质干细胞，被丰富的间充质干细胞，被广泛使用广泛使用间充质干细胞(MSC)的发现19761976年：年：FriedensteinFriedenstein发现骨髓细胞中含有梭形的发现骨髓细胞中含有梭形的成纤维集落形成单位成纤维集落形成单位19871987年：年： FriedensteinFriedenstein通过贴壁培养发现了具有通过贴壁培养发现了具有多分化能力的细胞，即多分化能力的细胞，即间充质干细胞间充质干

9、细胞目前认为该细胞是具有广泛分化潜能的干细胞目前认为该细胞是具有广泛分化潜能的干细胞间充质干细胞立体模式间充质干细胞立体模式间充质干细胞(MSC)的分布 胎儿和成体的骨髓、骨膜、脂肪、滑膜、胎儿和成体的骨髓、骨膜、脂肪、滑膜、骨骼肌、乳牙骨骼肌、乳牙 动员的外周血动员的外周血 脐带、胎盘脐带、胎盘 其中其中脐带、胎盘来源脐带、胎盘来源的间充质干细胞质的间充质干细胞质量高、纯净、数量多、细胞增殖能力强量高、纯净、数量多、细胞增殖能力强间充质干细胞（间充质干细胞（MSCMSC）特点）特点n增值旺盛，体外倍增时间在增值旺盛，体外倍增时间在30h30h左右；左右；n传代过程中遗传背景确定，传传代过程中

10、遗传背景确定，传代代2020次不丧失其分化特性；次不丧失其分化特性；n取材方便易获得取材方便易获得n分化的组织类型广泛分化的组织类型广泛间充质干细胞在体内分化潜能间充质干细胞在体内分化潜能n 成骨、软骨或肌肉，肌腱成骨、软骨或肌肉，肌腱n心脏、肺脏、肝脏及部分肾脏组织心脏、肺脏、肝脏及部分肾脏组织n血管血管n免疫组织和器官免疫组织和器官n表皮、真皮、脂肪组织表皮、真皮、脂肪组织n神经组织：主要是中枢神经细胞神经组织：主要是中枢神经细胞n胰岛细胞胰岛细胞干细胞形成的器官干细胞形成的器官人工血管人工血管间充质干细胞临床意义间充质干细胞临床意义免疫调节作用：治疗自身免疫性疾病免疫调节作用：治疗自身免

11、疫性疾病组织修复作用，组织修复作用，器官再造（目前为体外研器官再造（目前为体外研究阶段）究阶段）治疗各种损伤及退行性疾病：包括治疗各种损伤及退行性疾病：包括 n肝硬化肝硬化n缺血性心肌病缺血性心肌病n糖尿病糖尿病n血液系统性疾病血液系统性疾病n肺纤维化肺纤维化n进行性肌营养不良进行性肌营养不良干细胞研究与治疗现状干细胞研究与治疗现状干细胞为什么能治病干细胞为什么能治病间充质（间充质（MSCMSC）干细胞）干细胞干细胞临床应用干细胞临床应用 干细胞已经治疗和正在临床试验阶段的疾病达到92种 截止2010年底，全世界已经保存了200 多万份干细胞 并进行了21000 例干细胞移植。成功案例成功案例

12、自体干细胞治疗脑瘫 0202年保存燕燕的干细胞；年保存燕燕的干细胞； 03-0403-04年燕燕被确诊患有严重的脑瘫；年燕燕被确诊患有严重的脑瘫；0808年美国年美国FDAFDA启动干细胞治疗脑瘫；启动干细胞治疗脑瘫； 0909年年陈俊峯陈俊峯博士与美国杜克大学合作，启动燕燕的干细胞博士与美国杜克大学合作，启动燕燕的干细胞治疗脑瘫，取得了良好的效果。治疗脑瘫，取得了良好的效果。干细胞治疗糖尿病干细胞具有很强的诱导干细胞具有很强的诱导分化能力，在胰腺的环分化能力，在胰腺的环境中可分化为境中可分化为胰腺胰腺细细胞胞，对，对I I型糖尿病患者，型糖尿病患者，治疗后多数患者不再需治疗后多数患者不再需要

