基因编辑治艾有功生物医药开启精准医疗时代

1、.基因编辑“治艾”有功生物医药开启精准医疗时代近期，美国天普大学LewisKatz医学院的科学家设计了一套专门的基因编辑系统，他们这种技术能够从人类细胞系中剪掉HIV-1(可导致艾滋病)DNA，从而为治愈艾滋病患者带来希望。现代医学证明，除外伤外，人类几乎所有的疾病都与基因有关。发展基因技术，以及以基因技术为核心的精准医疗技术，意义重大。受新一代基因编辑技术利好影响，生物医药产业精准医疗时代渐行渐近。提效率助力医改 精准医疗益处多精准医疗，又称为个性化医疗，是指利用现代遗传技术、生物信息等多种现代医疗技术，结合患者实际情况，实现精准的疾病分类与诊断，并制定出个性化、针对性的治疗方案，以期达到治

2、疗效果最大化和副作用最小化的一门定制医疗模式。当前，我国当前无效医疗耗费情况严峻，精准医疗有利于改变现有治疗模式，提高医疗水平与效率，为医学领域带来深层次的变革。以胃癌为例，在精准治疗出现前，常规化疗有效率为70%，仍有30%无效，且治疗前医生无法搞清哪些病人可以从常规化疗方案中获益，也无法提前预测药物的副反应。精准医疗出现后，医生可以提前知道病人是否可以从药物治疗中获益及相应的副反应，从而提供有效的治疗手段。这样，医生治疗销量提高，患者经济负担减少。基于以上背景，精准医疗逐渐受到国家重视，国家正在制定“精准医疗”规划战略，这一规划或将列入国家十三五重大科技专项;此外，国家卫计委最近会同科技部

3、等部门，联合一批科学家拟定中国版的精准医疗计划。“两会”期间，国家发改委副主任林念修表示，“十三五”时期战略性新兴产业将是重要任务和大事。“十三五”时期战略性新兴产业要重点培育形成以集成电路为核心的新一代信息技术产业、以基因技术为核心的生物产业以及绿色低碳、高端装备与材料、数字创意等突破十万亿规模的五大产业。精准医疗包含诊断与治疗 基因测序技术是核心精准医疗的实质包括两方面，即精准诊断和精准治疗。精准诊断也可称为分子诊断，通过对病人临床信息资料的完整收集，对病人生物样本的完整采集，并通过基因测序、分析技术对病人分子层面信息进行收集，最后通过利用生物信息学分析工具对所有信息进行整合并分析，从而使

4、得医生可以早期预测疾病的发生、可能的发展方向和疾病可能的结局。精准诊断完成后，就是精准靶向治疗，目前包括分子靶向药物、抗体药物和抗体偶联药物等。基因测序是精准医疗的关键技术，基因测序行业也是精准医疗的核心行业，在上述政策利好下，将率先爆发。基因测序产业链：我国仅在中游有一席之地基因测序产业链可分为上游设备和耗材供应、中游基因测序服务与下游的生物信息数据分析。更具体的划分方式为：上游测序仪器,中上游捕获和测序耗材(其中测序耗材与测序仪器配合使用),中游测序服务,中下游测序数据分析和云平台,下游是医学检验中心,包括测序数据的解读和医学诊断报告的出具。上游环节被Illumina、Roche、Paci

5、fic、Lifetech等外国企业占据，其中美国企业走在世界前列，尤其是基因测序仪领域;中游基因测序服务技术门槛较低，只需购买测序仪器及试剂就能提供测序服务，但企业可凭借其独有的技术在产业链中获取先发优势，因此是国内企业关注的焦点领域。目前国内的医院、研究机构、药企等基因测序服务市场基本被有技术和成本优势的华大基因、贝瑞和康和安诺优达所占据。下游是生物信息数据环节，目前起步晚、基数小，受到重视程度不够。因此，业界也有将基因测序产业链分为上游设备和耗材供应、中游基因测序服务和下游终端用户(涵盖医院、药企、政府机构、高校研究所，生物信息数据属于其中的极小部分)。基因测序产业链国内企业要开展基因检测

6、业务有两种途径，一是按照卫计委规定申报临床试点，通过审批后可合法进行包括无创产前基因检测等业务;二是通过和Illumina合作贴牌，向CFDA申请注册新型基因检测设备。由于第二种方式的申报与审批过程较快，使之成为国内行业龙头最爱采用的模式，比如华大基因的BGISEQ1000(基于CG的测序平台)和BGISEQ100(基于LifeTechnologies公司的IonProton测序平台)、达安基因的DA8600(基于LifeTechnologies公司的IonProton测序平台)。产业政策为我国基因测序长期发展铺平道路我国基因检测行业处于无监管状态，直到2014年才发布了行业第一个规X，即2月

7、国家紧急叫停DNA测序。2016年“两会”期间，精准医疗遇到了多重政策催化：3月5日，精准医疗(基因组学)入选十三五100个重大项目;3月8日，公布了科技部关于发布国家重点研发计划精准医学研究等重点专项2016年度项目申报指南的通知(简称国家指南);3月9日，精准医疗首次进入政协提案，政协委员提议，建立中国人遗传资源数据库，针对各类疾病制定精准医疗方案基因测序作为精准医疗的子行业，受到了极大关注。短期来看，我国基因检测行业仍然不规X，基因检测设备基本依赖进口设备，基因检测服务也主要是无创产筛，市场被华大基因、贝瑞和康、达安基因垄断。长期来看，行业慢慢有所规X，政策支持将促行业快速发展。千亿美元

8、基因测序市场酝酿爆发 液体活检/无创产前诊断受益前瞻产业研究院提供的2016-2021年中国基因测序行业市场前瞻与投资战略规划报告显示，近几年我国基因测序市场火速发展，以华大基因为龙头的测序类公司均实现100%以上的复合增长，2007-2010年4年间我国DNA测序的收入每年以200%的速度增长，2015年有望突破30亿元。2013年全球测序产品及服务市场约50亿美元，如果加上基因测序下游应用的市场规模，这一数字达到200亿美元以上，预估之后以年平均成长率(CAGR)22%扩大，2020年全球测序产品及服务市场规模将达到200亿美元，下游应用空间更是千亿美元以上。2015-2020年全球基因测序市场规模预测(单位：亿美元)资料来源：前瞻产业研究院整理前瞻产业研究院认为，基因测序行业爆发在即，液体活检与无创产前诊断(NIPT)将是这一行业最大的两个应用市场，值得投资者关注。通过少量体液公司可迅速检测其是否发生肿瘤突变，从而及早发现癌症。这一技术被称为液体活检技术，与传统的肿瘤检测方式相比，它缩短了检测时间、降低了检测成本，同时避免了传统检测过程中的手术、穿刺取样的过程，因而被视为生物医药行业的未来。目前我国液体活检市场正悄然成形，据不完全统计，目前有47家公司在从事肿