临床研究设计与分析

1、l医药研究是医学工作人员探求知识，医药研究是医学工作人员探求知识，l不断推进医学发展的一个重要内容，不断推进医学发展的一个重要内容，l医学研究设计是医学科学研究工作医学研究设计是医学科学研究工作l过程的第一步，也是最重要的一步。过程的第一步，也是最重要的一步。l一个良好的考虑周密的研究设计，一个良好的考虑周密的研究设计，l不仅可使研究者能更好地发挥天赋不仅可使研究者能更好地发挥天赋l与才能，而且也是保证医学研究结果与才能，而且也是保证医学研究结果l具有科学性，高效地完成研究工作的具有科学性，高效地完成研究工作的l前提；前提；l反之，一个拙劣的设计，不仅可导反之，一个拙劣的设计，不仅可导致研究工

2、作的失败，甚至也可能得致研究工作的失败，甚至也可能得出违背客观规律的、荒谬的解释。出违背客观规律的、荒谬的解释。怎样才能以较少的人力、物力和财怎样才能以较少的人力、物力和财力，获取准确、可靠的科学结论，力，获取准确、可靠的科学结论，搞好医学研究设计是非常关键的内搞好医学研究设计是非常关键的内容。也是应用于基础医学、临床医容。也是应用于基础医学、临床医学、预防医学及医药卫生事业管理学、预防医学及医药卫生事业管理中，高级医卫人才成长必不可少的中，高级医卫人才成长必不可少的一门学问。一门学问。(调查)(实验)依据l前瞻性调查前瞻性调查 ： 队列研究（队列研究（cohort studycohort s

3、tudy）是据已掌）是据已掌握的与研究内容有关的信息，对不同暴握的与研究内容有关的信息，对不同暴露因素作用于研究对象后所产生效应进露因素作用于研究对象后所产生效应进行分析比较的研究方法。常用来分析暴行分析比较的研究方法。常用来分析暴露与疾病或临床事件之间的因果关系，露与疾病或临床事件之间的因果关系，验证或检验假说是否成立。它将一群研验证或检验假说是否成立。它将一群研究对象按是否暴露于某因素分成暴露组究对象按是否暴露于某因素分成暴露组与非暴露组（对照组），随访适当长的与非暴露组（对照组），随访适当长的时间，比较两组之间所研究疾病（或临时间，比较两组之间所研究疾病（或临床事件）的发生率（发病率或死

4、亡率）床事件）的发生率（发病率或死亡率）的差异，以研究证实疾病与暴露之间的的差异，以研究证实疾病与暴露之间的因果关系。因果关系。l队列研究的特点队列研究的特点研究对象按暴露与否研究对象按暴露与否分组，其暴露与否在客观上已经存在，分组，其暴露与否在客观上已经存在，研究者是不能控制的，并且是暴露在前，研究者是不能控制的，并且是暴露在前，疾病在后，属由因推果的研究；疾病在后，属由因推果的研究；研究研究需要有一段纵向的随访期，病例和对照需要有一段纵向的随访期，病例和对照在随访期内逐渐自然形成，未经选择在随访期内逐渐自然形成，未经选择.因因此队列研究是一种前瞻性的研究或纵向此队列研究是一种前瞻性的研究或

5、纵向的随访研究；的随访研究；能直接计算两组的发病能直接计算两组的发病率、死亡率和相对危险度，并且可以调率、死亡率和相对危险度，并且可以调查一个暴露和多个结局（疾病或临床事查一个暴露和多个结局（疾病或临床事件）间的关系。件）间的关系。过去 现在 将来收集队列 随访 收集队列 随访回顾性队列前瞻性队列回顾性和前瞻性队列研究示意图l一、调查计划的内容一、调查计划的内容l（一）明确调查目的和指标（一）明确调查目的和指标 l 1. 了解样本信息来推论总体特征了解样本信息来推论总体特征 l 2. 掌握和探索变量间的相互关系掌握和探索变量间的相互关系 l 调查目的要明确、具体调查目的要明确、具体l目的是确定

6、调查指标的依据，调查目的是确定调查指标的依据，调查指标又是调查目的的具体体现。指标又是调查目的的具体体现。 l（二）确定调查对象和观察单位（二）确定调查对象和观察单位l 质质l 量量l诊断标准诊断标准l纳入标准（纳入标准（inclusion criteria）l排除标准（排除标准（exclusion criteria) l样本含量估计样本含量估计l1. 容许误差（容许误差（） l2. 第一类错误第一类错误的大小的大小 l3. 变异指标的大小变异指标的大小 l（三）明确调查方法和调查方式（三）明确调查方法和调查方式l l 直接观察法直接观察法l 面对面面对面l 采访法采访法 自填自填l 追踪调查追踪调查l l（四）确定调查项目拟定调查表（四）确定调查项目拟定调查表l 调查项目调查项目 分析项目分析项目l 备考项目备考项目 l 开放式开放式l 封闭式封闭式 l 半封闭式半封闭式 l（五）拟定调查组织计划（五）拟定调查组织计划l二、清理分析计划二、清理分析计划l 资料核查资料核查l 资料汇总资料汇总l 设计统计分析表