13、胰岛素治疗。要胰岛素治疗。干细胞治疗糖尿病足 干细胞通过诱导分化以及分泌细干细胞通过诱导分化以及分泌细胞因子在局部缺血组织形成丰富胞因子在局部缺血组织形成丰富毛细血管网，建立侧支循环，从毛细血管网，建立侧支循环，从而增加血液灌流量，改善组织缺而增加血液灌流量，改善组织缺血状态血状态 干细胞移植后溃疡和坏疽面好转，干细胞移植后溃疡和坏疽面好转，肢体反应力提高肢体反应力提高干细胞治疗帕金森氏病 神经干细胞具有几乎无限的稳定扩增能力以及体外分化为多巴胺能神经元的能力，使之成为神经变性疾病移植治疗的重要细胞来源。干细胞治疗膝关节退行性疾病 间充质干细胞在合适的条件下可分化成骨间充质干细胞在合适的条件下

14、可分化成骨与软骨组织，同时分泌的细胞因子也可阻止与软骨组织，同时分泌的细胞因子也可阻止骨细胞的死亡，改善膝关节的微环境，骨细胞的死亡，改善膝关节的微环境， 经诱导分化后的间充质干细胞移植于关节经诱导分化后的间充质干细胞移植于关节软骨缺损区，可显著促进软骨缺损的快速修软骨缺损区，可显著促进软骨缺损的快速修复，恢复关节软骨的结构和功能。复，恢复关节软骨的结构和功能。干细胞治疗肝硬化 干细胞有很强的干细胞有很强的“因地分化因地分化”特性。通俗地讲，就是在什么特性。通俗地讲，就是在什么样的环境下可以分化成为什么样的环境下可以分化成为什么样的细胞样的细胞 当干细胞被移植到患者肝脏组当干细胞被移植到患者肝

15、脏组织后，就像撒入肝脏的织后，就像撒入肝脏的“种种子子”，在肝脏微环境调节下分，在肝脏微环境调节下分化为肝细胞，通过转化、再生，化为肝细胞，通过转化、再生，替代或修复损伤的肝细胞替代或修复损伤的肝细胞干细胞治疗心肌梗塞干细胞在到达病灶以后可在特干细胞在到达病灶以后可在特定的环境下分化为心肌细胞，修定的环境下分化为心肌细胞，修复病灶区，并通过分泌细胞因子复病灶区，并通过分泌细胞因子抑制缺血心肌细胞凋亡。抑制缺血心肌细胞凋亡。明显减少梗死面积明显减少梗死面积有新侧支血管的形成有新侧支血管的形成干细胞治疗“股骨头坏死”2008年年Philippe Hernigou的研究小组发表的研究小组发表了研究论

16、文称：在了研究论文称：在1990-2000年之间，年之间，342名的期股骨头坏死患者接受了股骨头核心减名的期股骨头坏死患者接受了股骨头核心减压及自体骨髓移植手术，将压及自体骨髓移植手术，将自体的骨髓细胞自体的骨髓细胞浓浓缩后利用小的静脉插管直接注射到股骨头处，缩后利用小的静脉插管直接注射到股骨头处，在手术后对患者进行了长期的随访，认为该方在手术后对患者进行了长期的随访，认为该方法能够有效地帮助患者恢复。法能够有效地帮助患者恢复。股骨头坏死股骨头坏死广泛的临床应用自身免疫系统疾病：自身免疫系统疾病：系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎、干燥综合症、皮肌炎、重症肌无力、多发性硬系统性红斑狼疮、类风湿性关

17、节炎、干燥综合症、皮肌炎、重症肌无力、多发性硬化、获得性免疫缺陷综合症。化、获得性免疫缺陷综合症。外科疾病：外科疾病：多器官功能不全综合症、骨折不愈合、烧伤、骨缺损、颅脑手术后遗症。多器官功能不全综合症、骨折不愈合、烧伤、骨缺损、颅脑手术后遗症。肿瘤：肿瘤：乳癌、肾细胞癌、精原细胞癌、卵巢癌、肺癌。乳癌、肾细胞癌、精原细胞癌、卵巢癌、肺癌。分泌系统疾病：分泌系统疾病：糖尿病、骨质疏松症。糖尿病、骨质疏松症。肝病：肝病：重症肝炎、肝硬化。重症肝炎、肝硬化。神经系统疾病：神经系统疾病：脊髓变性疾病、脑血管疾病、锥体外系统疾病（帕金森病）、癫痫、肌肉疾病、痴呆。脊髓变性疾病、脑血管疾病、锥体外系统疾病（帕金森病）、癫痫、肌肉疾病、痴呆。肢体缺血性疾病：肢体缺血性疾病：下肢动脉硬化性闭塞症、血栓性闭塞脉管炎、糖尿病足、股骨头缺血性坏死。下肢动脉硬化性闭塞症、血栓性闭塞脉管炎、糖尿病足、股骨头缺血性坏死。泌尿系统疾病：泌尿系统疾病：慢性肾小球肾